收购和资产 - 公司完成收购Eiger BioPharmaceuticals公司的avexitide资产和权益，总价35.1百万美元[80] - avexitide是一种首创的GLP-1受体拮抗剂，已在5项临床试验中评估用于治疗术后胰岛素低血糖症，并已在先天性高胰岛素血症中进行研究[80] - FDA已授予avexitide突破性疗法认定、罕见儿童疾病认定和孤儿药认定[80] 研发管线 - AMX0035是一种特殊配方的口服固定剂量组合药物，由sodium phenylbutyrate和taurursodiol组成，旨在治疗广泛的神经退行性疾病[82] - AMX0035在阿尔茨海默病和ALS临床试验中显示可降低与神经退行性疾病相关的标志物[82] - AMX0035在沃尔夫朗综合征的HELIOS II期临床试验中显示对葡萄糖控制、视力和疾病负担等关键指标有临床意义的改善[86] - 公司正在准备启动AMX0114的多剂量递增临床试验,该药物是一种针对Calpain-2的强效反义寡核苷酸,可能有助于治疗ALS[90,91] 产品终止 - 公司宣布自愿终止RELYVRIO/ALBRIOZA在美国和加拿大的销售授权,因为III期PHOENIX试验未达预设主要和次要终点[92] - 公司宣布自愿终止RELYVRIO®/ALBRIOZA™在美国和加拿大的销售授权，导致第二季度产品收入大幅下降101%[113] 重组 - 公司进行了重组,将裁员约70%,以集中资源推进临床里程碑[94] - 公司在第二季度进行了重组,计提了2285.1万美元的重组费用,主要包括员工遣散费和合同终止费用[120] 财务数据 - 第二季度研发费用同比下降20%,主要是由于ALS适应症AMX0035的研发支出减少46%,以及员工人数减少导致人工成本下降24%[115][116][117] - 第二季度销售、一般及管理费用同比下降50%,主要是由于员工人数减少导致人工成本下降12.1%,以及商业销售和营销活动减少[119] - 公司在第二季度未计提所得税费用,而上年同期计提了193.3万美元[121] - 产品收入净额为8762万美元，较2023年同期下降48%[124] - 销售成本为1.238亿美元，较2023年同期增加45%，主要由于计提1.179亿美元的存货减值和损失[125] - 研发费用为5995.5万美元，较2023年同期增加13%，主要用于AMX0035治疗PSP和ALS的临床试验[128,129] - 销售、一般及管理费用为7940.6万美元，较2023年同期下降9%，主要由于裁员和商业活动减少[130] - 公司计提2285.1万美元的重组费用，包括员工遣散费和其他成本[131] 现金流和财务状况 - 截至2024年6月30日，公司现金及短期投资为3.098亿美元[133,134] - 公司预计未来12个月内现金储备可满足运营需求[134] - 公司将继续投入研发AMX0035、avexitide及其他潜在产品候选药物[135,136,137] - 公司在2024年上半年经营活动使用了671百万美元现金，主要原因是净亏损1915百万美元、5.8百万美元投资折价摊销以及8.5百万美元运营资产负债变动净现金流出[142] - 运营资产负债变动主要包括应收账款减少3600万美元、存货增加930万美元以及应付账款减少1710万美元[143] - 2023年上半年经营活动提供了35百万美元现金，主要来自于净利润2360万美元和17.5百万美元股份支付费用[144] - 2023年上半年运营资产负债变动主要包括存货增加3260万美元和应收账款增加1820万美元[145] - 2024年上半年投资活动使用了281百万美元现金，主要用于2320百万美元的短期投资购买[146] - 2023年上半年投资活动提供了1792百万美元现金，主要来自1895百万美元的投资到期[147] - 2024年上半年筹资活动提供了20万美元现金，主要来自于股票期权行权和股票激励解锁[148] - 公司预计2025年前将支付317百万美元的原材料采购和制造服务合同义务[150] - 公司在2024年上半年确认了253百万美元的采购承诺损失[151]

