CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” or the “Company”) today announced it has completed enrollment of its Phase 2 HELIOS trial of AMX0035 (sodium phenylbutyrate [PB] and taurursodiol [TURSO]) for the treatment of Wolfram syndrome (WS), a rare genetic disease that typically results in neurodegeneration and premature death, which has no known cure. The trial has enrolled 12 adult participants living with WS, and preliminary results are anticipated in the sec ...

Key Points Amylyx may get its flagship treatment for ALS approved by the European Medicines Agency (EMA), opening another avenue for revenue growth. Puma Biotechnology will begin a mid-stage trial for its lead cancer drug. Cassava Sciences forecasts top-line results for a Phase 3 study on its Alzheimer's disease drug to be available by the end of the calendar year. 5 stocks we like better than Amylyx Pharmaceuticals There's a reason that many biotech investors prefer to stick with large-cap stocks. Investin ...

医药 - 药品股票公司比较 - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (AMLX) 和 Neurocrine Biosciences (NBIX) 是备受投资者关注的医药 - 药品股票公司[1] - AMLX 目前拥有 Zacks Rank 2 (买入)，而 NBIX 则为 Zacks Rank 3 (持有)[3] - AMLX 的前瞻市盈率为 10.06，而 NBIX 的前瞻市盈率为 29.42，PEG 比率分别为 0.15 和 0.75[6] 估值比较 - AMLX 的 P/B 比率为 2.52，而 NBIX 的 P/B 比率为 6.97[7] - 根据估值指标和其他数据，AMLX 的价值评级为 B，而 NBIX 的价值评级为 C[7] - AMLX 的估值指标和盈利预期修订活动均优于 NBIX，价值投资者可能会认为 AMLX 是当前更优选项[8]

Stocks in the biotech sector are always going to have massive potential. Health is arguably the most important aspect of life. In turn, the firms that can produce therapeutics that address human disease will always command high prices. That’s why we curated this list of the top-rated biotech stocks. Novel treatments with greater efficacy create incredible returns for firms and investors. Of course, Wall Street and the analysts who work at its firms pay close attention to this sector at all times. Those firm ...

While the technology sector – especially regarding artificial intelligence – may have captured the spotlight, investors ought to consider adding healthcare stocks to their portfolio. If I had to boil it down to one phrase, it would be permanent relevance. A bold claim but I believe there’s much validity to it. First and foremost, advanced medicine stocks help improve the human condition. Nobody in their last moments wished they had spent more time in the office. Instead, they regret that they didn’t spend e ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净产品收入为1.027亿美元,较上一季度的9,820万美元有所增长 [28] - 毛利率约为5%,预计未来将在5%-10%之间 [30] - 研发费用为3,000万美元,预计第四季度将增加至3,500万-4,000万美元 [30] - 销售、一般及管理费用为4,870万美元,预计第四季度将保持在这一水平 [31] - 公司实现了第三个季度的盈利,净收益为2,090万美元 [31] - 公司现金及短期投资达3.55亿美元,无债务 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 截至9月30日,美国有约3,900人正在服用RELYVRIO [9] - 第三季度RELYVRIO在美国的净销售收入为1.027亿美元,前三个季度累计达2.723亿美元 [9] - 在主要ALS中心,约25%的患者正在服用RELYVRIO,但仍有约66%的患者在服用其他获批的ALS药物 [19] - 在加拿大,约80%的获保险报销的患者在6个月内仍在服用RELYVRIO,而美国的持续使用率约为60% [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与以色列和法国等国家的主要利益相关方互动,探索获取RELYVRIO的机会 [14] - 公司正在与日本监管机构接触 [14] - 公司计划在PHOENIX研究结果支持的情况下,尽快在欧盟寻求RELYVRIO的批准 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在努力将ALS治疗从单纯的症状管理转变为有意义的干预措施 [14] - 公司正在开发新的复合生物标志物,以实现更早诊断ALS的目标 [36] - 公司正在开发新的口味掩蔽RELYVRIO配方,以获得新的知识产权 [37] - 公司正在推进RELYVRIO在其他神经退行性疾病如进行性核上性麻痹(PSP)和沃尔夫兰综合征中的临床试验 [34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对PHOENIX研究的设计和执行充满信心,预计将于2024年第二季度公布结果 [11][39] - 公司认为PHOENIX研究结果将是ALS治疗领域的一个重要里程碑,因为这将是第一次有两项阳性研究结果的治疗 [37][40] - 公司相信PHOENIX研究结果将进一步加速RELYVRIO在ALS市场的渗透和使用持续时间 [18] - 公司认为RELYVRIO有机会在其他神经退行性疾病如PSP和沃尔夫兰综合征中发挥作用 [34][35] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Corinne Jenkins 提问** 公司是否了解行业内其他ALS药物的平均治疗持续时间或中断率情况 [47] **Josh Cohen 回答** 公司的目标是成为该领域的佼佼者,并将利用在加拿大取得的经验来提高美国市场的治疗持续时间 [48][49] 问题2 **Umer Raffat 提问** 公司是否在7月份左右就预见到了中断率的大幅上升 [65][66] **Josh Cohen 回答** 公司的目标是转变ALS治疗的格局,从症状管理转向有意义的干预措施,这需要一定时间,但公司相信仍有巨大的长期增长机会 [67][68] 问题3 **Marc Goodman 提问** 10月份的销售趋势如何 [76][77] **James Frates 回答** 公司通常不会报告月度数据,但10月份的新增患者数保持稳定,公司正在实施各种措施以推动增长再次加速 [79][80]

公司使命和产品信息 - 公司的使命是终结神经退行性疾病所带来的痛苦[40] - AMX0035已获得美国FDA批准，并在美国市场上市，同时在加拿大也获得了条件性批准[40] - AMX0035是首个在临床试验中对ALS成人患者显示出统计学显著益处的药物[40] - 公司计划在2024年第二季度公布PHOENIX试验的最终结果[40] - 公司计划在2023年底启动ORION试验，用于治疗PSP[41] - 公司目前没有为PSP治疗获得批准的疗法[42] - 公司在研究其他针对ALS和其他神经退行性疾病的化合物，包括AMX0114[42] 财务状况和资金情况 - 公司在2023年9月底的现金、现金等价物和短期投资为3.55亿美元[43] - 公司预计现有资金足以支持至少一年的运营和资本支出需求[43] - 2023年前九个月产品收入净额为272,337,000美元，较2022年同期增长78,838%[65] - 2023年前九个月研发费用为83,273,000美元，较2022年同期增长18%[69] - 2023年前九个月销售、一般和管理费用为136,115,000美元，较2022年同期增长58%[70] - 2023年前九个月净收入为44,540,000美元，较2022年同期增长129%[72] - 2023年前9个月，公司经营活动使用的现金减少了99%，达到了1632万美元[77] - 2023年前9个月，公司投资活动提供的现金增加了758%，达到了7112.8万美元[78] - 2023年前9个月，公司融资活动提供的现金减少了98%，达到了331.3万美元[79] - 2023年9月30日，公司已承诺通过2028年支付约2.111亿美元的原材料采购和制造服务[80] 风险因素和监管挑战 - 公司可能需要大量额外资金来满足财务需求和追求业务目标[118] - 公司的未来资本需求取决于多个因素，包括研究、开发和商业化AMX0035的进展和成本[120] - 全球市场的经济不确定性可能会对公司的资本融资造成困难[121] - 公司可能无法成功在美国、加拿大或其他地方商业化AMX0035或任何未来产品候选者，也可能无法产生有意义的产品收入[137] - FDA可能不会批准与AMX0035相同孤儿适应症的仿制药或品牌产品，以获得为AMX0035提供的孤儿药独家权利[161] - 政府和第三方支付者可能限制新获批产品的覆盖范围和报销水平，对公司的产品销售产生不利影响[180] - 