BioCardia公司 - BioCardia公司是一家专注于心血管疾病晚期细胞治疗干预的生物技术公司[1] CardiAMP HF II试验 - CardiAMP HF II是BioCardia公司推出的一项随机对照关键试验，用于治疗缺血性心力衰竭[2] - CardiAMP HF II的主要终点是根据全因心脏死亡、主要不良心脏和脑血管事件以及生活质量的Finkelstein-Schoenfeld复合差异来衡量[4]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度收入约为357,000美元,同比增长68.4% [3] - 研发费用同比下降9.5%至190万美元 [3] - 销售、一般及管理费用保持稳定,约110万美元 [3] - 净亏损同比下降16.1%至260万美元 [3] - 经营活动净现金流出同比增加20%至240万美元 [3] - 第三季度末现金及等价物余额约180万美元,预计可维持到明年1月 [3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要专注于自体和异体细胞治疗平台,用于治疗心血管和肺部疾病,包括缺血性心力衰竭、慢性心肌缺血和急性呼吸窘迫综合征 [1][3] - CardiAMP心力衰竭试验(BCDA-01)因安全监察委员会建议暂停入组,公司正在与FDA沟通修订试验方案 [3] - CardiAMP慢性心肌缺血试验(BCO2)正在进行,预计今年第四季度完成首批5例患者入组,并开始随机对照试验阶段 [3] - CardiALLO异体细胞治疗缺血性心力衰竭试验(BCD03)计划在今年第四季度开始入组 [3] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与日本医药品医疗器械总合机构(PMDA)就CardiAMP细胞治疗系统在缺血性心力衰竭适应症的批准进行沟通,预计11月21日进行正式咨询 [3] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将专注于推进自体CardiAMP细胞治疗在心力衰竭和慢性心肌缺血适应症的临床开发,并寻求合作伙伴和政府资助来推进异体CardiALLO细胞治疗项目 [3] - 公司还将利用其Helix生物治疗递送系统,通过长期合作为生物治疗递送业务创造经常性收入 [3] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CardiAMP细胞治疗在心力衰竭和慢性心肌缺血适应症的潜力更加有信心,基于现有的积极临床数据 [3] - 公司正在与FDA和PMDA就CardiAMP细胞治疗项目进行沟通,预计未来几周内获得反馈 [3] - 公司还预期在业务发展活动方面获得积极消息 [3] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Unidentified Analyst 提问** 对于原有的CardiAMP试验,公司如何处理仍在随访期的患者,以及预计何时能够获得完整的试验数据? [8] **Peter Altman 回答** 公司将继续随访所有患者至少到1年时间点,预计最后一例患者将于2024年10月完成随访,届时公司将公布完整的试验结果 [9] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 对于新的CardiAMP试验方案,公司计划如何针对高NT-proBNP患者群体进行设计? [10] **Peter Altman 回答** 公司在现有的中期数据分析中发现,超过一半的患者的NT-proBNP水平较高,这些患者的治疗效果非常显著。公司正在与FDA沟通新的试验方案,计划将高NT-proBNP作为入组标准,这可能会显著提高试验的成功概率 [10]

公司业务及产品 - 公司是一家临床阶段公司，专注于开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞和细胞衍生治疗方法[48] - 公司已完成CardiAMP细胞治疗心衰试验的招募，并与FDA就第二个关键试验的协议进行讨论[54] - 公司已向日本药品医疗器械管理局提交了CardiAMP细胞治疗系统的申请，以获得对缺血性心衰的批准[56] - 公司的CardiAMP慢性心肌缺血试验是一项多中心、随机、双盲、对照的III期试验，旨在支持CardiAMP细胞治疗系统的安全性和有效性[57] - 公司已获得FDA批准，启动了用于治疗缺血性心衰的CardiALLO异基因细胞的临床试验[60] - 公司的Helix生物治疗递送系统可将治疗物质输送到心肌中，是输送细胞和基因治疗的最安全、最易于使用和最有效的方式之一[65] 业务发展及财务状况 - 公司在2023年第三季度实现了357,000美元的总收入，较2022年同期的212,000美元有所增长[78] - 研发费用在2023年第三季度为1,872,000美元，较2022年同期的2,144,000美元有所下降[79] - 销售、总务和行政费用在2023年第三季度为1,083,000美元，较2022年同期的1,128,000美元有所下降[80] - 