文章核心观点 - Amicus Therapeutics公司的主要上市药物Galafold(migalastat)是治疗法布里病患者的首个且唯一获批的口服药物,销售持续强劲增长 [1][2][3] - 公司新获批的两药联合疗法Pombiliti + Opfolda用于治疗成人晚发型庞贝病,在美国和欧洲获批,为公司带来重大商业机会 [5][6][7] - 公司目前主要依赖Galafold贡献收入,Pombiliti + Opfolda尚处于初期上市阶段,未能带来显著增量销售,存在一定风险 [8] - 公司面临来自大型制药和生物科技公司的激烈竞争,是公司发展的一大挑战 [9] 根据目录分类总结 Galafold销售情况 - Galafold在过去几年销售持续增长,2024年上半年销售额达2.102亿美元,同比增长17% [2] - 受益于持续的全球市场渗透和患者需求,公司上调了Galafold全年收入指引,预计增长14-18% [3] - Galafold在美国拥有强大的知识产权保护,可提供至2038年的专利保护 [4] Pombiliti + Opfolda获批情况 - 2023年9月,Pombiliti + Opfolda获得美国FDA批准,用于治疗成人晚发型庞贝病 [5] - Pombiliti + Opfolda在欧洲也获批上市,用于治疗成人晚发型庞贝病 [7] - 该两药联合疗法上市初期势头良好,商业化患者数量持续增加 [7] 公司面临的挑战 - 公司目前主要依赖Galafold贡献收入,Pombiliti + Opfolda尚未带来显著增量销售,存在一定风险 [8] - 公司面临来自大型制药和生物科技公司的激烈竞争,是公司发展的一大挑战 [9]