LONDON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) announced today that the European Commission has granted conditional marketing authorization to CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), a CRISPR/Cas9 gene-edited therapy. CASGEVY is approved for the treatment of patients who are 12 years of age and older with severe sickle cell disease (SCD) characterized by recurrent vaso-occlusive crises (VOCs) or transfusion-dependent beta thalassemia (TDT), for whom hematopoietic stem cel ...

Vertex Pharmaceuticals (VRTX -0.04%) has been one of the hottest growth stocks to own within the healthcare industry. The company has a dominant cystic fibrosis (CF) business, and it has been expanding into other areas as well. Last year, Vertex's shares rose by just under 41%, easily outperforming the S&P 500, which increased by a still-respectable 24%. Can this biotech continue rallying after posting its latest earnings numbers, or has it become too expensive? Vertex's growth rate is slowing down On Feb. ...

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX)财报 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX)报告2023年第四季度调整后每股收益为4.20美元，超过了Zacks Consensus Estimate的4.10美元[1] - 2023年全年，Vertex的营收达到了98.7亿美元，同比增长11%[7] - Vertex预计2024年总产品销售额将在105.5亿至107.5亿美元之间，包括新获批的基因疗法Casgevy的销售额[11]

Vertex Pharmaceuticals - Vertex Pharmaceuticals在2023年结束时获得了重要的监管批准，其基因编辑疗法Casgevy在多个国家获得批准[1] - VX-548在治疗中度或严重急性疼痛的患者中表现良好，但与含有羟考酮的阿片类药物相比，效果并不理想[4] - 尽管VX-548的结果有些参差不齐，但Vertex Pharmaceuticals仍有其他令人兴奋的候选药物，如治疗神经病痛的候选药物和即将报告晚期研究数据的CF药物[9]

产品业绩 - Vertex Pharmaceuticals在2023年全年的囊肿纤维病产品收入达到98.7亿美元，较2022年增长11%[10] - Vertex正朝着在2028年之前推出五个产品的目标迈进，目前已获得CASGEVY在镰状细胞病和β地中海贫血的批准，同时在临床阶段拥有强大的管线[12] - vanzacaftor三联疗法在囊肿纤维病患者中达到所有主要和次要终点，显示出显著的临床意义[15] - vanzacaftor三联疗法在汗氯化物水平方面表现优于TRIKAFTA，显示出更高的概率达到小于60 mmol的汗氯化物水平[17] - vanza triple的结果表明，该疗法在改善CFTR蛋白功能方面取得了显著进展，目标是将汗氯化物水平恢复到低于30的正常水平[22] 新产品和技术研发 - CASGEVY是首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法，已在美国、英国、沙特阿拉伯和巴林获批，受到医生和患者的强烈支持[11] - VX-548在急性疼痛方面取得了积极的三项第三阶段试验结果，包括在两种不同疼痛模型中的随机安慰剂对照试验[31] - VX-548在糖尿病周围神经病变的研究中取得积极结果[35] - VX-548在急性疼痛和CF的关键试验中取得积极结果[37] - VX-548在急性疼痛领域有着巨大的市场潜力，预计在急性疼痛领域有数十亿美元的机会[52] 市场扩张和并购 - CASGEVY代表了对患有镰状细胞病和依赖输血的β-地中海贫血患者的潜在一次性功能性治愈的重大进展[29] - Vertex正在进行针对5至11岁患者的全球第三阶段研究，以扩大CASGEVY的适应年龄范围[30] - VX-548有望成为治疗急性和周围神经病痛的转变性治疗选择，估计每年约有8000万患者在美国处方药物治疗中度至重度急性疼痛[51] 未来展望 - vanza NDA将在2024年中期在美国和欧洲提交，预计获得优先审查，有望在6个月内获得批准[28] - 预计2024年总产品收入范围为105.5亿至107.5亿美元，预计CF领域将继续增长，同时包括CASGEVY在批准的适应症和地理区域的商业推出[63] - 公司提供了2024年全年总产品收入指导，而不是按疾病领域或产品具体指定，考虑到新产品推出的不确定性以及已建立的CF业务规模与其他收入的显著差异[64]

