FROM ACF EQUITY RESEARCH HEALTHCARE TEAM NASDAQ: BCLI READ ACF EQUITY RESEARCH'S INITIATION NOTE HERE READ ACF EQUITY RESEARCH'S RELATED THEMATIC RESEARCH NOTE ON REGENERATIVE MEDICINE – NEURODEGENERATIVE DISEASE STEM CELLS & ALS/MND/LOU GEHRIG'S HERE LONDON, June 14, 2024 /PRNewswire/ -- INITIATION NOTE: BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (Nasdaq: BCLI) is focused on developing autologous mesenchymal stem cell (MSC) therapies for the treatment of neurodegenerative diseases (NDDs) – BCLI's primary target is ...

The data will be presented at the Annual ALS Drug Development Summit, which is focused on identifying transformative ALS targets, seeking translational biomarkers and propelling more clinical approvals NEW YORK, May 20, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading developer of adult stem cell therapeutics for neurodegenerative diseases, will present new biomarker data suggesting that ALS patients may benefit from longer-term treatment with debamestrocel (NurOwn®). The Com ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024. or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____________ to _____________ Commission File Number 001-36641 BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS INC. (Exact name of registrant as specified in ...

Bob Dagher, MD, Promoted to Chief Medical Officer Dr. Stacy Lindborg Stepping Down as Co-CEO and Transitioning to Board of Directors NEW YORK, April 16, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading developer of adult stem cell therapeutics for neurodegenerative diseases, today announced the promotion of Dr. Bob Dagher to Executive Vice President and Chief Medical Officer. In addition, after four years of maintaining top executive roles, Dr. Stacy Lindborg stepping down fr ...

公司背景 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.（NASDAQ: BCLI）是一家领先的神经退行性疾病细胞疗法开发商[3] 上市资格恢复 - 公司收到了纳斯达克股票市场上市资格部门的通知信，表明公司已恢复符合纳斯达克上市规则5550(b)(2)中规定的最低上市证券市值要求[1] - 公司的市值已连续11个工作日达到或超过3500万美元，恢复符合规则[2]

NurOwn治疗效果 - NurOwn治疗对ALS相关的CSF生物标志物产生积极影响，与安慰剂相比[1] - NurOwn的机制与ALS疾病途径的显著变化相互支持，与ALS观察到的临床效果相辅相成[2] 生物标志物分析 - 研究分析了45个生物标志物，并确定了三个在debamestrocel治疗参与者中预测临床结果的生物标志物[3]

公司新闻 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布获得FDA的书面同意，根据特殊协议评估（SPA），设计了NurOwn®在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）中的第3b期试验[1] - 与FDA的SPA协议验证了NurOwn第3b期试验的临床试验方案和统计分析，证明了其足以支持未来在ALS中的BLA（生物制品许可申请）[2] - 公司表示与FDA就第3b期试验设计的关键要素达成一致，有助于降低NurOwn临床项目的某些监管风险，旨在为ALS患者提供新的治疗选择[3]

公司活动 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.将于明天举行电话会议和网络直播，更新股东关于NurOwn®项目的信息[1] - 公司高管Chaim Lebovits、Stacy Lindborg博士和Bob Dagher医生将在更新后回答投资社区的问题[2] - 投资社区可以通过点击链接或拨打电话号码参与电话会议，也可以通过拨打电话号码收听会议重播[3] 公司背景 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.是一家领先的创新自体成体干细胞治疗方案开发商，拥有NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利[4]

