Sometimes a company has a mixture of proven performance and upcoming catalysts that make the idea of buying it hand-over-fist practically irresistible. And that's exactly what Vertex Pharmaceuticals (VRTX 0.59%) is modeling right now. Thanks to its long-standing dominance in a key niche market, its newfound pursuit of powerful gene therapies, and its cash output, there's good reason to be excited about the stock. So here are three arguments for why it's worth buying now. 1. Its base of recurring revenue is ...

业绩总结 - 公司已更新今年的财务指导，预计收入约为98.5亿美元，这将是公司连续第九年实现两位数增长[3] 新产品和新技术研发 - Vanza-CAFTA三联疗法的临床试验将与Trikafta进行头对头比较，主要终点是非劣效性，这将对患者和医生产生吸引力[4] - 通过改善CFTR功能，Vanza-CAFTA三联疗法有望提供更高水平的CFTR功能，从而带来更好的临床结果[5] - 在疼痛领域，公司致力于攻击疼痛信号传递的人体生物学，开发了针对NAV1.8的新型疼痛治疗药物VX548[7] - 公司将在美国推出针对中度至重度急性疼痛的药物，预计市场潜力巨大，尤其是在避免成瘾潜力的情况下[8] - 针对慢性糖尿病周围神经病痛的研究数据即将公布，这是一个重要的市场机会，与急性疼痛相比，慢性疼痛市场更为庞大[9] - 公司正在寻求FDA对中度至重度急性疼痛进行标签认证[10] - 公司正在进行腹部整形术和拇囊切除术等疼痛模型的第三阶段研究[10] - 公司计划在2024年初公布所有研究数据[10] - 公司正在进行糖尿病周围神经病变的第二阶段研究[11] - 公司希望获得神经病理性疼痛的广泛标签[11] - 公司希望新药物在急性和慢性疼痛领域具有更好的风险效益比[15] - 公司已经准备好推出基因编辑疗法产品[17]