临床试验进展 - 公司收购了处于III期临床试验阶段的GLP-1受体拮抗剂avexitide，用于治疗术后胰岛素分泌过多性低血糖(PBH)和先天性高胰岛素血症，预计2025年第一季度启动III期临床试验[1][2] - 公司计划在2024年下半年启动AMX0114针对ALS患者的多剂量递增临床试验[5] - 公司计划在2024年10月的ISPAD大会上发布AMX0035治疗沃尔夫朗综合征的II期HELIOS试验的更新数据，包括所有12名受试者24周时的数据以及在数据截止前完成36周或48周随访的任何受试者的数据[3][4] - 公司预计将于2025年中期发布AMX0035治疗进行性核上性麻痹(PSP)的ORION研究的中期分析数据[5] - 公司正在开展针对渐冻人综合征(PSP)的AMX0035临床III期试验ORION[18] - 公司正在开展针对沃尔夫伦综合征的AMX0035临床II期试验HELIOS[23] - 公司正在计划启动针对肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的AMX0114临床试验[23] - 公司正在开发用于治疗胰岛素依赖型糖尿病后低血糖的药物avexitide[23] - 公司正在计划启动针对胰岛素依赖型糖尿病后低血糖的avexitide III期临床试验[23] 财务情况 - 公司于2024年4月4日宣布自愿终止RELYVRIO和ALBRIOZA的销售授权并将其从市场撤出，此举导致2024年第二季度净产品收入为负值[6][7] - 公司于2024年第二季度完成了重组计划，涉及裁员和其他成本削减措施[7] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和短期投资为3.098亿美元，预计可维持到2026年[7] - 2024年上半年总收入为87.62百万美元，较2023年同期下降48.4%[27] - 2024年上半年研发费用为59.96百万美元，较2023年同期增加12.6%[27] - 2024年上半年销售及管理费用为79.41百万美元，较2023年同期下降9.1%[27] - 2024年上半年公司净亏损为191.49百万美元[27] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为309.81百万美元[25]

NEW YORK, July 18, 2024 /PRNewswire/ -- Kuehn Law, PLLC, a shareholder litigation law firm, is investigating whether certain officers and directors of Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) breached their fiduciary duties to shareholders. According to a federal securities lawsuit, Amylyx insiders caused the company to misrepresent or fail to disclose that (i) RELYVRIO's commercial prospects were overstated; (ii) patients were discontinuing treatment with RELYVRIO after six months; (iii) the rate at whi ...

会议主要讨论的核心内容 - 公司宣布收购Avexitide,这是一种新型的GLP-1受体拮抗剂,可用于治疗高胰岛素血症性低血糖症 [9][10][11] - Avexitide已获得FDA突破性疗法认定,可快速进入III期临床试验 [13][33] - Avexitide在两项II期临床试验中显示出显著降低严重低血糖事件的疗效 [35][37][42] - 公司计划于2025年第一季度启动III期临床试验,预计2026年获得试验结果 [44] - 公司认为Avexitide是一种独特的资产,具有良好的专利保护,可以迅速推进临床开发并实现商业化 [52][58] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Corinne Jenkins 提问** 询问Avexitide的专利情况以及90mg剂量的选择依据 [52] **Joshua Cohen 和 Camille Bedrosian 回答** 公司对Avexitide的专利组合进行了全面评估,认为有强大的专利保护至2037年,并有进一步延长的潜力 [53] 选择90mg剂量是基于II期和IIb期试验结果,50%更高的剂量能够更好地控制低血糖事件 [54] 问题2 **Michael DiFiore 提问** 询问Avexitide的定价和治疗时长,以及这是否标志着公司战略的转变 [57] **Justin Klee 和 Joshua Cohen 回答** 目前还无法确定具体定价,但预计Avexitide将需要慢性给药 [58] 这次收购符合公司的战略,即专注于解决高未满足需求的疾病,Avexitide的适应症与公司在内分泌领域的经验和关系相吻合 [59] 问题3 **Graig Suvannavejh 提问** 询问Avexitide在竞争格局中的地位 [62] **Joshua Cohen 和 Camille Bedrosian 回答** Avexitide将是首个进入III期临床的候选药物,目前尚无其他中后期临床项目 [63][64] 这是一个巨大的未满足需求,患者目前可用的治疗手段效果有限,Avexitide有望成为首个获批的治疗方案 [63][64]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净产品收入为8860万美元,较2023年第四季度的10840万美元下降[35] - 销售成本为1.164亿美元,其中包括约1.105亿美元的非现金费用,与自愿终止在美国和加拿大的营销授权有关[36] - 研发费用为3660万美元,销售、一般及管理费用为5780万美元[37] - 公司预计未来几个季度的总运营支出将下降,未来一年R&D和SG&A的总支出预计将在3000万美元到4000万美元之间[37] - 公司预计将产生约1910万美元的裁员及相关费用,主要在第二季度和第三季度记录[38] - 第一季度净亏损1.188亿美元,每股亏损1.75美元[38] - 截至3月31日,公司现金及投资为3.733亿美元,预计可维持到2026年[38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司自3月8日宣布PHOENIX试验未达主要和次要终点后,新处方和现有处方的开具率开始下降,预计未来将不会有重大收入[35] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进AMX0035治疗沃尔夫朗综合征、进行性核上性麻痹(PSP)和AMX0114治疗ALS的三大关键项目[12][14] - AMX0035在沃尔夫朗综合征中显示出改善胰岛素分泌和视力的潜力,公司将与FDA讨论下一步计划[26][27][39] - AMX0035在阿尔茨海默病临床试验中显示出降低tau蛋白水平的作用,公司认为这为PSP治疗提供了科学依据[28][29] - AMX0114是一种针对Calpain-2的antisense寡核苷酸,Calpain-2在神经退行性疾病中起关键作用,公司计划今年下半年启动ALS临床试验[30][31][41] - 公司有超过10年的自主研究积累,并有大量有希望的临床前和临床数据支持,将继续遵循科学,推进管线[42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - PHOENIX试验结果令人失望和意外,但公司迅速调整组织架构,继续致力于治疗神经退行性疾病[9] - 公司有望在2026年前实现关键里程碑,包括沃尔夫朗综合征、PSP和ALS项目的数据读出[46][49] - 公司处于良好的财务状况,有信心推进各项目并产生重要数据[41] 其他重要信息 - 公司正在开发的AMX0035和AMX0114针对细胞死亡和退化的关键机制,在多种高未满足需求疾病中具有重要意义[11][16-19][30-32] - AMX0035在沃尔夫朗综合征中显示出改善胰岛素分泌和视力的潜力,为这一罕见疾病带来希望[20-27] - AMX0114靶向Calpain-2,这是神经退行性疾病中公认的关键靶点,公司利用antisense技术进行靶向治疗[30-32] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Corinne Jenkins 提问** - 公司2026年的现金流预测中包含了哪些具体的试验和数据读出[44] - AMX0114 I期试验的设计和预期时间表如何[44] **Jim Frates 回答** - 现金流预测支持公司在沃尔夫朗综合征、PSP和ALS项目上持续推进,包括额外的沃尔夫朗综合征研究[45] - 现金流预测还包括这些项目的重要数据里程碑[46] **Camille Bedrosian 回答** - AMX0114将进行多剂量递增的ALS临床试验,公司将持续更新试验进展和数据时间表[47] **Josh Cohen 回答** - Calpain-2是一种蛋白酶,可切割多种蛋白质,为ALS领域的重要生物标志物提供了良好的靶标参与度指标[48] 问题2 **Rudy 提问** - 沃尔夫朗综合征的疾病进展如何评估,HELIOS II期试验中哪些终点指标最重要,如何选择用于潜在的关键性试验[50] **Camille Bedrosian 回答** - 自然历史研究显示,胰岛素分泌功能下降、神经元退化和视力丧失是沃尔夫朗综合征的主要进展[51-52] - HELIOS试验中观察到AMX0035不仅减缓了进展,还改善了胰岛素分泌功能,这是一个重要的客观终点指标[52-53] - 公司还意外观察到部分患者视力有所改善,这些结果令人鼓舞,公司将与FDA讨论总体证据和显著改善的问题[53] 问题3 **Graig Suvannavejh 提问** - 最终沃尔夫朗综合征数据是否可能改变对中期数据的解释[54] - 为何选择Calpain-2作为ALS的靶点,而不是其他种类的Calpain[54] **Camille Bedrosian 回答** - 公司对中期数据持续鼓舞,预计下半年将有全部12例患者24周的数据,不会改变对中期数据的解释[55] **Josh Cohen 回答** - 文献表明Calpain-2是神经元中表达最多的Calpain,与轴突退行性最相关[56] - 大量文献证实抑制Calpain-2可以减缓轴突退行,并与神经丝蛋白等生物学联系密切[56-57] **Justin Klee 回答** - 公司的antisense寡核苷酸技术可以专一性地靶向Calpain-2,并能够良好地进入中枢神经系统[58]

