产品收入和指引 - 产品收入为26.5亿美元，同比增长6%[4] - 公司将全年产品收入指引上调至106.5亿至108.5亿美元[10] 新药申请和审评 - FDA受理了vanzacaftor三联疗法的新药申请并给予优先审评，目标审批日期为2025年1月2日[14] - FDA受理了suzetrigine(VX-548)用于中重度急性疼痛的新药申请并给予优先审评，目标审批日期为2025年1月30日[24] 临床管线进展 - 公司正在推进广泛和深入的临床管线，预计下半年将有多个里程碑事件[1] - 公司完成了CASGEVY在5-11岁SCD和TDT患儿群体的两项全球III期临床试验的患者入组[30] - 公司正在推进suzetrigine用于糖尿病周围神经痛的III期临床试验[34] - 公司正在推进inaxaplin用于APOL1介导肾病的III期临床试验，并计划进行48周时点的中期分析[38,39] - 公司正在开发povetacicept用于IgA肾病及其他B细胞介导性疾病[40,41] - Vertex正在进行IgA肾病(IgAN)的III期临床试验RAINIER,预计本季度启动[42][43] - RAINIER试验将评估povetacicept 80 mg与安慰剂在标准治疗基础上的疗效,如果中期分析结果积极,可能作为加速审批的依据[43] - Vertex正在进行自身免疫性肾脏疾病(RUBY3)和自身免疫性血细胞减少症(RUBY4)的II期临床试验,预计将于今年晚些时候和2025年获得数据结果[44] - Vertex的1型糖尿病(T1D)细胞治疗VX-880显示,12例接受全剂量的患者均实现胰岛细胞植入和葡萄糖刺激下的胰岛素分泌,11例患者减少或停用外源性胰岛素[46] - Vertex已扩大VX-880 I/II期试验至37例患者,并启动VX-264胰岛细胞植入免疫屏障装置的I/II期试验[47][48][49] - Vertex正在开发针对肌肉营养不良症1型(DM1)的核心机制的疗法VX-670,正在进行I/II期临床试验[50][51][52] - Vertex正在开发针对多囊肾病(ADPKD)的小分子修复剂VX-407,正在进行I期临床试验[53][54] 研发费用和收购 - Vertex完成收购Alpine Immune Sciences,获得povetacicept等资产,并计入45亿美元的研发费用[58] 财务数据 - 公司2024年第二季度和上半年的非GAAP营业(亏损)收益分别为31.46亿美元和18.10亿美元[72] - 公司2024年第二季度和上半年的非GAAP净(亏损)收益分别为33.11亿美元和20.69亿美元[74] - 公司2024年第二季度和上半年的非GAAP每股摊薄净(亏损)收益分别为12.83美元和8.02美元[75] - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券总额为137.16亿美元[79] - 公司2024年6月30日的股东权益总额为147.75亿美元[80] - 公司2024年6月30日的普通股发行在外股数为2.58亿股[81] - 公司2024年第二季度和上半年的GAAP营业(亏损)收益分别为35.15亿美元和23.75亿美元[72] - 公司2024年第二季度和上半年的GAAP净(亏损)收益分别为35.94亿美元和24.94亿美元[73] - 公司2024年第二季度和上半年的GAAP每股摊薄净(亏损)收益分别为13.92美元和9.66美元[75] - 公司2024年全年的GAAP和非GAAP研发及销售、一般和管理费用预计差异主要来自于6亿美元至7亿美元的股票激励费用和2.09亿美元的与Alpine收购相关的补偿费用[77] 风险因素 - 公司预计可能无法按预期时间获得CASGEVY的充分报销,或根本无法获得[1] - 公司可能无法成功获得批准或商业化suzetrigine作为急性或神经性疼痛的治疗[1] - 来自临床前试验或临床试验的数据可能不具有代表性或无法按预期时间获得[1] - 公司可能无法成功从收购Alpine Immune Sciences中获利[1] - 公司可能无法从与第三方的合作中获得预期的利益[1] - 来自公司开发项目的数据可能无法及时或根本无法支持其潜在药物的注册或进一步开发[1] - 预期的商业发布可能会推迟,如果最终实现的话[1]