CLEVELAND, March 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) today announced it has granted equity awards to new non-executive employees who joined the Company. The equity awards were approved in accordance with Nasdaq Listing Rule 5635(c)(4). On February 29, 2024, the Compensation Committee of Abeona's Board of Directors granted restricted stock equity awards as a material inducement to employment to three individuals hired by Abeona, which equity awards relate to, in the aggregate, ...

- On track for PDUFA target action date of May 25, 2024 - CLEVELAND, Feb. 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) today announced, as part of the review process by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the Biologics License Application (BLA) for pz-cel (prademagene zamikeracel) for recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), completion by the FDA of both a Bioresearch Monitoring (BIMO) inspection of Abeona and the BLA mid-cycle review meeting. The BIMO inspection ...

CLEVELAND, Jan. 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) today announced that it has entered into a $50 million credit facility with the Avenue Venture Opportunities Fund, L.P. The credit agreement, which has a term of three and a half years, includes a first tranche of $20 million at closing, a second tranche of $10 million of committed capital, and an additional accordion option to upsize the credit facility by an additional $20 million upon satisfaction of certain terms and con ...

财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年9月30日的现金、现金等价物、受限现金和短期投资为54.1亿美元,包括2023年7月从注册直接发行中获得的2500万美元总收益,相比2023年6月30日的37.1亿美元有所增加 [27] - 2023年第三季度的研发费用为7.1百万美元,相比2022年同期的5.5百万美元有所增加 [28] - 2023年第三季度的一般及行政费用为4.2百万美元,相比2022年同期的3.9百万美元有所增加 [28] - 2023年第三季度归属于普通股东的净亏损为11.8百万美元,或每股亏损0.48美元,相比2022年同期的6.4百万美元净亏损或每股1美元亏损有所增加 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前计划在首个上市年度为最多120名患者提供pz-cel治疗,之后将评估进一步扩大产能的长期计划 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与5-7家高量EB治疗中心进行合作,以便在获批后能够立即开始使用pz-cel治疗 [18] - 公司正在与商业和政府医疗保险系统合作,确保所有符合条件的患者都能获得广泛的pz-cel治疗覆盖,并以能够捕捉这种具有变革性疗法价值的价格点 [18][20][21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请(BLA),这是公司从研究到临床开发的一个重要里程碑 [8][10][11] - 公司有望凭借Madhav和Vish在自体细胞疗法商业化方面的丰富经验,顺利实现从临床阶段向商业阶段的转型 [15][16] - 公司正在采取分阶段的方式来建立商业组织和基础设施,以配合BLA的受理 [24] - 公司认为pz-cel可能成为RDEB患者的一个重要潜在治疗选择 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对pz-cel的商业前景感到兴奋,并相信凭借强大的临床数据和医疗界的热情,pz-cel可能成为一个重要的治疗选择 [30] - 公司正在为pz-cel的监管审批过程和潜在上市做好充分准备 [15][30] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Kristen Kluska 提问** 公司是否正在进行早期患者识别工作,以及之前参与临床试验的患者是否有机会参与商业化后的治疗 [33] **Madhav Vasanthavada 回答** - 公司正在与治疗中心合作,识别可能需要pz-cel治疗的现有患者 [36][37] - 公司计划在获批后尽快与治疗中心合作,为患者提供pz-cel治疗 [41] - 之前参与临床试验的患者,包括I/II期和III期扩展试验的患者,都有机会接受商业化后的pz-cel治疗 [34][35] 问题2 **Yao Ung 提问** 公司对pz-cel的峰值销售预测是多少,以及需要建立什么样的基础设施来实现这一目标 [43] **Madhav Vasanthavada 和 Vishwas Seshadri 回答** - 公司预计在上市初期每年可供应120名患者使用pz-cel,并计划随着经验积累逐步扩大产能 [44][45] - 公司对pz-cel的峰值销售预测超过5亿美元,这需要在5年内将产能扩大到500名患者 [44][45][46] - 公司将根据上市初期的实际需求情况,决定是否需要进一步扩大产能 [46] 问题3 **Laura 提问** 公司是否已经开始招聘销售团队,是否存在任何挑战 [57] **Madhav Vasanthavada 回答** - 公司目前没有计划在上市初期建立大规模的销售团队 [58][59] - 公司将主要依靠医疗团队和关键客户经理来教育和支持治疗中心 [59] - 公司在招聘商业化领导团队方面没有遇到任何挑战 [58]

