Tislelizumab治疗非小细胞肺癌 - BeiGene宣布欧洲药品管理局CHMP发表正面意见，推荐批准tislelizumab用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)[1] - tislelizumab在三个适应症下的治疗效果得到认可，包括与卡铂和紫杉醇或纳-紫杉醇联合用于第一线治疗鳞状NSCLC患者，以及与培美曲塞和含铂化疗联合用于非鳞状NSCLC患者[1][2] - tislelizumab也作为单药治疗用于先前接受过铂类药物治疗的NSCLC患者，特别是EGFR突变或ALK阳性NSCLC患者[3] - 三项III期临床试验结果显示，tislelizumab在治疗未经治疗和治疗耐药的NSCLC患者中表现出有效性，为欧洲肺癌患者提供重要治疗选择[4] 肺癌相关数据 - 肺癌是全球第二常见的癌症类型，也是导致癌症相关死亡的主要原因[9] - NSCLC占所有肺癌的85-90%[9] - 2020年，欧洲新诊断的肺癌病例数量估计为477,534例[9] Tislelizumab特点及BeiGene信息 - Tislelizumab是一种独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）单克隆抗体，具有高亲和力和结合特异性[9] - BeiGene是一家全球肿瘤公司，致力于为全球癌症患者提供更实惠和可及的创新治疗[10] - BeiGene拥有广泛的产品组合，通过内部能力和合作加速开发新型治疗药物[10] - BeiGene的全球团队超过10,000名同事，遍布五大洲，总部设在巴塞尔、北京和美国剑桥[10] 前瞻性声明及承诺 - 该新闻稿包含关于tislelizumab作为治疗治疗原发性和治疗耐药性NSCLC患者有效性的前瞻性声明[11] - 实际结果可能会因多种重要因素而有所不同，包括BeiGene展示其药物候选品的疗效和安全性的能力[11] - BeiGene承诺大幅改善更多需要药物的患者对药物的获取[11]

公司业绩 - 2022年，BTK抑制剂的全球预计收入约为85亿美元[24] - BRUKINSA在美国获得了加速批准，用于治疗成人已接受至少一种先前疗法的腺样体细胞淋巴瘤（MCL）[23] - BRUKINSA在中国获得了国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于治疗未接受治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）[23] - TEVIMBRA（tislelizumab）是一种针对免疫检查点受体PD-1的人源IgG4单克隆抗体[25] - Tislelizumab在2020年被纳入国家医保药品目录（NRDL），用于治疗经过至少两种先前疗法的经典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者[26] - 全球前四家PD-1/PD-L1抗体药物在2022年的收入约为360亿美元[28] - 全球PD-1/L1市场（净收入）在2022年约为22亿美元[28] - 全球收入预计到2025年将超过500亿美元[28] - TEVIMBRA全球已有超过90万患者处方[27] 全球市场扩张和并购 - XGEVA在全球已获得70多个国家的批准[30] - BLINCYTO已在60个国家获得批准[31] - KYPROLIS已在60多个国家获得批准[32] - REVLIMID在中国自2013年获得批准[33] - VIDAZA在中国自2017年获得批准[34] - SYLVANT在2021年获得中国批准[36] - QARZIBA®是一种用于治疗高危神经母细胞瘤的药物，于2021年12月开始在中国进行商业化[37] - POBEVCY®是一种Avastin（bevacizumab）的类生物制剂，在2021年11月获得中国国家药品监督管理局批准，并于2021年底上市，用于治疗晚期、转移性或复发的非小细胞肺癌和转移性结直肠癌[38] - BAITUOWEI®是世界上第一款也是唯一一款获批的戈舍瑞林微球注射剂，于2023年6月获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗需要雄激素剥夺疗法的前列腺癌患者，并于2023年9月获得批准用于治疗需要激素治疗的绝经前和围绝经期妇女的乳腺癌[39] 中国市场情况 - 中国市场销售主要依赖于第三方支付者的覆盖和报销情况，中国的医保覆盖由国家医保局负责，包括A、B、C三个列表，不同列表的药物报销情况和价格有所不同[40] - 公司在2023年12月公布的最新NRDL名单中，有多种药物和适应症被纳入NRDL，包括Tislelizumab在11个适应症中被纳入NRDL[42] - Tislelizumab在多个适应症中被纳入NRDL的时间分别为2023年底和2023年初[42] - BRUKINSA在所有五个适应症中被纳入NRDL[43] - BAITUOWEI在其一个适应症中被纳入NRDL[45] - XGEVA被列为B类药物，并包括所有批准的适应症[47] - PARTRUVIX成功续订了其批准的适应症[48] - KYPROLIS在其批准的适应症中被纳入NRDL[49] - REVLIMID和VIDAZA分别在2019年和2020年被纳入NRDL[50] - 中国于2018年启动了“4+7”集中采购计划，并于2019年全国实施[50] - 中国医药公司通常会提供患者援助计划，以帮助患者负担创新药物的费用[50] 公司战略和可持续发展 - 公司加入了联合国全球契约，并将努力与联合国可持续发展目标保持一致[165] - 公司成为国际癌症联盟药物获取联盟的创始成员，致力于改善低收入国家对创新药物的获取，并支持其发展提供适当治疗能力[165] - 公司成立了独立的BeiGene Foundation，以向与基金会使命一致的慈善组织提供资助[167] - 公司扩大了员工志愿者带薪休假政策，并正式推出了全球员工志愿者平台“Be the Change”[167] - 公司将在2024年4月底发布2023年的责任商业和可持续发展报告，报告中将包括公司的战略、目标和迄今为止的进展[167]

