SECOND QUARTER 2024 FINANCIAL RESULTS AUGUST 1, 2024 ©2024 Vertex Pharmaceuticals Incorporated AGENDA Introduction Susie Lisa, CFA, Senior Vice President, Investor Relations CEO Perspective and Pipeline Update Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer and President Commercial Update Stuart Arbuckle, Executive Vice President and Chief Operating Officer Financial Results Charlie Wagner, Executive Vice President and Chief Financial Officer ©2024 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 2 SAFE HARBOR STATEME ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度2024年收入增长6%至26.5亿美元,其中美国增长7%,海外增长5% [73] - 公司提高全年产品收入指引至106.5亿美元至108.5亿美元,中值代表9%的增长 [11] - 第二季度非GAAP研发和销售费用合计44.3亿美元,其中包括44亿美元的Alpine收购费用 [75][76][80] - 由于Alpine收购费用不可抵扣,公司预计全年非GAAP税率约为100% [86] 各条业务线数据和关键指标变化 - 纤维性囊肿业务持续增长,第二季度收入26.5亿美元 [11] - 镰状细胞病和地中海贫血业务CASGEVI上市进展良好,已有20名患者开始治疗过程 [50][51] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和海外市场均保持良好增长,美国增长7%,海外增长5% [73] - 欧洲2-5岁儿童KAFTRIO上市持续推进 [44] - 巴西新增TRIKAFTA6岁及以上患者报销 [44] - 英国、苏格兰、威尔士和北爱尔兰达成长期报销协议 [45] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司管线进展迅速,包括Vanzacaftor三联疗法、Suzetrigine急性疼痛治疗、VX-880 1型糖尿病治疗和Povetacicept IgA肾病治疗 [10][14][15][37] - 公司收购Alpine Immune Sciences,Povetacicept有望成为IgA肾病的最佳选择 [36][37][38][39] - 公司放弃VX-634和VX-668 AATD项目,但将继续研究该领域 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Vanzacaftor三联疗法、Suzetrigine和管线其他项目的前景充满信心 [9][10][12][70] - 公司认为CASGEVI有望成为多亿美元的产品 [55] - 公司预计Suzetrigine在急性疼痛治疗领域将产生重大影响 [70][71] 其他重要信息 - 公司完成了VX-880 1型糖尿病治疗的原始17例患者入组和给药,并获批扩大至37例患者 [34] - 公司将于本月启动Povetacicept IgA肾病III期临床试验 [37][38][39] - 公司预计于2025年上半年公布VX-522 CF mRNA疗法的疗效和安全性结果 [21] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salveen Richter 提问** 关于Vanzacaftor三联疗法的早期上市动态,是否会有大量早期采用者? [92] **Stuart Arbuckle 回答** 公司预计Vanzacaftor三联疗法将受到广泛关注,既有现有CFTR调节剂患者,也有之前停药的患者 [95][96] 问题2 **David Risinger 提问** 关于VX-548在美国以外的神经病理性疼痛适应症开发,以及NAV1.7抑制剂的最新进展 [98] **Reshma Kewalramani 回答** 公司目前将重点放在美国市场,未来会考虑海外市场;NAV1.7抑制剂处于后期临床前研究阶段 [99][100] 问题3 **Jessica Fye 提问** 关于VX-880 1型糖尿病疗法的监管路径,以及VX-264封装细胞疗法的最新进展 [103] **Reshma Kewalramani 回答** VX-880已完成原始17例患者入组和给药,公司正与监管机构讨论后续开发计划;VX-264正在进行1/2期试验的B部分 [104][105]

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) came out with a quarterly loss of $12.83 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $11.50. This compares to earnings of $3.89 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -11.57%. A quarter ago, it was expected that this drugmaker would post earnings of $4.10 per share when it actually produced earnings of $4.76, delivering a surprise of 16.10%.Over the last four quarters, the ...

