PRINCETON, N.J., Sept. 03, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) today announced that management will participate in upcoming presentations at the following investor conferences in September. Morgan Stanley 22nd Annual Global Healthcare Conference in New York, NY, on Thursday, September 5, 2024, at 10:00 a.m. ETCantor Global Healthcare Conference 2024 in New York, NY on Tuesday, September 17, 2024, at 1:55 p.m. ET A live audio webcast of each presentation can also be accessed via the i ...

PRINCETON, N.J., Aug. 30, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) today announced that management will participate in upcoming presentations at the following investor conferences in September. Morgan Stanley 22nd Annual Global Healthcare Conference in New York, NY, on Thursday, September 5, 2024, at 10:00 a.m. ETCantor Global Healthcare Conference 2024 in New York, NY on Tuesday, September 17, 2024, at 1:55 p.m. ET A live audio webcast of each presentation can also be accessed via the in ...

文章核心观点 - Amicus Therapeutics公司的主要上市药物Galafold(migalastat)是治疗法布里病患者的首个且唯一获批的口服药物,销售持续强劲增长 [1][2][3] - 公司新获批的两药联合疗法Pombiliti + Opfolda用于治疗成人晚发型庞贝病,在美国和欧洲获批,为公司带来重大商业机会 [5][6][7] - 公司目前主要依赖Galafold贡献收入,Pombiliti + Opfolda尚处于初期上市阶段,未能带来显著增量销售,存在一定风险 [8] - 公司面临来自大型制药和生物科技公司的激烈竞争,是公司发展的一大挑战 [9] 根据目录分类总结 Galafold销售情况 - Galafold在过去几年销售持续增长,2024年上半年销售额达2.102亿美元,同比增长17% [2] - 受益于持续的全球市场渗透和患者需求,公司上调了Galafold全年收入指引,预计增长14-18% [3] - Galafold在美国拥有强大的知识产权保护,可提供至2038年的专利保护 [4] Pombiliti + Opfolda获批情况 - 2023年9月,Pombiliti + Opfolda获得美国FDA批准,用于治疗成人晚发型庞贝病 [5] - Pombiliti + Opfolda在欧洲也获批上市,用于治疗成人晚发型庞贝病 [7] - 该两药联合疗法上市初期势头良好,商业化患者数量持续增加 [7] 公司面临的挑战 - 公司目前主要依赖Galafold贡献收入,Pombiliti + Opfolda尚未带来显著增量销售,存在一定风险 [8] - 公司面临来自大型制药和生物科技公司的激烈竞争,是公司发展的一大挑战 [9]

NicoElNino/iStock via Getty ImagesAmicus Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FOLD) focuses on rare and orphan diseases, particularly Fabry and Pompe. The company’s portfolio includes Galafold and Pombiliti. Notably, Galafold is an oral treatment that seems effective for Fabry by stabilizing the dysfunctional enzyme alpha-Gal A. FOLD’s Pombiliti is a combination therapy with Opfolda, indicated for Pompe disease. Pombiliti replaces and stabilizes deficient or dysfunctional GAA enzymes needed for glycogen breakdown ...

Amicus Therapeutics (FOLD) reported second-quarter 2024 adjusted earnings of 6 cents per share, beating the Zacks Consensus Estimate of 3 cents. The company had incurred a loss of 7 cents per share in the year-ago quarter.Please note that the company achieved non-GAAP profitability for the first time in the reported quarter. The year-over-year improvement can be attributed to higher revenues from Galafold (migalastat) sales and incremental revenues from the sale of the newly approved combo drug, Pombiliti + ...

