财务状况（资产负债相关） - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为15726000美元2023年12月31日为14473000美元[9] - 2024年9月30日短期投资为93975000美元2023年12月31日为37753000美元[9] - 2024年9月30日总流动资产为112657000美元2023年12月31日为55737000美元[9] - 2024年9月30日总负债为74819000美元2023年为49176000美元[10] - 2024年9月30日股东权益为45773000美元2023年为14826000美元[11] - 截至2024年9月30日员工保留信贷应收款为160万美元2023年12月31日为210万美元[30] - 2024年9月30日认股权证负债为38789千美元2023年12月31日为31352千美元[55] - 2024年9月30日应计员工薪酬为3736千美元2023年12月31日为3688千美元[64] - 2024年9月30日总运营租赁负债为4459千美元2023年12月31日为5400千美元[66] - 2024年9月30日公司长期债务净额为14206万美元[71] - 截至2024年9月30日应付REGENXBIO金额为490万美元[63] 经营成果（盈利亏损相关） - 2024年前三季度研发费用为25366000美元2023年为23712000美元[12] - 2024年前三季度一般及行政费用为22173000美元2023年为13174000美元[12] - 2024年前三季度净亏损为54441000美元2023年为37597000美元[12] - 2024年9月30日基本和稀释后每股普通股亏损为1.41美元2023年为1.89美元[12] - 2024年9月30日加权平均普通股股数为38504273股2023年为19942613股[12] - 截至2023年9月30日的九个月净亏损3759.7万美元[19] - 2024年前九个月净亏损5440万美元2023年同期为3760万美元[26] - 截至2024年9月30日累计赤字约8.04亿美元[26] - 2024年第三季度基于事件里程碑付款的营收为0 2023年同期为350万美元[107] 现金流量相关 - 截至2023年9月30日的九个月经营活动使用的现金为2777.4万美元[20] - 截至2023年9月30日的九个月投资活动使用的现金为1132.1万美元[20] - 截至2023年9月30日的九个月融资活动提供的现金为2959万美元[20] 公司业务相关 - 公司为临床阶段的生物制药公司[21] - 公司主要临床项目为pz - cel[21] - 公司开发组合包括基于腺相关病毒的基因疗法[21] - 公司自成立以来将大部分资源用于研发等活动[25] - 公司自成立以来产生重大运营亏损和负现金流并将持续[25] - 2024年10月28日重新向FDA提交pz - cel的生物制品许可申请[110] - FDA于2024年11月8日接受审查并指定2025年4月29日为PDUFA目标行动日期[110] - 2024年10月18日签署16566平方英尺办公空间的租约[112] - 新租约2025年1月1日开始[112] - 新租约将使公司把现有办公空间转换为制造空间以提高pz - cel制造能力[112] 会计政策相关 - 2024年11月FASB发布ASU 2024 - 03公司正在评估对合并财务报表影响[37] - 2023年12月FASB发布ASU 2023 - 09公司正在评估对所得税披露影响[38] - 2023年11月FASB发布ASU 2023 - 07公司正在评估对可报告分部披露影响[39] 投资与权益相关 - 2024年9月30日止三个月和九个月基本和稀释每股净亏损计算不包括潜在稀释证券影响因其反稀释[33] - 2024年9月30日止潜在可稀释基本每股亏损的证券未计入稀释每股净亏损计算[35] - 2024年9月30日转换权不再符合衍生负债标准并重新分类为权益[59] - 2024年9月30日衍生负债为0 2023年12月31日为0[59] - 衍生负债使用不可观察输入值按公允价值计量为三级输入值[59] - 认股权证负债使用不可观察输入值按公允价值计量为三级输入值[56] 股票相关 - 截至2024年9月30日2023年激励计划下有40473股可授予[94] - 截至2024年9月30日诱导计划下有685500股可授予[94] - 截至2024年9月30日未确认的非归属期权奖励补偿成本约50万美元[99] - 截至2024年9月30日未确认的未归属限制性股票奖励补偿费用为1310万美元[100] - 2024年1 - 9月与2023年同期相比研发股票补偿费用分别为1055000美元和743000美元[95] - 2024年1 - 9月与2023年同期相比管理股票补偿费用分别为3618000美元和2511000美元[95] - 2024年9月30日止九个月公司通过ATM协议出售股票净收益1000万美元2023年为660万美元[84] - 2021年12月21日公司公开发行股票净收益1600万美元[81] - 2022年11月3日私人配售总购买价格为3500万美元净额为3260万美元[85] - 2023年7月6日公司向机构投资者出售股票和预筹认股权证共筹得毛收入2500万美元净额2300万美元[89] - 2024年5月7日公司出售股票和预筹认股权证共筹得毛收入7500万美元净额7020万美元[90] 合同协议相关 - 与Taysha的CLN1疾病相关协议交易价格包含固定报酬700万美元[102] - 与Taysha的CLN1疾病相关协议中基于事件的里程碑付款最高可达2600万美元[102] - 与某合同相关的固定报酬为300万美元可变报酬最高达5650万美元[106] - 与Ultragenyx的许可协议中公司有资格获得净销售额中低个位数到10%的分层特许权使用费以及最高3000万美元的商业里程碑付款[108] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日与Ultragenyx的交易无合同资产或负债[109] 租赁相关 - 2024年9月30日止三个月和2023年经营租赁负债计量中包含的现金支付金额均为30万美元2024年和2023年9个月均为90万美元[68] - 2024年9月30日公司经营租赁负债相关的未来最低租赁付款和义务2024年剩余为45万美元2025年为85.3万美元等[69] - 2024年9月30日止三个月和2023年转租收入均为10万美元2024年和2023年9个月均为40万美元[70] 其他财务信息 - 截至2023年9月30日的九个月股票补偿费用为3254美元[19] - 2024年9月30日和2023年12月31日短期投资情况[41] - 2024年9月30日和2023年12月31日公司有不同发行的未偿还认股权证负债[53] - 2024年1月公司发行价值240万美元股票的认股权证[54] - 2024年9月30日止三个月和九个月无重大已实现可供出售投资损益[43] - 贷款协议下2024年9月30日Tranche 2不再可用因公司未满足条件[72] - 2024年9月30日贷款的规定利率为13.50%有效利率为22.09%[73] - 2024年9月30日转换权不再符合衍生负债标准并重新分类为权益[76]