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (AMLX) came out with a quarterly loss of $0.46 per share versus the Zacks Consensus Estimate of $0.24. This compares to earnings of $0.02 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of -291.67%. A quarter ago, it was expected that this company would post earnings of $0.20 per share when it actually produced earnings of $0.07, delivering a surprise of -65%. Over the last four quarters, the company ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ___________________ to ___________________ Commission File Number: 001-41199 Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) ...

Exhibit 99.1 Amylyx Pharmaceuticals Reports First Quarter 2024 Financial Results ˗ Company plans to engage with FDA based on interim data from the Phase 2 HELIOS clinical trial demonstrating improvements in pancreatic function, glycemic control, and vision in participants with Wolfram syndrome treated with AMX0035; topline data from all 12 participants at Week 24 anticipated in fall of 2024 ˗ Interim analysis from the ORION study of AMX0035 in progressive supranuclear palsy continues to be expected in mid-2 ...

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (AMLX) announced that it will remove its amyotrophic lateral sclerosis (ALS) drug Relyvrio (sodium phenylbutyrate and taurursodiol, also known as AMX0035) from the U.S. markets and it has already started a process with the FDA on the same. The drug, approved under the brand name Albrioza in Canada, will also be removed from Canadian markets. While the formal decision to remove the drug from these markets has come recently, the company was contemplating the same following the fai ...

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” or the “Company”) today announced the addition of Bernhardt G. Zeiher, MD, FCCP, FACP, to its Board of Directors (“Board”). Dr. Zeiher brings more than 20 years of drug development experience where, in his various roles, he oversaw the approval of 15 new treatments that addressed people’s unmet needs in serious diseases with few to no treatment options. Most recently, he served as Chief Medical Officer (“CMO”) of Astell ...