财务业绩 - BeiGene在2023年第四季度和全年实现了创纪录的总收入，分别为6.34亿美元和25亿美元，同比增长67%和74%[1] - BRUKINSA全球销售额在第四季度和全年分别达到4.13亿美元和13亿美元，同比增长135%和129%[1] - BeiGene截至2023年12月31日的资产总额为58.05亿美元，较2022年12月31日下降[20] - BeiGene在2023年第四季度实现了6.3亿美元的产品收入净额，较去年同期增长[21] 新药研发和批准 - 2023年，BeiGene共有5个新分子实体进入临床阶段，包括潜在的最佳类CDK4抑制剂BGB-43395[3] - BRUKINSA获得FDA批准标签更新，包括在成人患者中基于ALPINE试验结果的优越PFS结果[16] - TEVIMBRA获得中国国家药品监督管理局批准，作为不能手术切除的肝细胞癌患者的一线治疗[16] - Tislelizumab获得EMA CHMP正面意见，推荐批准作为NSCLC的治疗[16] - BRUKINSA计划在2024年3月获得FDA批准，用于R/R FL的联合治疗[17] - Tislelizumab计划在2024年上半年获得FDA批准，用于第二线ESCC的治疗[17] 公司发展 - BeiGene完成了位于新泽西普林斯顿西创新园区的800万美元生物制药制造和临床研发设施的建设[18] - BeiGene收购了Ensem Therapeutics, Inc.的独家全球许可证，补充了公司在乳腺癌和其他实体瘤早期开发管线中的产品[19] 财务指标 - BeiGene提供了关于非GAAP财务指标的说明，旨在提供对公司运营绩效的额外信息[22] 成本支出 - 公司产品销售成本为102,815千美元，较去年同期的72,741千美元有所增长[23] - 公司研发支出为437,383千美元，较去年同期的404,186千美元有所增加[23] - 销售、总务和行政支出为361,435千美元，较去年同期的275,648千美元有所增长[23]

任命新董事会成员 - BeiGene宣布任命Olivier Brandicourt博士为董事会成员，并加入审计委员会[1] Brandicourt博士的经验 - Brandicourt博士在全球医药行业拥有丰富的管理、医学和营销经验[4] - Brandicourt博士曾担任过多家全球制药公司的CEO和董事会成员，包括Sanofi S.A.和Bayer HealthCare AG[5]

