NurOwn®技术平台 - MSC-NTF细胞分泌多种神经营养因子和免疫调节细胞因子，可能导致保护现有神经元，促进神经元修复，改善神经元功能和免疫调节以及减少神经炎症[95] - NurOwn®技术平台是自体移植，使用患者自身骨髓来源的干细胞进行“自我治疗”，无需使用免疫抑制剂，避免排斥风险[96] - 在ALS临床试验中，NurOwn®未能达到统计显著结果，但未发现新的安全问题[97] - 早期阶段的Phase 1/2和2开放标签临床试验显示了NurOwn®的耐受性和初步活性迹象[99] - NurOwn®在ALS患者中表现出良好的耐受性，且在多个次要疗效终点上显示出临床意义的益处[106] - NurOwn®治疗组中ALS功能评分的反应率高于安慰剂组，在24周内的所有研究时间点上都有所提高[107] - NurOwn®治疗组中更高比例的参与者在治疗后与治疗前的ALSFRS-R斜率改善方面取得了100%的改善[108] - NurOwn®治疗组中的治疗效果在快速进展亚组中更为显著[109] - NurOwn®治疗后CSF样本中神经营养因子和炎症标志物的水平显著增加，与ALS功能改善相关[110] 公司合作与资金 - 公司与以色列医疗中心合作，在以色列医院豁免（HE）监管途径下治疗ALS患者，共治疗了12名ALS患者[149] - 公司在治疗上述患者方面获得了340万美元的总收入，低于HE项目的运营费用[150] - 公司获得了495,330美元的资助，用于推进PMS患者的NurOwn®重复腰椎内注射临床试验[161] - 公司正在评估将NurOwn®作为治疗AD的新临床项目，以应对AD领域的变化[162] - 公司获得了1591.24万美元的非稀释性资金，用于资助ALS的NurOwn®关键第三阶段研究[164] - 公司获得了150万美元的以色列创新局非稀释性资助，用于发展先进的细胞制造能力和MSC-NTF衍生外泌体作为新型治疗平台[167] - 公司获得了50万美元的ALS生物标志物研究补助，用于从ALS患者数据和样本中获取见解，并进一步了解与ALS患者治疗反应相关的关键生物标志物[168] - 公司拥有27项授予专利和23项专利申请，用于保护其专有技术和产品[169] - 公司获得了多个国家的专利，涵盖了MSC-NTF细胞的制造方法和神经营养因子的分泌[170][171][172][173][174][175][176][177][178][179][180][181] 财务状况 - 2023年9月30日三个月的财务费用为121,000美元，较2022年同期的17,000美元增加[213] - 2023年9月30日三个月的净亏损为1,226,000美元，较2022年同期的净亏损6,858,000美元减少[216] - 2023年9月30日三个月的基本和稀释每股净亏损分别为0.03美元和0.19美元[216] - 2023年9月30日九个月的净亏损为11,614,000美元，较2022年同期的净亏损19,259,000美元减少[218] - 2023年9月30日九个月的基本和稀释每股净亏损分别为0.29美元和0.53美元[218] - 截至2023年9月30日，公司的现金、现金等价物和短期银行存款总额为1,418,000美元[223] - 2023年9月30日九个月的经营活动净现金流出为17,173,000美元[224] - 2023年9月30日九个月的投资活动净现金流入为1,997,000美元[225] - 2023年9月30日九个月的筹资活动净现金流入为15,626,000美元[226] - 公司预计需要额外资金来开始商业化工作，并实现足以支持公司成本结构的销售水平[220] - 公司的财务报表是根据美国通用会计准则编制的[245] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估计股权补偿的公允价值[247] - 公司没有可能对财务状况、财务状况变化、收入或支出、经营业绩、流动性、资本支出或资本资源产生重大影响的资产负债表外安排[249]