公司专注于神经退行性和中枢神经系统疾病的研发[235] - 神经退行性和中枢神经系统疾病领域的产品开发成功率有限[236] - 公司未来的成功高度依赖于AMX0035和未来治疗神经退行性和中枢神经系统疾病的产品候选者的成功开发和商业化[236] - FDA、Health Canada、EMA和其他外国监管机构的审批流程漫长、耗时且不可预测[237]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度净产品收入为9820万美元,相比第一季度的7140万美元有大幅增长 [34] - 毛利率约为6%,预计未来将在6%-10%之间 [36] - 研发费用为2900万美元,预计未来每季度将在3000万-4000万美元之间 [38] - 销售、一般及管理费用为4340万美元,预计未来每季度将维持在4500万美元左右 [39] - 公司实现了第二个季度的盈利,净收益为2210万美元 [39] - 公司现金及短期投资余额为3.573亿美元,无债务 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - 截至6月30日,美国有约3800名患者正在使用RELYVRIO,较3月31日的3000名和2022年底的1300名有大幅增长 [10][23] - 处方集中在80名医生手中,主要来自主要ALS中心,占总处方量的一半左右 [24][26] - 到第二季度末,约75%的美国前500大处方医生和几乎所有主要ALS中心都有开具过RELYVRIO处方 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 加拿大ALBRIOZA上市一周年,公司已与主要私人保险公司达成报销协议,到8月底预计将覆盖大部分公共保险人群 [12][13][31] - 公司预计将在今年秋季获得欧盟CHMP的最终意见,如获批准将准备在欧洲开展成功的上市 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续投资将RELYVRIO推广到更多全球ALS患者,并推进管线项目,包括启动新的PSP III期临床试验和完成PHOENIX试验 [15] - 公司认为AMX0035有望在PSP和沃尔夫朗综合征等其他神经退行性疾病中发挥作用,正在推进相关临床试验 [42-49] - 公司正在拓展ALS和神经退行性疾病管线,包括开发针对Calpain2的新药物AMX114 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对RELYVRIO在美国和ALBRIOZA在加拿大的商业化进展感到自豪,正在努力将这些治疗带给更多需要的患者 [8][12] - 公司认为RELYVRIO正在成为ALS治疗的基础疗法,满足了这一领域的重大未满足需求 [31] - 公司有充足的资金实力支持RELYVRIO的全球推广和管线的投资,有信心实现可持续盈利 [40] 其他重要信息 - 公司在第二季度实现了第二个季度的盈利,体现了RELYVRIO强劲的市场需求 [39] - 公司正在密切关注患者的依从性和中断治疗的原因,目前数据与临床试验阶段相当 [55][56] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Corinne Jenkins 提问** 询问公司是否看到患者依从性和中断治疗的趋势,以及主要中断原因 [54] **公司回答** 公司目前报告的是净患者数,包含了中断治疗的情况 [55][56] 公司表示,目前为时尚早,很难看到长期趋势,但临床试验阶段的数据显示约70%患者完成了6个月的治疗 [55][56] 问题2 **Geoff Meacham 提问** 询问公司对欧盟CHMP审评过程的看法,以及未来资本部署计划 [60] **公司回答** 公司强烈不同意CHMP的初步否定意见,认为自身的数据应该支持获批 [62] 公司目前将重点放在推进现有业务,包括美国和加拿大的商业化以及欧洲的审评,未来可能会考虑业务发展机会 [65][66] 问题3 **Michael DiFiore 提问** 询问公司对患者数量增长趋势和早期患者中断治疗率的看法 [71] **公司回答** 公司表示,第二季度末约有3800名净患者,较第一季度的3000名和2022年底的1300名有大幅增长,反映出RELYVRIO需求强劲 [72][73] 对于中断治疗率,公司表示为时尚早,但临床试验阶段的数据显示约70%患者完成了6个月治疗 [74][75]

产品批准和市场推出 - 公司的首个美国产品RELYVRIO®（苯丙酸钠和牛磺胆酸）已获得批准用于成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗[39] - 公司已获得加拿大卫生部门的条件性市场授权，推出了ALBRIOZA™用于ALS的治疗，并在2022年7月开始商业销售[39] - 公司已获得美国食品和药物管理局（FDA）对RELYVRIO的批准，并于2022年10月首次在美国上市[39] 财务状况 - 公司自成立以来主要致力于研发、预商业化和商业化活动，截至2023年6月30日，公司通过公开发行普通股、优先股私人销售、可转换票据以及RELYVRIO和ALBRIOZA在美国和加拿大的销售收入等方式资助了运营[41] - 公司的研发费用主要包括与AMX0035的研发相关的费用，截至2023年6月30日，公司累计亏损达3.306亿美元[42] - 公司截至2023年6月30日拥有3.573亿美元的现金、现金等价物和短期投资，预计这些资金足以满足公司至少一年的运营和资本支出需求[43] 财务表现 - 公司在2023年6月30日的产品收入净额达到98216万美元[55] - 净收入为22074万美元，同比增长141%[55] - 公司在2023年6月30日录得利润为2001万美元，较去年同期改善了137%[55] 