1Q 2024 Total Revenue of $110.4M, a 28% Increase Year-over-Year Guiding to Full-Year 2024 Total Revenue Growth of 25%-30% at CER Raising Full-Year 2024 Galafold® Guidance on Continued Strong Demand Strong Pombiliti® + Opfolda® Launch with Increasing Rate of Commercial Patient Starts Reiterating Full-Year Non-GAAP Profitability Projected in 2024 Conference Call and Webcast Today at 8:30 a.m. ET PRINCETON, N.J., May 09, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (NASDAQ:FOLD), a patient-dedicated global bio ...

PRINCETON, N.J., March 20, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (NASDAQ:FOLD), a patient-dedicated global biotechnology company focused on developing and commercializing novel medicines for rare diseases, today issued its fourth annual Environmental, Social, and Governance (ESG) report. This year's report highlights the strength of the Company's corporate responsibility structure including increased efforts towards transparency in our environmental reporting, our deep commitment to ensuring broad an ...

PRINCETON, N.J., March 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) today announced that management will participate in upcoming presentations at the following investor conferences in March. Cowen 44th Annual Health Care Conference in Boston, MA, on Monday, March 4, 2024, at 11:10 a.m. E.T. Leerink Partners 2024 Global Biopharma Conference in Miami, FL on Monday, March 11, 2024, at 3:20 p.m. E.T. A live audio webcast of each presentation can also be accessed via the investors section of t ...

财务表现 - Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD)报告2023年第四季度调整后每股收益为1美分，超出Zacks Consensus Estimate的亏损6美分[1] - 第四季度营收达到1.151亿美元，同比增长31%，与Zacks Consensus Estimate相符[3] - Amicus在2023年实现了399.4百万美元的营收，同比增长20%[9] - Amicus预计2024年全年Galafold总收入将在cc增长11-16%的范围内[11] - 公司计划在2024年全年实现非GAAP基础上的盈利，并希望在2024年实现超过5亿美元的总收入[13] 产品批准 - FDA于2023年9月批准了Pombiliti + Opfolda，用于治疗晚发性庞贝病[4] 股票评级 - Amicus目前持有Zacks Rank 3 (Hold)[16]