现金相关 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物、短期投资和受限现金总计1.1亿美元，2024年6月30日为1.23亿美元[6] - 公司估计当前现金等资源足以支撑运营至2026年（不考虑pz - cel商业销售潜在收入或出售优先审评券收益）[7] 费用相关 - 2024年第三季度研发费用890万美元，2023年同期为710万美元[8] - 2024年第三季度一般和管理费用640万美元，2023年同期为420万美元[8] 亏损相关 - 2024年第三季度净亏损3030万美元，2023第三季度净亏损1180万美元[8] pz - cel相关审批与推进 - 2024年11月FDA接受pz - cel的BLA重新提交并设定2025年4月29日为PDUFA目标行动日期[4] - 公司为潜在商业化持续推进多项关键举措，包括在美国引入大流量表皮松解症治疗中心等[4] - 2024年8月完成A型会议，与FDA就pz - cel的BLA重新提交内容达成一致[3] - 2024年8月CMS授予pz - cel产品特定程序代码，且将其医保报销分配到高等级[3] - 2024年10月公司重新向FDA提交pz - cel的BLA[3] 股权相关 - 截至2024年9月30日和2023年12月31日已发行和流通股分别为26523878股和无具体数字股[15] - 额外实收资本为849388[15] - 累计亏损为803965[15] - 累计其他综合损失为84[15] - 股东权益总额为45773[15] - 负债和股东权益总额为120592美元[15]

FDA accepts BLA resubmission of pz-cel in recessive dystrophic epidermolysis bullosa and sets PDUFA target action date of April 29, 2025 Company makes significant progress toward potential commercialization of pz-cel in 2025; Builds momentum with payor discussions and target treatment centers CLEVELAND, Nov. 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) today reported financial results for the third quarter ended September 30, 2024, and recent corporate updates. “With the acceptance o ...

CLEVELAND, Nov. 12, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted for review Abeona’s resubmission of its Biologics License Application (BLA) for prademagene zamikeracel (pz-cel), its investigational autologous cell-based gene therapy, as a potential new treatment for recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB). The FDA has assigned a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date of April 29, 2 ...

