公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布将于2024年4月初举行电话会议，更新NurOwn项目[1] - 公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits表示，公司2024年的重点是推进NurOwn的确认性3b期试验，以支持新的生物制品许可申请[2] - 公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了NurOwn的3b期研究的特别协议评估（SPA）请求，目前正在等待FDA的回复[3] - 公司在2023年12月与FDA举行了会议，讨论了NurOwn在ALS治疗中的监管路径[4]

NEW YORK, Feb. 23, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading developer of adult stem cell therapeutics for neurodegenerative diseases, today announced that it has submitted a Special Protocol Assessment (SPA) request to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for a Phase 3b study of NurOwn®, its investigational treatment for amyotrophic lateral sclerosis (ALS). The submission follows an in-person meeting that BrainStorm held with the FDA in December 2023. The inter ...

公司活动 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布将在2024年2月28日至29日在瑞士苏黎世举行的第17届欧洲生命科学CEO论坛上提供企业更新[1] - 公司的Co-CEO Dr. Stacy Lindborg将参与2月28日下午17:20在Neuro Advances Panel上的小组讨论[2] 公司背景 - BrainStorm是一家领先的创新成体干细胞治疗技术开发商，拥有用于生产自体MSC-NTF细胞的NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利[4]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年9月30日,公司现金、现金等价物和短期银行存款约为1.4百万美元,而2022年12月31日为3百万美元 [20] - 2023年第三季度研发费用约为3.3百万美元,2022年同期为3.8百万美元 [21] - 2023年第三季度一般及行政费用约为2.7百万美元,2022年同期为3.1百万美元 [21] - 2023年第三季度净亏损约为1.2百万美元或每股0.03美元,2022年同期净亏损约为6.9百万美元或每股0.19美元 [22] 公司战略和发展方向 - 公司决定从FDA审查中撤回NurOwn的生物制品许可申请(BLA),这是与FDA协调一致的行动 [9] - 公司计划与FDA举行会议,讨论下一步,包括设计用于ALS的确证性III期3b试验 [10] - 公司计划在继续III期3b试验之前,与FDA申请特殊试验方案评估(SPA),以达成关键试验设计元素的一致 [11][12] - 公司正在探索各种筹资方式,包括非稀释性赠款以及利用其他非核心资产(如外泌体技术)来筹集资金 [13] - 公司进行了战略性调整,以优先考虑和节约资源,包括精简无尘室运营和裁员约30% [14][15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无具体披露 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体披露 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信NurOwn如果获批准,将为ALS患者提供一种有价值的新治疗选择 [17][18] - 公司将继续与FDA合作,尽快有效地进行确证性III期3b试验 [18] - 公司正在与几家公司接触,寻求合作伙伴关系,因为细胞治疗在神经退行性疾病领域仍是一个新兴领域 [34] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **David Bautz 提问** 即使在ADCOM决定之后,FDA是否仍有可能对早期ALS患者给予有限批准,因为这些患者有可观的积极反应? [25] **Stacy Lindborg 回答** 公司坚信,只有通过进行III期3b试验才能获得监管批准。公司不会撤回BLA,除非确信目前的数据无法获得批准。因此,尽快启动III期3b试验是公司的最佳利益所在。 [27] 问题2 **William Barr 提问** 为什么这次会有不同的结果?公司一直在努力工作,但之前的努力似乎没有成功。公司为什么要与FDA合作,而不是起诉FDA? [49] **Chaim Lebovits 和 Stacy Lindborg 回答** 公司将与FDA进行加快的SPA会议,这表明FDA愿意支持公司尽快进行另一项试验。公司相信通过设计一个更加明确的试验,并与FDA就所需的数据达成一致,将有助于获得监管批准。公司将继续与所有支持者合作,包括患者组织,以确保大家都支持这项努力。 [50][52] 问题3 **Daniel Walker 提问** 公司之前在制造方面存在一些问题,如何确保在SPA过程中,FDA对制造也感到满意,特别是从临床试验到商业化的过渡? [60] **Chaim Lebovits 回答** FDA同意在公司进行III期3b试验期间,与公司就制造问题进行单独讨论和对齐。公司将继续进行关键的验证测试,并与FDA的同一团队进行这些讨论。 [61]