公司未来的资本需求将取决于多个因素，包括自体CardiAMP细胞疗法系统和异体神经肽-1受体阳性临床试验的进展、成本、结果和时间，FDA对自体CardiAMP细胞病法系统和异体神经肽-1受体阳性疗法在心力衰竭和其他潜在适应症中的接受情况，以及寻求和获得FDA和其他监管批准的结果、成本和时间[94] - 公司预计在未来通过公开或私人股权或债务融资、政府或其他第三方资金、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或这些方法的组合来为运营活动提供资金，如果通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，普通股股东的所有权利将被稀释，这些证券的条款可能包括优先清算或其他偏好，可能不利于普通股股东的权利[95] - 公司已根据将继续作为持续经营实体的基础，截至2023年9月30日编制了其简明综合财务报表，但由于上述因素，对于我们在这些财务报表发布之日起一年内能否继续作为持续经营实体存在重大疑虑，我们继续作为持续经营实体的能力在很大程度上取决于我们筹集额外资金的能力[96]

财务数据和关键指标变化 - 收入约为4.3万美元,与上一季度的975万美元相比有大幅下降 [41] - 研发费用约230万美元,与上一年同期持平 [42] - 销售、一般及管理费用约120万美元,与上一年同期持平 [42] - 净亏损约340万美元,较上一年同期的250万美元有所增加 [43] - 经营活动净现金流出约320万美元,较上一年同期的260万美元有所增加 [43] - 公司期末现金及等价物约430万美元,可提供到11月的运营资金 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - CardiAMP自体细胞治疗心力衰竭(BCDA-01)项目:实施了适应性统计分析计划,完成了对FDA的提交,并在加拿大等地区的入组有所增加 [10][11] - 慢性心肌缺血的自体细胞治疗项目:继续推进滚动队列的入组 [12] - 同种异体细胞治疗心力衰竭(BCD03)项目:首例患者即将入组 [32] - 急性呼吸窘迫综合征的同种异体细胞治疗项目(BCDA04):暂时搁置,待资金充足时再扩展适应症 [34] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司已向日本医药品医疗器械总合机构(PMDA)提交了CardiAMP细胞治疗系统的上市申请,获得正式受理并回答了一些补充问题 [24][25] - 如获批准,CardiAMP将成为日本首个可用于微创导管给药的细胞治疗产品 [28] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发自体和同种异体细胞治疗平台,用于治疗心血管和肺部疾病 [9] - 公司的Helix生物治疗递送系统是最安全、最易使用和最有效的将细胞、基因和蛋白质递送到心肌的方式,正在进行商业化开发 [35][36] - 公司拥有广泛的知识产权保护,包括在日本和欧洲获得的新专利 [37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - BCDA-01项目的数据安全监测委员会(DSMB)建议暂停新患者入组,公司正在进一步分析数据并评估下一步措施 [14]-[23] - 公司对BCDA-01项目的前景仍然保持乐观,并有多个临床项目即将有重要进展 [29]-[33][39] - 公司正在积极推进商业化合作,有望在年底前达成有意义的交易 [36] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joe Pantginis 提问** 如果DSMB认为未盲态数据可能无法达到主要终点,为什么仍在继续试验,而不是进入试验终止阶段?对于后续一年随访的患者,应该关注哪些指标? [48]-[50] **Peter Altman 回答** 公司也对DSMB的建议感到困惑,正在进一步分析数据并与DSMB沟通。公司将关注主要终点的死亡率和主要不良心血管事件数据,以及功能性指标如六分钟步行距离等。同时也会关注其他预设终点如生活质量和心脏回顾指标。[51]-[61] 问题2 无 问题3 无

公司治疗方法及临床试验 - 公司是一家临床阶段公司，致力于开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞和细胞衍生治疗方法[47] - CardiAMP细胞疗法用于缺血性心力衰竭和慢性心肌缺血，目前处于III期临床试验阶段[50] - FDA对CardiAMP心力衰竭试验的补充提案进行了审查，并建议公司暂停试验[52] - 公司已向日本药品和医疗器械管理局提交了CardiAMP细胞疗法系统的申请，以获得缩小心力衰竭的批准[58] - CardiAMP慢性心肌缺血试验是一项III期试验，旨在支持CardiAMP细胞疗法系统用于慢性心肌缺血的安全性和有效性[59] - 公司的CardiAMP关键试验符合医疗保险国家覆盖标准，每位患者最高可获得2万美元的覆盖费用[61] - 