分组1 - 公司正在准备启动NurOwn的Phase 3b临床试验 [10][11][12][13] - 公司最近完成了4百万美元的融资,但还需要进一步融资来完成整个200例双盲试验 [14][30][31] - 公司新任命Haro Hartounian博士为首席运营官,他拥有32年的生物制药行业经验,尤其在细胞和基因疗法领域 [15][16][18][19] 分组2 - 公司之前曾提交过NurOwn的上市申请,但后来撤回了,因为认为当时的数据有局限性,不足以获得批准 [39][40][41][42] - 公司决定进行一项新的更大规模的Phase 3b临床试验,以收集更充分的数据,以满足FDA的要求 [41][42] - 公司与FDA的互动变得更加富有成效,FDA的支持也体现在批准了试验设计的SPA协议以及最近的CMC会议 [41] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Jason McCarthy 提问 之前ADCOM上提到的NurOwn细胞分泌的神经营养因子水平,这个问题在与FDA的会议上有讨论吗 [45] Haro Hartounian 和 Bob Dagher 回答 公司已经与FDA就细胞的特性和释放标准达成一致,有一套完整的计划来确保产品的标识、稳定性和活性 [47][48] 问题2 David Bautz 提问 Phase 3b试验的入组标准是什么,比如ALSFRS评分的最低要求是多少 [57] Bob Dagher 回答 试验将筛选病程在2年内、呼吸功能较好(SVC约65%)、ALSFRS各项评分不低于2分的早期ALS患者 [58][59][60] 问题3 Daniel Walker 提问 之前未公开的Phase 3试验生物标志物数据和扩展获取计划数据,如何增强公司对NurOwn的信心 [71] Bob Dagher 回答 这些数据表明NurOwn最适合在疾病早期使用,能够抑制炎症和神经元死亡,这为设计更成功的III期试验提供了依据 [74][75]