NurOwn®技术平台 - MSC-NTF细胞分泌多种神经营养因子和免疫调节细胞因子，可能导致保护现有神经元，促进神经元修复，改善神经元功能和免疫调节以及减少神经炎症[95] - NurOwn®技术平台是自体移植，使用患者自身骨髓来源的干细胞进行“自我治疗”，无需使用免疫抑制剂，避免排斥风险[96] - 在ALS临床试验中，NurOwn®未能达到统计显著结果，但未发现新的安全问题[97] - 早期阶段的Phase 1/2和2开放标签临床试验显示了NurOwn®的耐受性和初步活性迹象[99] - NurOwn®在ALS患者中表现出良好的耐受性，且在多个次要疗效终点上显示出临床意义的益处[106] - NurOwn®治疗组中ALS功能评分的反应率高于安慰剂组，在24周内的所有研究时间点上都有所提高[107] - NurOwn®治疗组中更高比例的参与者在治疗后与治疗前的ALSFRS-R斜率改善方面取得了100%的改善[108] - NurOwn®治疗组中的治疗效果在快速进展亚组中更为显著[109] - NurOwn®治疗后CSF样本中神经营养因子和炎症标志物的水平显著增加，与ALS功能改善相关[110] 公司合作与资金 - 公司与以色列医疗中心合作，在以色列医院豁免（HE）监管途径下治疗ALS患者，共治疗了12名ALS患者[149] - 公司在治疗上述患者方面获得了340万美元的总收入，低于HE项目的运营费用[150] - 公司获得了495,330美元的资助，用于推进PMS患者的NurOwn®重复腰椎内注射临床试验[161] - 公司正在评估将NurOwn®作为治疗AD的新临床项目，以应对AD领域的变化[162] - 公司获得了1591.24万美元的非稀释性资金，用于资助ALS的NurOwn®关键第三阶段研究[164] - 公司获得了150万美元的以色列创新局非稀释性资助，用于发展先进的细胞制造能力和MSC-NTF衍生外泌体作为新型治疗平台[167] - 公司获得了50万美元的ALS生物标志物研究补助，用于从ALS患者数据和样本中获取见解，并进一步了解与ALS患者治疗反应相关的关键生物标志物[168] - 公司拥有27项授予专利和23项专利申请，用于保护其专有技术和产品[169] - 公司获得了多个国家的专利，涵盖了MSC-NTF细胞的制造方法和神经营养因子的分泌[170][171][172][173][174][175][176][177][178][179][180][181] 财务状况 - 2023年9月30日三个月的财务费用为121,000美元，较2022年同期的17,000美元增加[213] - 2023年9月30日三个月的净亏损为1,226,000美元，较2022年同期的净亏损6,858,000美元减少[216] - 2023年9月30日三个月的基本和稀释每股净亏损分别为0.03美元和0.19美元[216] - 2023年9月30日九个月的净亏损为11,614,000美元，较2022年同期的净亏损19,259,000美元减少[218] - 2023年9月30日九个月的基本和稀释每股净亏损分别为0.29美元和0.53美元[218] - 截至2023年9月30日，公司的现金、现金等价物和短期银行存款总额为1,418,000美元[223] - 2023年9月30日九个月的经营活动净现金流出为17,173,000美元[224] - 2023年9月30日九个月的投资活动净现金流入为1,997,000美元[225] - 2023年9月30日九个月的筹资活动净现金流入为15,626,000美元[226] - 公司预计需要额外资金来开始商业化工作，并实现足以支持公司成本结构的销售水平[220] - 公司的财务报表是根据美国通用会计准则编制的[245] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估计股权补偿的公允价值[247] - 公司没有可能对财务状况、财务状况变化、收入或支出、经营业绩、流动性、资本支出或资本资源产生重大影响的资产负债表外安排[249]

Brainstorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ:BCLI) Q2 2023 Earnings Conference Call August 14, 2023 8:00 AM ET Company Participants Michael Wood - LifeSci Advisors Chaim Lebovits - President and Chief Executive Officer Stacy Lindborg - Co-Chief Executive Officer Alla Patlis - Interim Chief Financial Officer Kirk Taylor - Executive Vice President and Chief Medical Officer Conference Call Participants Jason McCarthy - Maxim Group Operator Greetings, and welcome to the Brainstorm Cell Therapeutics Second Quarter ...

