NurOwn®临床试验相关 - NurOwn®已完成3期ALS和2期PMS临床试验[90] - 2023年9月27日NurOwn®治疗轻至中度ALS的咨询委员会投票结果为17票反对1票赞成1票弃权[90] - 公司2024年2月23日向FDA提交了NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的特殊方案评估（SPA）请求[95] - 2024年4月9日公司收到FDA关于NurOwn®治疗ALS的3b期试验设计的书面协议[97] - 2024年6月26日公司与FDA就NurOwn®的3b期临床试验的化学、制造和控制（CMC）方面达成一致[102] - 2024年11月11日公司与Pluri Inc.签订谅解备忘录（MOU）制造NurOwn®用于3b期试验[106] - 2020年11月17日宣布NurOwn®在ALS的3期临床试验的顶线数据[113] - 2022年9月9日向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的BLA[113] - 2023年11月3日撤回NurOwn®的BLA[113] - 已完成在以色列耶路撒冷哈达萨医疗中心的两项早期1/2期和2期开放标签临床试验[115] - 美国2期随机试验中NurOwn®治疗组在所有24周以上研究时间点的ALS功能评分量表反应率高于安慰剂组[121] - 3期试验中NurOwn®在快速进展的ALS患者群体中耐受性良好但未达到统计学显著结果[127] - 3期试验中在ALSFRS - R基线评分35或更高的亚组中NurOwn®在主要和关键次要终点显示出有临床意义的治疗反应[131] - 2022年8月12日发布的NurOwn®三期临床试验新临床分析导致2021年12月在《肌肉与神经》杂志上发表的数据修正，在基线评分至少为35的预先指定疗效亚组中，ALSFRS - R从基线的平均变化这一次要终点的治疗差异具有统计学意义（p = 0.050）超过2分[135] - 2023年9月27日，咨询委员会投票结果为17票反对1票赞成1票弃权，认为NurOwn®在治疗轻至中度ALS方面未显示出有效性的实质性证据[140] - 2024年2月23日，公司向FDA提交了NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的SPA请求[140] - 2024年4月9日，公司宣布收到FDA关于NurOwn®在ALS中的3b期试验设计的书面协议[140] - 2024年6月26日，公司宣布在NurOwn®的3b期临床试验的CMC方面与FDA达成一致[140] - 在PMS二期临床研究中NurOwn®治疗患者在MSWS - 12测试中有38%从基线到28周至少改善10分[162] - 在PMS二期临床研究中NurOwn®治疗患者在LCLA测试中有47%在28周内至少提高8个字母[162] - 在PMS二期临床研究中NurOwn®治疗患者在SDMT测试中有67%至少提高3分[162] - 2021年10名符合条件的患者参与EAP项目8名完成3次治疗2名接受2次治疗后退出[154] 公司人员变动 - 2024年4月16日Bob Dagher博士晋升为执行副总裁兼首席医疗官Stacy Lindborg博士卸任联合首席执行官[99] - 2024年6月20日任命Hartoun Hartounian博士为新的执行副总裁兼首席运营官[101] 公司制造相关 - 公司已开发出一种用于MSC长期储存的验证冷冻保存工艺，2017年的一项验证研究表明，冷冻保存的MSC能够分化为NurOwn®，并保持其关键功能特性[141] - 公司与City of Hope's Center for Biomedicine and Genetics签订合同制造NurOwn®临床供应品，也与Dana Farber Cancer Institute签订合同制造NurOwn®和安慰剂[142] - 2020年10月22日，公司宣布与Catalent合作制造NurOwn®，若获FDA批准，Catalent将成为商业量产的合作伙伴[143] - 截至2023年11月1日，公司通过战略合作和优化运营资源优化了制造能力，目前租赁了一个GMP认证的洁净室制造中心[144] - 公司目前正在与一家领先的制造合同开发组织谈判合同[145] 公司财务资助相关 - 公司获得CIRM总计15912390美元的资助已全部到账[168] - 公司获得NMSS 495330美元资助截至2024年9月30日已收到352156美元[169] - 公司获得ALS协会和I AM ALS共500000美元资助截至2024年9月30日已收到400000美元[170] 公司运营成本与财务状况 - 从2000年9月22日成立至2024年9月30日未产生运营收入[201] - 2024年第三季度运营成本和费用约为304.8万美元2023年同期为603.5万美元[201] - 2024年第三季度研发净支出104.5万美元较2023年同期减少228.5万美元[202] - 2024年前三季度研发净支出292.8万美元较2023年同期减少612万美元[203] - 2024年第三季度一般和管理费用200.3万美元2023年同期为270.5万美元[205] - 