公司概况 - Brainstorm Cell Therapeutics Inc. 是一家领先的生物技术公司，致力于开发和商业化用于治疗神经退行性疾病的最佳自体细胞疗法[47] - 公司目前在美国和以色列雇佣了 41 名员工，大部分高级管理团队位于美国，所有 ALS 和 PMS 的临床试验地点都在美国[51] NurOwn®临床试验 - NurOwn® 已完成其 ALS 的第三期临床试验和 PMS 的第二期临床试验，目前正处于 FDA 的主动审查中[48] - 在 2022 年 8 月 15 日，公司决定向 FDA 提交 NurOwn® 用于 ALS 治疗的生物许可申请[68] - 在 2022 年 9 月 15 日，公司宣布了 NurOwn® 在进行性多发性硬化（MS）的第二期试验数据的同行评审出版[69] - 在 2022 年 10 月 7 日，公司在 ALS ONE 研究研讨会上展示了 NurOwn 第三期 ALS 试验的新生物标志分析[71] - 2022年11月10日，公司收到FDA关于ALS治疗药物NurOwn®的BLA的RTF信函[77] - 2023年1月11日，公司与FDA举行了Type A会议，讨论了FDA之前发出的关于NurOwn® BLA的RTF信函的内容[79] NurOwn®技术 - NurOwn®技术基于创新的制造协议，诱导纯化和扩增的骨髓来源的间充质干细胞（MSC）并产生释放多种神经营养因子（MSC-NTF）的细胞[89] - NurOwn®制造包括多步骤过程，包括从患者自身骨髓中收集和分离未分化的干细胞，处理细胞在制造现场，冷冻保存MSC以实现单个骨髓样本的多次治疗，以及通过标准腰穿将MSC-NTF细胞注入患者的脑脊液[90] - NurOwn®技术平台是自体的，使用患者自身的骨髓来源干细胞进行“自我治疗”[95] NurOwn®临床效果 - NurOwn®治疗在ALS患者中表现出临床上有意义的益处，尤其是在疾病进展较快的亚组中[104] - NurOwn®治疗参与者中神经营养因子和炎症标志物的水平在治疗后显著增加，与ALS功能改善相关[108] - NurOwn®在快速进展的ALS患者中总体耐受性良好，但试验未达到统计显著结果[111] - 主要疗效终点中，NurOwn®组的反应者比例为32.6%，Placebo组为27.7%，未达到统计显著性[114] - 次要疗效终点中，NurOwn®组的ALSFRS-R总分变化为-5.52，Placebo组为-5.88，差异为0.36[115] 知识产权和专利 - Brainstorm 拥有强大和全面的知识产权组合，NurOwn® 被 FDA 授予快速通道认定和孤儿药品地位[50] - 公司拥有27项授予专利和23项专利申请，涵盖美国、加拿大、欧洲、以色列和巴西等地区[164] - 公司在美国、加拿大、日本、欧洲、香港、巴西和以色列获得了保护NurOwn®的专利[174] 资金筹集和财务状况 - 公司预计未来需要大量额外融资来支持运营，可能通过债务、知识产权许可或出售额外股权或可转换证券来筹集资金[239] - 公司在2020年3月进行了1000万美元的注册直接发行，每股价格为8.00美元[229] - 公司在2019年8月与持有2018年认股权证的持有人签订了认股权证行使协议，共发行了842,000股普通股[230]