公司概况 - Brainstorm Cell Therapeutics Inc. 是一家领先的生物技术公司，致力于开发和商业化治疗神经退行性疾病的最佳自体细胞疗法[48] - BrainStorm 拥有强大和全面的知识产权组合，NurOwn® 获得了 FDA 的快速通道和 ALS 的孤儿药品地位[53] - BrainStorm 目前在美国和以色列雇佣了 44 名员工，大部分高级管理团队位于美国[54] NurOwn® 技术 - NurOwn® 已完成其 ALS 的第三阶段和 PMS 的第二阶段临床试验[49] - NurOwn® 技术基于创新的制造协议，诱导纯化和扩增的骨髓来源间充质干细胞分化为释放高水平多种神经营养因子的细胞[70] - NurOwn® 制造涉及多个步骤，包括从患者自身骨髓中收集和分离未分化干细胞，以及通过标准腰椎穿刺将 MSC-NTF 细胞注入患者的脑脊液[71] - NurOwn® 技术平台是自体移植，使用患者自身骨髓来源干细胞进行“自我治疗”，避免了异体供体抗原引起的免疫反应风险[76] 临床试验结果 - 公司宣布了NurOwn®在ALS Phase 3临床试验的顶线数据，BLA提交日期为2022年9月9日[77] - NurOwn®在ALS Phase 2临床试验中表现出对临床有意义的效果，尤其是在ALS功能评分量表方面[85] - NurOwn® Phase 3临床试验结果显示，在ALS快速进展患者中，NurOwn®总体上耐受性良好，但未达到统计显著结果[92] - NurOwn® Phase 3临床试验中，对于ALSFRS-R基线评分至少为35的特定有效性亚组，平均改变值达到了统计显著的益处[100] 其他合作与资金支持 - BrainStorm公司与City of Hope's Center for Biomedicine and Genetics签订合同，用于制造NurOwn的临床供应[106] - BrainStorm公司与Catalent合作，为ALS治疗的NurOwn制造商提供技术转移[108] - 公司获得了多项非稀释性资金支持，包括来自CIRM的1591.24万美元用于ALS的关键第三阶段研究[140] - 公司获得了来自NMSS的49.53万美元用于PMS的重复脑脊液注射的分析[142] - 公司获得了以色列创新局约150万美元的非稀释性资助，用于发展先进的细胞制造能力[143] 财务状况 - 公司自成立以来未有任何营收[184] - 研发支出在2023年6月30日的三个月内为279.4万美元，较2022年同期减少了231.9万美元[185] - 管理层预计公司将继续从临床开发和监管活动中产生亏损，导致经营活动现金流为负[199] - 公司在2023年6月30日的六个月内通过2021年8月9日的ATM销售了3936494股普通股，总收益约为879.34万美元[204]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和短期银行存款为2.2亿美元,较2022年12月31日的3亿美元有所下降 [43] - 2023年第一季度研发支出为290万美元,2022年同期为260万美元 [44] - 2023年第一季度一般及行政费用为220万美元,2022年同期为290万美元 [45] - 2023年第一季度净亏损为510万美元,每股0.14美元,2022年同期净亏损为540万美元,每股0.15美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于NurOwn治疗ALS的临床开发,尚未有其他业务线的相关数据 [94] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要关注美国市场,尚未涉及其他地区的具体市场数据 [80-81] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在为即将召开的FDA咨询委员会会议做准备,并正在扩充医疗、监管和宣传团队,以便在获批后尽快为患者提供NurOwn [35] - 公司认为NurOwn的临床数据和生物标志物数据支持其获批,并对即将召开的咨询委员会会议充满信心 [10][15-30] - 公司关注行业内其他新药的批准,如[indiscernible]和[Amolex],并对FDA在ALS治疗领域的监管灵活性表示赞赏 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为NurOwn的数据支持其获批,并对即将召开的咨询委员会会议充满信心 [10][15-30] - 管理层表示正在采取措施为未来的商业化做准备,包括扩充团队并引进有经验的人才 [35-39] - 管理层对公司的研发管线和未来发展前景表示乐观 [94] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **David Bautz 提问** FDA通常在何时宣布咨询委员会会议时间? [73-75] **Chaim Lebovits 回答** FDA正在与公司讨论会议时间,预计将在未来几个月内确定 [73-75] 问题2 **David Bautz 提问** 公司是否可以控制公众听证环节的发言人? [76-77] **Chaim Lebovits 回答** 通常公众听证环节任何人都可以注册发言,公司无法完全控制 [76-77] 问题3 **David Bautz 提问** 公司是否需要在其他司法管辖区进行额外的临床试验才能获批? [80-81] **Chaim Lebovits 回答** 公司目前主要关注美国市场的批准,未来会考虑其他地区,但需要视具体情况而定 [80-81]

