Exhibit 99.1 Abeona Therapeutics Reports First Quarter 2024 Financial Results and Recent Corporate Progress BLA resubmission anticipated in second half of 2024 Closed $75 million underwritten offering in May, extending expected cash runway into 2026 CLEVELAND, May 15, 2024 – Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) today reported financial results for the first quarter of 2024 and recent corporate progress. “We are grateful to our existing as well as new investors who have demonstrated their support through ...

文章核心观点 - 公司在2024年第二季度重新提交生物制品许可申请(BLA)[4] - 公司在5月完成了7500万美元的增发,预计现金可支持运营至2026年[2][3][8] - 公司正在与FDA合作解决生产和质量控制方面的问题,以尽快重新提交BLA申请[2][4] 公司进展 公司亮点 - 2024年5月7日完成7500万美元的增发,获得新老投资者的支持[2] - 2024年1月获得5000万美元的信贷额度,首次提取2000万美元[3] pz-cel产品进展 - 2024年4月收到FDA的完整回应信,要求提供额外的生产和质量控制信息,但未发现临床有效性和安全性问题,不需要新的临床试验数据[4] - 新的长期安全性数据已被接受在2024年5月的SID年会上发表[5] - 正在为潜在的美国上市做准备,包括与治疗中心接洽、医疗和支付方沟通,以及建设商业化能力[6] 财务情况 - 截至2024年3月31日,现金、现金等价物、受限现金和短期投资总额为6270万美元,较2023年12月31日的5260万美元有所增加[7][8] - 2024年第一季度经营活动净现金流出1450万美元[7] - 预计现金和信贷额度可支持运营至2026年,不包括pz-cel获批后的潜在销售收入或FDA授予的优先审评券收益[8] - 2024年第一季度研发费用720万美元,较2023年同期810万美元有所下降;管理费用710万美元,较2023年同期400万美元有所上升[9][10] - 2024年第一季度净亏损3160万美元,每股亏损1.16美元,主要由于衍生工具负债公允价值变动[9][10]

CLEVELAND, May 03, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) ("Abeona" or the "Company") today announced the pricing of an underwritten offering of 12,285,056 shares of its common stock and, in lieu of common stock, pre-funded warrants to purchase 6,142,656 shares of its common stock, at an offering price of $4.07 per share, which is equal to the closing price on Thursday, May 2, 2024, or $4.0699 per pre-funded warrant, which represents the per share offering price for the common stock ...

ABEO公司概况 - ABEO因收到FDA的完整回应函而股价暴跌一半，原因是pz-cel的生产问题需要解决[1] - 尽管遇到新挑战，ABEO并非回到原点，股票可能在接下来的几天和几周内提供有吸引力的买入机会[2] - Pz-cel是用于治疗遗传性结缔组织疾病的基因疗法，公司预计在美国第五年的峰值收入将超过5亿美元[3] - FDA的回应函主要涉及生产和测试问题，未涉及BLA中的临床疗效或安全性数据，且未要求进行新的临床试验或数据支持pz-cel的批准[4] - 公司预计将在2024年第三季度或第二季度末重新提交BLA，CEO对于在2024年底之前获得批准持乐观态度[5] - 尽管CRL仅涉及生产和测试问题，未涉及pz-cel的数据、安全性或有效性，但我对该股票能在2024年后期恢复大部分损失持谨慎乐观态度[6] - 公司面临的最明显风险是需要进行股份稀释，自2016年以来，公司的股份数量增加了约20倍[7] - 公司在2023年年末拥有5200万美元现金和4200万美元的营运资本，但需要考虑现金消耗率和未来融资可能性[8] - 公司的季度营运现金消耗率约为1200万美元，如果继续这种趋势，公司的现金资源可以维持约六个季度，但需要考虑未来的融资计划[9] - ABEO尚未成功推出使用其基因疗法技术的产品，存在操作、生产和市场风险，需要谨慎考虑[10] - 尽管存在潜在的股份稀释和现金消耗风险，但考虑到预期的美国市场收入和批准可能性，我认为ABEO仍有投机性上涨空间[11]

公司动态 - 美国生物制药公司Abeona Therapeutics Inc.（NASDAQ:ABEO）收到FDA的完整回复函（CRL），要求提供额外的CMC信息[1] - FDA的CRL并未指出与BLA中的临床疗效或临床安全数据相关的不足，也未要求进行新的临床试验来支持批准[2] - 公司计划在2024年第三季度完成并提交所需的CMC信息[1] - 公司将于2024年4月23日上午8:30在东部时间举行电话会议和网络研讨会，以提供有关所请求的CMC信息的详细信息[1] 药物研发 - pz-cel是Abeona正在开发的一种治疗隐性遗传性表皮水泡松解性萎缩性疤痕（RDEB）患者的药物，已被FDA接受并获得了优先审查资格[3] - pz-cel的BLA得到了美国FDA的再生医学先进疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病认定[6] 公司简介 - Abeona Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为严重疾病开发细胞和基因疗法[7]

