产品批准和市场推出 - 公司的首个美国产品RELYVRIO®（苯丙酸钠和牛磺胆酸）已获得批准用于成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗[39] - 公司已获得加拿大卫生部门的条件性市场授权，推出了ALBRIOZA™用于ALS的治疗，并在2022年7月开始商业销售[39] - 公司已获得美国食品和药物管理局（FDA）对RELYVRIO的批准，并于2022年10月首次在美国上市[39] 财务状况 - 公司自成立以来主要致力于研发、预商业化和商业化活动，截至2023年6月30日，公司通过公开发行普通股、优先股私人销售、可转换票据以及RELYVRIO和ALBRIOZA在美国和加拿大的销售收入等方式资助了运营[41] - 公司的研发费用主要包括与AMX0035的研发相关的费用，截至2023年6月30日，公司累计亏损达3.306亿美元[42] - 公司截至2023年6月30日拥有3.573亿美元的现金、现金等价物和短期投资，预计这些资金足以满足公司至少一年的运营和资本支出需求[43] 财务表现 - 公司在2023年6月30日的产品收入净额达到98216万美元[55] - 净收入为22074万美元，同比增长141%[55] - 公司在2023年6月30日录得利润为2001万美元，较去年同期改善了137%[55] 成本和支出 - 研发支出在2023年6月30日达到29044万美元，同比增长20%[58] - 销售、总务和行政支出在2023年6月30日达到43391万美元，同比增长45%[60] - 预计销售、总务和行政支出将继续增加，以支持研发活动和AMX0035的发展，并在全球范围内进行商业化[60] 资金需求和风险 - 公司可能需要大量额外资金来满足财务需求和追求业务目标，如果无法在需要时筹集资本，可能被迫延迟、减少或取消产品发现和开发活动或商业化努力[119] - 公司相信从在美国和加拿大商业销售AMX0035的收入以及公司现有的现金、现金等价物和短期投资中获得的资金将足以满足预期的运营和资本支出需求，至少在本季度报告之后的十二个月内[125] - 公司计划继续增加支出，预计未来资金需求将通过公开或私人股权发行、版税或债务融资、合作、许可安排或其他来源来融资[127]