财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和短期银行存款约为300万美元,2021年12月31日为2200万美元 [28] - 2022年研发支出净额为1400万美元,2021年为1520万美元 [28] - 2022年和2021年一般及行政费用分别为1090万美元和930万美元 [29] - 2022年净亏损2430万美元,每股0.66美元,2021年净亏损2450万美元,每股0.68美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司优先推进NurOwn获批审批进程 [7][8] - 公司选择"File Over Protest"监管途径,可以最快获得ADCOM讨论 [12][13] - 公司已就RTF信中提出的制造问题提交修正案,正在解决剩余问题 [13][14] - 公司认为ADCOM是讨论NurOwn全套数据的良机,有利于获批 [14][15][17] - 公司相信NurOwn的临床数据整体上支持批准,尤其是排除了基线ALSFRS评分为0的受试者后的分析结果 [17][18][19][20][23] - 公司收集了大量生物标志物样本,将与神经退行性、神经炎症和神经保护相关的生物标志物变化与临床疗效相关 [24][25][59][60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信NurOwn的生物标志物数据和临床数据整体上支持获批,正期待ADCOM的讨论 [17][24][59][60] - 公司正在与支付方进行市场准入和定价方面的讨论,为获批后的商业化做准备 [72][73][74][75] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Jason McCarthy 提问 生物标志物数据是否受到基线ALSFRS评分为0的受试者的影响 [53] Stacy Lindborg 回答 生物标志物数据未受到基线ALSFRS评分为0的受试者的影响,可以反映NurOwn的作用机制 [55][59][60] 问题2 David Bautz 提问 公司是否已开始与第三方支付方进行谈判,以及公司的制造能力如何 [71][72][73][74][75] David Setboun 回答 公司已有市场准入和定价方面的内部能力,正在与支付方进行讨论;制造能力可以立即满足获批后的患者需求 [73][74][75] 问题3 Myrrh Klingenberg 提问 公司是否考虑解盲扩大通路患者,以增强ADCOM上的证词可信度 [79][80][81][82][83][98][99][100][101][102][103] Stacy Lindborg 回答 公司出于维护整个ALS患者群体利益的考虑,决定暂不解盲,这是行业最佳实践 [99][100][101][102][103]