文章核心观点 - NurOwn(debamestrocel)在ALS扩展获取计划中显示了长期生存获益和神经退行减缓的潜力 [1][2][3] - 公司计划开展一项新的III期b期临床试验,进一步评估NurOwn在早期ALS患者中的疗效 [4][5][6] - 公司已与FDA达成特殊方案评估(SPA)协议,并就化学制造和控制(CMC)方面达成一致,为试验的监管和质量方面提供保障 [6] 关于NurOwn - NurOwn是一种基于自体间充质干细胞分泌神经营养因子的细胞治疗技术,是公司针对神经退行性疾病的一项重要研究项目 [7] - NurOwn在ALS的临床开发历程中,为理解ALS的发病机制、疾病进程和治疗反应提供了宝贵的洞见 [8] 公司概况 - 公司是一家领先的自体干细胞治疗公司,专注于开发治疗神经退行性疾病的创新疗法 [9] - 公司拥有NurOwn技术的全球独家许可,并获得FDA和EMA的孤儿药资格认定 [9] - 公司已完成一项III期ALS临床试验,并获得CIRM、ALS协会等机构的资助支持 [9] - 公司还开展了一项II期渐进性多发性硬化症的开放性临床试验,获得国家多发性硬化症协会的资助 [9]

NEW YORK, Oct. 7, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ:BCLI), a leading developer of adult stem cell therapeutics for neurodegenerative diseases, today announced its participation in the 2024 Maxim Healthcare Virtual Summit. Chaim Lebovits, President and CEO of BrainStorm, will join Jason McCarthy, Ph.D., Senior Managing Director and Head of Biotechnology Research at Maxim Group, for a Fireside Chat at 9:30 a.m. ET on October 15. During the session, Mr. Lebovits will provide an upd ...

NEW YORK, Sept. 24, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading developer of cellular therapies for neurodegenerative diseases, today announced the acceptance of two abstracts featuring NurOwn® (MSC-NTF or Debamestrocel) at the 2024 Annual Northeastern Amyotrophic Lateral Sclerosis Consortium (NEALS) Meeting, to take place October 21 - 24, in-person in Clearwater, Florida and virtually."We look forward to sharing the latest update on NurOwn at this year's NEALS meeting. ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和受限现金约为3.65百万美元,相比2023年6月30日的0.75百万美元有大幅增加 [16] - 2024年第二季度研发费用约为0.9百万美元,相比2023年同期的2.8百万美元大幅下降 [16] - 2024年第二季度一般及行政费用约为2百万美元,相比2023年同期的2.7百万美元有所下降 [17] - 2024年第二季度净亏损约为2.5百万美元,相比2023年同期的5.3百万美元大幅减少 [17] - 2024年第二季度每股净亏损为4.13美元,与2023年同期持平 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于NurOwn技术平台在ALS治疗领域的临床开发,尚未涉及其他业务线 [9][10][11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要聚焦ALS市场,尚未涉及其他市场 [9][12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极准备启动NurOwn的III期临床试验,已与FDA达成SPA协议,并就CMC问题与FDA达成一致 [9][10][11] - 公司正在积极寻求非稀释性融资,包括申请高达1500万美元的政府资助 [12] - 公司正在建立覆盖12个以上临床中心的临床试验网络,以确保广泛的患者覆盖和代表性 [11] - 公司正在与制造合作伙伴进行深入洽谈,为未来商业化做准备 [35] - 公司正在优化临床试验方案,提高患者入组标准,以提高试验成功的可能性 [44][45][46][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对NurOwn在ALS治疗领域的潜力充满信心,认为成功的III期临床试验将为患者和家属带来重大突破 [9][12] - 管理层表示将继续保持透明沟通,定期更新临床进展情况 [12] - 管理层认为公司目前面临的NASDAQ摘牌风险可以通过反向拆股等措施得到缓解,并将寻求其他方式如转至OTCQB市场来维持上市地位 [13][14][15] 其他重要信息 - 公司需要在2024年10月28日前维持10个交易日的1美元股价和3500万美元市值,否则面临被NASDAQ摘牌的风险 [13] - 公司将在即将召开的股东大会上寻求股东批准授权董事会实施反向拆股,以应对NASDAQ摘牌风险 [14] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joanne Lee 提问** 关于CMC方面的问题,公司是否需要采取任何新的措施或调整来达成与FDA的一致? [40] **Chaim Lebovits 回答** 公司已经与FDA达成CMC方面的一致,这是一个非常重要的里程碑 [41] 问题2 **Joanne Lee 提问** 关于即将开展的III期临床试验,公司是否调整了ALS FRS的入组标准,以及这些调整如何影响即将开展的III期试验? [42] **Bob Dagher 回答** 公司调整了ALS FRS的入组标准,主要包括: 1)每个评分项目的分数必须在2-4分之间;2)总分必须在45分及以下;3)结合其他相关入组标准,如症状发病时间、呼吸功能等。这些调整旨在选择更有可能从NurOwn治疗中获益的早期ALS患者群体 [44][45][46][47] 问题3 **David Bautz 提问** 如果III期双盲试验取得积极结果,公司是否可以立即提交生物制品许可申请,还是需要等待开放性延长期的数据? [49] **Chaim Lebovits 回答** 公司可以在双盲试验前半段结束后立即提交生物制品许可申请,无需等待开放性延长期的数据 [50] 问题4 **Christopher Nicholson 提问** 公司是否能提供III期临床试验的预计成本,包括每例患者的成本以及每疗程治疗的预计成本? [54] **Chaim Lebovits 回答** 公司目前尚无法提供具体的试验成本数据,因为正在与不同地区的制造合作伙伴进行洽谈,价格存在一定差异。但公司正在努力通过工艺优化等方式来降低产品成本 [55][56][57][59]

