产品收入 - 2024年上半年Galafold(用于治疗法布里病)收入为2.102亿美元，同比增长2970万美元[97] - 2024年上半年Pombiliti+Opfolda(用于治疗庞贝病)收入为2690万美元[97] - 2024年第二季度Galafold和Pombiliti+Opfolda销售收入分别为1.207亿美元和2690万美元[108][117] 产品批准 - Pombiliti+Opfolda获得欧盟、英国、美国和瑞士的批准[95][97] - Galafold已获得40多个国家的批准,包括美国、欧盟、英国和日本[94] 研发和商业化 - 公司正在开发下一代法布里病和庞贝病治疗药物[104] - 2024年上半年研发费用下降2360万美元,主要是由于Pombiliti+Opfolda商业化发售导致临床试验支出和研发人员减少[111] - 2024年第二季度销售、一般及管理费用增加818万美元,主要是由于支持商业化活动的人员成本和外部成本增加[112] - 研发成本下降2360万美元,主要由于Pombiliti + Opfolda商业化发布,临床支出和支持研发工作的员工人数均有所减少[121] - 销售、一般及管理费用增加2220万美元,主要由于支持商业化发布活动的人员成本增加、支持商业产品制造和销售的外部成本以及第三方专业费用[122] 财务状况 - 2024年6月30日现金、现金等价物和有价证券总额为2.601亿美元[97] - 2024年上半年经营活动使用现金7百万美元,主要由于6.41亿美元的净亏损和1.12亿美元的营运资产和负债变动净减少,部分被4700万美元的股票补偿和2130万美元的其他非现金调整所抵消[129] - 2023年上半年经营活动使用现金3.42亿美元,主要由于9.62亿美元的净亏损,部分被5.15亿美元的股票补偿、2.64亿美元的其他非现金调整和1.59亿美元的营运资产和负债变动净增加所抵消[130] - 公司在各种司法管辖区缴纳所得税,税收负债主要取决于在众多运营所在地的税前收益组合以及根据相关会计准则和税收规则确认该等收益的时间差异[125] - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和有价证券为2.601亿美元,投资于各种计息工具,包括美国政府机构的债务和货币市场账户[128] 其他费用 - 2024年第二季度其他费用减少718.5万美元,主要是由于外汇汇率变动造成的外币折算损失减少[113] - 其他费用的8.2百万美元差异主要与外汇汇率变动导致的外币计价余额重新计量有关[124] - 在2024年第一季度,重组费用主要与一项旨在通过放弃公司认为不再有用的租赁来降低运营成本的举措有关,第二季度没有重组费用[123]