业绩总结 - 公司预计年度营收将达到约98.5亿美元，同比增长10%[1] - 公司在中国市场取得了iPhone销售收入创纪录，达到了967.7亿美元[110] - 公司的资产负债表上有120亿美元的现金，且现金流量表显示出色的现金流生成[28] 产品和技术研发 - Trikafta在市场上取得了巨大成功，目前超过90%的收入来自Trikafta[2] - VX522是针对无法产生蛋白质的CF患者的药物，预计将在明年公布初步一期数据[6] - VX548在五项正面二期研究中显示出清洁的安全性和临床上有意义的疗效，且与临床使用的阿片类药物相比效果相当甚至更好[12] 市场扩张和并购 - 公司在疼痛领域看到了巨大的市场需求，特别是在中度至重度神经病理性疼痛方面[9] - 公司在商业发展方面保持活跃，近年来已进行了八到九项交易[28] 负面信息 - 英国NICE发布的初步指导认为公司的CF试验不具备成本效益，公司对此表示失望[8]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度2023年收入增长6%至24.8亿美元,同比增长 [7][38] - 2023年前三季度收入为73.5亿美元,同比增长11%,受外汇变动影响约150个基点 [38][39] - 2023年全年CF产品收入预计约98.5亿美元,高于之前指引范围 [41] - 2023年非GAAP研发、并购IPR&D和销售费用预计在41亿至42亿美元之间,维持之前指引 [42] - 2023年非GAAP税率预计为20%-21%,低于之前指引 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - 美国收入增长7%,得益于TRIKAFTA获批2-5岁患者使用 [38] - 海外收入增长6%,主要由于TRIKAFTA/KAFTRIO在新获批付费市场的强劲增长以及年轻年龄组扩展 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧洲约有32,000名严重型镰状细胞病和地中海贫血患者符合exa-cel适应症 [27] - 欧洲约75%的患者集中在英国、法国、意大利和德国 [27] - 沙特阿拉伯是exa-cel首个获得突破性指定的市场 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进多个重要管线,包括exa-cel、VX-548急性疼痛、vanzacaftor三联疗法等 [8][9] - 公司计划在2024年初发布exa-cel、VX-548急性疼痛和vanzacaftor三联疗法的关键临床试验结果 [9] - 公司正在为即将到来的多个新品上市做好商业化准备 [8] - 公司正在积极拓展疼痛领域,包括急性疼痛和周围神经性疼痛,看好这一大商业机会 [32][34][35] - 公司正在推进AMKD和AATD等其他管线项目 [23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对vanzacaftor三联疗法的临床获益抱有很高期望,认为其可能优于TRIKAFTA [11] - 公司对exa-cel作为潜在功能性治愈方案的前景充满信心 [13][14][15] - 公司看好VX-548在急性疼痛和周围神经性疼痛领域的商业前景 [16][32][34][35] - 公司对AMKD和AATD管线的未来发展保持谨慎态度 [23][24] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Geoff Meacham 提问** 询问AATD项目进展遇到的挑战 [48] **Reshma Kewalramani 回答** AATD项目遇到的问题是VX-864出现了非严重皮疹,这是一个分子特异性的问题,与作用机制无关。公司正在开发下一代分子VX-634和VX-668,预计将在未来获得临床结果 [50][51] 问题2 **Robyn Karnauskas 提问** 询问VX-548急性疼痛项目的设计策略以及公司在周围神经性疼痛领域的商业化计划 [57][58] **Reshma Kewalramani 和 Stuart Arbuckle 回答** 公司计划同时解盲并发布三项急性疼痛临床试验的结果,以获得广泛的适应症标签。在周围神经性疼痛领域,公司将利用专业销售团队进行商业化,计划展开糖尿病周围神经痛和腰椎神经根病的临床试验 [60][61][62][63] 问题3 **Salveen Richter 提问** 询问公司为何现在启动腰椎神经根病的临床试验,而不是等待糖尿病周围神经痛试验结果 [69][70] **Reshma Kewalramani 回答** 公司之所以先启动糖尿病周围神经痛试验,是因为这一适应症已有明确的监管路径和商业市场。而腰椎神经根病属于周围神经性疼痛范畴,公司最近完成了与监管机构的讨论,确认这也是一个可以开展的适应症 [70][71]

THIRD QUARTER 2023 FINANCIAL RESULTS NOVEMBER 6, 2023 ©2023 Vertex Pharmaceuticals Incorporated AGENDA Introduction ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 ________________________________________________________ FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED SEPTEMBER 30, 2023 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission file number 000-19319 ____________________________________________ Vertex Pharmaceuticals Inco ...