业绩总结 - 2024年第二季度Galafold报告的收入为1.108亿美元，同比增长19%[26] - 2024年全年Galafold收入增长预期为14%-18%[12] - 2024年全年总收入增长预期为26%-31%[61] - 2024年Galafold收入增长预期为14%-18%[61] 用户数据 - Amicus公司的全球员工中，女性员工占比为58%[87] 未来展望 - 2024年全年预计实现非GAAP盈利[16] - 2024年Pombiliti + Opfolda收入预期为6290万至6700万美元[61] - Amicus公司在2024年第二季度的外汇波动对全年收入的敏感度为+-5%，可能导致全球报告收入在2024年发生约1500万美元的变动[103] 新产品和新技术研发 - Amicus公司承诺永远不会将产品年度价格提高超过消费者通货膨胀率[81] 市场扩张和并购 - Amicus公司在2023年的慈善捐赠总额为1980516美元（美国）和706417美元（国际）[83] 负面信息 - 无 其他新策略和有价值的信息 - Amicus公司的董事会独立性达到89%[76] - Amicus公司的董事会多样性达到56%[100] - Amicus公司在2024年第二季度实现非GAAP净收入18487美元[74] - Amicus公司的董事会致力于持续更新和多样化，截至2024年7月已扩大服务范围至16个国家的39名患者[88] - Amicus公司在2024年第二季度的非GAAP每股净收入为0.06美元[74]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入达到1.27亿美元,同比增长34%,按固定汇率计算增长36% [65] - Galafold全球收入为1.11亿美元,同比增长19%(按固定汇率计算) [29][30] - 非GAAP净利润为1850万美元,实现首个季度的非GAAP盈利 [72] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold业务持续强劲,全年收入增长指引上调至14%-18% [18][29] - Pombiliti和Opfolda在全球范围内的商业发布取得良好进展,第二季度收入达1600万美元,较第一季度增长44% [42][50] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Galafold新患者数量创5年来最高 [30][31] - 欧洲主要市场和日本市场Galafold需求持续强劲 [30][94] - 瑞士批准Pombiliti和Opfolda用于成人晚发型庞贝病患者 [45] - 德国和西班牙等欧洲市场Pombiliti和Opfolda的商业发布进展良好 [46][48] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续专注于Galafold和Pombiliti/Opfolda两大核心产品的商业化执行 [27] - 公司将持续推进Pombiliti和Opfolda在更多国家的上市和获得报销 [23][55] - 公司将通过注册研究和医学会议宣传,进一步建立Pombiliti和Opfolda的临床优势 [58][61][62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold和Pombiliti/Opfolda的长期增长前景充满信心 [35][41] - 管理层认为Pombiliti和Opfolda有望成为庞贝病治疗的新标准 [25] - 公司预计2024年将实现首个完整年度的非GAAP盈利 [26][72] 其他重要信息 - 公司在研发、销售和营销等方面的开支得到良好控制,全年非GAAP营业开支指引收窄 [70] - 公司在美国和欧洲拥有广泛的专利保护,可以长期提供Galafold的全球可及性 [40] - 公司Pompe病注册研究和儿童临床试验将支持未来的适应症扩展 [61] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tazeen Ahmad 提问** 欧洲市场Pombiliti和Opfolda的发展情况与美国市场有何不同 [75] **Bradley Campbell 回答** 两个市场的发展动态有所不同,美国作为最大单一市场,新患者增长势头将持续强劲;而欧洲随着新国家的陆续上市,新患者增长可能会更多集中在欧洲市场 [77][78][79] 问题2 **Ellie Merle 提问** 美国市场Pombiliti和Opfolda的患者转换情况如何,尤其是从Nexviazyme转换的患者 [83] **Bradley Campbell 回答** 大部分从Nexviazyme转换的患者使用时间在1-2年,这是预期的动态;也有少部分患者基于口碑效应提前转换 [84][85][86] 问题3 **Ritu Baral 提问** Pombiliti和Opfolda在保险报销方面是否存在一些挑战 [100] **Bradley Campbell 回答** 公司没有发现有患者因无法获得报销而被拒绝使用,从处方到输注的时间已经从最初的大约90天缩短到现在的65天,保险审批时间也从30天左右进一步缩短 [107][108][109]

Amicus Therapeutics (FOLD) reported $126.67 million in revenue for the quarter ended June 2024, representing a year-over-year increase of 34%. EPS of $0.06 for the same period compares to -$0.15 a year ago.The reported revenue represents a surprise of +4.90% over the Zacks Consensus Estimate of $120.76 million. With the consensus EPS estimate being $0.03, the EPS surprise was +100.00%.While investors closely watch year-over-year changes in headline numbers -- revenue and earnings -- and how they compare to ...

产品收入 - 2024年上半年Galafold(用于治疗法布里病)收入为2.102亿美元，同比增长2970万美元[97] - 2024年上半年Pombiliti+Opfolda(用于治疗庞贝病)收入为2690万美元[97] - 2024年第二季度Galafold和Pombiliti+Opfolda销售收入分别为1.207亿美元和2690万美元[108][117] 产品批准 - Pombiliti+Opfolda获得欧盟、英国、美国和瑞士的批准[95][97] - Galafold已获得40多个国家的批准,包括美国、欧盟、英国和日本[94] 研发和商业化 - 公司正在开发下一代法布里病和庞贝病治疗药物[104] - 2024年上半年研发费用下降2360万美元,主要是由于Pombiliti+Opfolda商业化发售导致临床试验支出和研发人员减少[111] - 2024年第二季度销售、一般及管理费用增加818万美元,主要是由于支持商业化活动的人员成本和外部成本增加[112] - 研发成本下降2360万美元,主要由于Pombiliti + Opfolda商业化发布,临床支出和支持研发工作的员工人数均有所减少[121] - 销售、一般及管理费用增加2220万美元,主要由于支持商业化发布活动的人员成本增加、支持商业产品制造和销售的外部成本以及第三方专业费用[122] 财务状况 - 2024年6月30日现金、现金等价物和有价证券总额为2.601亿美元[97] - 2024年上半年经营活动使用现金7百万美元,主要由于6.41亿美元的净亏损和1.12亿美元的营运资产和负债变动净减少,部分被4700万美元的股票补偿和2130万美元的其他非现金调整所抵消[129] - 2023年上半年经营活动使用现金3.42亿美元,主要由于9.62亿美元的净亏损,部分被5.15亿美元的股票补偿、2.64亿美元的其他非现金调整和1.59亿美元的营运资产和负债变动净增加所抵消[130] - 公司在各种司法管辖区缴纳所得税,税收负债主要取决于在众多运营所在地的税前收益组合以及根据相关会计准则和税收规则确认该等收益的时间差异[125] - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和有价证券为2.601亿美元,投资于各种计息工具,包括美国政府机构的债务和货币市场账户[128] 其他费用 - 2024年第二季度其他费用减少718.5万美元,主要是由于外汇汇率变动造成的外币折算损失减少[113] - 其他费用的8.2百万美元差异主要与外汇汇率变动导致的外币计价余额重新计量有关[124] - 在2024年第一季度,重组费用主要与一项旨在通过放弃公司认为不再有用的租赁来降低运营成本的举措有关,第二季度没有重组费用[123]

Amicus Therapeutics (FOLD) came out with quarterly earnings of $0.06 per share, beating the Zacks Consensus Estimate of $0.03 per share. This compares to loss of $0.15 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 100%. A quarter ago, it was expected that this pharmaceutical company would post a loss of $0.06 per share when it actually produced a loss of $0.02, delivering a surprise of 66.67%.Over the last four quarters, the ...