业绩总结 - 2024年第二季度产品收入为26.5亿美元,较Q2 2023的24.9亿美元增长6.4%[25] - TRIKAFTA/KAFTRIO的收入为24.5亿美元,较Q2 2023的22.4亿美元增长9.4%[25] - 非GAAP净收入为-33.1亿美元,较Q2 2023的10.1亿美元下降了428.7%[25] - 预计2024年总产品收入指导范围为106.5亿至108.5亿美元,较之前的105.5亿至107.5亿美元有所上调[27] - 预计2024年合并GAAP研发和SG&A费用为50亿至52亿美元,较之前的48亿至50亿美元有所上调[27] - 非GAAP净收入每股摊薄为-12.83美元,较2023年第二季度的3.89美元下降了429.4%[33] 用户数据与市场需求 - CASGEVY在美国和欧洲的重症患者约为35,000人[21] - 预计有约13万名患者在美国面临IgA肾病的未满足医疗需求[16] 新产品与技术研发 - Vanzacaftor三重疗法的NDA已被接受,优先审查,PDUFA目标日期为2025年1月2日[5] - Suzetrigine用于中度至重度急性疼痛的NDA已被接受,优先审查,PDUFA目标日期为2025年1月30日[8] - VX-880(1型糖尿病)在ADA会议上更新的阶段1/2试验数据显示,所有患者均显示胰岛细胞移植和葡萄糖响应性胰岛素生产[12] - VX-522的多次递增剂量(MAD)研究正在进行中,针对超过5000名无法受益于CFTR调节剂的囊性纤维化患者[5] - Suzetrigine在糖尿病周围神经病(DPN)中的三期关键研究计划于2024年第三季度启动[10] - Povetacicept在IgA肾病的全球三期试验计划于本月启动[16] - VX-993的下一代选择性Nav1.8疼痛信号抑制剂正在进行阶段1试验,计划在2024年第三季度启动口服制剂的阶段2研究[8] - Vanzacaftor在肺功能方面的三期结果超出预期,显示出优于TRIKAFTA的汗氯化物水平[7] 并购与市场扩张 - 2024年第二季度,Vertex完成了对Alpine Immune Sciences的50亿美元收购[6]