公司业绩 - 公司在2023年第四季度和全年财务报告中展示了财务业绩[1] - 公司在2023年第四季度产品收入较去年同期增长9%[5] - 公司在2023年全年产品收入较去年同期增长11%[5] - 公司非GAAP净利润为39.7亿美元，同比增长3%[28] - FY 2024总产品收入为105.5 - 107.5亿美元，较FY 2023的9.87亿美元增长[29] 新产品和研发 - 公司计划在未来推出多个药物和管道项目，包括在囊性纤维化、急性疼痛等领域的商业机会[3] - VX-548在两项随机对照试验中相对安慰剂显示出显著的疼痛缓解效果，SPID48 LS均值差异分别为48.4和29.3，分别对应百分比31%和47%[18] - VX-548在超过2400名中度至重度急性疼痛患者中表现安全且耐受良好，大多数与VX-548相关的不良事件为轻度或中度，且VX-548组的不良事件发生率低于安慰剂组[20] 市场扩张和并购 - 公司承诺在维持强劲运营利润率的同时继续投资于研发项目[5] - Vertex Pharmaceuticals正计划在2024年中旬向美国、欧洲和加拿大提交6岁及以上患者的申请[4] 产品表现 - Vanza Triple在SKYLINE 102和103研究中，与TRIKAFTA相比，在ppFEV上表现非劣[7] - Vanza Triple在SKYLINE 102和103研究中，与TRIKAFTA相比，在SwCl上表现优越[9] - Vanza Triple在SKYLINE 102和103研究中，相对于TRIKAFTA，有更高比例的患者SwCl <60 mmol/L[10]

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) came out with quarterly earnings of $4.20 per share, beating the Zacks Consensus Estimate of $4.10 per share. This compares to earnings of $3.76 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of 2.44%. A quarter ago, it was expected that this drugmaker would post earnings of $3.92 per share when it actually produced earnings of $4.08, delivering a surprise of 4.08%. Over the last four quarters, the ...

文章核心观点 - 该公司开发的新型三联疗法vanza triple在治疗囊性纤维化方面表现出色,在改善肺功能和降低汗液氯化物水平方面优于目前的标准治疗TRIKAFTA [1][3][5][9][10][11][12] - 该公司计划于2024年中期向全球监管机构提交新药申请,并将在美国使用优先审评券以获得更快的审评 [25] 关于vanza triple的临床试验结果 - 在12岁及以上囊性纤维化患者的两项对照试验中,vanza triple在改善肺功能和降低汗液氯化物水平方面均优于TRIKAFTA [10][11][12] - 在6-11岁儿童的单臂试验中,vanza triple也显示出良好的安全性和疗效,大部分儿童的汗液氯化物水平降至正常范围 [7][14][15] - 总体来说,vanza triple的安全性与TRIKAFTA相当,不良事件发生率也较低 [21][22][23][24] 关于囊性纤维化的背景 - 囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病,主要影响肺部功能,通常会导致生命缩短 [34][35] - 该疾病是由CFTR基因缺陷引起的,导致CFTR蛋白功能异常或数量减少,从而影响细胞内外的盐水平衡 [31][34][35] - 通过恢复CFTR蛋白功能可以改善患者预后,降低汗液氯化物水平是治疗的最终目标 [35] 关于公司情况 - 该公司是一家专注于开发创新药物治疗严重疾病的全球生物技术公司,在囊性纤维化、镰状细胞病等领域有多款获批和在研产品 [46][47] - 该公司在业内享有良好声誉,连续14年被评为科学杂志的最佳雇主之一 [47]

Vertex Pharmaceuticals的新药研发 - Vertex Pharmaceuticals与合作伙伴CRISPR Therapeutics获得基因编辑治疗血液疾病的批准[1] - 公司报告了治疗候选药物VX-548在中度至重度急性疼痛的第3期数据为正面结果[2] - VX-548是一种非阿片类止痛药，通过阻断钠通道NaV1.8来发挥作用[5] Vertex Pharmaceuticals的市场前景 - 分析师预测Vertex的止痛药可能带来高达50亿美元的年销售额[8] - 公司基于最近的数据提出的监管请求将寻求在中度至重度急性疼痛领域获得广泛的标签[8]

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) announced positive results from three late-stage studies on its investigational orally-administered non-opioid pain medicine, VX-548, to treat moderate-to-severe acute pain. The company evaluated VX-548, a novel first-in-class NaV1.8 inhibitor, in two pivotal phase III acute pain studies — one following bunionectomy surgery and the other following abdominoplasty surgery. The studies achieved their primary endpoint — treatment with VX-548 showed a significant reduction in pain i ...