2024年前三季度一般和管理费用557.6万美元2023年同期为758.7万美元[206] - 2024年第三季度财务费用5.4万美元2023年同期为12.1万美元[207] - 2024年第三季度净亏损270.8万美元2023年同期为122.6万美元[209] - 2024年前三季度净亏损865万美元2023年同期为1161.4万美元[210] - 2024年9月30日公司进行1比15的反向股票分割[188] - 2024年9月30日止九个月用于计算基本和稀释每股净亏损的普通股加权平均股数为4,793,026股，2023年同期为2,683,700股[211] - 2024年9月30日止九个月经营活动所用净现金为804.5万美元[217] - 2024年9月30日止九个月融资活动提供的净现金为690.9万美元[218] - 2024年9月30日现金、现金等价物和受限现金为34.9万美元[216] - 2024年9月30日止九个月通过2021年8月9日的ATM计划出售637,543股普通股，总收益约为334.2413万美元[219] - 公司预计将继续因临床开发和监管活动产生亏损，导致经营活动现金流为负[227] - 公司未来可能需要筹集大量额外资金来资助运营[228] - 公司正在考虑多种融资替代方案，包括但不限于普通股和认股权证的公开发售和私募等[213] - 若无法筹集额外资本，公司可能无法持续经营[215] - 2024年6月27日公司出售证券获得约400万美元总收益[226] - 截至2024年9月30日季度，公司财务报告内部控制无重大变化[235] 公司面临诉讼相关 - 2023年11月1日至2024年4月12日期间，公司在美国纽约南区地方法院面临五起诉讼[237] - 2023年11月1日诉讼涉及证券投诉，寻求损害赔偿律师费等[238] - 2024年2月14日 - 4月12日四起衍生诉讼，后合并为一个诉讼[239] - 衍生诉讼涉及违反信托责任不当得利等索赔[239] - 公司将积极应诉[240] 公司员工数量 - 公司目前在美国和以色列共雇佣29名员工[94]

财务数据（2024年第三季度与2023年同期对比） - 2024年第三季度研发费用净额为100万美元2023年同期为330万美元[12] - 2024年第三季度一般和管理费用为200万美元2023年同期为270万美元[12] - 2024年第三季度净亏损270万美元2023年同期为120万美元[12] - 2024年三季度研发净费用1045千美元2023年为3330千美元[18] - 2024年三季度一般和管理费用2003千美元2023年为2705千美元[18] - 2024年三季度运营亏损3048千美元2023年为6035千美元[18] - 2024年三季度净亏损2708千美元2023年为1226千美元[18] - 2024年三季度基本和稀释后每股净亏损0.51美元2023年为0.45美元[18] - 2024年三季度用于计算基本和稀释后每股净亏损的加权平均流通股数为5309796股2023年为2950121股[18] - 2024年前三季度研发净费用2928千美元2023年为9048千美元[18] - 2024年前三季度一般和管理费用5576千美元2023年为7587千美元[18] - 2024年前三季度运营亏损8504千美元2023年为16635千美元[18] - 2024年前三季度净亏损8650千美元2023年为11614千美元[18] 现金状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和受限现金约为35万美元[11] NurOwn相关试验 - 约200名ALS患者将参与3b期试验[5] - 3b期试验参与者将接受3剂NurOwn或安慰剂持续24周随后所有患者将接受3剂NurOwn再持续24周[5] - NurOwn治疗患者相比对照组有长期生存优势中位生存时间分别为46.6个月和41.1个月[10] - 正在筹备NurOwn的3b期注册试验[2] - 与Pluri Inc.达成谅解备忘录以生产用于3b期ALS试验的NurOwn[3]

Conference call planned for later in Q4 2024 to provide updates on NurOwn® programNEW YORK, Nov. 14, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading developer of adult stem cell therapeutics for neurodegenerative diseases, today announced financial results for the third quarter ended September 30, 2024 and provided a corporate update."BrainStorm's primary focus continues to be preparing for the upcoming Phase 3b registration trial of NurOwn in ALS," said Chaim Lebovits, Pres ...

