财务状况（资产负债相关） - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为15726000美元2023年12月31日为14473000美元[9] - 2024年9月30日短期投资为93975000美元2023年12月31日为37753000美元[9] - 2024年9月30日总流动资产为112657000美元2023年12月31日为55737000美元[9] - 2024年9月30日总负债为74819000美元2023年为49176000美元[10] - 2024年9月30日股东权益为45773000美元2023年为14826000美元[11] - 截至2024年9月30日员工保留信贷应收款为160万美元2023年12月31日为210万美元[30] - 2024年9月30日认股权证负债为38789千美元2023年12月31日为31352千美元[55] - 2024年9月30日应计员工薪酬为3736千美元2023年12月31日为3688千美元[64] - 2024年9月30日总运营租赁负债为4459千美元2023年12月31日为5400千美元[66] - 2024年9月30日公司长期债务净额为14206万美元[71] - 截至2024年9月30日应付REGENXBIO金额为490万美元[63] 经营成果（盈利亏损相关） - 2024年前三季度研发费用为25366000美元2023年为23712000美元[12] - 2024年前三季度一般及行政费用为22173000美元2023年为13174000美元[12] - 2024年前三季度净亏损为54441000美元2023年为37597000美元[12] - 2024年9月30日基本和稀释后每股普通股亏损为1.41美元2023年为1.89美元[12] - 2024年9月30日加权平均普通股股数为38504273股2023年为19942613股[12] - 截至2023年9月30日的九个月净亏损3759.7万美元[19] - 2024年前九个月净亏损5440万美元2023年同期为3760万美元[26] - 截至2024年9月30日累计赤字约8.04亿美元[26] - 2024年第三季度基于事件里程碑付款的营收为0 2023年同期为350万美元[107] 现金流量相关 - 截至2023年9月30日的九个月经营活动使用的现金为2777.4万美元[20] - 截至2023年9月30日的九个月投资活动使用的现金为1132.1万美元[20] - 截至2023年9月30日的九个月融资活动提供的现金为2959万美元[20] 公司业务相关 - 公司为临床阶段的生物制药公司[21] - 公司主要临床项目为pz - cel[21] - 公司开发组合包括基于腺相关病毒的基因疗法[21] - 公司自成立以来将大部分资源用于研发等活动[25] - 公司自成立以来产生重大运营亏损和负现金流并将持续[25] - 2024年10月28日重新向FDA提交pz - cel的生物制品许可申请[110] - FDA于2024年11月8日接受审查并指定2025年4月29日为PDUFA目标行动日期[110] - 2024年10月18日签署16566平方英尺办公空间的租约[112] - 新租约2025年1月1日开始[112] - 新租约将使公司把现有办公空间转换为制造空间以提高pz - cel制造能力[112] 会计政策相关 - 2024年11月FASB发布ASU 2024 - 03公司正在评估对合并财务报表影响[37] - 2023年12月FASB发布ASU 2023 - 09公司正在评估对所得税披露影响[38] - 2023年11月FASB发布ASU 2023 - 07公司正在评估对可报告分部披露影响[39] 投资与权益相关 - 2024年9月30日止三个月和九个月基本和稀释每股净亏损计算不包括潜在稀释证券影响因其反稀释[33] - 2024年9月30日止潜在可稀释基本每股亏损的证券未计入稀释每股净亏损计算[35] - 2024年9月30日转换权不再符合衍生负债标准并重新分类为权益[59] - 2024年9月30日衍生负债为0 2023年12月31日为0[59] - 衍生负债使用不可观察输入值按公允价值计量为三级输入值[59] - 认股权证负债使用不可观察输入值按公允价值计量为三级输入值[56] 股票相关 - 截至2024年9月30日2023年激励计划下有40473股可授予[94] - 截至2024年9月30日诱导计划下有685500股可授予[94] - 截至2024年9月30日未确认的非归属期权奖励补偿成本约50万美元[99] - 截至2024年9月30日未确认的未归属限制性股票奖励补偿费用为1310万美元[100] - 2024年1 - 9月与2023年同期相比研发股票补偿费用分别为1055000美元和743000美元[95] - 2024年1 - 9月与2023年同期相比管理股票补偿费用分别为3618000美元和2511000美元[95] - 2024年9月30日止九个月公司通过ATM协议出售股票净收益1000万美元2023年为660万美元[84] - 2021年12月21日公司公开发行股票净收益1600万美元[81] - 2022年11月3日私人配售总购买价格为3500万美元净额为3260万美元[85] - 2023年7月6日公司向机构投资者出售股票和预筹认股权证共筹得毛收入2500万美元净额2300万美元[89] - 2024年5月7日公司出售股票和预筹认股权证共筹得毛收入7500万美元净额7020万美元[90] 合同协议相关 - 与Taysha的CLN1疾病相关协议交易价格包含固定报酬700万美元[102] - 与Taysha的CLN1疾病相关协议中基于事件的里程碑付款最高可达2600万美元[102] - 与某合同相关的固定报酬为300万美元可变报酬最高达5650万美元[106] - 与Ultragenyx的许可协议中公司有资格获得净销售额中低个位数到10%的分层特许权使用费以及最高3000万美元的商业里程碑付款[108] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日与Ultragenyx的交易无合同资产或负债[109] 租赁相关 - 2024年9月30日止三个月和2023年经营租赁负债计量中包含的现金支付金额均为30万美元2024年和2023年9个月均为90万美元[68] - 2024年9月30日公司经营租赁负债相关的未来最低租赁付款和义务2024年剩余为45万美元2025年为85.3万美元等[69] - 2024年9月30日止三个月和2023年转租收入均为10万美元2024年和2023年9个月均为40万美元[70] 其他财务信息 - 截至2023年9月30日的九个月股票补偿费用为3254美元[19] - 2024年9月30日和2023年12月31日短期投资情况[41] - 2024年9月30日和2023年12月31日公司有不同发行的未偿还认股权证负债[53] - 2024年1月公司发行价值240万美元股票的认股权证[54] - 2024年9月30日止三个月和九个月无重大已实现可供出售投资损益[43] - 贷款协议下2024年9月30日Tranche 2不再可用因公司未满足条件[72] - 2024年9月30日贷款的规定利率为13.50%有效利率为22.09%[73] - 2024年9月30日转换权不再符合衍生负债标准并重新分类为权益[76]