产品收入和指引 - 产品收入为26.5亿美元，同比增长6%[4] - 公司将全年产品收入指引上调至106.5亿至108.5亿美元[10] 新药申请和审评 - FDA受理了vanzacaftor三联疗法的新药申请并给予优先审评，目标审批日期为2025年1月2日[14] - FDA受理了suzetrigine(VX-548)用于中重度急性疼痛的新药申请并给予优先审评，目标审批日期为2025年1月30日[24] 临床管线进展 - 公司正在推进广泛和深入的临床管线，预计下半年将有多个里程碑事件[1] - 公司完成了CASGEVY在5-11岁SCD和TDT患儿群体的两项全球III期临床试验的患者入组[30] - 公司正在推进suzetrigine用于糖尿病周围神经痛的III期临床试验[34] - 公司正在推进inaxaplin用于APOL1介导肾病的III期临床试验，并计划进行48周时点的中期分析[38,39] - 公司正在开发povetacicept用于IgA肾病及其他B细胞介导性疾病[40,41] - Vertex正在进行IgA肾病(IgAN)的III期临床试验RAINIER,预计本季度启动[42][43] - RAINIER试验将评估povetacicept 80 mg与安慰剂在标准治疗基础上的疗效,如果中期分析结果积极,可能作为加速审批的依据[43] - Vertex正在进行自身免疫性肾脏疾病(RUBY3)和自身免疫性血细胞减少症(RUBY4)的II期临床试验,预计将于今年晚些时候和2025年获得数据结果[44] - Vertex的1型糖尿病(T1D)细胞治疗VX-880显示,12例接受全剂量的患者均实现胰岛细胞植入和葡萄糖刺激下的胰岛素分泌,11例患者减少或停用外源性胰岛素[46] - Vertex已扩大VX-880 I/II期试验至37例患者,并启动VX-264胰岛细胞植入免疫屏障装置的I/II期试验[47][48][49] - Vertex正在开发针对肌肉营养不良症1型(DM1)的核心机制的疗法VX-670,正在进行I/II期临床试验[50][51][52] - Vertex正在开发针对多囊肾病(ADPKD)的小分子修复剂VX-407,正在进行I期临床试验[53][54] 研发费用和收购 - Vertex完成收购Alpine Immune Sciences,获得povetacicept等资产,并计入45亿美元的研发费用[58] 财务数据 - 公司2024年第二季度和上半年的非GAAP营业(亏损)收益分别为31.46亿美元和18.10亿美元[72] - 公司2024年第二季度和上半年的非GAAP净(亏损)收益分别为33.11亿美元和20.69亿美元[74] - 公司2024年第二季度和上半年的非GAAP每股摊薄净(亏损)收益分别为12.83美元和8.02美元[75] - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券总额为137.16亿美元[79] - 公司2024年6月30日的股东权益总额为147.75亿美元[80] - 公司2024年6月30日的普通股发行在外股数为2.58亿股[81] - 公司2024年第二季度和上半年的GAAP营业(亏损)收益分别为35.15亿美元和23.75亿美元[72] - 公司2024年第二季度和上半年的GAAP净(亏损)收益分别为35.94亿美元和24.94亿美元[73] - 公司2024年第二季度和上半年的GAAP每股摊薄净(亏损)收益分别为13.92美元和9.66美元[75] - 公司2024年全年的GAAP和非GAAP研发及销售、一般和管理费用预计差异主要来自于6亿美元至7亿美元的股票激励费用和2.09亿美元的与Alpine收购相关的补偿费用[77] 风险因素 - 公司预计可能无法按预期时间获得CASGEVY的充分报销,或根本无法获得[1] - 公司可能无法成功获得批准或商业化suzetrigine作为急性或神经性疼痛的治疗[1] - 来自临床前试验或临床试验的数据可能不具有代表性或无法按预期时间获得[1] - 公司可能无法成功从收购Alpine Immune Sciences中获利[1] - 公司可能无法从与第三方的合作中获得预期的利益[1] - 来自公司开发项目的数据可能无法及时或根本无法支持其潜在药物的注册或进一步开发[1] - 预期的商业发布可能会推迟,如果最终实现的话[1]

