文章核心观点 - 公司本季度营收为26.5亿美元,同比增长6.1% [1] - 公司本季度每股收益为-12.83美元,去年同期为3.89美元 [1] - 公司营收和每股收益均低于分析师预期 [2] 按目录分类总结 地理区域营收 - 美国地区营收16.1亿美元,同比增长7.1% [6] - 美国以外地区营收10.3亿美元,同比增长4.7% [7] 产品营收 - Trikafta/Kaftrio产品营收24.5亿美元,同比增长9.3% [8] - 其他CF产品营收1.964亿美元,超出分析师预期 [9] 其他 - 公司股价过去一个月上涨7.6%,优于大盘 [10] - 公司目前被评为卖出评级,可能在短期内表现不佳 [10]

财务表现 - 公司第二季度CF产品收入增加至26亿美元，主要由于TRIKAFTA在美国的表现以及TRIKAFTA/KAFTRIO在美国以外市场和年轻年龄组的持续强劲增长[139] - 公司2024年上半年的TRIKAFTA/KAFTRIO产品收入在美国和海外市场均有增长[196,199] - 公司2024年上半年的成本费用总额较2023年同期大幅增加,主要是由于研发支出和CASGEVY上市后的成本增加[200,201,203] - 2024年上半年公司实现净亏损,主要是由于收购Alpine公司产生的44.49亿美元收购研发费用[226] - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和有价证券总额为101.89亿美元,较2023年12月31日下降26%[227] - 2024年上半年经营活动产生的现金流为-24.47亿美元[230] - 经营活动产生的现金流量为-24亿美元,主要由于收购Alpine公司部分抵消了其他经营活动产生的现金流[231] - 投资活动产生的现金流量为-26亿美元和-21亿美元,主要用于购买可供出售的债务证券[232] - 融资活动产生的现金流量为-7.16亿美元和-2.77亿美元,主要用于回购普通股和支付员工股权激励计划相关款项[233] 研发和收购 - 公司总研发和销售费用增加至13亿美元,主要由于收购Alpine Immune Sciences公司产生的现金结算未行权股权激励费用[140] - 公司收购Alpine Immune Sciences公司支付了40亿美元现金[140] - 公司完成了收购Alpine Immune Sciences公司的交易,收购价格约50亿美元[181] - 研发费用在2024年第二季度和上半年同比分别增加23%和15%[209][210] - 研发费用增加主要由于薪资福利、股份支付费用和基础设施成本的增加[212][213] - 2024年第二季度和上半年收购研发费用分别为44.49亿美元和45.26亿美元,主要是由于收购Alpine公司[215][217] 产品管线 - 公司获得CASGEVY在美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯和巴林的批准,用于治疗12岁及以上的SCD和TDT患者[146] - 公司正在准备推出新的潜在产品,包括用于治疗CF的vanzacaftor三联疗法和用于治疗急性疼痛的suzetrigine[150,151,153] - 公司正在开发用于治疗不产生完整CFTR蛋白的CF患者的mRNA疗法VX-522,预计2025年上半年完成临床试验并公布数据[156] - 公司正在开发用于治疗APOL1介导的肾病的小分子药物inaxaplin,正在进行III期临床试验,计划进行中期分析以申请加速批准[167,168] - 公司正在开发用于治疗IgA肾病的药物povetacicept,计划于2024年第三季度启动III期临床试验,并计划进行中期分析以申请加速批准[169,170] - 公司在2024年上半年的净产品收入主要来自治疗CF的药物销售[182] - 公司正在推进治疗严重疾病(包括SCD和TDT)的产品管线[182] - 公司通过多种方式(如标签扩展、扩大报销范围、开发新药物)来增加CF患者使用公司药物的机会[182] 资本管理 - 公司计划主要依靠现有现金、现金等价物和流动性证券以及产品销售现金流作为主要流动性来源[234] - 公司可能通过借款、公开发行或私募证券等方式筹集额外资本[236] - 公司未来可能存在重大资本需求,包括研发、生产和商业化支出、税收支付、特许权使用费支付、租赁和采购义务等[237,238] - 公司可能进行业务发展和战略性交易,需要额外资本[238] - 公司可能需要偿还2027年到期的信贷协议下的任何未偿本金[239] - 公司有21亿美元的股票回购计划授权额度[240] 商业化和市场准入 - 公司在美国和海外市场积极与支付方谈判,以确保公司药物获得适当的报销水平[187,188] - 公司通过收购、合作和授权等方式补充内部研发项目,相关支出大部分计入了研发费用[189,190,191,192] - 销售、一般及管理费用在2024年第二季度和上半年同比增加42%,主要是由于支持新疗品上市和准备即将上市的新产品[220]

