公司概况 - Brainstorm Cell Therapeutics Inc. 是一家领先的生物技术公司，致力于开发和商业化治疗神经退行性疾病的最佳自体细胞疗法[48] - BrainStorm 拥有强大和全面的知识产权组合，NurOwn® 获得了 FDA 的快速通道和 ALS 的孤儿药品地位[53] - BrainStorm 目前在美国和以色列雇佣了 44 名员工，大部分高级管理团队位于美国[54] NurOwn® 技术 - NurOwn® 已完成其 ALS 的第三阶段和 PMS 的第二阶段临床试验[49] - NurOwn® 技术基于创新的制造协议，诱导纯化和扩增的骨髓来源间充质干细胞分化为释放高水平多种神经营养因子的细胞[70] - NurOwn® 制造涉及多个步骤，包括从患者自身骨髓中收集和分离未分化干细胞，以及通过标准腰椎穿刺将 MSC-NTF 细胞注入患者的脑脊液[71] - NurOwn® 技术平台是自体移植，使用患者自身骨髓来源干细胞进行“自我治疗”，避免了异体供体抗原引起的免疫反应风险[76] 临床试验结果 - 公司宣布了NurOwn®在ALS Phase 3临床试验的顶线数据，BLA提交日期为2022年9月9日[77] - NurOwn®在ALS Phase 2临床试验中表现出对临床有意义的效果，尤其是在ALS功能评分量表方面[85] - NurOwn® Phase 3临床试验结果显示，在ALS快速进展患者中，NurOwn®总体上耐受性良好，但未达到统计显著结果[92] - NurOwn® Phase 3临床试验中，对于ALSFRS-R基线评分至少为35的特定有效性亚组，平均改变值达到了统计显著的益处[100] 其他合作与资金支持 - BrainStorm公司与City of Hope's Center for Biomedicine and Genetics签订合同，用于制造NurOwn的临床供应[106] - BrainStorm公司与Catalent合作，为ALS治疗的NurOwn制造商提供技术转移[108] - 公司获得了多项非稀释性资金支持，包括来自CIRM的1591.24万美元用于ALS的关键第三阶段研究[140] - 公司获得了来自NMSS的49.53万美元用于PMS的重复脑脊液注射的分析[142] - 公司获得了以色列创新局约150万美元的非稀释性资助，用于发展先进的细胞制造能力[143] 财务状况 - 公司自成立以来未有任何营收[184] - 研发支出在2023年6月30日的三个月内为279.4万美元，较2022年同期减少了231.9万美元[185] - 管理层预计公司将继续从临床开发和监管活动中产生亏损，导致经营活动现金流为负[199] - 公司在2023年6月30日的六个月内通过2021年8月9日的ATM销售了3936494股普通股，总收益约为879.34万美元[204]