财务数据和关键指标变化 - 2022年收入为1.4百万美元,较2021年的1.0百万美元增加 [41] - 2022年总运营费用为13.3百万美元,较2021年的13.6百万美元减少约300,000美元 [42] - 2022年研发费用为8.8百万美元,较2021年的8.6百万美元略有增加 [42] - 2022年销售、一般及管理费用为4.4百万美元,较2021年的5.1百万美元减少 [42] - 2022年净亏损为11.9百万美元,较2021年的12.6百万美元减少 [43] - 2022年经营活动现金流出为10.6百万美元,与2021年持平 [43] - 截至2022年末,公司现金及现金等价物为7.4百万美元,可提供至第三季度的运营资金 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进4个临床阶段的治疗产品候选药物,涉及心脏和肺部疾病 [9][28][29][30] - 自体单核细胞疗法平台CardiAMP的两个心脏适应症临床试验进展最快 [15][23] - CardiAMP心力衰竭试验(BCDA-01)已入组119名患者,还有10名患者交叉接受治疗 [16] - CardiAMP慢性心肌缺血试验(BCDA-02)的开放性队列已有足够患者入组,预计2023年报告结果 [25] - 异体间充质干细胞产品BCDA-03和BCDA-04的IND申请已获FDA批准,预计2023年二季度开始入组 [29][31][35] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在推进在日本注册CardiAMP细胞治疗用于缺血性心力衰竭的申请,预计2023年二季度完成正式提交 [26][27] - 公司的Avance可导引鞘产品已获FDA批准,最近同类产品被收购价格在7000万至15亿美元之间 [38] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进自体和异体两大细胞治疗平台,针对重大未满足的心血管和肺部疾病 [9][28] - 公司正在开展4个临床试验,包括2个自体细胞治疗和2个异体间充质干细胞治疗 [15][23][29][31] - 公司正在开展4项业务发展计划,包括国际合作、授权、交叉许可和产品商业化 [36][37][38] - 公司正在申请与细胞治疗相关的新专利,以保护核心技术 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2022年取得重大进展,正在加快CardiAMP心力衰竭试验的入组速度 [8][16] - CardiAMP心力衰竭试验的初步数据显示患者心功能和生存率显著改善,但需要进一步大规模随机对照试验验证 [17][18] - 公司正在与FDA讨论采用自适应统计分析计划,以期能够提前获得试验的初步疗效结果 [20][21][22] - 公司的异体间充质干细胞产品在心力衰竭和急性呼吸窘迫综合征领域也显示出潜力,预计2023年二季度开始入组 [29][31][35] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Joe Pantginis提问 CardiAMP心力衰竭试验初步数据中35%的左室射血分数改善,如何与患者的自然病史相比较? [48] Peter Altman回答 这些患者的基线左室射血分数在20%-40%之间,与既往大型试验的入组标准相符。这组患者的心血管死亡率约为7%-8%,全因死亡率约为10%/年,明显优于既往报道。这可能与我们选择的患者细胞质量较好有关。但这仍是一个小样本,需要在大规模随机对照试验中进一步验证。 [49][50][51][52] 问题2 Kumaraguru Raja提问 CardiAMP心力衰竭试验初步数据中左室射血分数的具体基线范围和改善幅度如何? [66] Peter Altman回答 我们目前没有公开这些具体数据。但总的来说,这些数据符合心力衰竭患者的预期范围,即基线25%-45%。相比之下,大多数其他治疗方法并不能显著改善左室射血分数,只能减缓患者的逐步恶化。我们观察到的35%改善幅度在心力衰竭领域是非常罕见的。但这仍是一个小样本,需要在更大规模的随机对照试验中进一步验证。 [70][71] 问题3 James Molloy提问 公司计划如何应对本周五与FDA的讨论,以及CardiAMP慢性心肌缺血试验(BCDA-02)的下一步计划? [83][84] Peter Altman回答 关于本周五与FDA的讨论,我们已经准备了大量的工作,包括与资深顾问进行多次会议。我们预计FDA可能会要求我们在获得批准前需要更多的安全性数据。但我们的突破性设备认定可以让我们在完成主要疗效评估后继续收集安全性数据。对于BCDA-02试验,我们已经完成了开放队列入组,正在计划针对随机对照队列提高入组效率的修改方案,预计2025年前能完成首100例患者入组。 [85][86][87][88][89][90][91][92][93][94][95]