NurOwn®细胞疗法平台 - 公司专注于开发和商业化用于治疗神经退行性疾病的自体细胞疗法[99] - NurOwn®是公司的专有细胞疗法平台,利用细胞培养方法诱导自体骨髓源间充质干细胞分泌高水平的神经营养因子[99] - NurOwn®已完成III期ALS和II期多发性硬化症临床试验,并获得FDA和EMA的快速通道和孤儿药资格认定[100,103] - NurOwn®在II期临床试验中显示了良好的安全性和初步疗效[123,124,127,128,129,130,131] NurOwn®在ALS治疗中的进展 - 公司已向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的生物制品许可申请(BLA),并与FDA就BLA的内容进行了讨论[100,101] - 公司已获得FDA的特殊方案评估(SPA)协议,确认了NurOwn®III期b临床试验的整体方案设计[108,113] - 公司已与FDA就NurOwn®III期b临床试验的化学、制造和控制(CMC)方面达成一致[113] - 公司发表了NurOwn®III期试验生物标志物数据,显示其可能影响ALS关键生物标志物,与临床结果相关[109] - 公司提出了NurOwn®在ALS患者中长期治疗的新生物标志物数据[111] - 公司于2022年9月9日向FDA提交了NurOwn®的生物制品许可申请(BLA)[121] - FDA于2022年11月10日发出了拒绝受理(RTF)函,公司随后与FDA召开了Type A会议[121] - FDA决定就NurOwn®的ALS治疗适应症召开咨询委员会会议[121] - 咨询委员会投票否决了NurOwn®对于轻度至中度ALS的疗效[121] - FDA邀请公司就NurOwn®的ALS治疗路径进行加快会面讨论[121] - 公司决定撤回NurOwn®的BLA申请,并与FDA达成一致[121] - 公司与FDA就NurOwn®的III期临床试验方案达成特殊协议(SPA)[121,124] - 公司已与FDA就NurOwn®III期临床试验的化学制造控制(CMC)方面达成一致[121] - 公司于2022年8月15日宣布决定向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的生物制品许可申请(BLA)[144] - 公司于2022年9月9日提交了BLA,但于2022年11月10日收到FDA的拒绝受理(RTF)通知[144] - 公司于2023年2月6日要求FDA以"File over Protest"的方式受理BLA,FDA于2月7日重新受理[145] - 公司于2023年3月7日提交了BLA修订版以回应RTF通知中的大部分问题[156] - FDA决定就NurOwn® BLA召开咨询委员会会议[157] - 咨询委员会于2023年9月27日投票否决NurOwn®对于轻中度ALS的疗效[157] - 公司决定撤回NurOwn® BLA,并与FDA商讨未来发展路径[157] - 公司于2024年2月23日向FDA提交了NurOwn®III期临床试验的SPA申请[157] - FDA于2024年4月9日就NurOwn®III期临床试验方案给予SPA同意[157] - 公司于2024年6月26日与FDA就NurOwn®III期临床试验的CMC方面达成一致[157] NurOwn®在其他适应症的开发 - 公司在2021年3月公布了NurOwn®治疗进行性多发性硬化症(PMS)的Phase 2临床试验的积极结果[168][169][170][171][172] - 公司正在积极从事研究和开发,评估NurOwn®和MSC-NTF衍生的外泌体在各种神经退行性疾病、神经退行性眼疾和急性呼吸窘迫综合征(ARDS)中的潜在临床开发[199] - 公司在LPS ARDS小鼠模型中评估了MSC和NurOwn®衍生的外泌体,结果显示NurOwn®衍生的外泌体通过静脉内或气管内给药可显著改善多个肺部参数[203][204][205][206][207][208] 公司财务和运营情况 - 公司获得了来自CIRM、NMSS和ALS协会等机构的非稀释性资金支持,总额超过1600万美元[177][178][179] - 公司已获得多项涵盖NurOwn®制造方法和用途的专利,为其核心技术提供了广泛保护[180][181][182][183][184][185][186][187][188][189][190][191][192][193][194] - 公司高管在2024年2月的欧洲生命科学CEO论坛上进行了公司更新和行业洞察分享[196] - 公司于2023年11月3日撤回了NurOwn治疗ALS的生物制品许可申请(BLA),并于2023年12月6日与FDA进行了富有成果的会议,讨论了NurOwn在ALS中的监管路径[226] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和受限现金为3,648,000美元,2024年上半年通过ATM计划和未登记证券销售筹集了6,909,000美元[228][230][231] - 公司于2023年7月和2024年6月分别进行了两次公开发行,共计募集资金约1.15亿美元[237][238][239] - 公司预计未来将继续产生经营亏损,需要寻求额外融资以支持临床试验和商业化活动[240][241][242] 公司面临的诉讼 - 公司面临一起关于NurOwn®治疗ALS的证券集体诉讼[251][252] - 公司面临三起衍生诉讼,指控公司高管和董事违反诚信义务,滥用控制权,严重管理不善,造成公司损失[253] - 衍生诉讼指控公司内部控制存在问题,与NurOwn®治疗ALS相关的FDA申请和沟通存在问题,以及NurOwn®未来获批存在不确定性[253] - 衍生诉讼要求公司高管和董事赔偿损失,包