美国股市表现 - 2023年美国股市在央行明确表示当前加息周期已结束的情况下飙升[3] - 美国股市指数在2023年表现强劲，纳斯达克综合指数创下自2020年以来最佳表现[2] 美联储预测 - 美联储官员预计2024年将至少进行三次25个基点的降息，2025年将再进行四次一整个百分点的降息，2026年还将进行三次降息，将基准利率降至2-2.25%的范围[4]

BRUKINSA药物特点 - BRUKINSA是一种BTK的小分子抑制剂，通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白的完全和持续抑制[4] - BRUKINSA是一种激酶抑制剂，适用于成人患者的CLL、SLL、WM、MCL和R/R MZL等治疗[5] BRUKINSA临床试验结果 - BRUKINSA在与IMBRUVICA®（ibrutinib）进行比较的ALPINE试验中展示了优越的PFS结果，是首个在CLL中展示PFS优越性的研究[1] - BRUKINSA在ALPINE试验中展示了与ibrutinib相比更有利的心脏安全性，包括更低的心房颤动/扑动发生率和零死亡率[2] - BRUKINSA持续展示了对于接受三年以上治疗的R/R CLL患者的持续PFS益处，包括对于具有17p缺失或TP53突变的患者的益处[2] BRUKINSA治疗注意事项 - BRUKINSA单药治疗在患有血液恶性肿瘤的患者中发生了致命和严重的出血，包括颅内和胃肠道出血，需要监测出血迹象和症状[6] - BRUKINSA单药治疗的患者发生了严重感染，包括细菌、病毒或真菌感染，需要监测和评估患者的感染症状[9] - BRUKINSA单药治疗的患者发生了严重的细胞减少症，包括中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，需要定期监测血液计数[11]

BeiGene公司介绍 - BeiGene是一家全球生物技术公司，致力于发现和开发更具创新性的肿瘤治疗方法，以使癌症患者更容易获得和负担得起[1] BeiGene参加J.P. Morgan Healthcare Conference - BeiGene宣布将参加第42届J.P. Morgan Healthcare Conference，并在2024年1月8日下午1:30进行演讲[1] - 可以通过BeiGene的投资者部分网站访问此活动的现场网络直播[1] 前瞻性声明提醒 - 该演讲可能包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的前瞻性声明[2]

公司业绩 - 2023年第三季度总收入为7.81亿美元，较2022年同期的3.88亿美元增长101.6%[76] - 2023年第三季度产品销售净收入为5.95亿美元，较2022年同期的3.50亿美元增长70.3%[76] - 2023年第三季度合作收入为1.86亿美元，较2022年同期的0.38亿美元增长388.0%[76] - 2023年第三季度，全球产品销售净收入增长了70.3%，达到了59.53亿美元，而去年同期为34.95亿美元[77] - BRUKINSA全球销售额达3.577亿美元，同比增长130.0%；其中美国销售额为2.701亿美元，同比增长149.8%；中国销售额为4.74亿美元，同比增长20.8%；其他地区销售额为4.02亿美元，同比增长410.2%[77] - tislelizumab在中国的销售额为1.44352亿美元，同比增长12.6%[77] 研发和销售成本 - 销售成本在2023年第三季度增长至9630万美元，而去年同期为7650万美元[78] - 研发费用在2023年第三季度增长了6.3%，达到4.53259亿美元，其中外部研发费用为1.57133亿美元，内部研发费用为2.96126亿美元[80] - 2023年第三季度内部研发支出增加了4390万美元，或17.4％，达到2.961亿美元[81] 财务状况 - 截至2023年9月30日，公司的现金、现金等价物和受限现金为3080892美元，较2022年12月31日的3875037美元有所下降[98] - 2023年9月30日，公司的总债务为531051美元，较2022年12月31日的538117美元有所下降[98] - 2023年9月30日，公司的累计赤字为76亿美元[98] 风险因素 - 公司的药物可能无法获得医生、患者、第三方支付者和医学界其他人士所需的市场接受度[121] - 公司可能需要获得额外融资来支持业务运营，如果无法获得融资，可能无法完成药物候选品的开发或实现盈利[135] - 公司的药品可能会受到不利的定价法规或第三方报销实践的影响，从而损害业务[133]