财务表现 - 2023年第三季度，Abeona Therapeutics Inc.的营收为3,500,000美元，较去年同期增长159.5%[9] - 2023年第三季度，Abeona Therapeutics Inc.的研发支出为7,148,000美元，较去年同期增长30.1%[9] - 2023年第三季度，Abeona Therapeutics Inc.的总支出为11,334,000美元，较去年同期增长20.7%[9] - 2023年前九个月，Abeona Therapeutics Inc.的净亏损为37,597,000美元，较去年同期增长15.6%[9] - 2023年前九个月，Abeona Therapeutics Inc.的股东权益为22,038,000美元，较去年同期增长17.7%[10] 资金流向 - 2023年前九个月，Abeona Therapeutics Inc.的现金流量表显示，经营活动净现金流出27,774,000美元[13] - 2023年前九个月，Abeona Therapeutics Inc.的投资活动净现金流入11,321,000美元[13] - 2023年前九个月，Abeona Therapeutics Inc.的筹资活动净现金流入29,590,000美元[13] 公司发展 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，主要开发用于治疗危及生命的疾病的细胞和基因疗法[14] - 公司自成立以来主要通过出售股票筹集资金来支持运营，截至2023年9月30日，公司累计亏损约为7.329亿美元[20] 资产情况 - 公司的可供出售短期投资主要包括美国国债和联邦机构债券，截至2023年9月30日，这些投资的公允价值为49.04亿美元[31] - 公司在2023年9月30日的财报中显示，公司的固定资产和设备净值为3,999千美元，较2022年底的5,741千美元有所下降[34] 股票交易 - 公司通过Jefferies LLC进行了公开市场销售协议，于2023年9月30日售出1,990,321股普通股，净收益为660万美元[55] - 公司于2022年12月将预先融资认股权转换为543,933股普通股，总共售出和转换了7,609,879股普通股，总购买价格为3500万美元[56]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为37.1百万美元,较2023年3月31日的40.7百万美元有所下降 [11] - 2023年第二季度许可和其他收入为3.5百万美元,较2022年同期的1百万美元有所增加,主要来自与Taysha Gene Therapies的一项子许可协议中达成的临床里程碑 [11][12] - 2023年第二季度研发支出为8.5百万美元,较2022年同期的6.7百万美元有所增加 [12] - 2023年第二季度一般及行政支出为5.0百万美元,较2022年同期的3.5百万美元有所增加 [12] - 2023年第二季度归属于普通股东的净亏损为16.7百万美元,较2022年同期的7.9百万美元有所增加 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于其领先的EB-101项目,未提及其他业务线的具体情况 [6-9] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于美国市场,尚未涉及其他地区市场的具体情况 [19-21][26-27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在为EB-101的商业化做准备,包括与主要EB治疗中心接触、与支付方互动以确保上市后的广泛市场准入等 [19-21] - 公司正在建设商业和医学团队,为EB-101的成功上市做准备 [19-21] - 公司正在关注EB-101的CMC制造能力,目前可满足约120个患者的年度需求,未来将根据需求适当扩大产能 [19-20] - 公司正在关注眼科领域的AAV基因治疗项目,已完成与FDA的pre-IND会议,计划在2023年下半年启动IND研究 [9] - 公司未来将寻求合作伙伴拓展海外市场,目前正专注于美国市场的商业化准备 [26-27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对EB-101的临床数据和商业前景表示乐观,认为EB-101具有独特的价值主张,能为RDEB患者带来持久的临床获益 [6-8] - 管理层对EB-101的BLA提交和获批前景表示乐观,预计将于2023年第三季度提交BLA,并于2024年第二季度获批 [7] - 管理层对公司的财务状况表示满意,认为现有资金足以支持EB-101的商业化准备和公司运营,直至2024年第四季度 [11] - 管理层对眼科AAV基因治疗项目的前景表示乐观,认为这些项目具有广阔的潜力 [9] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** - 公司是否已获得FDA对提交的RVV可比性数据的反馈,以及pre-BLA会议的具体议程和时间 [15-17] **Vish Seshadri 回答** - 公司已提交RVV可比性数据,FDA正在审核,公司尚未获得进一步反馈 [16-17] - pre-BLA会议的目标是确认BLA申请包的格式、内容和整体可接受性,以及确认CMC和临床数据是否足以提交BLA [17] - 公司对会议结果表示乐观,认为之前与FDA的沟通为此奠定了良好基础 [17] 问题2 **Kristen Kluska 提问** - 公司对EB-101上市后的市场认知和患者获取的预期 [23-25] **Madhav Vasanthavada 回答** - 公司预计上市时RDEB患者群体对EB-101已有一定认知,并会有自主寻求的患者 [25] - 公司将通过与顶级EB治疗中心合作、与支付方互动等方式,进一步提高市场和患者的认知 [25] - 公司预计随着诊断水平的提高,未来可识别的RDEB患者数量将进一步增加 [27] 问题3 **David Bautz 提问** - 公司对竞品VYJUVEK的上市情况及其对EB-101市场机会的影响看法 [30-32] **Madhav Vasanthavada 回答** - 竞品VYJUVEK的上市情况是鼓舞人心的,显示了市场对这类疗法的需求 [32] - 随着支付方的准入和更多治疗中心的参与,VYJUVEK的采用曲线有望进一步提升 [32] - 公司相信EB-101的独特价值主张,即一次性给药即可带来持久的临床获益,将有助于其市场接受度 [32]

