公司使命和战略 - 公司的使命是通过细胞和基因疗法改变患有危及生命疾病的人们的生活，并已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请[9] - 公司的战略包括推进和商业化晚期临床细胞和基因疗法项目，重点关注危及生命的疾病[11] 研究和开发 - 公司通过研究和开发细胞和基因疗法，致力于引入有效且安全的治疗方法，以改变破坏性疾病的治疗标准[12] - 公司正在研究和开发基于AAV的基因疗法，使用从AIM™壳体技术平台和其他公司发明的AAV壳体中开发的新型壳体[13] 制造能力和合作伙伴关系 - 公司在克利夫兰的先进制造设施建立了符合cGMP标准的临床规模制造能力，以支持工程细胞疗法和基于AAV的基因疗法[14] - 公司寻求成为细胞和基因疗法治疗的首选合作伙伴，并与领先的学术机构、关键意见领袖、患者基金会和行业合作伙伴紧密合作[15] 产品开发和申请 - 公司已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请，并获得了RMAT、突破性疗法、孤儿药物和RPD等多项认定[30] - 公司已提交BLA以支持pz-cel的商业生产，拥有一系列专利和其他保护措施，以保护其商业重要的专有技术和发明[51] 技术平台和产品开发 - ABO-504是由Abeona内部研发团队开发的，旨在通过使用Cre-LoxP重组酶系统实施双AAV载体策略，有效重组完整的ABCA4基因[37] - ABO-505旨在通过经视网膜注射在视网膜中表达人类Opa1的功能性拷贝，初步疗效结果表明治疗突变小鼠的视网膜信号传导和视力有所改善[40] - AIM™矢量平台是一种AAV载体系统，能够广泛用于中枢神经系统基因转移，与合作伙伴合作，已经观察到与当前可用AAV技术相比在特定组织中提高基因传递的改进[41] 法规和监管 - FDA根据《联邦食品、药品和化妆品法》（FDCA）、《公共卫生服务法》（PHSA）和实施这些法律的法规对生物制品，包括基因治疗产品进行监管[66] - FDA要求在进行生物制品的人体临床试验之前必须获得批准[67] - FDA在审查基因治疗产品时发行了大量关于CMC、临床研究和其他基因治疗发展领域的指导文件[68] 市场准入和监管审批 - 临床试验结果必须提交给FDA作为BLA的一部分，请求批准将产品用于一个或多个适应症[89] - FDA审查BLA以确定产品是否安全有效，是否符合cGMP标准[96] - FDA在批准BLA之前会检查产品候选人的制造设施[97] 法律合规和风险管理 - 美国和一些外国司法管辖区正在考虑或已经实施一些改革提案来改变医疗保健系统[145] - 竞争对手可能比我们拥有更多的财务、技术和人力资源，并在产品候选人的发现和开发、获得FDA和其他监管批准以及商业化方面拥有更丰富的经验[149]