NEW YORK, May 16, 2024 /PRNewswire/ -- Pomerantz LLP is investigating claims on behalf of investors of Abeona Therapeutics Inc. ("Abeona" or the "Company") (NASDAQ: ABEO). Such investors are advised to contact Danielle Peyton at [email protected] or 646-581-9980, ext. 7980. The investigation concerns whether Abeona and certain of its officers and/or directors have engaged in securities fraud or other unlawful business practices. [Click here for information about joining the class action] On April 22, 2024, ...

研发支出 - 公司在2024年第一季度的研发支出为7207千美元，较去年同期8041千美元有所下降[9] - 公司于2024年3月31日的三个月内，研发支出为346,000美元[69] 总支出 - 公司在2024年第一季度的总支出为14330千美元，较去年同期12038千美元有所增加[9] 净亏损 - 公司在2024年第一季度的净亏损为31578千美元，较去年同期9107千美元大幅增加[9] - 公司在2024年第一季度的净亏损为31578千美元，较去年同期9107千美元大幅增加[23] 每股亏损 - 公司在2024年第一季度的基本和摊薄每股亏损分别为1.16美元和0.54美元[9] 现金及资金 - 公司截至2024年3月31日的现金、现金等价物和受限现金总额为17896千美元，较去年同期5018千美元有所增加[11] - 公司截至2024年3月31日的现金、现金等价物和受限现金总额为6270万美元，加上截至2024年5月7日结束的募集资金7500万美元，预计足以支持至少未来12个月的运营支出[17] 赤字及未来展望 - 公司截至2024年3月31日的累计赤字约为781.1百万美元，且公司预计将继续在可预见的未来产生运营亏损[17] 资本资源及流动性 - 公司认为其资本资源足以支持未来12个月的运营，但流动性可能会受到多种因素的影响，包括筹集额外资金、战略联盟成本、负面监管事件或意外成本等[18] 投资及债务 - 公司在2024年3月31日的短期投资中，美国国债证券的总价值为36,832千美元[28] - 公司于2024年3月31日的债务总额为18,079千美元，其中包括20,000千美元的贷款协议本金和1,995千美元的未摊销债务发行成本和折扣[50] 租赁协议 - 公司与两家无关的第三方签订了两份分别位于纽约的行政办公室的转租协议，预计将在2025年9月前通过这两份转租协议获得100万美元的未来转租收入[45] - 公司的经营租赁负债总额为5,090千美元，其中包括2024年3月31日的1,044千美元的流动经营租赁负债和4,046千美元的非流动经营租赁负债[46] - 公司在2024年3月31日的经营租赁成本为431千美元，其中包括334千美元的经营租赁成本、74千美元的可变租赁成本和23千美元的短期租赁成本[47] - 公司在2024年3月31日的未来最低租赁支付和义务，不包括短期租赁，与经营租赁负债相关，总额为6,260千美元，净现值为5,090千美元[48] 股票及股权 - 公司的股票购买权证于2026年12月21日到期，持有人有权参与任何股息或其他资产分配[58] - 公司于2023年7月6日通过直接配售方式向现有机构投资者出售了328万4407股普通股，募集资金净额为2300万美元[64] - 公司于2024年1月8日发行了与贷款和担保协议相关的普通股认股权证，行使价格为每股4.75美元，共计发行了约505,263股普通股[65] - 公司于2024年3月31日的未行使期权数量为179,001，加权平均行使价格为38.58美元，加权平均剩余合同期限为6.58年，总内在价值为14,000美元[72] - 公司于2024年3月31日的未行使期权数量为143,907，加权平均行使价格为38.58美元，加权平均剩余合同期限为6.42年，总内在价值为6,000美元[72] - 公司于2024年3月31日的未行使期权数量为35,094，加权平均行使价格为38.59美元，加权平均剩余合同期限为7.24年，总内在价值为8,000美元[72] - 公司于2024年3月31日的未解锁限制股数量为2,542,619，加权平均授予日期公允价值为4.18美元，总未识别的限制性股票奖励相关的总补偿费用为7.4百万美元[73] 合作协议 - 公司于2020年8月与Taysha Gene Therapies签订了关于CLN1病的许可和库存购买协议，交易价格包括700万美元的固定费用和最高2600万美元的基于事件的里程碑付款[75] - 公司于2020年10月与Taysha签订了关于Rett综合征的许可协议，交易价格包括300万美元的固定费用和最高2650万美元的基于事件的里程碑付款[79] - 公司与Ultragenyx Pharmaceutical Inc.签订了独家许可协议，转让AAV基因疗法ABO-102的开发权利[81] - Ultragenyx将支付公司某些开发和过渡成本，这些成本不会计入履约义务的目的[82] 融资 - 公司于2024年5月7日完成了一项公开发行，预计净收益约为7020万美元[83]