成本和支出 - 研发支出在2023年6月30日达到29044万美元，同比增长20%[58] - 销售、总务和行政支出在2023年6月30日达到43391万美元，同比增长45%[60] - 预计销售、总务和行政支出将继续增加，以支持研发活动和AMX0035的发展，并在全球范围内进行商业化[60] 资金需求和风险 - 公司可能需要大量额外资金来满足财务需求和追求业务目标，如果无法在需要时筹集资本，可能被迫延迟、减少或取消产品发现和开发活动或商业化努力[119] - 公司相信从在美国和加拿大商业销售AMX0035的收入以及公司现有的现金、现金等价物和短期投资中获得的资金将足以满足预期的运营和资本支出需求，至少在本季度报告之后的十二个月内[125] - 公司计划继续增加支出，预计未来资金需求将通过公开或私人股权发行、版税或债务融资、合作、许可安排或其他来源来融资[127]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净产品收入为7140万美元,相比2022年第四季度的2190万美元大幅增长 [6][29] - 净调整折扣约占16%,符合公司15%-20%的预期范围 [29] - 季末渠道库存约为2周,符合预期 [29] - 销售和营销费用为5300万美元,随着销量增长在预期范围内 [29] - 研发费用为2420万美元,主要用于III期Phoenix试验,预计未来几个季度会大幅增加 [29][30] - 销售、一般及管理费用为4400万美元,预计未来几个季度将保持在4500万美元左右 [30] - 公司实现了160万美元的净利润,仅在上市第二个季度就实现盈利 [30] - 公司现金及短期投资为3.457亿美元,无债务,有能力支持目前的业务和管线发展 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 美国市场RELYVRIO销量强劲,第一季度末已有约3000名患者使用,是上季度的两倍 [11][13] - 约65%的美国前500大处方医生和95%的主要ALS中心已开具过RELYVRIO处方 [13] - 前80名处方医生占总处方量的一半,公司有机会进一步深化和拓展这些重点医生的使用 [13] - 公司还有机会进一步拓展到更广泛的神经内科医生群体 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 加拿大市场ALBRIOZA获得高度关注,公司正在与公共保险商谈报销事宜 [19] - 公司任命中岛真子负责亚太和拉美地区,进一步拓展AMX0035在全球的获取机会 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将RELYVRIO定位为ALS的基础治疗,致力于让每一个符合条件的ALS患者都能获得这一治疗 [6][8][18] - 公司正在积极准备RELYVRIO在欧洲的上市,预计今年三季度获批 [9] - 公司计划启动AMX0035在进行性核上性麻痹(PSP)的III期关键性试验,这是一种罕见的致命性神经退行性疾病,目前尚无治疗方法 [21][22][23][24] - 公司还在沃尔夫朗综合征中开展II期试验,并在内部研发新的针对ALS的治疗方法 [25][26] - 公司认为需要采取多靶点联合治疗的方法来更好地治疗ALS和其他神经退行性疾病 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对RELYVRIO在美国和加拿大的商业化进展感到非常满意,在上市第二个季度就实现盈利 [34] - 公司有信心将RELYVRIO打造成ALS的标准治疗,并持续投资管线以开发更多治疗神经退行性疾病的新药 [34] - 公司认为RELYVRIO的强劲需求和销售增长超出了预期,未来仍有很大的增长空间 [11][12] 其他重要信息 - Phoenix III期试验已完全入组664例患者,预计2024年中期有主要终点结果,整体生存数据需要再等一年以上 [27] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Corinne Jenkins 提问** 公司何时能达到10000名稳定患者的目标? 公司是否能在新的临床项目启动的情况下保持全年盈利? 为何直接启动PSP的III期试验而不做II期试验? [47][48][49] **Justin Klee 和 James Frates 回答** 公司尚未给出达到10000名患者的具体时间表,目前专注于尽快执行好商业化 [48] 公司不会提供具体的盈利指引,但只要收入增长速度高于成本增长,就能保持盈利 [49] 公司经过多年的内部评估,认为PSP符合公司选择新适应症的各项标准,加上之前的临床数据支持,决定直接启动III期试验 [51][52] 问题2 **Marc Goodman 提问** 公司114号化合物的作用机制是什么?沃尔夫朗综合征试验的依据是什么? [60][61] **Justin Klee 回答** 114号化合物是一种针对calpain 2的antisense寡核苷酸,calpain 2参与轴突退行性通路,在ALS动物模型中有效 [61] 公司在过去4年里与华盛顿大学合作,在细胞和动物模型中观察到AMX0035对沃尔夫朗综合征表型有改善作用,这是启动II期试验的依据 [61][62] 问题3 **Ananda Ghosh 提问** AMX0035对tau蛋白的影响机制是什么?PSP与ALS在神经退行性通路上有何相似之处? [70][71] **Justin Klee 回答** AMX0035可能通过减轻内质网应激和线粒体相关的细胞死亡通路来影响tau蛋白水平,这在之前的临床和临床前研究中有所体现 [71] ALS和PSP在神经元死亡的机制上都涉及内质网应激和线粒体相关通路,这是公司选择PSP作为新适应症的重要依据 [71]