CLEVELAND, Nov. 04, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) today announced that members of its management team will participate in upcoming investor conferences in November 2024: Truist Securities BioPharma Symposium: Investor meetings on Thursday, November 7, 2024.Stifel 2024 Healthcare Conference: Fireside chat on Monday, November 18, 2024 at 4:10 p.m. ET and investor meetings. A live webcast of the fireside chat can be accessed on the Investors section of the Abeona website unde ...

CLEVELAND, Oct. 29, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) today announced that the Company has resubmitted its Biologics License Application (BLA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA or Agency) for prademagene zamikeracel (pz-cel), its investigational autologous cell-based gene therapy, as a potential new treatment for patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB). "We have worked closely with the FDA in preparing for the pz-cel BLA resubmission and tha ...

公司介绍 - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) 是一家专注于开发基因和细胞疗法的公司，主要针对严重的遗传疾病 [1] - 公司使用AIM平台，通过腺相关病毒（AAV）载体进行基因材料的靶向递送，以修复多个身体器官的功能 [1] 分析师背景 - Myriam Hernandez Alvarez 拥有电子与电信工程学位、计算机科学硕士学位、商业管理研究生学位以及计算机应用博士学位 [1] - 分析师与Edgar Torres H合作，遵循Seeking Alpha的共享关联指南 [1] 分析师披露 - 分析师没有持有文中提到的任何公司的股票、期权或类似衍生品，且未来72小时内没有计划进行此类操作 [2] - 分析师撰写本文表达个人观点，未接受除Seeking Alpha外的任何补偿 [2] - 分析师与文中提到的公司没有业务关系 [2]

CLEVELAND, Sept. 03, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) today announced that members of its management team will participate in upcoming investor conferences in September 2024: Wells Fargo Healthcare Conference: Investor meetings on Thursday, September 5, 2024.H.C. Wainwright Annual Global Investment Conference: Company presentation on Tuesday, September 10, 2024 at 1:30 p.m. ET and investor meetings.Cantor Global Healthcare Conference: Fireside chat on Thursday, September 19, ...

CLEVELAND, Aug. 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) today announced the appointment of Bernhardt G. Zeiher, MD, FCCP, FACP, and Eric Crombez, MD as new independent members to its Board of Directors. Dr. Zeiher brings more than 20 years of drug development experience where, in various roles, he oversaw the approval of 15 new treatments that addressed unmet needs in serious diseases with few to no treatment options. Dr. Crombez currently serves as Chief Medical Officer of Ultr ...

