NurOwn®细胞疗法平台 - 公司专注于开发和商业化用于治疗神经退行性疾病的自体细胞疗法[99] - NurOwn®是公司的专有细胞疗法平台,利用细胞培养方法诱导自体骨髓源间充质干细胞分泌高水平的神经营养因子[99] - NurOwn®已完成III期ALS和II期多发性硬化症临床试验,并获得FDA和EMA的快速通道和孤儿药资格认定[100,103] - NurOwn®在II期临床试验中显示了良好的安全性和初步疗效[123,124,127,128,129,130,131] NurOwn®在ALS治疗中的进展 - 公司已向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的生物制品许可申请(BLA),并与FDA就BLA的内容进行了讨论[100,101] - 公司已获得FDA的特殊方案评估(SPA)协议,确认了NurOwn®III期b临床试验的整体方案设计[108,113] - 公司已与FDA就NurOwn®III期b临床试验的化学、制造和控制(CMC)方面达成一致[113] - 公司发表了NurOwn®III期试验生物标志物数据,显示其可能影响ALS关键生物标志物,与临床结果相关[109] - 公司提出了NurOwn®在ALS患者中长期治疗的新生物标志物数据[111] - 公司于2022年9月9日向FDA提交了NurOwn®的生物制品许可申请(BLA)[121] - FDA于2022年11月10日发出了拒绝受理(RTF)函,公司随后与FDA召开了Type A会议[121] - FDA决定就NurOwn®的ALS治疗适应症召开咨询委员会会议[121] - 咨询委员会投票否决了NurOwn®对于轻度至中度ALS的疗效[121] - FDA邀请公司就NurOwn®的ALS治疗路径进行加快会面讨论[121] - 公司决定撤回NurOwn®的BLA申请,并与FDA达成一致[121] - 公司与FDA就NurOwn®的III期临床试验方案达成特殊协议(SPA)[121,124] - 公司已与FDA就NurOwn®III期临床试验的化学制造控制(CMC)方面达成一致[121] - 公司于2022年8月15日宣布决定向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的生物制品许可申请(BLA)[144] - 公司于2022年9月9日提交了BLA,但于2022年11月10日收到FDA的拒绝受理(RTF)通知[144] - 公司于2023年2月6日要求FDA以"File over Protest"的方式受理BLA,FDA于2月7日重新受理[145] - 公司于2023年3月7日提交了BLA修订版以回应RTF通知中的大部分问题[156] - FDA决定就NurOwn® BLA召开咨询委员会会议[157] - 咨询委员会于2023年9月27日投票否决NurOwn®对于轻中度ALS的疗效[157] - 公司决定撤回NurOwn® BLA,并与FDA商讨未来发展路径[157] - 公司于2024年2月23日向FDA提交了NurOwn®III期临床试验的SPA申请[157] - FDA于2024年4月9日就NurOwn®III期临床试验方案给予SPA同意[157] - 公司于2024年6月26日与FDA就NurOwn®III期临床试验的CMC方面达成一致[157] NurOwn®在其他适应症的开发 - 公司在2021年3月公布了NurOwn®治疗进行性多发性硬化症(PMS)的Phase 2临床试验的积极结果[168][169][170][171][172] - 公司正在积极从事研究和开发,评估NurOwn®和MSC-NTF衍生的外泌体在各种神经退行性疾病、神经退行性眼疾和急性呼吸窘迫综合征(ARDS)中的潜在临床开发[199] - 公司在LPS ARDS小鼠模型中评估了MSC和NurOwn®衍生的外泌体,结果显示NurOwn®衍生的外泌体通过静脉内或气管内给药可显著改善多个肺部参数[203][204][205][206][207][208] 公司财务和运营情况 - 公司获得了来自CIRM、NMSS和ALS协会等机构的非稀释性资金支持,总额超过1600万美元[177][178][179] - 公司已获得多项涵盖NurOwn®制造方法和用途的专利,为其核心技术提供了广泛保护[180][181][182][183][184][185][186][187][188][189][190][191][192][193][194] - 公司高管在2024年2月的欧洲生命科学CEO论坛上进行了公司更新和行业洞察分享[196] - 公司于2023年11月3日撤回了NurOwn治疗ALS的生物制品许可申请(BLA),并于2023年12月6日与FDA进行了富有成果的会议,讨论了NurOwn在ALS中的监管路径[226] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和受限现金为3,648,000美元,2024年上半年通过ATM计划和未登记证券销售筹集了6,909,000美元[228][230][231] - 公司于2023年7月和2024年6月分别进行了两次公开发行,共计募集资金约1.15亿美元[237][238][239] - 公司预计未来将继续产生经营亏损,需要寻求额外融资以支持临床试验和商业化活动[240][241][242] 公司面临的诉讼 - 公司面临一起关于NurOwn®治疗ALS的证券集体诉讼[251][252] - 公司面临三起衍生诉讼,指控公司高管和董事违反诚信义务,滥用控制权,严重管理不善,造成公司损失[253] - 衍生诉讼指控公司内部控制存在问题,与NurOwn®治疗ALS相关的FDA申请和沟通存在问题,以及NurOwn®未来获批存在不确定性[253] - 衍生诉讼要求公司高管和董事赔偿损失,包