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) reported second-quarter 2024 adjusted loss per share of $12.83, which was wider than the Zacks Consensus Estimate of a loss of $11.50. In the year-ago quarter, Vertex recorded adjusted earnings of $3.89 per share. The significant loss in the quarter was due to costs related to the $4.9 billion acquisition of Alpine Immune Sciences, which was closed in May. The company reported total revenues of $2.65 billion, comprising cystic fibrosis (CF) product revenues. The fi ...

The recommendations of Wall Street analysts are often relied on by investors when deciding whether to buy, sell, or hold a stock. Media reports about these brokerage-firm-employed (or sell-side) analysts changing their ratings often affect a stock's price. Do they really matter, though? Before we discuss the reliability of brokerage recommendations and how to use them to your advantage, let's see what these Wall Street heavyweights think about Vertex Pharmaceuticals (VRTX) . Vertex currently has an average ...

业绩总结 - 2024年第二季度产品收入为26.5亿美元，较Q2 2023的24.9亿美元增长6.4%[25] - TRIKAFTA/KAFTRIO的收入为24.5亿美元，较Q2 2023的22.4亿美元增长9.4%[25] - 非GAAP净收入为-33.1亿美元，较Q2 2023的10.1亿美元下降了428.7%[25] - 预计2024年总产品收入指导范围为106.5亿至108.5亿美元，较之前的105.5亿至107.5亿美元有所上调[27] - 预计2024年合并GAAP研发和SG&A费用为50亿至52亿美元，较之前的48亿至50亿美元有所上调[27] - 非GAAP净收入每股摊薄为-12.83美元，较2023年第二季度的3.89美元下降了429.4%[33] 用户数据与市场需求 - CASGEVY在美国和欧洲的重症患者约为35,000人[21] - 预计有约13万名患者在美国面临IgA肾病的未满足医疗需求[16] 新产品与技术研发 - Vanzacaftor三重疗法的NDA已被接受，优先审查，PDUFA目标日期为2025年1月2日[5] - Suzetrigine用于中度至重度急性疼痛的NDA已被接受，优先审查，PDUFA目标日期为2025年1月30日[8] - VX-880（1型糖尿病）在ADA会议上更新的阶段1/2试验数据显示，所有患者均显示胰岛细胞移植和葡萄糖响应性胰岛素生产[12] - VX-522的多次递增剂量（MAD）研究正在进行中，针对超过5000名无法受益于CFTR调节剂的囊性纤维化患者[5] - Suzetrigine在糖尿病周围神经病（DPN）中的三期关键研究计划于2024年第三季度启动[10] - Povetacicept在IgA肾病的全球三期试验计划于本月启动[16] - VX-993的下一代选择性Nav1.8疼痛信号抑制剂正在进行阶段1试验，计划在2024年第三季度启动口服制剂的阶段2研究[8] - Vanzacaftor在肺功能方面的三期结果超出预期，显示出优于TRIKAFTA的汗氯化物水平[7] 并购与市场扩张 - 2024年第二季度，Vertex完成了对Alpine Immune Sciences的50亿美元收购[6]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度2024年收入增长6%至26.5亿美元,其中美国增长7%,海外增长5% [73] - 公司提高全年产品收入指引至106.5亿美元至108.5亿美元,中值代表9%的增长 [11] - 第二季度非GAAP研发和销售费用合计44.3亿美元,其中包括44亿美元的Alpine收购费用 [75][76][80] - 由于Alpine收购费用不可抵扣,公司预计全年非GAAP税率约为100% [86] 各条业务线数据和关键指标变化 - 纤维性囊肿业务持续增长,第二季度收入26.5亿美元 [11] - 镰状细胞病和地中海贫血业务CASGEVI上市进展良好,已有20名患者开始治疗过程 [50][51] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和海外市场均保持良好增长,美国增长7%,海外增长5% [73] - 欧洲2-5岁儿童KAFTRIO上市持续推进 [44] - 巴西新增TRIKAFTA6岁及以上患者报销 [44] - 英国、苏格兰、威尔士和北爱尔兰达成长期报销协议 [45] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司管线进展迅速,包括Vanzacaftor三联疗法、Suzetrigine急性疼痛治疗、VX-880 1型糖尿病治疗和Povetacicept IgA肾病治疗 [10][14][15][37] - 公司收购Alpine Immune Sciences,Povetacicept有望成为IgA肾病的最佳选择 [36][37][38][39] - 公司放弃VX-634和VX-668 AATD项目,但将继续研究该领域 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Vanzacaftor三联疗法、Suzetrigine和管线其他项目的前景充满信心 [9][10][12][70] - 公司认为CASGEVI有望成为多亿美元的产品 [55] - 公司预计Suzetrigine在急性疼痛治疗领域将产生重大影响 [70][71] 其他重要信息 - 公司完成了VX-880 1型糖尿病治疗的原始17例患者入组和给药,并获批扩大至37例患者 [34] - 公司将于本月启动Povetacicept IgA肾病III期临床试验 [37][38][39] - 公司预计于2025年上半年公布VX-522 CF mRNA疗法的疗效和安全性结果 [21] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salveen Richter 提问** 关于Vanzacaftor三联疗法的早期上市动态,是否会有大量早期采用者? [92] **Stuart Arbuckle 回答** 公司预计Vanzacaftor三联疗法将受到广泛关注,既有现有CFTR调节剂患者,也有之前停药的患者 [95][96] 问题2 **David Risinger 提问** 关于VX-548在美国以外的神经病理性疼痛适应症开发,以及NAV1.7抑制剂的最新进展 [98] **Reshma Kewalramani 回答** 公司目前将重点放在美国市场,未来会考虑海外市场;NAV1.7抑制剂处于后期临床前研究阶段 [99][100] 问题3 **Jessica Fye 提问** 关于VX-880 1型糖尿病疗法的监管路径,以及VX-264封装细胞疗法的最新进展 [103] **Reshma Kewalramani 回答** VX-880已完成原始17例患者入组和给药,公司正与监管机构讨论后续开发计划;VX-264正在进行1/2期试验的B部分 [104][105]