公司概况 - Brainstorm是一家领先的生物技术公司，致力于开发和商业化治疗神经退行性疾病的最佳自体细胞疗法[8] - 公司目前在美国和以色列雇佣了29名员工，重点关注ALS和PMS的临床试验[14] NurOwn®临床试验 - NurOwn®已完成ALS的第三阶段临床试验和PMS的第二阶段试验，目前正致力于将其作为AD治疗的发展项目[9] - 2020年11月17日，公司宣布了ALS临床试验NurOwn®的阶段3顶线数据[32] - NurOwn®在快速进展ALS患者中表现出良好的耐受性，但试验未达到统计显著结果[44] - NurOwn®在早期疾病阶段的患者中显示出临床意义的治疗反应[46] - NurOwn®的CSF生物标志物分析证实了其治疗效果，包括神经营养因子的显著增加和神经炎症标志物的减少[50] - 针对ALS生物标志物和功能的预测性统计建模显示，NurOwn®的治疗结果可以通过基线ALS功能和关键CSF神经退行性和神经炎症生物标志物来预测[51] FDA审批 - FDA拒绝了Brainstorm关于ALS治疗的BLA申请，但公司已请求FDA以抗议方式重新提交BLA[10] - FDA已同意与公司讨论NurOwn®在ALS治疗中的未来发展道路，包括计划进行的第三阶段试验[20][21] - 公司已向FDA提交了NurOwn®用于ALS治疗的第三阶段试验的SPA请求[24] - 2022年9月9日提交了BLA，但FDA于2022年11月10日发出RTF信函，指出BLA不完整，无法进行实质性审查[53] - 2023年1月11日举行了Type A会议讨论RTF信函内容[53] - 2023年2月6日通知FDA请求以抗议方式提交NurOwn® BLA[55] - 2023年3月22日FDA确认同意为NurOwn® BLA举行ADCOM[56] - 2023年9月27日咨询委员会投票认为NurOwn®对轻至中度ALS的疗效没有充分证据[56] - 2023年10月18日FDA邀请公司请求快速面对面会议讨论NurOwn®作为ALS治疗的未来路径[56] - 2023年11月3日撤回了NurOwn®的BLA[56] - 2023年12月6日与FDA讨论了NurOwn®的未来路径[56] - 2024年2月23日提交了NurOwn®治疗ALS的计划第3b期临床试验的SPA请求[56] 其他产品和市场 - 公司积极从事研究和开发，评估NurOwn®和MSC-NTF衍生外泌体在各种神经退行性疾病、神经退行性眼疾和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的临床开发潜力[2] - Relyvrio (sodium phenylbutyrate and taurursodiol)于2022年9月获得FDA批准[133] - Qalsody (tofersen)于2023年获得FDA加速批准[134] - 美国有超过125万PMS患者，每年新诊断病例超过1万例[136] - 美国目前有超过500万AD患者，到2050年预计将增至1600万[140] 知识产权 - 公司拥有27项授予专利和23项专利申请，涵盖美国、加拿大、欧洲、以色列和巴西等地区，保护其专有技术和产品[91] - 公司获得了多个国家的专利，包括美国、加拿大、日本、欧洲、香港、巴西和以色列，保护了NurOwn®的相关技术[96] - 公司获得了多项专利，涵盖了治疗中枢神经系统疾病的方法，包括帕金森病、ALS、阿尔茨海默病、中风和亨廷顿病等[99] - 公司获得了多项专利，涵盖了生成MSC-NTF细胞的方法，用于治疗神经退行性疾病[102] - 公司获得了欧洲、澳大利亚和以色列的专利，保护了NurOwn®的外泌体，用于治疗神经退行性疾病[105]

公司财务情况 - 2023年12月31日，BrainStorm的现金、现金等价物和受限现金总额为1.45百万美元，相比2022年12月31日的3百万美元有所下降[9] - 2023年12月31日，研发支出约为1080万美元，相比2022年的1400万美元有所下降[9] - 2023年12月31日，总体和行政支出约为1070万美元，与2022年的1090万美元持平[9] - 2023年12月31日，净亏损为1720万美元，相比2022年的2430万美元有所减少[9] 公司发展计划 - BrainStorm将于2024年4月初举行电话会议，讨论NurOwn计划并更新SPA[10] - BrainStorm计划进行一项最高科学水平和诚信度的第三阶段试验，以扩大ALS治疗领域[3] 监管和战略调整 - BrainStorm在2023年12月与FDA举行会议，讨论了NurOwn在ALS治疗中的监管路径[5] - BrainStorm在2023年10月撤回了NurOwn在ALS治疗中的生物许可申请[7] - BrainStorm在2023年10月宣布战略重组，以加速NurOwn在ALS治疗中的发展[8]