净产品收入 - 公司在2023年第二季度的净产品收入增至25亿美元，较2022年第二季度的22亿美元增长，主要原因是TRIKAFTA/KAFTRIO在多个国家国际市场的强劲增长和TRIKAFTA在美国的持续表现[42] - 公司的产品收入在2023年第二季度和上半年分别增长了14%和13%[78] - TRIKAFTA/KAFTRIO在多个国家国际市场表现强劲，导致公司产品收入增长[78] - 公司在美国和海外市场的产品收入分别增长了7%和26%[78] 研发费用 - 公司在2023年第二季度的总研发、收购中的研发和销售、一般和管理费用增至12亿美元，较2022年第二季度的8.773亿美元增长，主要是由于中后期临床开发中的多个产品候选进展、AIPR&D的增加以及支持全球推出的成本增加[43] - 2023年第二季度研发费用为7.857亿美元，同比增长31%[79] - 2023年第一半年AIPR&D费用为4.576亿美元，较去年同期大幅增长[81] 现金流和资本需求 - 公司截至2023年6月30日的总现金、现金等价物和可市场证券增至126亿美元，较2022年12月31日的109亿美元增加，主要是由于净产品收入和运营现金流的增加，部分抵消了对Entrada Therapeutics, Inc.和CRISPR Therapeutics AG的预付款、公司普通股回购和所得税支付[44] - 到2023年6月30日，我们在上市公司的战略性股权投资的公允价值为5260万美元[83] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为126亿美元，较2022年12月31日的109亿美元增加了17亿美元[88] - 公司预计未来12个月内，产品销售现金流和现有现金、现金等价物和可市场交易证券将足以支持运营资金需求[88] - 公司可能通过借款、公开发行或私募证券、新合作协议等方式筹集额外资本，以加强长期流动性状况[88] - 公司有重大未来资本需求，包括研发活动、生产和推广现有和未来产品的预期运营费用，以及运营组织费用[89] - 公司与第三方签订的业务发展和战略协议可能需要未来里程碑和版税支付，需要额外资本支持[90] - 公司可能会进一步进行业务发展交易和战略协议，包括收购、合作、许可安排和股权投资，需要额外资本[91] - 公司在现有信贷协议下借款，将于2027年偿还未偿还的本金[92] - 截至2023年6月30日，公司股票回购计划下尚有28亿美元授权额度可用[92] 税务情况 - 我们的有效税率因业务全球化而波动，最显著影响我们的有效税率的因素包括税法变化、可变的可分配收益在多个司法管辖区之间的分配、研发费用的金额和性质、某些扣除和抵免的水平、对不确定税务立场价值的调整、收购和第三方合作和许可交易[84]

净产品收入和现金情况 - 公司在2023年第一季度的净产品收入增至24亿美元，较2022年第一季度的21亿美元增长[1] - 公司截至2023年3月31日的总现金、现金等价物和可市场证券增至115亿美元，较2022年12月31日的109亿美元增长[2] - 公司在2023年第一季度的产品收入净额为2374.8亿美元，较去年同期增长13%[3] - 利息收入在2023年第一季度增加到1.226亿美元，主要是由于市场利率的增加和现金等价物以及可供出售债务证券的增加[4] - 截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和可交易证券总额为114.956亿美元，较2022年12月31日的108.907亿美元增加了6%[5] - 在2023年第一季度，经营活动提供的现金为8.999亿美元，较2022年第一季度的9.562亿美元减少，主要是由于AIPR&D的增加净产品收入的增加[6] 新产品和临床试验 - 公司准备在近期推出潜在的新产品，包括SCD、β地中海贫血、CF和急性疼痛[7] - 公司正在进行关于新一代三联疗法vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor在CF患者中的关键临床试验[8] - 公司继续推进一系列潜在革命性的小分子、mRNA和细胞基因疗法的管线项目，旨在治疗严重疾病[9] - 公司正在评估使用exa-cel进行SCD和TDT治疗的CRISPR基因编辑疗法[10] - 公司正在进行针对神经病性疼痛的VX-548的关键临床试验[11] - 公司正在开发针对APOL1介导的肾脏疾病的小分子药物inaxaplin[12] - 公司正在研发针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的新型小分子修正剂[13] - 公司正在进行早期阶段的研发项目，包括在新疾病领域的前临床资产[14] 研发和费用情况 - 公司在2023年第一季度的研发费用为742.6亿美元，较去年同期增长24%[15] - 公司在2023年第一季度的研究费用为166.8亿美元，主要用于内部和外部研究项目[16] - 公司在2023年第一季度的发展费用为575.8亿美元，主要用于支持临床试验和推进管道项目[17] - 在2023年第一季度，销售、一般和管理费用增加了12%，达到2.411亿美元，主要是为了支持药品的商业化和管道产品候选者的增加支持[18] 未来资本需求 - 预计未来资本需求包括进行研发活动、生产和商业化现有和未来产品、运营组织的预期运营费用、设施和融资租赁义务以及我们支付给囊性纤维化基金会的版税[19]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Fiscal Year Ended December 31, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission file number 000-19319 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Exact name of registrant as specified in its charter) Massachusetts 04-3039129 (State or other jurisd ...