财务状况 - 2023年第二季度，Abeona Therapeutics Inc.的许可和其他收入为3,500,000美元[9] - 2023年第二季度，Abeona Therapeutics Inc.的研发支出为8,523,000美元[9] - 2023年第二季度，Abeona Therapeutics Inc.的总支出为14,054,000美元[9] - 2023年第二季度，Abeona Therapeutics Inc.的净亏损为16,654,000美元[9] - 2023年6月30日，Abeona Therapeutics Inc.的股东权益为9,345,000美元[10] - 2023年6月30日，Abeona Therapeutics Inc.的现金、现金等价物和受限现金为6,563,000美元[13] - 截至2023年6月30日，公司的现金、现金等价物、受限现金和短期投资为3710万美元[19] - 公司相信目前的现金和等价物足以支持至少未来12个月的运营[22] - 截至2023年6月30日，公司的现金等价物中的货币市场基金为5,678美元，美国国债和联邦机构证券为30,547美元[41] 会计处理 - 公司的未经审计的中期简明合并财务报表是按照美国通用会计准则（U.S. GAAP）编制的[15] - 公司在2022年6月30日进行了股票的逆向拆分，股票数量保持不变[17] - 公司在2022年第四季度发现了关于某些普通股认股权证的会计错误[26] - 公司对先前期间错误的更正影响了2022年6月30日的财务报表[28] - 公司计算符合财务工具资产和负债的公允价值，并在合并财务报表附注中提供额外信息[37] - 公司将所有金融资产和负债按照公允价值进行分类，并根据测量日期确定的输入，将其划分为公允价值层次结构中最适当的级别[40] - 公司的认股权证负债是使用不可观察的输入进行估值的，根据Black-Scholes期权定价模型进行估值，包括股价、预期期限、无风险利率和波动率等假设[42] 合作与交易 - 公司与REGENXBIO Inc.达成了解决所有争议的和解协议，根据协议，公司同意支付REGENXBIO总额为3000万美元，分期支付[43] - 公司与Taysha Gene Therapies签订了关于Rett综合征的子许可协议，交易价格包括固定费用和多种形式的可变费用[66] - 公司与Ultragenyx Pharmaceutical Inc.签订了关于Sanfilippo综合征的独家许可协议，包括销售基础的特许权和商业里程碑支付[68] 股权激励 - 公司在2023年6月30日的研发和总务方面的股票补偿费用分别为218千美元和709千美元[59] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估计每个期权奖励的公允价值[60] - 公司在2023年6月30日的期权活动中，未行使的期权数量为230,723，行使的数量为169,637[63] - 公司在2023年6月30日的受限股奖励活动中，未行使的数量为2,566,303，已行使的数量为21,820[64] 融资与投资 - 公司根据开放市场销售协议与Jefferies LLC签订了协议，截至2023年6月30日，公司在协议下出售了1990321股普通股，净收益为660万美元[54] - 公司于2022年11月3日向一组新老机构投资者进行了私募，总共售出7065946股普通股，以及相应的认股权证和附带认股权证，总股数为7609879股，私募价格为每股4.60美元，净收益分配如下[55] - 公司在2023年7月3日与某些机构投资者签订了证券购买协议，发行和销售了公司普通股和预先资助认股权证[70] 其他 - 公司终止了一份办公空间的经营租赁，导致在2023年6月30日的三个月和六个月内，从权益资产和租赁负债的差额中获得了110万美元的收益[46] - 公司于2022年3月31日宣布寻求战略合作伙伴接管ABO-102的开发活动，并停止开发ABO-101，因此公司记录了160万美元的减值损失[47] - 公司在2023年6月30日和2022年6月30日分别因基于事件的里程碑支付而认可了350万美元和100万美元的收入[67]