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) came out with a quarterly loss of $12.83 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $11.50. This compares to earnings of $3.89 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of -11.57%. A quarter ago, it was expected that this drugmaker would post earnings of $4.10 per share when it actually produced earnings of $4.76, delivering a surprise of 16.10%. Over the last four quarters, th ...

产品收入和指引 - 产品收入为26.5亿美元，同比增长6%[4] - 公司将全年产品收入指引上调至106.5亿至108.5亿美元[10] 新药申请和审评 - FDA受理了vanzacaftor三联疗法的新药申请并给予优先审评，目标审批日期为2025年1月2日[14] - FDA受理了suzetrigine(VX-548)用于中重度急性疼痛的新药申请并给予优先审评，目标审批日期为2025年1月30日[24] 临床管线进展 - 公司正在推进广泛和深入的临床管线，预计下半年将有多个里程碑事件[1] - 公司完成了CASGEVY在5-11岁SCD和TDT患儿群体的两项全球III期临床试验的患者入组[30] - 公司正在推进suzetrigine用于糖尿病周围神经痛的III期临床试验[34] - 公司正在推进inaxaplin用于APOL1介导肾病的III期临床试验，并计划进行48周时点的中期分析[38,39] - 公司正在开发povetacicept用于IgA肾病及其他B细胞介导性疾病[40,41] - Vertex正在进行IgA肾病(IgAN)的III期临床试验RAINIER,预计本季度启动[42][43] - RAINIER试验将评估povetacicept 80 mg与安慰剂在标准治疗基础上的疗效,如果中期分析结果积极,可能作为加速审批的依据[43] - Vertex正在进行自身免疫性肾脏疾病(RUBY3)和自身免疫性血细胞减少症(RUBY4)的II期临床试验,预计将于今年晚些时候和2025年获得数据结果[44] - Vertex的1型糖尿病(T1D)细胞治疗VX-880显示,12例接受全剂量的患者均实现胰岛细胞植入和葡萄糖刺激下的胰岛素分泌,11例患者减少或停用外源性胰岛素[46] - Vertex已扩大VX-880 I/II期试验至37例患者,并启动VX-264胰岛细胞植入免疫屏障装置的I/II期试验[47][48][49] - Vertex正在开发针对肌肉营养不良症1型(DM1)的核心机制的疗法VX-670,正在进行I/II期临床试验[50][51][52] - Vertex正在开发针对多囊肾病(ADPKD)的小分子修复剂VX-407,正在进行I期临床试验[53][54] 研发费用和收购 - Vertex完成收购Alpine Immune Sciences,获得povetacicept等资产,并计入45亿美元的研发费用[58] 财务数据 - 公司2024年第二季度和上半年的非GAAP营业(亏损)收益分别为31.46亿美元和18.10亿美元[72] - 公司2024年第二季度和上半年的非GAAP净(亏损)收益分别为33.11亿美元和20.69亿美元[74] - 公司2024年第二季度和上半年的非GAAP每股摊薄净(亏损)收益分别为12.83美元和8.02美元[75] - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券总额为137.16亿美元[79] - 公司2024年6月30日的股东权益总额为147.75亿美元[80] - 