公司的第二个治疗平台是NK1R+ MSC，用于缩小心力衰竭和急性呼吸窘迫综合症[62] - FDA批准了公司的CardiALLO试验，旨在为缩小心力衰竭患者提供治疗[63] - 公司计划在第三季度开始招募CardiALLO试验的患者[63] - 公司计划在CardiALLO研究中测试炎症假设[65] 公司业务及合作 - 公司目前拥有一系列产品，包括AVANCE可导航导管和与企业和学术机构的合作协议收入，但收入较为有限[71] - 预计将在今年晚些时候与最多两家合作伙伴达成许可和开发关系，以分享成本并使BioCardia股东从合作项目的未来成功中受益[68] 公司财务状况及未来展望 - 由于COVID-19大流行的影响，公司业务受到了显著干扰，开发计划和监管商业化时间表延迟，可能会继续对公司业务、运营、财务状况和流动性产生不利影响[69] - 公司截至2023年6月30日的现金及现金等价物约为430万美元，预计未来几年将继续出现净亏损[82] - 现金流量表显示，截至2023年6月30日，公司经营活动产生了571.1万美元的现金流出，投资活动产生了12万美元的现金流出，融资活动提供了266.5万美元的净现金流入[84] - 根据公司当前的运营计划，截至2023年6月30日的430万美元现金及现金等价物不足以支持公司计划的支出和义务，公司计划通过筹集额外资金来继续发展治疗候选药物[94] - 公司未来的资本需求将取决于多个因素，包括自主CardiAMP细胞疗法系统和异基因Neurokinin-1受体阳性临床试验的进展、成本、结果和时间，FDA对自主CardiAMP细胞疗法系统和异基因Neurokinin-1受体阳性疗法在心力衰竭和其他潜在适应症中的接受情况，以及寻求和获得FDA和其他监管批准的结果、成本和时间[95] - 公司预计在未来从已批准的疗法和产品销售中获得有意义的收入之前，将通过公开或私人股权或债务融资、政府或其他第三方资金、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或这些方法的组合来为运营活动提供资金[98] - 公司的资产和负债将继续按照作为持续经营实体的基础进行编制，但由于上述因素，对公司在这些财务报表发布之日起一年内能否继续作为持续经营实体存在重大疑虑[99]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度收入约为64,000美元,与2022年同期的60,000美元相当 [7] - 2023年第一季度研发费用增加至约240万美元,而2022年同期为220万美元,主要是由于支持CardiAMP心力衰竭试验的预期增加 [7] - 2023年第一季度销售、一般及管理费用维持在约120万美元,与2022年同期持平 [7] - 2023年第一季度净亏损约360万美元,而2022年同期为330万美元 [7] - 2023年第一季度经营活动净现金流出约260万美元,而2022年同期为290万美元 [7] - 2023年3月31日现金及现金等价物约490万美元,可提供资金支持至2023年第三季度,不包括业务发展活动带来的资金 [7] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进4个临床阶段的治疗产品候选药物,针对重要的心血管和肺部疾病 [3][4] - 自体单核细胞治疗平台CardiAMP正在两个心脏适应症中推进 [3] - 同种异体间充质干细胞项目BCDA-03和BCDA-04正在开展临床试验 [4] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与日本医药品医疗器械总合机构(PMDA)就CardiAMP细胞治疗在日本获批进行磋商,预计将在2023年第二季度提交正式申请 [4] - 日本已有一种自体细胞治疗获得有条件批准用于心力衰竭,但需要开胸手术获取细胞,而CardiAMP采用微创手术 [4] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进自体和同种异体细胞治疗平台,针对重大未满足的心血管和肺部疾病,包括缺血性心力衰竭、慢性心肌缺血和急性呼吸窘迫综合征 [3][4] - 公司正在就CardiAMP细胞治疗平台开展国际合作,授权NK-1受体阳性间充质干细胞平台用于其他适应症,以及授权细胞基因和蛋白治疗递送系统 [5] - 公司还计划宣布与Helix生物治疗递送平台相关的新专利 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 心力衰竭是一个巨大的未满足需求,现有新药虽然给患者带来很大益处,但似乎对死亡率影响不大 [3] - 公司的自体和同种异体细胞治疗产品有望为这些患者提供新的治疗方案 [3][4] - 公司正在与FDA就CardiAMP心力衰竭试验的自适应统计分析计划进行积极沟通,预计将在5月26日获得回复 [3] - 公司有信心能够与FDA达成一致,使试验有望能够在足够的安全数据支持下提前停止并取得成功 [3][17][18] - 公司正在推进其他临床项目,如慢性心肌缺血和急性呼吸窘迫综合征的治疗,以及在日本的注册申请 [4] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joe Pantginis提问** 询问CardiAMP心力衰竭试验中10名对照组患者转入治疗组的标准,以及转入后可能产生的新药物或合并用药的影响 [9][10] **Peter Altman回答** 这10名患者在完成2年随访后退出试验,满足进入试验的主要标准,但评估要求可能略有减少。