Exhibit 99.1 Abeona Therapeutics Reports First Quarter 2024 Financial Results and Recent Corporate Progress BLA resubmission anticipated in second half of 2024 Closed $75 million underwritten offering in May, extending expected cash runway into 2026 CLEVELAND, May 15, 2024 – Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) today reported financial results for the first quarter of 2024 and recent corporate progress. “We are grateful to our existing as well as new investors who have demonstrated their support through ...

BLA resubmission anticipated in second half of 2024 Closed $75 million underwritten offering in May, extending expected cash runway into 2026 CLEVELAND, May 15, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) today reported financial results for the first quarter of 2024 and recent corporate progress. "We are grateful to our existing as well as new investors who have demonstrated their support through the recent financing, which has extended our cash runway into 2026, well beyond anticipated ...

CLEVELAND, May 03, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) ("Abeona" or the "Company") today announced the pricing of an underwritten offering of 12,285,056 shares of its common stock and, in lieu of common stock, pre-funded warrants to purchase 6,142,656 shares of its common stock, at an offering price of $4.07 per share, which is equal to the closing price on Thursday, May 2, 2024, or $4.0699 per pre-funded warrant, which represents the per share offering price for the common stock ...

ABEO公司概况 - ABEO因收到FDA的完整回应函而股价暴跌一半，原因是pz-cel的生产问题需要解决[1] - 尽管遇到新挑战，ABEO并非回到原点，股票可能在接下来的几天和几周内提供有吸引力的买入机会[2] - Pz-cel是用于治疗遗传性结缔组织疾病的基因疗法，公司预计在美国第五年的峰值收入将超过5亿美元[3] - FDA的回应函主要涉及生产和测试问题，未涉及BLA中的临床疗效或安全性数据，且未要求进行新的临床试验或数据支持pz-cel的批准[4] - 公司预计将在2024年第三季度或第二季度末重新提交BLA，CEO对于在2024年底之前获得批准持乐观态度[5] - 尽管CRL仅涉及生产和测试问题，未涉及pz-cel的数据、安全性或有效性，但我对该股票能在2024年后期恢复大部分损失持谨慎乐观态度[6] - 公司面临的最明显风险是需要进行股份稀释，自2016年以来，公司的股份数量增加了约20倍[7] - 公司在2023年年末拥有5200万美元现金和4200万美元的营运资本，但需要考虑现金消耗率和未来融资可能性[8] - 公司的季度营运现金消耗率约为1200万美元，如果继续这种趋势，公司的现金资源可以维持约六个季度，但需要考虑未来的融资计划[9] - ABEO尚未成功推出使用其基因疗法技术的产品，存在操作、生产和市场风险，需要谨慎考虑[10] - 尽管存在潜在的股份稀释和现金消耗风险，但考虑到预期的美国市场收入和批准可能性，我认为ABEO仍有投机性上涨空间[11]

公司动态 - 美国生物制药公司Abeona Therapeutics Inc.（NASDAQ:ABEO）收到FDA的完整回复函（CRL），要求提供额外的CMC信息[1] - FDA的CRL并未指出与BLA中的临床疗效或临床安全数据相关的不足，也未要求进行新的临床试验来支持批准[2] - 公司计划在2024年第三季度完成并提交所需的CMC信息[1] - 公司将于2024年4月23日上午8:30在东部时间举行电话会议和网络研讨会，以提供有关所请求的CMC信息的详细信息[1] 药物研发 - pz-cel是Abeona正在开发的一种治疗隐性遗传性表皮水泡松解性萎缩性疤痕（RDEB）患者的药物，已被FDA接受并获得了优先审查资格[3] - pz-cel的BLA得到了美国FDA的再生医学先进疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病认定[6] 公司简介 - Abeona Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为严重疾病开发细胞和基因疗法[7]