Amicus Therapeutics股价表现 - Amicus Therapeutics的股价自2023年9月以来略有上涨，主要受益于Pombiliti+Opfolda的有限标签可能不会影响产品组合的接受度，因为它本来就会按照标签上的要求使用[1] Galafold销售情况 - Galafold的全球净销售额在2023年增长了17％至3.88亿美元，预计2024年净销售额将在4.3亿至4.5亿美元之间增长[2] - Galafold的销售主要来自美国以外的市场，但美国市场的销售并不理想[2] Galafold潜在市场规模 - Galafold的潜在人口规模相对较小，但Amicus已经成功捕捉到了60-65％适合使用Galafold的Fabry人口。未来的增长主要将受到改善诊断率、地理扩张和教育的推动[3] Amicus产品展望 - Amicus仍然将Galafold视为每年10亿美元的药物，但实现这一目标需要高市场渗透率和没有竞争对手的前提[5] - Pombiliti+Opfolda的推出表现良好，但主要受到临床试验患者向商业疗法的转变的推动[6] - Amicus的组合产品有望在2027年占据全球Pompe病市场的20％，年销售额达3亿至3.5亿美元，长期来看，Pombiliti+Opfolda可能会带来超过5亿美元的年销售额[8] Amicus财务状况 - Amicus在2023年第四季度实现了非GAAP盈利能力，主要得益于R&D支出的削减和Galafold的稳健增长[9] - 根据分析师的预测，Amicus预计2024年总净销售额约为5.3亿美元，总非GAAP费用为3.55亿美元[10] 未来发展展望 - 在没有管道催化剂的情况下，Pombiliti+Opfolda的推出和边际扩张是未来几个季度和年份潜在价值创造的关键[11] - 关键风险在于总净销售额未达到市场预期，公司无法实现改善运营杠杆的目标，主要风险在于Pombiliti+Opfolda无法在Pompe病市场占据市场份额[12] - 目前尚未看到可能威胁Galafold或Pombiliti+Opfolda的竞争候选者，但基因疗法和/或基因编辑候选者是长期威胁[13] 财务展望 - Amicus财务状况良好，现金流为2.86亿美元，长期债务为4亿美元，如果公司达到今年的增长预期，将实现盈利并在未来几年产生超过1亿美元的现金流[14] - Amicus在2024年有望实现非GAAP盈利能力，Galafold将继续贡献中等增长，而Pombiliti+Opfolda组合将成为主要增长驱动力[15]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年全年总收入达3.99亿美元,同比增长21% [50] - 2023年全年Galafold收入为3.878亿美元,同比增长18% [25] - 2023年第四季度Galafold收入为1.066亿美元,同比增长21% [26] - 2023年全年非GAAP经营费用为3.42亿美元,同比下降17% [53] - 2023年第四季度实现非GAAP盈利260万美元,这是公司的首次非GAAP盈利 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold业务持续强劲增长,2023年末患者数量超过2,400人,占全球可治疗患者的60%-65% [27][28] - Pombiliti和Opfolda在3大Pompe市场的全球商业化启动良好,截至2024年初已有120名患者在治疗或预约治疗 [37][38] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Pombiliti和Opfolda的新患者主要来自Nexviazyme,占比约75% [38] - 欧洲市场Pombiliti和Opfolda的新患者来自Lumizyme、Nexviazyme以及未治疗患者 [38] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推动Galafold的双位数增长,预计2024年增长11%-16% [56] - 将继续推进Pombiliti和Opfolda的全球商业化,2024年将重点扩大患者覆盖 [41] - 将继续推进Fabry和Pompe疾病的临床研究,支持医学和科学领导地位 [43][45] - 将保持强大的财务状况,实现2024年全年非GAAP盈利 [23][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold和Pombiliti/Opfolda的长期增长前景充满信心 [18][32][36] - 认为Pompe疾病诊断和治疗的改善将为Pombiliti/Opfolda带来持续增长机会 [120][121] - 相信公司的专利保护和知识产权将为Galafold提供长期发展空间 [36] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Malcolm Kuno 提问** 美国市场Pombiliti和Opfolda的新患者是来自明显病情恶化的患者还是稳定但未从现有治疗中获益的患者? [68] **Bradley Campbell 回答** 两种类型的患者都有,既有病情恶化的患者也有稳定但未从现有治疗中获益的患者 [69] 问题2 **Ritu Baral 提问** 公司如何定义病情恶化和稳定的患者群体,是否有相关的市场研究? [73] **Bradley Campbell 和 Jeff Castelli 回答** 公司认为约25%的患者处于改善阶段,25%明显恶化,50%处于稳定状态。但实际上很多稳定患者在更全面评估后也被发现有所恶化。公司正在努力帮助医生更好地评估患者状态 [74][76][77] 问题3 **Ellie Merle 提问** 公司针对Pombiliti和Opfolda的目标医生和医疗中心是如何覆盖的? [105] **Bradley Campbell 回答** 公司正在扩大新的医生和医疗中心的覆盖范围,同时现有参与临床试验的医生和中心也在持续开具处方。总体来看,公司正在不断扩大处方医生的深度和广度 [109][110]

AT T H E F O R E F R O N T O F T H E R A P I E S F O R R A R E D I S E A S E S FY23 Results Conference Call & Webcast Forward-Looking Statements ...

Amicus Therapeutics (FOLD) came out with a quarterly loss of $0.11 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.06. This compares to loss of $0.19 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of -83.33%. A quarter ago, it was expected that this pharmaceutical company would post a loss of $0.08 per share when it actually produced a loss of $0.07, delivering a surprise of 12.50%. Over the last four quarters, th ...

2023 Total Revenue of $399.4M, a 21% Increase Year-over-Year Strong Patient Demand Continues for Pombiliti™ + Opfolda™ in the U.S., U.K., and Germany Projecting 2024 Galafold® Revenue Growth of 11-16% at CER Anticipating Full-Year Non-GAAP Profitability in 2024 Conference Call and Webcast Today at 8:30 a.m. ET PRINCETON, N.J., Feb. 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (NASDAQ:FOLD), a patient-dedicated global biotechnology company focused on developing and commercializing novel medicines for rar ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-33497 Amicus Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 71-0869350 (State or Other Jurisdicti ...