财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为1.035亿美元,同比增长27%,按固定汇率计算增长22% [41] - 第三季度非GAAP经营费用为8500万美元,同比增加5% [42] - 第三季度净亏损2200万美元,每股亏损0.07美元,去年同期净亏损3300万美元,每股亏损0.12美元 [43] - 截至9月30日,现金、现金等价物和可流动证券为2.8亿美元,较2022年12月31日的2.94亿美元有所下降 [43] Galafold业务表现 - 第三季度Galafold收入达1.007亿美元,同比增长19%,创历史新高 [19][20] - 前9个月Galafold收入同比增长17%,达到全年16%-18%的增长目标 [20][44] - Galafold在全球Fabry病可治疗患者中的市场份额达到60% [22] - Galafold在新诊断和既往治疗患者群体中的渗透率均有提升 [21][22] - Galafold患者依从性和依赖性持续保持在90%以上的高水平 [22] - 公司预计Galafold未来5年内有望达到10亿美元的年收入目标 [23][24] - 公司拥有54项橙皮书专利,包括10项成分专利,可提供到2030年代中期的知识产权保护 [27] Pombiliti和Opfolda业务表现 - 已在美国、英国和德国三大庞贝市场获批上市并开始商业化 [12][28][29] - 已完成临床试验和扩展获取计划患者向商业供应的转换,并开始接收新商业患者 [13][29][33][34] - 截至11月初,已有60多名患者开始接受商业产品治疗,还有多名患者已安排开始治疗 [13][31] - 已有部分患者从其他两种治疗药物(Myozyme和Nexviazyme)转换到Pombiliti和Opfolda [33][50][51] - 预计2023年全年Pombiliti和Opfolda收入将达到1000万美元,符合市场预期 [31] - 正在与主要欧洲市场进行价格和报销谈判,到年底将在12个以上国家提交报销申请 [32][35] 公司战略和发展方向 - 继续保持Galafold的双位数增长,2023年全年增长目标提高至16%-18% [16] - 成功推出Pombiliti和Opfolda,并实现向商业供应的顺利转换 [16] - 持续投资于下一代法布里和庞贝基因疗法以及法布里新型分子伴侣 [17] - 通过谨慎管理费用和投资,以及Galafold和Pombiliti/Opfolda的收入增长,实现第四季度非GAAP盈利 [15][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold和Pombiliti/Opfolda的商业化进展感到非常满意 [9][10][15] - 认为Pombiliti和Opfolda有巨大的商业机会,能为法布里和庞贝病患者提供新的治疗选择 [28][35] - 对公司的财务状况和未来发展前景保持乐观,有信心实现第四季度的非GAAP盈利目标 [15][45] - 将继续专注于Galafold和Pombiliti/Opfolda的商业化,谨慎投资于管线项目 [17] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tazeen Ahmad 提问** 询问Pombiliti和Opfolda的商业化进度和节奏,以及新患者和转换患者的占比情况 [49] **Bradley Campbell 回答** - 今年主要集中于转换临床试验和扩展获取计划的现有患者,但也已经看到部分新商业患者和从其他治疗药物转换的患者 [50][51] - 预计明年新商业患户和转换患者将占主要份额 [52] - 可能会出现一定的季节性波动,但公司将密切关注并提供更多信息 [52][53] 问题2 **Anupam Rama 提问** 询问公司2024年在其他市场的监管提交计划和收入贡献时间 [55] **Bradley Campbell 和 Jeff Castelli 回答** - 2024年将在其他主要市场进行监管提交,但这些新市场的收入贡献可能要到2025年才会体现 [57][60] - 公司将继续推进报销谈判,预计未来12个月内将在12个以上国家提交报销申请 [58][59] 问题3 **Ritu Baral 提问** 询问PRF(处方转介表)的具体含义,以及从Myozyme和Nexviazyme转换的患者情况 [62] **Mike Kaveney 和 Bradley Campbell 回答** - PRF是处方转介表,是患者开始商业治疗的必要步骤 [64][65] - 目前约有66%的临床试验患者已提交了PRF,公司正在推进报销审批 [64][65] - 从Myozyme和Nexviazyme转换的患者约各占一半,公司预计6-12个月内这些患者会考虑转换 [66][67]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-33497 Amicus Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 71-0869350 (State or Other J ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入达到94.5百万美元,同比增长17% [46] - 商品销售成本占净销售额的比例为9.6%,去年同期为10.2% [47] - 非GAAP经营费用从去年同期的119.2百万美元下降至84百万美元 [47][48] - 第二季度净亏损为43.2百万美元,去年同期为62.2百万美元 [50] - 2023年6月30日现金、现金等价物和有价证券为265.6百万美元 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold收入在第二季度达到94.3百万美元,同比增长17% [20] - Galafold在全球范围内的市场份额达到60% [23] - 新患者加入Galafold的速度超过公司内部预期,公司将全年收入增长指引提高至14%-18% [21][22] - Galafold的患者依从性和依附率持续保持在90%以上 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场贡献了Galafold收入的39%,欧洲等海外市场贡献了61% [20] - 公司正在推进Galafold在新市场的准入和适应症扩展,如最近获得台湾和土耳其的报销 [26][27] - 公司预计未来5年内,Galafold的全球市场有望超过10亿美元 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在全力推进AT-GAA(Pombiliti和Opfolda)在欧洲、美国和英国的上市和商业化 [12][13][14][15] - AT-GAA在欧洲获批适应症为所有成人晚发型庞贝病患者,是目前唯一获批的双组分疗法 [36] - 公司正在积极推进AT-GAA在其他国家的准入和报销谈判 [41] - 公司认为AT-GAA相比现有疗法具有明显的临床优势,如在6分钟步行测试和肺活量方面的改善 [110][113] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold的强劲表现和Pombiliti/Opfolda的商业化前景感到非常乐观 [8][54] - 公司有信心在2023年下半年实现非GAAP盈利 [17] - 公司认为Galafold有望在未来5年内实现超10亿美元的年收入 [25] - 公司对Pombiliti/Opfolda在欧洲、美国和英国的上市和商业化前景充满信心 [14][16][42][44] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tazeen Ahmad 提问** 询问公司对FDA关于AT-GAA生产设施的反馈是否满意,以及是否还需要进一步的现场检查 [58][59] **Bradley Campbell 回答** 公司对生产设施的检查结果感到满意,最近几周与FDA的沟通也增加,因此有信心在第三季度获得批准 [60] 问题2 **Anupam Rama 提问** 询问Galafold收入增长指引提高的主要驱动因素 [62][63] **Bradley Campbell 和 Sébastien Martel 回答** 增长主要来自于所有主要地区的新患者增加,包括美国、欧洲和日本,同时也有新市场准入的贡献 [63][64][65] 问题3 **Ritu Baral 提问** 询问公司对FDA关于AT-GAA生产设施的反馈是否还需要进一步现场检查 [67][68] **Bradley Campbell 回答** 公司认为不需要进一步的现场检查,已经与FDA加强沟通,有信心在第三季度获得批准 [69]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-33497 Amicus Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 71-0869350 (State or Other Jurisd ...

