财务状况 - 公司现金及现金等价物为34,426千美元，短期投资为88,282千美元[19] - 总资产为134,003千美元，总负债为60,762千美元，股东权益为73,241千美元[19] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物和限制性现金总额为3476.4万美元[48] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物、限制性现金及短期投资总额为123.0百万美元[58] - 截至2024年6月30日，公司总资产按公允价值计量的总额为12.166亿美元，其中现金等价物和短期投资为主要组成部分[92] - 截至2024年6月30日，公司总负债按公允价值计量的总额为2.957亿美元，主要由应付许可方和认股权证负债构成[93] - 截至2024年6月30日，公司固定资产总额为39.75亿美元，较上期增加4.42亿美元[84] - 截至2024年6月30日，公司短期投资在2024年6月30日的公允价值为88.282百万美元，包括美国国债、联邦机构证券和存款证书[76] 收入与亏损 - 营业收入为17,864千美元，营业亏损为17,864千美元[23] - 净收入为7,406千美元，基本每股收益为0.19美元[25] - 2024年上半年，公司净亏损为2417.2万美元[45] - 2024年上半年，公司股票的基本每股收益为0.19美元，稀释每股收益为-0.26美元，用于计算的加权平均股数为51,226,715股[68] - 公司自成立以来累计亏损约773.7百万美元[58] - 2024年上半年净亏损为24.2百万美元，2023年上半年净亏损为25.8百万美元[58] 费用与支出 - 研发费用为9,218千美元，占总费用的51.6%[23] - 总费用为17,864千美元，其中研究与开发费用占比51.6%，一般及行政费用占比48.4%[23] - 2024年上半年，经营活动使用的现金净额为2722.2万美元[45] - 2024年上半年，投资活动使用的现金净额为5194.9万美元[46] - 2024年上半年，资本支出为143.6万美元[46] - 公司报告期内折旧和摊销费用为0.5百万美元和1.0百万美元，分别对应2024年第二季度和上半年[85] - 2024年上半年，公司股票补偿费用总计为286.9万美元，其中研发费用为570万美元，一般行政费用为2299万美元[145] 融资活动 - 股东权益增加主要来自发行股票和净收入，其中发行股票增加73,658千美元，净收入增加7,406千美元[32] - 2024年上半年，通过ATM销售普通股净收益为996.2万美元[47] - 2024年上半年，通过承销发行普通股净收益为7015.3万美元[47] - 2024年上半年，通过发行长期债务净收益为2000万美元[47] - 2024年上半年，融资活动提供的现金净额为9912.4万美元[47] - 公司债务净额为18355千美元，截至2024年6月30日，扣除当前到期部分后的长期债务为16133千美元[123] - 公司签订了贷款和安全协议，提供高达5000万美元的贷款，分为三个部分：2000万美元的承诺部分、1000万美元的承诺部分和2000万美元的自主部分[124] - 贷款的利息率为13.50%，公司可能需要支付的最终付款费用为5.00%的贷款本金[125] - 公司发行了股票购买认股权证，总计1788000份，认股权证的公允价值为900万美元，基于Black-Scholes期权定价模型[132] - 公司通过ATM协议销售了股票，分别在2024年和2023年三个月和六个月结束的期间内，净收益分别为350万美元和1000万美元[135] - 公司于2023年7月6日通过直接配售向现有机构投资者出售3,284,407股普通股和2,919,140份预先资助的认股权证，总购买价为2500万美元（扣除相关费用后为2300万美元）[139] - 公司于2024年5月7日通过承销发行出售12,285,056股普通股和6,142,656份预先资助的认股权证，总购买价为7500万美元（扣除相关费用后为7020万美元）[140] - 公司于2024年1月8日与Avenue和Avenue 2签订贷款和安全协议，发行认股权证购买价值分别为480,000美元和1,920,000美元的普通股，认股权证到期日为2029年1月8日[141] 风险与挑战 - 公司面临的风险包括生物制品许可证申请的重新提交、获取现有市场销售协议的能力、全球医疗紧急情况的影响等[1] - 公司计划通过技术授权、资产重组、减少员工数量等方式优化运营[1] - 公司正在开发符合良好生产规范的制造能力，以支持产品候选物的临床试验和潜在商业化[1] 其他财务信息 - 公司未计入稀释每股亏损计算的潜在普通股总数为12,428,336股，包括股票期权、限制性股票、转换贷款协议和认股权证[70] - 公司于2024年1月根据贷款和安全协议发行了价值2,400,000美元的股票购买认股权证，行使价为4.07美元[71] - 公司未记录任何信用损失准备金，因其投资和应收账款没有历史上的不可收回或严重逾期情况[63] - 公司计算符合条件的金融工具的公允价值，并将其与账面价值进行比较[86] - 公司将金融资产和负债分为三个级别的公允价值层次，优先使用可观察输入，最小化使用不可观察输入[87][88][89] - 公司认股权证负债在2024年6月30日为2410万美元，较2023年底减少747.2万美元[100] - 公司衍生负债在2024年6月30日为66.8万美元，较2023年底增加82.2万美元[104] - 公司与前许可方REGENXBIO的和解协议中，截至2024年6月30日，剩余应付金额的现值为480万美元[108] - 公司截至2024年6月30日的应计费用总额为492.4万美元，较2023年底减少106.1万美元[110] - 公司报告了租赁成本和租金的详细数据，包括运营租赁成本、可变租赁成本和短期租赁成本，总计分别为461千美元、482千美元、892千美元和954千美元[115] - 现金支付用于运营租赁负债的金额为0.3百万美元，适用于2024年和2023年三个月和六个月结束的期间[116] - 未来最低租赁支付和义务（不包括短期租赁）总计为5853千美元，扣除利息后的现值为4810千美元[118] - 公司收到了子租赁收入，分别为0.1百万美元和0.3百万美元，适用于20