公司产品和合作 - 公司目前拥有三种内部开发的获批药物，包括BRUKINSA®、tislelizumab和pamiparib[80] - BRUKINSA已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚和其他国际市场获得批准上市[80] - 我们已与Amgen和Novartis等全球领先的生物制药公司合作，共同开发和商业化创新药物[80] - 我们已在全球范围内建立了超过10,000名员工的全面一体化组织[80] - 公司已全面恢复了开发、生产和商业化TIGIT抑制剂ociperlimab的全球权利[81] - 我们与Luye Pharma Group合作的长效高丽红微球注射剂已获得中国国家药品监督管理局批准上市[81] - 公司通过合作和许可安排赚取的合作收入已被确认[83] 研发活动和投资 - 公司目前的研发活动主要涉及内部开发的药物和药物候选品，包括BRUKINSA®、tislelizumab、ociperlimab、Sonrotoclax、BGB-16673、pamiparib、BGB-15025、BGB-A445、Surzebiclimab、BGB-10188、Lifirafenib、BGB-24714[86] - 公司停止了BGB-23339的临床开发，主要是由于竞争环境的变化和内部研发组合的优先级[88] - 研发活动还包括与授权药物候选品相关的成本，包括与Amgen合作协议下的管道资产的共同开发费用、来自Mirati Therapeutics, Inc.授权的sitravatinib和来自Zymeworks Inc.授权的ZW25[88] - 公司预计未来将继续大量投资于研发，支持临床试验和推进内部开发的药物和药物候选品[89] 财务状况和业绩 - 2023年第二季度，全球产品销售总收入增长81.8%，达到5.53745亿美元，主要受益于BRUKINSA在美国和中国以及tislelizumab在中国的持续增长[97] - BRUKINSA全球销售额达3.08276亿美元，同比增长139.4%，其中美国销售额为2.235亿美元，同比增长152.9%[97] - tislelizumab在中国的销售额为1.49464亿美元，同比增长42.5%，新患者需求和市场份额的增加推动了销售增长[97] - 研发支出增加11.8%，达到4.22764亿美元，主要是由于BRUKINSA和sonrotoclax的临床试验成本增加[101] - 销售、一般和管理费用增加19.2%，达到3.950亿美元，主要是由于在美国和欧洲推出BRUKINSA在CLL的商业扩张所致[103] - 2023年6月30日，公司总收入为10.43亿美元，较2022年同期增长60.9%[108] - BRUKINSA全球销售额在2023年6月30日的六个月内达到5.197亿美元，较去年同期增长123.0%[108] - Tislelizumab在中国的销售额在2023年6月30日的六个月内达到2.643亿美元，较去年同期增长37.3%[108] 风险和挑战 - 公司自成立以来一直出现巨额净亏损，预计在可预见的未来仍将继续亏损，可能无法盈利[159] - 公司可能需要额外融资来支持运营，如果无法获得融资，可能无法完成药物候选品的开发或实现盈利[160] - 公司依赖第三方制造商生产部分商业和临床药品供应，如果这些第三方未能提供足够数量的产品或未能以可接受的质量水平或价格提供产品，公司的业务可能会受到损害[162]