这些患者将被额外随访1年,为试验提供更多安全性数据,这对FDA批准很重要 [10] 问题2 **Kumar Raja提问** 询问公司是否有信心在6月底的下次数据安全监测委员会会议上获得FDA对自适应统计分析计划的最终批准,以及日本PMDA申报的进展和授权/分销合作的情况 [16][19][20] **Peter Altman回答** 公司与FDA的沟通很顺利,已充分解决了他们提出的所有问题,希望能在6月底获得自适应统计分析计划的批准 [17][18] 日本PMDA申报方面,公司已与监管机构进行过两次咨询,正在准备提交申请,预计会收到一些后续问题,但最终希望获得批准 [19][20] 公司正在积极推进多项授权和分销合作,但时间线存在不确定性,将在适当时候公布进展 [20]

公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发心血管和肺部疾病治疗的细胞和细胞衍生疗法的临床阶段公司[52] - CardiAMP细胞疗法用于缺血性心力衰竭和慢性心肌缺血，已获得FDA突破性设备认定[55] - 公司的NK1R+ MSC细胞疗法已获得FDA批准用于缺血性心力衰竭和急性呼吸窘迫综合征[62] - 公司的Helix生物疗法递送系统可将治疗物质直接递送到心肌中，已在欧洲获得CE标志[66] 市场批准与合作 - 2022年7月，公司与日本药品医疗器械管理局就CardiAMP细胞疗法系统在日本的批准进行了第二次磋商[59] - 2022年12月，FDA批准了公司用于急性呼吸窘迫综合征的NK1R+ MSC细胞疗法的IND申请[64] 业务影响及财务状况 - 由于COVID-19大流行，公司的业务受到了显著干扰，包括开发项目和监管商业化时间表的延迟[68] - 公司目前通过销售AVANCE可操纵导管插入器和合作协议收入等方式获得了适度的收入[70] - 公司计划在可预见的未来增加研发支出，继续进行心力衰败和慢性心肌缺血的CardiAMP自体细胞疗法试验[73] - 2023年3月31日，公司的营收为64,000美元，较2022年同期的60,000美元有所增长[79] - 研发支出在2023年3月31日的三个月内达到2,384,000美元，较2022年同期的2,186,000美元有所增加[80] - 销售、一般和管理支出在2023年3月31日的三个月内降至1,190,000美元，较2022年同期的1,201,000美元有所减少[81]

财务数据和关键指标变化 - 2022年收入为1.4百万美元,较2021年的1.0百万美元增加 [41] - 2022年总运营费用为13.3百万美元,较2021年的13.6百万美元减少约300,000美元 [42] - 2022年研发费用为8.8百万美元,较2021年的8.6百万美元略有增加 [42] - 2022年销售、一般及管理费用为4.4百万美元,较2021年的5.1百万美元减少 [42] - 2022年净亏损为11.9百万美元,较2021年的12.6百万美元减少 [43] - 2022年经营活动现金流出为10.6百万美元,与2021年持平 [43] - 截至2022年末,公司现金及现金等价物为7.4百万美元,可提供至第三季度的运营资金 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进4个临床阶段的治疗产品候选药物,涉及心脏和肺部疾病 [9][28][29][30] - 自体单核细胞疗法平台CardiAMP的两个心脏适应症临床试验进展最快 [15][23] - CardiAMP心力衰竭试验(BCDA-01)已入组119名患者,还有10名患者交叉接受治疗 [16] - CardiAMP慢性心肌缺血试验(BCDA-02)的开放性队列已有足够患者入组,预计2023年报告结果 [25] - 异体间充质干细胞产品BCDA-03和BCDA-04的IND申请已获FDA批准,预计2023年二季度开始入组 [29][31][35] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在推进在日本注册CardiAMP细胞治疗用于缺血性心力衰竭的申请,预计2023年二季度完成正式提交 [26][27] - 公司的Avance可导引鞘产品已获FDA批准,最近同类产品被收购价格在7000万至15亿美元之间 [38] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进自体和异体两大细胞治疗平台,针对重大未满足的心血管和肺部疾病 [9][28] - 公司正在开展4个临床试验,包括2个自体细胞治疗和2个异体间充质干细胞治疗 [15][23][29][31] - 公司正在开展4项业务发展计划,包括国际合作、授权、交叉许可和产品商业化 [36][37][38] - 公司正在申请与细胞治疗相关的新专利,以保护核心技术 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2022年取得重大进展,正在加快CardiAMP心力衰竭试验的入组速度 [8][16] - CardiAMP心力衰竭试验的初步数据显示患者心功能和生存率显著改善,但需要进一步大规模随机对照试验验证 [17][18] - 公司正在与FDA讨论采用自适应统计分析计划,以期能够提前获得试验的初步疗效结果 [20][21][22] - 公司的异体间充质干细胞产品在心力衰竭和急性呼吸窘迫综合征领域也显示出潜力,预计2023年二季度开始入组 [29][31][35] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joe Pantginis提问** CardiAMP心力衰竭试验初步数据中35%的左室射血分数改善,如何与患者的自然病史相比较? [48] **Peter Altman回答** 这些患者的基线左室射血分数在20%-40%之间,与既往大型试验的入组标准相符。这组患者的心血管死亡率约为7%-8%,全因死亡率约为10%/年,明显优于既往报道。这可能与我们选择的患者细胞质量较好有关。但这仍是一个小样本,需要在大规模随机对照试验中进一步验证。 [49][50][51][52] 问题2 **Kumaraguru Raja提问** CardiAMP心力衰竭试验初步数据中左室射血分数的具体基线范围和改善幅度如何? [66] **Peter Altman回答** 我们目前没有公开这些具体数据。但总的来说,这些数据符合心力衰竭患者的预期范围,即基线25%-45%。相比之下,大多数其他治疗方法并不能显著改善左室射血分数,只能减缓患者的逐步恶化。我们观察到的35%改善幅度在心力衰竭领域是非常罕见的。但这仍是一个小样本,需要在更大规模的随机对照试验中进一步验证。 [70][71] 问题3 **James Molloy提问** 公司计划如何应对本周五与FDA的讨论,以及CardiAMP慢性心肌缺血试验(BCDA-02)的下一步计划? [83][84] **Peter Altman回答** 关于本周五与FDA的讨论,我们已经准备了大量的工作,包括与资深顾问进行多次会议。我们预计FDA可能会要求我们在获得批准前需要更多的安全性数据。但我们的突破性设备认定可以让我们在完成主要疗效评估后继续收集安全性数据。对于BCDA-02试验,我们已经完成了开放队列入组,正在计划针对随机对照队列提高入组效率的修改方案,预计2025年前能完成首100例患者入组。 [85][86][87][88][89][90][91][92][93][94][95]

公司财务状况 - 公司历史上一直处于亏损状态，可能无法实现或维持盈利[204] - 公司截至2022年12月31日的净亏损为1.19亿美元，累计亏损总额为14.06亿美元[205] - 公司预计未来支出将增加，尤其是在研发和其他与运营相关的支出方面[208] - 公司需要大量额外融资才能实现目标，未能及时获得必要资本可能会迫使延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化努力[211] - 公司的现金和现金等价物可能会受到金融机构破产的不利影响[217] 产品开发与监管 - 公司目前只有少数产品在美国和欧洲获得批准，商业化经验有限，难以评估当前业务和未来前景[206] - 公司的长期生存主要取决于成功开发和商业化CardiAMP细胞疗法系统[223] - FDA接受了心力衰竭的CardiAMP细胞疗法系统的第三阶段关键试验[225] - CardiAMP细胞疗法系统是首个通过FDA预市批准路径监管的心脏细胞疗法[226] - FDA接受了CardiAMP细胞疗法系统治疗HFrEF和慢性心肌缺血的第三阶段关键试验[227] - 公司的成功取决于在临床开发中获得的数据的准确性和完整性，如果应用不准确或不完整的数据做出未来决策，公司前景可能会受到不利影响[224] 市场竞争与商业化 - 公司未来的商业成功取决于其治疗候选药物在医生、患者和医疗支付方面的市场接受程度[257] - 公司面临激烈竞争，可能导致其他公司在我们之前或更成功地发现、开发或商业化产品[261] - 公司如果无法建立销售和营销能力或与第三方达成协议来销售其治疗候选药物，可能无法产生任何收入[264] 法律与监管风险 - 公司必须努力确保业务安排符合适用的医疗法律，这可能涉及巨大成本[328] - 公司在临床试验过程中可能获得试验对象的私人健康信息，需要遵守有关健康信息和个人数据隐私和安全的法律[330] - 公司面临数据安全法规的严格要求，可能需要投入大量资本和资源以确保隐私和数据安全[334] 知识产权风险 - 公司可能无法在市场中保护专有技术[374] - 公司的专利保护可能在全球范围内受到限制[378] - 公司可能无法充分防止商业机密的披露[381]