公司概况 - Brainstorm Cell Therapeutics Inc. 是一家领先的生物技术公司，致力于开发和商业化用于治疗神经退行性疾病的最佳自体细胞疗法[47] - 公司目前在美国和以色列雇佣了 41 名员工，大部分高级管理团队位于美国，所有 ALS 和 PMS 的临床试验地点都在美国[51] NurOwn®临床试验 - NurOwn® 已完成其 ALS 的第三期临床试验和 PMS 的第二期临床试验，目前正处于 FDA 的主动审查中[48] - 在 2022 年 8 月 15 日，公司决定向 FDA 提交 NurOwn® 用于 ALS 治疗的生物许可申请[68] - 在 2022 年 9 月 15 日，公司宣布了 NurOwn® 在进行性多发性硬化（MS）的第二期试验数据的同行评审出版[69] - 在 2022 年 10 月 7 日，公司在 ALS ONE 研究研讨会上展示了 NurOwn 第三期 ALS 试验的新生物标志分析[71] - 2022年11月10日，公司收到FDA关于ALS治疗药物NurOwn®的BLA的RTF信函[77] - 2023年1月11日，公司与FDA举行了Type A会议，讨论了FDA之前发出的关于NurOwn® BLA的RTF信函的内容[79] NurOwn®技术 - NurOwn®技术基于创新的制造协议，诱导纯化和扩增的骨髓来源的间充质干细胞（MSC）并产生释放多种神经营养因子（MSC-NTF）的细胞[89] - NurOwn®制造包括多步骤过程，包括从患者自身骨髓中收集和分离未分化的干细胞，处理细胞在制造现场，冷冻保存MSC以实现单个骨髓样本的多次治疗，以及通过标准腰穿将MSC-NTF细胞注入患者的脑脊液[90] - NurOwn®技术平台是自体的，使用患者自身的骨髓来源干细胞进行“自我治疗”[95] NurOwn®临床效果 - NurOwn®治疗在ALS患者中表现出临床上有意义的益处，尤其是在疾病进展较快的亚组中[104] - NurOwn®治疗参与者中神经营养因子和炎症标志物的水平在治疗后显著增加，与ALS功能改善相关[108] - NurOwn®在快速进展的ALS患者中总体耐受性良好，但试验未达到统计显著结果[111] - 主要疗效终点中，NurOwn®组的反应者比例为32.6%，Placebo组为27.7%，未达到统计显著性[114] - 次要疗效终点中，NurOwn®组的ALSFRS-R总分变化为-5.52，Placebo组为-5.88，差异为0.36[115] 知识产权和专利 - Brainstorm 拥有强大和全面的知识产权组合，NurOwn® 被 FDA 授予快速通道认定和孤儿药品地位[50] - 公司拥有27项授予专利和23项专利申请，涵盖美国、加拿大、欧洲、以色列和巴西等地区[164] - 公司在美国、加拿大、日本、欧洲、香港、巴西和以色列获得了保护NurOwn®的专利[174] 资金筹集和财务状况 - 公司预计未来需要大量额外融资来支持运营，可能通过债务、知识产权许可或出售额外股权或可转换证券来筹集资金[239] - 公司在2020年3月进行了1000万美元的注册直接发行，每股价格为8.00美元[229] - 公司在2019年8月与持有2018年认股权证的持有人签订了认股权证行使协议，共发行了842,000股普通股[230]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和短期银行存款约为300万美元,2021年12月31日为2200万美元 [28] - 2022年研发支出净额为1400万美元,2021年为1520万美元 [28] - 2022年和2021年一般及行政费用分别为1090万美元和930万美元 [29] - 2022年净亏损2430万美元,每股0.66美元,2021年净亏损2450万美元,每股0.68美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司优先推进NurOwn获批审批进程 [7][8] - 公司选择"File Over Protest"监管途径,可以最快获得ADCOM讨论 [12][13] - 公司已就RTF信中提出的制造问题提交修正案,正在解决剩余问题 [13][14] - 公司认为ADCOM是讨论NurOwn全套数据的良机,有利于获批 [14][15][17] - 公司相信NurOwn的临床数据整体上支持批准,尤其是排除了基线ALSFRS评分为0的受试者后的分析结果 [17][18][19][20][23] - 公司收集了大量生物标志物样本,将与神经退行性、神经炎症和神经保护相关的生物标志物变化与临床疗效相关 [24][25][59][60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信NurOwn的生物标志物数据和临床数据整体上支持获批,正期待ADCOM的讨论 [17][24][59][60] - 公司正在与支付方进行市场准入和定价方面的讨论,为获批后的商业化做准备 [72][73][74][75] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jason McCarthy 提问** 生物标志物数据是否受到基线ALSFRS评分为0的受试者的影响 [53] **Stacy Lindborg 回答** 生物标志物数据未受到基线ALSFRS评分为0的受试者的影响,可以反映NurOwn的作用机制 [55][59][60] 问题2 **David Bautz 提问** 公司是否已开始与第三方支付方进行谈判,以及公司的制造能力如何 [71][72][73][74][75] **David Setboun 回答** 公司已有市场准入和定价方面的内部能力,正在与支付方进行讨论;制造能力可以立即满足获批后的患者需求 [73][74][75] 问题3 **Myrrh Klingenberg 提问** 公司是否考虑解盲扩大通路患者,以增强ADCOM上的证词可信度 [79][80][81][82][83][98][99][100][101][102][103] **Stacy Lindborg 回答** 公司出于维护整个ALS患者群体利益的考虑,决定暂不解盲,这是行业最佳实践 [99][100][101][102][103]