财务状况 - 公司现金及现金等价物为34,426千美元，短期投资为88,282千美元[19] - 总资产为134,003千美元，总负债为60,762千美元，股东权益为73,241千美元[19] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物和限制性现金总额为3476.4万美元[48] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物、限制性现金及短期投资总额为123.0百万美元[58] - 截至2024年6月30日，公司总资产按公允价值计量的总额为12.166亿美元，其中现金等价物和短期投资为主要组成部分[92] - 截至2024年6月30日，公司总负债按公允价值计量的总额为2.957亿美元，主要由应付许可方和认股权证负债构成[93] - 截至2024年6月30日，公司固定资产总额为39.75亿美元，较上期增加4.42亿美元[84] - 截至2024年6月30日，公司短期投资在2024年6月30日的公允价值为88.282百万美元，包括美国国债、联邦机构证券和存款证书[76] 收入与亏损 - 营业收入为17,864千美元，营业亏损为17,864千美元[23] - 净收入为7,406千美元，基本每股收益为0.19美元[25] - 2024年上半年，公司净亏损为2417.2万美元[45] - 2024年上半年，公司股票的基本每股收益为0.19美元，稀释每股收益为-0.26美元，用于计算的加权平均股数为51,226,715股[68] - 公司自成立以来累计亏损约773.7百万美元[58] - 2024年上半年净亏损为24.2百万美元，2023年上半年净亏损为25.8百万美元[58] 费用与支出 - 研发费用为9,218千美元，占总费用的51.6%[23] - 总费用为17,864千美元，其中研究与开发费用占比51.6%，一般及行政费用占比48.4%[23] - 2024年上半年，经营活动使用的现金净额为2722.2万美元[45] - 2024年上半年，投资活动使用的现金净额为5194.9万美元[46] - 2024年上半年，资本支出为143.6万美元[46] - 公司报告期内折旧和摊销费用为0.5百万美元和1.0百万美元，分别对应2024年第二季度和上半年[85] - 2024年上半年，公司股票补偿费用总计为286.9万美元，其中研发费用为570万美元，一般行政费用为2299万美元[145] 融资活动 - 股东权益增加主要来自发行股票和净收入，其中发行股票增加73,658千美元，净收入增加7,406千美元[32] - 2024年上半年，通过ATM销售普通股净收益为996.2万美元[47] - 2024年上半年，通过承销发行普通股净收益为7015.3万美元[47] - 2024年上半年，通过发行长期债务净收益为2000万美元[47] - 2024年上半年，融资活动提供的现金净额为9912.4万美元[47] - 公司债务净额为18355千美元，截至2024年6月30日，扣除当前到期部分后的长期债务为16133千美元[123] - 公司签订了贷款和安全协议，提供高达5000万美元的贷款，分为三个部分：2000万美元的承诺部分、1000万美元的承诺部分和2000万美元的自主部分[124] - 贷款的利息率为13.50%，公司可能需要支付的最终付款费用为5.00%的贷款本金[125] - 公司发行了股票购买认股权证，总计1788000份，认股权证的公允价值为900万美元，基于Black-Scholes期权定价模型[132] - 公司通过ATM协议销售了股票，分别在2024年和2023年三个月和六个月结束的期间内，净收益分别为350万美元和1000万美元[135] - 公司于2023年7月6日通过直接配售向现有机构投资者出售3,284,407股普通股和2,919,140份预先资助的认股权证，总购买价为2500万美元（扣除相关费用后为2300万美元）[139] - 公司于2024年5月7日通过承销发行出售12,285,056股普通股和6,142,656份预先资助的认股权证，总购买价为7500万美元（扣除相关费用后为7020万美元）[140] - 公司于2024年1月8日与Avenue和Avenue 2签订贷款和安全协议，发行认股权证购买价值分别为480,000美元和1,920,000美元的普通股，认股权证到期日为2029年1月8日[141] 风险与挑战 - 公司面临的风险包括生物制品许可证申请的重新提交、获取现有市场销售协议的能力、全球医疗紧急情况的影响等[1] - 公司计划通过技术授权、资产重组、减少员工数量等方式优化运营[1] - 公司正在开发符合良好生产规范的制造能力，以支持产品候选物的临床试验和潜在商业化[1] 其他财务信息 - 公司未计入稀释每股亏损计算的潜在普通股总数为12,428,336股，包括股票期权、限制性股票、转换贷款协议和认股权证[70] - 公司于2024年1月根据贷款和安全协议发行了价值2,400,000美元的股票购买认股权证，行使价为4.07美元[71] - 公司未记录任何信用损失准备金，因其投资和应收账款没有历史上的不可收回或严重逾期情况[63] - 公司计算符合条件的金融工具的公允价值，并将其与账面价值进行比较[86] - 公司将金融资产和负债分为三个级别的公允价值层次，优先使用可观察输入，最小化使用不可观察输入[87][88][89] - 公司认股权证负债在2024年6月30日为2410万美元，较2023年底减少747.2万美元[100] - 公司衍生负债在2024年6月30日为66.8万美元，较2023年底增加82.2万美元[104] - 公司与前许可方REGENXBIO的和解协议中，截至2024年6月30日，剩余应付金额的现值为480万美元[108] - 公司截至2024年6月30日的应计费用总额为492.4万美元，较2023年底减少106.1万美元[110] - 公司报告了租赁成本和租金的详细数据，包括运营租赁成本、可变租赁成本和短期租赁成本，总计分别为461千美元、482千美元、892千美元和954千美元[115] - 现金支付用于运营租赁负债的金额为0.3百万美元，适用于2024年和2023年三个月和六个月结束的期间[116] - 未来最低租赁支付和义务（不包括短期租赁）总计为5853千美元，扣除利息后的现值为4810千美元[118] - 公司收到了子租赁收入，分别为0.1百万美元和0.3百万美元，适用于20