Amicus Therapeutics Inc. (NASDAQ:FOLD) Q1 2023 Earnings Conference Call May 10, 2023 8:30 AM ET Company Participants Bradley Campbell - President, Chief Executive Officer Sébastien Martel - Chief Business Officer Jeff Castelli - Chief Development Officer Daphne Quimi - Chief Financial Officer Andrew Faughnan - Vice President, Investor Relations Conference Call Participants Malcolm Kuno - JP Morgan Ellie Merle - UBS Joseph Schwartz - SVB Securities Athena - Cowen Dae Gon Ha - Stifel Kristen Kluska - Cantor ...

公司概况 - 公司是一家全球专注于发现、开发和提供罕见疾病新药的生物技术公司[32] 财务状况 - 2023年第一季度，Galafold®收入为8627万美元，同比增长740万美元[34] - 公司现金、现金等价物和可市场化证券总额截至2023年3月31日为2.671亿美元[39] - 公司自2002年成立以来，由于大量的研发支出和建立商业组织的支出，一直处于亏损状态[45] - 公司通过股票发行、Galafold®收入、债务发行、合作和其他融资安排来资助运营[46] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为2.671亿美元[47] - 2023年第一季度，公司运营活动净现金流为负1,810万美元，主要由于净亏损和股票补偿等因素[47] - 2023年第一季度，公司投资活动净现金流为正3,630万美元，主要包括投资、销售和到期投资以及资本支出[47] - 2023年第一季度，公司融资活动净现金流为负780万美元，主要反映了购买已获授予的限制性股票单位等因素[47] - 公司预计未来将继续承担重大成本，主要是由于研发支出，包括进行临床试验的费用[47] - 公司可能通过公开或私人融资来寻求额外资金，目前的现金位置足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[49] - 公司可能需要支付未来里程碑付款和版税，例如与Callidus、Celenex、Penn和GSK等合作伙伴的协议[51] 产品情况 - AT-GAA正在接受监管审查，已获得欧洲委员会批准用于晚发型庞贝病成年患者[37] 风险管理 - 公司的市场风险和管理方式在2022年12月31日的年度报告中有详细总结，至2023年3月31日，没有重大变化[52]