公司2024年6月30日的普通股发行在外股数为2.58亿股[81] - 公司2024年第二季度和上半年的GAAP营业(亏损)收益分别为35.15亿美元和23.75亿美元[72] - 公司2024年第二季度和上半年的GAAP净(亏损)收益分别为35.94亿美元和24.94亿美元[73] - 公司2024年第二季度和上半年的GAAP每股摊薄净(亏损)收益分别为13.92美元和9.66美元[75] - 公司2024年全年的GAAP和非GAAP研发及销售、一般和管理费用预计差异主要来自于6亿美元至7亿美元的股票激励费用和2.09亿美元的与Alpine收购相关的补偿费用[77] 风险因素 - 公司预计可能无法按预期时间获得CASGEVY的充分报销,或根本无法获得[1] - 公司可能无法成功获得批准或商业化suzetrigine作为急性或神经性疼痛的治疗[1] - 来自临床前试验或临床试验的数据可能不具有代表性或无法按预期时间获得[1] - 公司可能无法成功从收购Alpine Immune Sciences中获利[1] - 公司可能无法从与第三方的合作中获得预期的利益[1] - 来自公司开发项目的数据可能无法及时或根本无法支持其潜在药物的注册或进一步开发[1] - 预期的商业发布可能会推迟,如果最终实现的话[1]

文章核心观点 - 公司主要销售四种治疗囊性纤维化(CF)的药物,其中Trikafta/Kaftrio是公司的主要收入来源,在国际市场和儿童群体的销售增长强劲 [8][9] - 公司的非CF管线也取得了快速成功,其与CRISPR Therapeutics合作开发的基因疗法Casgevy已获批治疗两种血液疾病,拓展了公司的商业机会 [10][11][27] - 公司正在积极推进管线,包括急性疼痛药物suzetrigine和治疗CF的vanza三联疗法,有望进一步提升公司的收入 [14][15][17][25] 公司概况 - 公司主要从事囊性纤维化(CF)和其他疾病的药物研发和商业化 [8][23] - 公司目前已上市四种CF药物,占据了近75%的美国、欧洲、加拿大和澳大利亚的92,000名CF患者 [23][24][28] - 公司正在努力开发新药以进一步提高CF市场份额,如正在审评的vanza三联疗法 [25] - 公司还与Moderna合作开发针对无法从CFTR调节剂中获益的CF患者的mRNA疗法 [26] 财务表现 - 公司二季度营收预计为26.5亿美元,每股收益为4.04美元 [1] - 过去4个季度公司业绩超预期,平均超预期5.92% [5] - 公司股价今年以来上涨21.7%,大幅跑赢行业和大盘 [19] - 公司目前估值较行业有溢价,市销率为12.7倍 [21][30] 投资评级 - 公司CF产品销售强劲,且正在拓展非CF业务,减少对CF业务的依赖 [27][28] - 公司管线进展良好,未来增长前景看好,是一只值得长期持有的优质股票 [29] - 公司当前估值较高,但股价回调时可作为买入机会 [30]

The most recent trading session ended with Vertex Pharmaceuticals (VRTX) standing at $490.80, reflecting a +0.1% shift from the previouse trading day's closing. This move outpaced the S&P 500's daily loss of 2.32%. Elsewhere, the Dow saw a downswing of 1.25%, while the tech-heavy Nasdaq depreciated by 3.64%.Coming into today, shares of the drugmaker had gained 3.48% in the past month. In that same time, the Medical sector gained 0.32%, while the S&P 500 gained 1.79%.The upcoming earnings release of Vertex P ...