财务数据和关键指标变化 - 截至2023年9月30日,公司现金、现金等价物和短期银行存款约为1.4百万美元,而2022年12月31日为3百万美元 [20] - 2023年第三季度研发费用约为3.3百万美元,2022年同期为3.8百万美元 [21] - 2023年第三季度一般及行政费用约为2.7百万美元,2022年同期为3.1百万美元 [21] - 2023年第三季度净亏损约为1.2百万美元或每股0.03美元,2022年同期净亏损约为6.9百万美元或每股0.19美元 [22] 公司战略和发展方向 - 公司决定从FDA审查中撤回NurOwn的生物制品许可申请(BLA),这是与FDA协调一致的行动 [9] - 公司计划与FDA举行会议,讨论下一步,包括设计用于ALS的确证性III期3b试验 [10] - 公司计划在继续III期3b试验之前,与FDA申请特殊试验方案评估(SPA),以达成关键试验设计元素的一致 [11][12] - 公司正在探索各种筹资方式,包括非稀释性赠款以及利用其他非核心资产(如外泌体技术)来筹集资金 [13] - 公司进行了战略性调整,以优先考虑和节约资源,包括精简无尘室运营和裁员约30% [14][15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无具体披露 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体披露 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信NurOwn如果获批准,将为ALS患者提供一种有价值的新治疗选择 [17][18] - 公司将继续与FDA合作,尽快有效地进行确证性III期3b试验 [18] - 公司正在与几家公司接触,寻求合作伙伴关系,因为细胞治疗在神经退行性疾病领域仍是一个新兴领域 [34] 问答环节重要的提问和回答 问题1 David Bautz 提问 即使在ADCOM决定之后,FDA是否仍有可能对早期ALS患者给予有限批准,因为这些患者有可观的积极反应? [25] Stacy Lindborg 回答 公司坚信,只有通过进行III期3b试验才能获得监管批准。公司不会撤回BLA,除非确信目前的数据无法获得批准。因此,尽快启动III期3b试验是公司的最佳利益所在。 [27] 问题2 William Barr 提问 为什么这次会有不同的结果?公司一直在努力工作,但之前的努力似乎没有成功。公司为什么要与FDA合作,而不是起诉FDA? [49] Chaim Lebovits 和 Stacy Lindborg 回答 公司将与FDA进行加快的SPA会议,这表明FDA愿意支持公司尽快进行另一项试验。公司相信通过设计一个更加明确的试验,并与FDA就所需的数据达成一致,将有助于获得监管批准。公司将继续与所有支持者合作,包括患者组织,以确保大家都支持这项努力。 [50][52] 问题3 Daniel Walker 提问 公司之前在制造方面存在一些问题,如何确保在SPA过程中,FDA对制造也感到满意,特别是从临床试验到商业化的过渡? [60] Chaim Lebovits 回答 FDA同意在公司进行III期3b试验期间,与公司就制造问题进行单独讨论和对齐。公司将继续进行关键的验证测试,并与FDA的同一团队进行这些讨论。 [61]