收购和资产 - 公司完成收购Eiger BioPharmaceuticals公司的avexitide资产和权益，总价35.1百万美元[80] - avexitide是一种首创的GLP-1受体拮抗剂，已在5项临床试验中评估用于治疗术后胰岛素低血糖症，并已在先天性高胰岛素血症中进行研究[80] - FDA已授予avexitide突破性疗法认定、罕见儿童疾病认定和孤儿药认定[80] 研发管线 - AMX0035是一种特殊配方的口服固定剂量组合药物，由sodium phenylbutyrate和taurursodiol组成，旨在治疗广泛的神经退行性疾病[82] - AMX0035在阿尔茨海默病和ALS临床试验中显示可降低与神经退行性疾病相关的标志物[82] - AMX0035在沃尔夫朗综合征的HELIOS II期临床试验中显示对葡萄糖控制、视力和疾病负担等关键指标有临床意义的改善[86] - 公司正在准备启动AMX0114的多剂量递增临床试验,该药物是一种针对Calpain-2的强效反义寡核苷酸,可能有助于治疗ALS[90,91] 产品终止 - 公司宣布自愿终止RELYVRIO/ALBRIOZA在美国和加拿大的销售授权,因为III期PHOENIX试验未达预设主要和次要终点[92] - 公司宣布自愿终止RELYVRIO®/ALBRIOZA™在美国和加拿大的销售授权，导致第二季度产品收入大幅下降101%[113] 重组 - 公司进行了重组,将裁员约70%,以集中资源推进临床里程碑[94] - 公司在第二季度进行了重组,计提了2285.1万美元的重组费用,主要包括员工遣散费和合同终止费用[120] 财务数据 - 第二季度研发费用同比下降20%,主要是由于ALS适应症AMX0035的研发支出减少46%,以及员工人数减少导致人工成本下降24%[115][116][117] - 第二季度销售、一般及管理费用同比下降50%,主要是由于员工人数减少导致人工成本下降12.1%,以及商业销售和营销活动减少[119] - 公司在第二季度未计提所得税费用,而上年同期计提了193.3万美元[121] - 产品收入净额为8762万美元，较2023年同期下降48%[124] - 销售成本为1.238亿美元，较2023年同期增加45%，主要由于计提1.179亿美元的存货减值和损失[125] - 研发费用为5995.5万美元，较2023年同期增加13%，主要用于AMX0035治疗PSP和ALS的临床试验[128,129] - 销售、一般及管理费用为7940.6万美元，较2023年同期下降9%，主要由于裁员和商业活动减少[130] - 公司计提2285.1万美元的重组费用，包括员工遣散费和其他成本[131] 现金流和财务状况 - 截至2024年6月30日，公司现金及短期投资为3.098亿美元[133,134] - 公司预计未来12个月内现金储备可满足运营需求[134] - 公司将继续投入研发AMX0035、avexitide及其他潜在产品候选药物[135,136,137] - 公司在2024年上半年经营活动使用了671百万美元现金，主要原因是净亏损1915百万美元、5.8百万美元投资折价摊销以及8.5百万美元运营资产负债变动净现金流出[142] - 运营资产负债变动主要包括应收账款减少3600万美元、存货增加930万美元以及应付账款减少1710万美元[143] - 2023年上半年经营活动提供了35百万美元现金，主要来自于净利润2360万美元和17.5百万美元股份支付费用[144] - 2023年上半年运营资产负债变动主要包括存货增加3260万美元和应收账款增加1820万美元[145] - 2024年上半年投资活动使用了281百万美元现金，主要用于2320百万美元的短期投资购买[146] - 2023年上半年投资活动提供了1792百万美元现金，主要来自1895百万美元的投资到期[147] - 2024年上半年筹资活动提供了20万美元现金，主要来自于股票期权行权和股票激励解锁[148] - 公司预计2025年前将支付317百万美元的原材料采购和制造服务合同义务[150] - 公司在2024年上半年确认了253百万美元的采购承诺损失[151]