业绩总结 - Abeona在2023年全年现金、现金等价物、受限现金和短期投资总额为5260万美元，较2022年底的5250万美元略有增长[9] - 2023年许可和其他收入为350万美元，较2022年的140万美元有所增长[11] - 2023年研发费用为3110万美元，较2022年的2900万美元有所增加[12] - 2023年一般和行政费用为1900万美元，较2022年的1730万美元有所增加[12] - 2023年归属于普通股股东的净亏损为5420万美元，每股亏损2.53美元，较2022年的4350万美元、每股亏损5.53美元有所减少[12] 财务状况 - Abeona估计目前的现金和等价物、受限现金和短期投资以及与Avenue Venture Opportunities Fund签署的信贷协议足以支持公司运营至2025年第一季度[10] - Abeona与Avenue Venture Opportunities Fund签署了5000万美元的信贷协议，用于pz-cel的商业准备工作[8] 收入情况 - Abeona在2023年全年实现了350万美元的许可和其他收入，主要来自与Taysha Gene Therapies签订的许可协议[11] - Abeona Therapeutics Inc. 的许可和其他收入为3,500千美元，研发支出为31,091千美元[17] 公司信息 - Abeona Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于严重疾病的细胞和基因疗法[14] - Abeona Therapeutics Inc. 的现金及现金等价物为14,473千美元，短期投资为37,753千美元[18]

公司使命和战略 - 公司的使命是通过细胞和基因疗法改变患有危及生命疾病的人们的生活，并已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请[9] - 公司的战略包括推进和商业化晚期临床细胞和基因疗法项目，重点关注危及生命的疾病[11] 研究和开发 - 公司通过研究和开发细胞和基因疗法，致力于引入有效且安全的治疗方法，以改变破坏性疾病的治疗标准[12] - 公司正在研究和开发基于AAV的基因疗法，使用从AIM™壳体技术平台和其他公司发明的AAV壳体中开发的新型壳体[13] 制造能力和合作伙伴关系 - 公司在克利夫兰的先进制造设施建立了符合cGMP标准的临床规模制造能力，以支持工程细胞疗法和基于AAV的基因疗法[14] - 公司寻求成为细胞和基因疗法治疗的首选合作伙伴，并与领先的学术机构、关键意见领袖、患者基金会和行业合作伙伴紧密合作[15] 产品开发和申请 - 公司已向FDA提交了pz-cel的生物制品许可申请，并获得了RMAT、突破性疗法、孤儿药物和RPD等多项认定[30] - 公司已提交BLA以支持pz-cel的商业生产，拥有一系列专利和其他保护措施，以保护其商业重要的专有技术和发明[51] 技术平台和产品开发 - ABO-504是由Abeona内部研发团队开发的，旨在通过使用Cre-LoxP重组酶系统实施双AAV载体策略，有效重组完整的ABCA4基因[37] - ABO-505旨在通过经视网膜注射在视网膜中表达人类Opa1的功能性拷贝，初步疗效结果表明治疗突变小鼠的视网膜信号传导和视力有所改善[40] - AIM™矢量平台是一种AAV载体系统，能够广泛用于中枢神经系统基因转移，与合作伙伴合作，已经观察到与当前可用AAV技术相比在特定组织中提高基因传递的改进[41] 法规和监管 - FDA根据《联邦食品、药品和化妆品法》（FDCA）、《公共卫生服务法》（PHSA）和实施这些法律的法规对生物制品，包括基因治疗产品进行监管[66] - FDA要求在进行生物制品的人体临床试验之前必须获得批准[67] - FDA在审查基因治疗产品时发行了大量关于CMC、临床研究和其他基因治疗发展领域的指导文件[68] 市场准入和监管审批 - 临床试验结果必须提交给FDA作为BLA的一部分，请求批准将产品用于一个或多个适应症[89] - FDA审查BLA以确定产品是否安全有效，是否符合cGMP标准[96] - FDA在批准BLA之前会检查产品候选人的制造设施[97] 法律合规和风险管理 - 美国和一些外国司法管辖区正在考虑或已经实施一些改革提案来改变医疗保健系统[145] - 竞争对手可能比我们拥有更多的财务、技术和人力资源，并在产品候选人的发现和开发、获得FDA和其他监管批准以及商业化方面拥有更丰富的经验[149]

CLEVELAND, March 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) today reported financial results for the full year of 2023 and provided an update on progress toward achieving key corporate objectives. Abeona also announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has completed a Pre-License Inspection (PLI) of its Cleveland, Ohio manufacturing facility related to the Company's Biologics License Application (BLA) for pz-cel (prademagene zamikeracel) for recessive dystrophic ...