文章核心观点 - 公司主要销售四种治疗囊性纤维化(CF)的药物,其中Trikafta/Kaftrio是公司的主要收入来源,在国际市场和儿童群体的销售增长强劲 [8][9] - 公司的非CF管线也取得了快速成功,其与CRISPR Therapeutics合作开发的基因疗法Casgevy已获批治疗两种血液疾病,拓展了公司的商业机会 [10][11][27] - 公司正在积极推进管线,包括急性疼痛药物suzetrigine和治疗CF的vanza三联疗法,有望进一步提升公司的收入 [14][15][17][25] 公司概况 - 公司主要从事囊性纤维化(CF)和其他疾病的药物研发和商业化 [8][23] - 公司目前已上市四种CF药物,占据了近75%的美国、欧洲、加拿大和澳大利亚的92,000名CF患者 [23][24][28] - 公司正在努力开发新药以进一步提高CF市场份额,如正在审评的vanza三联疗法 [25] - 公司还与Moderna合作开发针对无法从CFTR调节剂中获益的CF患者的mRNA疗法 [26] 财务表现 - 公司二季度营收预计为26.5亿美元,每股收益为4.04美元 [1] - 过去4个季度公司业绩超预期,平均超预期5.92% [5] - 公司股价今年以来上涨21.7%,大幅跑赢行业和大盘 [19] - 公司目前估值较行业有溢价,市销率为12.7倍 [21][30] 投资评级 - 公司CF产品销售强劲,且正在拓展非CF业务,减少对CF业务的依赖 [27][28] - 公司管线进展良好,未来增长前景看好,是一只值得长期持有的优质股票 [29] - 公司当前估值较高,但股价回调时可作为买入机会 [30]

The most recent trading session ended with Vertex Pharmaceuticals (VRTX) standing at $490.80, reflecting a +0.1% shift from the previouse trading day's closing. This move outpaced the S&P 500's daily loss of 2.32%. Elsewhere, the Dow saw a downswing of 1.25%, while the tech-heavy Nasdaq depreciated by 3.64%.Coming into today, shares of the drugmaker had gained 3.48% in the past month. In that same time, the Medical sector gained 0.32%, while the S&P 500 gained 1.79%.The upcoming earnings release of Vertex P ...

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) has been one of the most searched-for stocks on Zacks.com lately. So, you might want to look at some of the facts that could shape the stock's performance in the near term.Shares of this drugmaker have returned +3.5% over the past month versus the Zacks S&P 500 composite's +1.8% change. The Zacks Medical - Biomedical and Genetics industry, to which Vertex belongs, has gained 3.9% over this period. Now the key question is: Where could the stock be headed in the near term?While m ...

The latest trading session saw Vertex Pharmaceuticals (VRTX) ending at $495.91, denoting a +0.88% adjustment from its last day's close. The stock trailed the S&P 500, which registered a daily gain of 1.08%. Meanwhile, the Dow gained 0.32%, and the Nasdaq, a tech-heavy index, added 1.58%.Coming into today, shares of the drugmaker had gained 4.88% in the past month. In that same time, the Medical sector gained 0.31%, while the S&P 500 gained 0.43%.Investors will be eagerly watching for the performance of Vert ...

- Three-year extension of collaboration to use genomics to accelerate drug discovery - - The range of therapeutic areas and genomic data insights will be expanded and the companies will also explore using genomic risk to better define patient subgroups - OXFORD, England, July 16, 2024 /PRNewswire/ -- Genomics plc (Genomics), a healthcare company transforming health through the power of genomics today announced a three-year extension of the company's collaboration with Vertex Pharmaceuticals Incorporated (V ...

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) closed at $490.85 in the latest trading session, marking a +0.43% move from the prior day. The stock's change was more than the S&P 500's daily gain of 0.28%. Elsewhere, the Dow saw an upswing of 0.53%, while the tech-heavy Nasdaq appreciated by 0.4%.Coming into today, shares of the drugmaker had gained 1.67% in the past month. In that same time, the Medical sector gained 0.79%, while the S&P 500 gained 3.78%.Investors will be eagerly watching for the performance of Vertex Phar ...