业绩总结 - Abeona在2023年全年现金、现金等价物、受限现金和短期投资总额为5260万美元，较2022年底的5250万美元略有增长[9] - 2023年许可和其他收入为350万美元，较2022年的140万美元有所增长[11] - 2023年研发费用为3110万美元，较2022年的2900万美元有所增加[12] - 2023年一般和行政费用为1900万美元，较2022年的1730万美元有所增加[12] - 2023年归属于普通股股东的净亏损为5420万美元，每股亏损2.53美元，较2022年的4350万美元、每股亏损5.53美元有所减少[12] 财务状况 - Abeona估计目前的现金和等价物、受限现金和短期投资以及与Avenue Venture Opportunities Fund签署的信贷协议足以支持公司运营至2025年第一季度[10] - Abeona与Avenue Venture Opportunities Fund签署了5000万美元的信贷协议，用于pz-cel的商业准备工作[8] 收入情况 - Abeona在2023年全年实现了350万美元的许可和其他收入，主要来自与Taysha Gene Therapies签订的许可协议[11] - Abeona Therapeutics Inc. 的许可和其他收入为3,500千美元，研发支出为31,091千美元[17] 公司信息 - Abeona Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于严重疾病的细胞和基因疗法[14] - Abeona Therapeutics Inc. 的现金及现金等价物为14,473千美元，短期投资为37,753千美元[18]

公司使命和战略 - 公司的使命是通过细胞和基因疗法改变患有危及生命疾病的人们的生活，并已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请[9] - 公司的战略包括推进和商业化晚期临床细胞和基因疗法项目，重点关注危及生命的疾病[11] 研究和开发 - 公司通过研究和开发细胞和基因疗法，致力于引入有效且安全的治疗方法，以改变破坏性疾病的治疗标准[12] - 公司正在研究和开发基于AAV的基因疗法，使用从AIM™壳体技术平台和其他公司发明的AAV壳体中开发的新型壳体[13] 制造能力和合作伙伴关系 - 公司在克利夫兰的先进制造设施建立了符合cGMP标准的临床规模制造能力，以支持工程细胞疗法和基于AAV的基因疗法[14] - 公司寻求成为细胞和基因疗法治疗的首选合作伙伴，并与领先的学术机构、关键意见领袖、患者基金会和行业合作伙伴紧密合作[15] 产品开发和申请 - 公司已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请，并获得了RMAT、突破性疗法、孤儿药物和RPD等多项认定[30] - 公司已提交BLA以支持pz-cel的商业生产，拥有一系列专利和其他保护措施，以保护其商业重要的专有技术和发明[51] 技术平台和产品开发 - ABO-504是由Abeona内部研发团队开发的，旨在通过使用Cre-LoxP重组酶系统实施双AAV载体策略，有效重组完整的ABCA4基因[37] - ABO-505旨在通过经视网膜注射在视网膜中表达人类Opa1的功能性拷贝，初步疗效结果表明治疗突变小鼠的视网膜信号传导和视力有所改善[40] - AIM™矢量平台是一种AAV载体系统，能够广泛用于中枢神经系统基因转移，与合作伙伴合作，已经观察到与当前可用AAV技术相比在特定组织中提高基因传递的改进[41] 法规和监管 - FDA根据《联邦食品、药品和化妆品法》（FDCA）、《公共卫生服务法》（PHSA）和实施这些法律的法规对生物制品，包括基因治疗产品进行监管[66] - FDA要求在进行生物制品的人体临床试验之前必须获得批准[67] - FDA在审查基因治疗产品时发行了大量关于CMC、临床研究和其他基因治疗发展领域的指导文件[68] 市场准入和监管审批 - 临床试验结果必须提交给FDA作为BLA的一部分，请求批准将产品用于一个或多个适应症[89] - FDA审查BLA以确定产品是否安全有效，是否符合cGMP标准[96] - FDA在批准BLA之前会检查产品候选人的制造设施[97] 法律合规和风险管理 - 美国和一些外国司法管辖区正在考虑或已经实施一些改革提案来改变医疗保健系统[145] - 竞争对手可能比我们拥有更多的财务、技术和人力资源，并在产品候选人的发现和开发、获得FDA和其他监管批准以及商业化方面拥有更丰富的经验[149]

CLEVELAND, March 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) today reported financial results for the full year of 2023 and provided an update on progress toward achieving key corporate objectives. Abeona also announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has completed a Pre-License Inspection (PLI) of its Cleveland, Ohio manufacturing facility related to the Company's Biologics License Application (BLA) for pz-cel (prademagene zamikeracel) for recessive dystrophic ...

CLEVELAND, March 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) today announced it has granted equity awards to new non-executive employees who joined the Company. The equity awards were approved in accordance with Nasdaq Listing Rule 5635(c)(4). On February 29, 2024, the Compensation Committee of Abeona's Board of Directors granted restricted stock equity awards as a material inducement to employment to three individuals hired by Abeona, which equity awards relate to, in the aggregate, ...

- On track for PDUFA target action date of May 25, 2024 - CLEVELAND, Feb. 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) today announced, as part of the review process by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the Biologics License Application (BLA) for pz-cel (prademagene zamikeracel) for recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), completion by the FDA of both a Bioresearch Monitoring (BIMO) inspection of Abeona and the BLA mid-cycle review meeting. The BIMO inspection ...