临床试验进展 - 公司与美国FDA就NurOwn®在ALS中的第3b期临床试验的化学、制造和控制(CMC)方面达成一致[6] - 公司已获得针对NurOwn®在ALS中第3b期临床试验的特殊方案评估(SPA)[6] - 公司正积极与12多家领先的ALS卓越中心建立试验点[7] 研究成果发表 - 公司在2024年5月在第3届ALS药物开发峰会上发表了NurOwn的新生物标志物数据[8] - 公司在2024年4月在《肌肉与神经》杂志上发表了NurOwn在ALS中的第3期生物标志物数据[9] 公司运营 - 公司已选定一家领先的临床研究组织(CRO)来支持第3b期试验的启动和执行[7] - 公司于2024年6月完成了4百万美元的注册直接发行[10] - 公司任命Hartoun Hartounian博士为执行副总裁兼首席运营官[11] - 公司晋升Bob Dagher博士为执行副总裁兼首席医疗官[12] - 截至2024年6月30日,公司的现金、现金等价物和受限现金约为365万美元[12]

- Company reached alignment with the U.S. FDA on the Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) aspects of its planned Phase 3b clinical trial for NurOwn® in ALS- SPA in place for Phase 3b NurOwn® trial in ALS- Enhanced leadership team with appointment of  Hartoun Hartounian Ph.D. as EVP and Chief Operating Officer, and promotion of Dr. Bob Dagher to EVP and Chief Medical Officer- Conference call and webcast at 8.30am ET todayNEW YORK, Aug. 14, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDA ...

NEW YORK, Aug. 7, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading developer of adult stem cell therapeutics for neurodegenerative diseases, today announced that it will hold a conference call to update shareholders on financial results for the second quarter ended June 30, 2024, and provide a corporate update, at 8:30 a.m. Eastern Time on Wednesday, August 14, 2024.BrainStorm's Chief Executive Officer, Chaim Lebovits, will present a corporate update after which participant q ...

ACF Equity Research FROM ACF EQUITY RESEARCH HEALTHCARE TEAMLONDON, July 24, 2024 /PRNewswire/ -- NASDAQ: BCLIREAD ACF EQUITY RESEARCH'S UPDATE NOTE HERE READ ACF EQUITY RESEARCH'S RELATED THEMATIC RESEARCH NOTE ON REGENERATIVE MEDICINE – NEURODEGENERATIVE DISEASE STEM CELLS & ALS/MND/LOU GEHRIG'S HEREUPDATE NOTE: BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (Nasdaq: BCLI) develops NurOwn® stem cell therapy for Neurodegenerative diseases (NDDs) – BCLI's first target is ALS (MND/Lou Gehrig's). Since initiation – PIIIb ...

分组1 - 公司正在准备启动NurOwn的Phase 3b临床试验 [10][11][12][13] - 公司最近完成了4百万美元的融资,但还需要进一步融资来完成整个200例双盲试验 [14][30][31] - 公司新任命Haro Hartounian博士为首席运营官,他拥有32年的生物制药行业经验,尤其在细胞和基因疗法领域 [15][16][18][19] 分组2 - 公司之前曾提交过NurOwn的上市申请,但后来撤回了,因为认为当时的数据有局限性,不足以获得批准 [39][40][41][42] - 公司决定进行一项新的更大规模的Phase 3b临床试验,以收集更充分的数据,以满足FDA的要求 [41][42] - 公司与FDA的互动变得更加富有成效,FDA的支持也体现在批准了试验设计的SPA协议以及最近的CMC会议 [41] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jason McCarthy 提问** 之前ADCOM上提到的NurOwn细胞分泌的神经营养因子水平,这个问题在与FDA的会议上有讨论吗 [45] **Haro Hartounian 和 Bob Dagher 回答** 公司已经与FDA就细胞的特性和释放标准达成一致,有一套完整的计划来确保产品的标识、稳定性和活性 [47][48] 问题2 **David Bautz 提问** Phase 3b试验的入组标准是什么,比如ALSFRS评分的最低要求是多少 [57] **Bob Dagher 回答** 试验将筛选病程在2年内、呼吸功能较好(SVC约65%)、ALSFRS各项评分不低于2分的早期ALS患者 [58][59][60] 问题3 **Daniel Walker 提问** 之前未公开的Phase 3试验生物标志物数据和扩展获取计划数据,如何增强公司对NurOwn的信心 [71] **Bob Dagher 回答** 这些数据表明NurOwn最适合在疾病早期使用,能够抑制炎症和神经元死亡,这为设计更成功的III期试验提供了依据 [74][75]