公司业务及合作 - 公司目前拥有三种获批的药物，包括BRUKINSA®、tislelizumab和pamiparib[76] - 公司与Novartis和Amgen等世界领先的生物制药公司合作开发和商业化创新药物[76] - 公司在全球30个国家和地区拥有超过9,400名员工[76] - 公司宣布全球RATIONALE 305试验达到了主要终点，tislelizumab与化疗相比在晚期胃癌或胃食管结合部腺癌患者中表现出更好的总生存率[77] - 公司通过销售自主开发的产品和合作伙伴的授权药物产生产品收入[78] - 公司与Novartis签订合作协议，共同开发和商业化tislelizumab和ociperlimab[80] - 公司的研发活动主要集中在自主开发的药物和药物候选品的临床推进上[84] - 研发支出包括与Amgen合作协议下的管道资产共同开发相关的R&D支出[85] - 预计未来将继续大量投资于研发，支持临床试验和将药物候选品移入额外临床试验[87] 财务状况 - 产品销售收入净额增长至4.1亿美元，主要由BRUKINSA和tislelizumab的销售增加所致[94] - BRUKINSA全球销售额在第一季度达到2.11亿美元，同比增长102.6%[95] - 研发支出在2023年第一季度增加了1866.9万美元，增长了4.8%[100] - 第一季度内部研发支出增加了20.6百万美元，主要是由于全球研发组织的扩张和临床和临床前药物候选品的增加[101] - 第一季度销售、一般和管理费用增加了33.9百万美元，主要是由于外部商业相关费用的增加，包括市场研究、销售和营销等[102] - 利息收入净额在2023年第一季度增加了5.9百万美元，主要是由于现金和短期投资余额的利率提高[103] - 其他收入净额主要来自中国政府补贴收入[104] - 所得税费用主要是由于中国子公司的当前税费用和美国的特殊税收扣除和研发税收抵免[105] - 截至2023年3月31日，现金、短期投资和债务余额分别为3543.8百万美元、294.1百万美元和488.1百万美元[106] - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和受限现金为3543.8百万美元[107] - 2023年第一季度经营活动使用了5.638亿美元的现金，主要来自净亏损和经营资产和负债的增加[108] - 2023年第一季度投资活动提供了2.411亿美元的现金，主要来自投资证券的销售和到期[109] - 资金活动主要用于股份发行、短期和长期债务的发行和偿还[110] 风险因素 - 临床开发是一个昂贵且时间漫长的过程，结果不确定性很高[168] - 临床试验可能在任何时候失败，早期研究和试验结果可能无法预测未来试验结果[168] - 未来临床试验结果可能不理想，即使显示出有利的抗肿瘤反应[168] - 临床试验失败可能导致额外成本或延迟开发和商业化[170] - 临床试验延迟可能增加开发成本，缩短独家商业化权利期限[171] - 临床试验招募困难可能导致开发活动延迟或受到不利影响[172] - 所有与制药产品的研发、生产和商业化相关的重要方面都受到严格监管[173] - 我们可能会受到反回扣、虚假索赔法律、医生支付透明法律等法律法规的约束[174] - 如果我们未能遵守医疗保险药物折扣计划或其他政府定价计划的报告和支付义务，可能会受到额外的补偿要求、处罚和罚款[176] 知识产权风险 - 专利申请在中国完成后必须向国家知识产权局报告进行安全审查[206] - 我们的专利权的发放、范围、有效性、可执行性和商业价值高度不确定[206] - 我们可能需要参与由美国专利商标局宣布的干扰程序，以确定发明的优先权[207] - 我们的专利权可能会在法院或政府专利机构挑战时被发现无效或不可执行[212] - 我们可能无法防止第三方侵犯我们的专利权或盗用或以其他方式侵犯我们的知识产权[212] - 我们可能无法保护我们的商业机密或机密信息[214] - 我们可能会被控侵犯第三方的知识产权，这可能会导致我们无法开发或商业化我们的药物或药物候选品[215] 法律法规及市场风险 - 欧洲国家对药品价格进行严格控制，价格通常较低[187] - 中国推出了基于销量的集中采购计划，以谈判降低药品价格[188] - 中国的专利法仍存在不明确和待实施的关键规定，可能增加药品在中国面临早期仿制品竞争的风险[189] - 不良事件可能导致临床试验中断、延迟或停止，影响药品获批和商业化[191] - 与我们药品组合使用的其他医疗产品出现安全、有效性或其他问题可能导致无法推广药品或遭遇重大监管延迟[193] - 最近通过的和未来的立法可能增加我们获得药品批准和商业化的难度和成本，影响我们可能获得的价格[194] - 公司预计在可预见的未来将继续出现净亏损，并可能无法盈利[195]