公司战略和使命 - 公司计划继续开发基于AIM™ capsid平台的AAV基因疗法，用于治疗眼科疾病[8] - 公司的使命是通过细胞和基因疗法改变患有危及生命疾病的人们的生活，并在2022年取得了积极的阶段3研究结果[9] - 公司的战略包括推进和商业化晚期临床细胞和基因疗法项目，专注于危及生命的疾病[11] - 公司计划继续开发利用AIM™ capsid技术的新型体内基因疗法[12] 产品开发和市场准入 - 公司开发的EB-101在治疗RDEB方面表现出持久愈合和减轻疼痛的潜力[21] - EB-101已获得FDA的RMAT、突破性疗法、孤儿药和RPD认定，公司计划在2023年中期前向FDA提交生物制品许可申请[29] - ABO-503针对治疗X连锁性视网膜裂解症（XLRS）已展示出临床前疗效，并已向FDA提交了预IND会议请求[33] 制造能力和合作关系 - 公司已在俄亥俄州克利夫兰建立了符合cGMP标准的临床规模制造能力，为工程细胞疗法和AAV基因疗法提供支持[14] - 公司已准备好在克利夫兰的cGMP商业设施制造EB-101，以支持计划中的BLA提交[31] - 公司在克利夫兰建立了一个cGMP制造设施，以增强供应链控制，提高质量控制测试，增加供应能力，降低生产成本，并为产品候选物的临床试验和商业需求提供制造效率[41] 法规和监管要求 - 美国FDA对生物制品进行市场营销前的审批流程包括完成实验室测试和体内研究、提交IND申请、通过独立机构审查委员会审批、进行充分控制的人体临床试验、制定生产工艺、提交BLA申请、通过FDA的预先批准检查、支付用户费用等步骤[63] - FDA要求治疗产品的安全和有效使用依赖于诊断设备时，通常要求同时批准或清除诊断设备[87] - FDA审查BLA以确定产品候选人是否安全、有效，是否符合cGMP要求[91] 市场竞争和风险 - 竞争对手可能拥有比公司更多的财务、技术和人力资源，并在产品候选物的发现、开发、获得FDA和其他监管批准以及商品化方面拥有更丰富的经验[147] - 公司预计任何开发和商品化的产品候选物将基于功效、安全性、管理和交付便利性、价格以及政府和其他第三方支付者的报销可用性等方面进行竞争[150]