财务数据和关键指标变化 - 公司未在财报电话会议中披露具体的财务数据和关键指标变化 [9][10] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未在财报电话会议中披露各条业务线的具体数据和关键指标变化 [9][10] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未在财报电话会议中披露各个市场的具体数据和关键指标变化 [9][10] 公司战略和发展方向以及行业竞争 - 公司正在推进EB-101的BLA提交和商业化准备工作 [30][31][33] - 公司正在开发多个AAV基因治疗产品用于治疗眼科疾病,包括Stargardt病、X连锁性视网膜分离症和常染色体显性视神经萎缩 [35][37][41][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对EB-101的临床数据和商业化前景表示乐观 [13][19][33] - 管理层对公司眼科基因治疗产品的前景也表示乐观,认为有望成为新的增长点 [35][37][41][43] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 关于EB-101的适应症和定价问题 [48][50][52] **Madhav Vasanthavada 回答** 公司正在与各方利益相关方进行沟通,希望制定出合理的定价策略,满足患者的可及性需求,同时也能体现EB-101的临床价值 [52][53] 问题2 **Kristen Kluska 提问** 关于公司眼科基因治疗产品的技术优势和临床转化 [62][65][68] **Brian Kevany 回答** 公司采用Cre重组酶系统在提高重组效率方面具有优势,并且正在与监管机构就临床试验设计进行沟通,以确保能够有效评估治疗效果 [65][68][69] 问题3 **James Molloy 提问** 关于EB-101的定价和商业化策略 [79][81][83] **Vishwas Seshadri 回答** 公司正在进一步评估EB-101的定价策略,同时也在考虑是否采取自主商业化还是寻求合作伙伴,以确保患者能够获得及时的治疗 [81][83][84][85]

1Q’23 Portfolio Update Conference Call Note regarding forward-looking statements This presentation contains certain statements that may be forward-looking within the meaning of Section 27a of the Securities Act of 1933, as amended, and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended, including statements relating to the product portfolio and pipeline and clinical programs of Abeona Therapeutics Inc. (the “Company”), the market opportunities for all of the Company’s products andproduct candida ...

财务表现 - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的营收为0美元，较2022年同期的346美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的研发支出为8,041千美元，较2022年同期的10,545千美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的总支出为12,038千美元，较2022年同期的20,937千美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的净亏损为9,107千美元，较2022年同期的22,044千美元下降[9] - 2023年第一季度，Abeona Therapeutics Inc.的基本和稀释每股亏损为0.54美元，较2022年同期的3.80美元下降[9] 资产情况 - 截至2023年3月31日，Abeona Therapeutics Inc.的现金、现金等价物和受限现金为40.7百万美元[18] - Abeona Therapeutics Inc.相信其现有的现金和等价物足以支持至少未来12个月的运营[20] 财务报表 - Abeona Therapeutics Inc.的未经审计的中期简明合并财务报表已按照美国通用会计准则编制[13] - Abeona Therapeutics Inc.的未经审计的中期简明合并财务报表应与2022年12月31日提交的10-K/A年度报告中包含的审计合并财务报表和附注一起阅读[14] 会计调整 - 在2022年第四季度，Abeona Therapeutics Inc.发现了关于某些普通股认股权证的会计错误，并进行了更正[23] - 2022年3月31日，公司的净亏损为22,044千美元，较之前报告的20,791千美元有所调整[25] 投资情况 - 2023年3月31日，公司的短期投资中，美国国债和联邦机构证券的公允价值为35,684千美元[27] - 公司的长期投资中，美国国债和联邦机构证券的公允价值为37,932千美元[28] - 公司的短期投资中，美国国债和联邦机构证券的公允价值在2023年3月31日没有显著的未实现损失[28] - 公司的短期投资在2023年3月31日没有发生重大已实现收益或损失[29] 项目开发 - 公司于2022年3月31日宣布寻求战略合作伙伴接管ABO-102的开发活动，并停止ABO-101的开发，导致公司对ABO-101和ABO-102项目的建设进行了减值[31] - 公司于2022年3月31日宣布寻求战略合作伙伴接管ABO-102的开发活动，并停止ABO-101的开发，导致公司对授权技术的剩余价值进行了减值[32] 股票情况 - 公司进行了25:1的股票拆分，授权普通股数量保持在2亿股[48] - 公司在2021年12月进行了公开发行，募集资金约为1600万美元[49] - 截至2023年3月31日，公司有1,788,000份股票认购权，到期日为2026年12月21日[50] - 公司与Jefferies LLC签订了开放市场销售协议，最高可售价值为1.5亿美元[51] - 公司在2022年11月进行了私募，募集资金约为3500万美元[52] 其他 - 公司2015年激励计划下还有136,303股可供授予[55] - 公司在2023年第一季度的股票期权支出为770,000美元，较2022年同期的862,000美元有所下降[56] - 公司在2023年第一季度的运营租赁成本为472,000美元，较2022年同期的589,000美元有所下降[46] - 未来最低租赁支付和义务总额为8,950,000美元，净现值为7,319,000美元[46] - 公司在2023年剩余时间内的未来现金收入为1,085,000美元[47]