产品收入 - 第三季度产品收入为27.7亿美元，同比增长12%[1][3] - 第三季度美国市场产品收入为17.1亿美元，同比增长10%；国际市场产品收入为10.6亿美元，同比增长14%[3] - 2024年第三季度产品净收入为27.719亿美元，相比2023年同期的24.835亿美元增长[50] - 2024年前九个月产品净收入为81.081亿美元，相比2023年同期的73.515亿美元增长[50] 财务指引 - 公司将全年产品收入指引上调至108亿至109亿美元[1][8] - 公司预计全年Non-GAAP研发及SG&A费用为42亿至43亿美元，AIPR&D费用约为46亿美元[8] - 公司预计CASGEVY在批准的适应症和地区将继续增长[8] - 公司预计全年Non-GAAP有效税率约为90%[10] 研发及SG&A费用 - 第三季度GAAP和Non-GAAP研发及SG&A费用分别为12亿美元和11亿美元，同比增长分别为9%和17%[4] - 2024年第三季度非GAAP研发和销售、一般及行政费用合计为10.641亿美元，相比2023年同期的9.417亿美元增长[54] - 2024年前九个月非GAAP研发和销售、一般及行政费用合计为29.834亿美元，相比2023年同期的27.301亿美元增长[54] - 2024年全年研发和销售、一般及行政费用的非GAAP调整主要涉及6亿至7亿美元的股权补偿费用和2.09亿美元的补偿费用[57] 现金及资产 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物及有价证券总额为112亿美元，较2023年12月31日的137亿美元有所减少[7] - 2024年第三季度末现金、现金等价物和可交易证券总额为65.245亿美元，较2023年末减少46.9%[60] - 2024年第三季度末总资产为222.402亿美元，较2023年末减少2.2%[60] - 2024年第三季度末股东权益为156.309亿美元，较2023年末减少11.1%[60] 新产品及临床试验 - 公司正在准备两款新产品的潜在近期上市：vanzacaftor triple用于囊性纤维化，suzetrigine用于中度至重度急性疼痛[1] - 公司有三个项目已推进至第三阶段临床试验：suzetrigine用于糖尿病周围神经病变，povetacicept用于IgA肾病，VX-880用于1型糖尿病[1] - 公司正在进行VX-880的1/2/3期研究，计划为50名患者注射单次目标剂量的VX-880，主要终点是胰岛素独立性和无严重低血糖发作的患者比例[38] - VX-264是一种新型免疫保护装置封装的完全分化胰岛细胞，正在进行全球多部分的1/2期临床试验，无需免疫抑制治疗[38] - 公司已完成VX-264研究的A部分，B部分正在招募和给药患者，C部分患者将接受全目标剂量且无间隔[39] - 公司预计在2025年分享VX-264研究的初步数据[39] - 公司正在开发针对DM1的VX-670，已完成单次递增剂量部分的全球1/2期临床试验，并已启动多次递增剂量部分的研究[43] - 公司正在开发针对ADPKD的VX-407，已开始在健康志愿者中进行1期临床试验，目标人群约为25,000人（占总患者人口的10%）[45] 财务表现 - 2024年第三季度GAAP运营收入为11.163亿美元，同比增长7.5%[55] - 2024年第三季度GAAP净收入为10.454亿美元，同比增长0.9%[55] - 2024年第三季度非GAAP运营收入为13.071亿美元，同比增长11.4%[55] - 2024年第三季度非GAAP净收入为11.43亿美元，同比增长7.4%[55] - 2024年第三季度稀释后每股GAAP收益为4.01美元，同比增长0.9%[55] - 2024年第三季度稀释后每股非GAAP收益为4.38美元，同比增长7.4%[55]