文章核心观点 - NurOwn(debamestrocel)在ALS扩展获取计划中显示了长期生存获益和神经退行减缓的潜力 [1][2][3] - 公司计划开展一项新的III期b期临床试验,进一步评估NurOwn在早期ALS患者中的疗效 [4][5][6] - 公司已与FDA达成特殊方案评估(SPA)协议,并就化学制造和控制(CMC)方面达成一致,为试验的监管和质量方面提供保障 [6] 关于NurOwn - NurOwn是一种基于自体间充质干细胞分泌神经营养因子的细胞治疗技术,是公司针对神经退行性疾病的一项重要研究项目 [7] - NurOwn在ALS的临床开发历程中,为理解ALS的发病机制、疾病进程和治疗反应提供了宝贵的洞见 [8] 公司概况 - 公司是一家领先的自体干细胞治疗公司,专注于开发治疗神经退行性疾病的创新疗法 [9] - 公司拥有NurOwn技术的全球独家许可,并获得FDA和EMA的孤儿药资格认定 [9] - 公司已完成一项III期ALS临床试验,并获得CIRM、ALS协会等机构的资助支持 [9] - 公司还开展了一项II期渐进性多发性硬化症的开放性临床试验,获得国家多发性硬化症协会的资助 [9]

NEW YORK, Oct. 7, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ:BCLI), a leading developer of adult stem cell therapeutics for neurodegenerative diseases, today announced its participation in the 2024 Maxim Healthcare Virtual Summit. Chaim Lebovits, President and CEO of BrainStorm, will join Jason McCarthy, Ph.D., Senior Managing Director and Head of Biotechnology Research at Maxim Group, for a Fireside Chat at 9:30 a.m. ET on October 15. During the session, Mr. Lebovits will provide an upd ...

NEW YORK, Sept. 24, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading developer of cellular therapies for neurodegenerative diseases, today announced the acceptance of two abstracts featuring NurOwn® (MSC-NTF or Debamestrocel) at the 2024 Annual Northeastern Amyotrophic Lateral Sclerosis Consortium (NEALS) Meeting, to take place October 21 - 24, in-person in Clearwater, Florida and virtually."We look forward to sharing the latest update on NurOwn at this year's NEALS meeting. ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和受限现金约为3.65百万美元,相比2023年6月30日的0.75百万美元有大幅增加 [16] - 2024年第二季度研发费用约为0.9百万美元,相比2023年同期的2.8百万美元大幅下降 [16] - 2024年第二季度一般及行政费用约为2百万美元,相比2023年同期的2.7百万美元有所下降 [17] - 2024年第二季度净亏损约为2.5百万美元,相比2023年同期的5.3百万美元大幅减少 [17] - 2024年第二季度每股净亏损为4.13美元,与2023年同期持平 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于NurOwn技术平台在ALS治疗领域的临床开发,尚未涉及其他业务线 [9][10][11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要聚焦ALS市场,尚未涉及其他市场 [9][12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极准备启动NurOwn的III期临床试验,已与FDA达成SPA协议,并就CMC问题与FDA达成一致 [9][10][11] - 公司正在积极寻求非稀释性融资,包括申请高达1500万美元的政府资助 [12] - 公司正在建立覆盖12个以上临床中心的临床试验网络,以确保广泛的患者覆盖和代表性 [11] - 公司正在与制造合作伙伴进行深入洽谈,为未来商业化做准备 [35] - 公司正在优化临床试验方案,提高患者入组标准,以提高试验成功的可能性 [44][45][46][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对NurOwn在ALS治疗领域的潜力充满信心,认为成功的III期临床试验将为患者和家属带来重大突破 [9][12] - 管理层表示将继续保持透明沟通,定期更新临床进展情况 [12] - 管理层认为公司目前面临的NASDAQ摘牌风险可以通过反向拆股等措施得到缓解,并将寻求其他方式如转至OTCQB市场来维持上市地位 [13][14][15] 其他重要信息 - 公司需要在2024年10月28日前维持10个交易日的1美元股价和3500万美元市值,否则面临被NASDAQ摘牌的风险 [13] - 公司将在即将召开的股东大会上寻求股东批准授权董事会实施反向拆股,以应对NASDAQ摘牌风险 [14] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joanne Lee 提问** 关于CMC方面的问题,公司是否需要采取任何新的措施或调整来达成与FDA的一致? [40] **Chaim Lebovits 回答** 公司已经与FDA达成CMC方面的一致,这是一个非常重要的里程碑 [41] 问题2 **Joanne Lee 提问** 关于即将开展的III期临床试验,公司是否调整了ALS FRS的入组标准,以及这些调整如何影响即将开展的III期试验? [42] **Bob Dagher 回答** 公司调整了ALS FRS的入组标准,主要包括: 1)每个评分项目的分数必须在2-4分之间;2)总分必须在45分及以下;3)结合其他相关入组标准,如症状发病时间、呼吸功能等。这些调整旨在选择更有可能从NurOwn治疗中获益的早期ALS患者群体 [44][45][46][47] 问题3 **David Bautz 提问** 如果III期双盲试验取得积极结果,公司是否可以立即提交生物制品许可申请,还是需要等待开放性延长期的数据? [49] **Chaim Lebovits 回答** 公司可以在双盲试验前半段结束后立即提交生物制品许可申请,无需等待开放性延长期的数据 [50] 问题4 **Christopher Nicholson 提问** 公司是否能提供III期临床试验的预计成本,包括每例患者的成本以及每疗程治疗的预计成本? [54] **Chaim Lebovits 回答** 公司目前尚无法提供具体的试验成本数据,因为正在与不同地区的制造合作伙伴进行洽谈,价格存在一定差异。但公司正在努力通过工艺优化等方式来降低产品成本 [55][56][57][59]

NurOwn®细胞疗法平台 - 公司专注于开发和商业化用于治疗神经退行性疾病的自体细胞疗法[99] - NurOwn®是公司的专有细胞疗法平台,利用细胞培养方法诱导自体骨髓源间充质干细胞分泌高水平的神经营养因子[99] - NurOwn®已完成III期ALS和II期多发性硬化症临床试验,并获得FDA和EMA的快速通道和孤儿药资格认定[100,103] - NurOwn®在II期临床试验中显示了良好的安全性和初步疗效[123,124,127,128,129,130,131] NurOwn®在ALS治疗中的进展 - 公司已向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的生物制品许可申请(BLA),并与FDA就BLA的内容进行了讨论[100,101] - 公司已获得FDA的特殊方案评估(SPA)协议,确认了NurOwn®III期b临床试验的整体方案设计[108,113] - 公司已与FDA就NurOwn®III期b临床试验的化学、制造和控制(CMC)方面达成一致[113] - 公司发表了NurOwn®III期试验生物标志物数据,显示其可能影响ALS关键生物标志物,与临床结果相关[109] - 公司提出了NurOwn®在ALS患者中长期治疗的新生物标志物数据[111] - 公司于2022年9月9日向FDA提交了NurOwn®的生物制品许可申请(BLA)[121] - FDA于2022年11月10日发出了拒绝受理(RTF)函,公司随后与FDA召开了Type A会议[121] - FDA决定就NurOwn®的ALS治疗适应症召开咨询委员会会议[121] - 咨询委员会投票否决了NurOwn®对于轻度至中度ALS的疗效[121] - FDA邀请公司就NurOwn®的ALS治疗路径进行加快会面讨论[121] - 公司决定撤回NurOwn®的BLA申请,并与FDA达成一致[121] - 公司与FDA就NurOwn®的III期临床试验方案达成特殊协议(SPA)[121,124] - 公司已与FDA就NurOwn®III期临床试验的化学制造控制(CMC)方面达成一致[121] - 公司于2022年8月15日宣布决定向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的生物制品许可申请(BLA)[144] - 公司于2022年9月9日提交了BLA,但于2022年11月10日收到FDA的拒绝受理(RTF)通知[144] - 公司于2023年2月6日要求FDA以"File over Protest"的方式受理BLA,FDA于2月7日重新受理[145] - 公司于2023年3月7日提交了BLA修订版以回应RTF通知中的大部分问题[156] - FDA决定就NurOwn® BLA召开咨询委员会会议[157] - 