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年收入为3.292亿美元,同比增长8%,按固定汇率计算增长16% [51] - 2022年全年非GAAP经营费用为4.132亿美元,2021年为4.069亿美元 [53] - 2022年全年净亏损为2.366亿美元,每股亏损0.82美元,2021年为2.505亿美元,每股亏损0.92美元 [54] - 2022年12月31日现金、现金等价物和可流动证券为2.936亿美元,2021年12月31日为4.825亿美元 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold全年收入为3.292亿美元,同比增长8%,按固定汇率计算增长16% [51] - Galafold患者人数超过2000人,为法布里病患者的主要治疗方式 [9] - Galafold新患者增加、患者依从性和依附率超过90%,体现了强劲的需求 [10] - 公司预计2023年Galafold收入将实现12%-17%的固定汇率增长 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 2022年Galafold在美国市场占收入的35%,其他国际市场占65% [24] - 公司预计未来Pompe病治疗市场中,美国占40%,欧洲占36%-37%,其他国家占23% [131] - 欧洲Pompe病患者数量超过1500人,美国约800人 [131] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进Galafold的全球扩张,并准备在2023年第三季度推出新的Pompe治疗药物AT-GAA [20][21][22] - AT-GAA已有195名患者参与临床试验和扩展获取计划,占全球Pompe病患者的5%以上 [15] - 公司有丰富的商业化经验,将利用Galafold团队成功推出AT-GAA [35][36] - 公司将继续投资于法布里病和Pompe病的下一代基因治疗药物 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold的强劲需求和持续增长感到非常满意 [9][10][26] - 公司对即将获批的AT-GAA在美国、欧洲和英国的推出充满信心 [12][13][16][21] - 公司有望在2023年下半年实现非GAAP盈利,这是一个重要里程碑 [18][55] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 询问公司对Lumizyme和Nexviazyme患者群体的了解情况 [135] **Jiazhen Zhao 回答** 公司无法具体区分Nexviazyme新患者中的新诊断患者和转换患者,但认为更多选择对整个Pompe病市场的发展是有利的 [136][137] 问题2 **Yang Bai 提问** 询问公司实现2023年下半年非GAAP盈利的信心和持续性 [140] **Jiazhen Zhao 回答** 公司认为实现盈利是重要里程碑,未来会谨慎管理财务,同时也会适当投资早期研发项目 [141][142] 问题3 **Joyce Ju 提问** 询问公司对WuXi制造厂FDA检查的具体安排和风险 [116] **Lei Chen 回答** 公司已进行过模拟检查,WuXi制造厂有良好的检查记录,公司会继续做好准备,预计不会出现重大问题 [117][118][119]

A T T H E F O R E F R O N T O F T H E R A P I E S F O R R A R E D I S E A S E S FY22 Financial Results Conference Call & Webcast March 1, 2023 2 Forward-Looking Statements This presentation contains "forward-looking statements" within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 relating to preclinical and clinical development of our product candidates, the timing and reporting of results from preclinical studies and clinical trials, the prospects and timing of the potential regulator ...

公司产品 - 公司是一家全球专注于罕见疾病的生物技术公司，拥有包括Fabry病首个口服单药治疗和Pompe病的生物制剂在内的产品组合[304] - Galafold®（migalastat）是治疗Fabry病的首个和唯一获批准的口服精准医学，已在美国、欧盟、英国和日本获得批准[304] - AT-GAA（cipaglucosidase alfa/miglustat）是公司管道中的主要生物制剂项目，用于治疗Pompe病，FDA已授予其突破性疗法指定[304] 财务表现 - 2022年度净产品销售额较2021年度增加了2371.9万美元，主要受到美国、欧洲和日本市场持续增长的影响[310] - 研发支出增加460万美元，主要是由于人员股权补偿和Fabry病临床研究的增加[312] - 销售、一般和行政支出增加2033.1万美元，主要是由于对基因疗法组合的战略优先级提升，导致云计算成本和软件许可费用的冲销[312] 现金流和资金状况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为2.936亿美元[322] - 2022年公司运营活动净现金流为负16.66亿美元，主要受到236.6亿美元的净亏损和39.9亿美元的经营资产和负债变动的影响[322] - 公司可能通过公开或私人融资来寻求额外资金，根据当前运营模式，公司认为目前的现金位置足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[326] 风险管理 - 未来业绩可能受到各种假设的影响，包括历史波动率、预期寿命和无风险利率等[316] - 公司面临市场风险，主要是由于现金、现金等价物和可市场交易证券中利率的变化[330] - 公司暴露于外汇风险，主要是由于以美元以外的货币进行交易[331]