咨询委员会于2023年9月27日投票否决NurOwn®对于轻中度ALS的疗效[157] - 公司决定撤回NurOwn® BLA,并与FDA商讨未来发展路径[157] - 公司于2024年2月23日向FDA提交了NurOwn®III期临床试验的SPA申请[157] - FDA于2024年4月9日就NurOwn®III期临床试验方案给予SPA同意[157] - 公司于2024年6月26日与FDA就NurOwn®III期临床试验的CMC方面达成一致[157] NurOwn®在其他适应症的开发 - 公司在2021年3月公布了NurOwn®治疗进行性多发性硬化症(PMS)的Phase 2临床试验的积极结果[168][169][170][171][172] - 公司正在积极从事研究和开发,评估NurOwn®和MSC-NTF衍生的外泌体在各种神经退行性疾病、神经退行性眼疾和急性呼吸窘迫综合征(ARDS)中的潜在临床开发[199] - 公司在LPS ARDS小鼠模型中评估了MSC和NurOwn®衍生的外泌体,结果显示NurOwn®衍生的外泌体通过静脉内或气管内给药可显著改善多个肺部参数[203][204][205][206][207][208] 公司财务和运营情况 - 公司获得了来自CIRM、NMSS和ALS协会等机构的非稀释性资金支持,总额超过1600万美元[177][178][179] - 公司已获得多项涵盖NurOwn®制造方法和用途的专利,为其核心技术提供了广泛保护[180][181][182][183][184][185][186][187][188][189][190][191][192][193][194] - 公司高管在2024年2月的欧洲生命科学CEO论坛上进行了公司更新和行业洞察分享[196] - 公司于2023年11月3日撤回了NurOwn治疗ALS的生物制品许可申请(BLA),并于2023年12月6日与FDA进行了富有成果的会议,讨论了NurOwn在ALS中的监管路径[226] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和受限现金为3,648,000美元,2024年上半年通过ATM计划和未登记证券销售筹集了6,909,000美元[228][230][231] - 公司于2023年7月和2024年6月分别进行了两次公开发行,共计募集资金约1.15亿美元[237][238][239] - 公司预计未来将继续产生经营亏损,需要寻求额外融资以支持临床试验和商业化活动[240][241][242] 公司面临的诉讼 - 公司面临一起关于NurOwn®治疗ALS的证券集体诉讼[251][252] - 公司面临三起衍生诉讼,指控公司高管和董事违反诚信义务,滥用控制权,严重管理不善,造成公司损失[253] - 衍生诉讼指控公司内部控制存在问题,与NurOwn®治疗ALS相关的FDA申请和沟通存在问题,以及NurOwn®未来获批存在不确定性[253] - 衍生诉讼要求公司高管和董事赔偿损失,包

临床试验进展 - 公司与美国FDA就NurOwn®在ALS中的第3b期临床试验的化学、制造和控制(CMC)方面达成一致[6] - 公司已获得针对NurOwn®在ALS中第3b期临床试验的特殊方案评估(SPA)[6] - 公司正积极与12多家领先的ALS卓越中心建立试验点[7] 研究成果发表 - 公司在2024年5月在第3届ALS药物开发峰会上发表了NurOwn的新生物标志物数据[8] - 公司在2024年4月在《肌肉与神经》杂志上发表了NurOwn在ALS中的第3期生物标志物数据[9] 公司运营 - 公司已选定一家领先的临床研究组织(CRO)来支持第3b期试验的启动和执行[7] - 公司于2024年6月完成了4百万美元的注册直接发行[10] - 公司任命Hartoun Hartounian博士为执行副总裁兼首席运营官[11] - 公司晋升Bob Dagher博士为执行副总裁兼首席医疗官[12] - 截至2024年6月30日,公司的现金、现金等价物和受限现金约为365万美元[12]

- Company reached alignment with the U.S. FDA on the Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) aspects of its planned Phase 3b clinical trial for NurOwn® in ALS- SPA in place for Phase 3b NurOwn® trial in ALS- Enhanced leadership team with appointment of  Hartoun Hartounian Ph.D. as EVP and Chief Operating Officer, and promotion of Dr. Bob Dagher to EVP and Chief Medical Officer- Conference call and webcast at 8.30am ET todayNEW YORK, Aug. 14, 2024 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDA ...