财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为1.035亿美元,同比增长27%,按固定汇率计算增长22% [41] - 第三季度非GAAP经营费用为8500万美元,同比增加5% [42] - 第三季度净亏损2200万美元,每股亏损0.07美元,去年同期净亏损3300万美元,每股亏损0.12美元 [43] - 截至9月30日,现金、现金等价物和可流动证券为2.8亿美元,较2022年12月31日的2.94亿美元有所下降 [43] Galafold业务表现 - 第三季度Galafold收入达1.007亿美元,同比增长19%,创历史新高 [19][20] - 前9个月Galafold收入同比增长17%,达到全年16%-18%的增长目标 [20][44] - Galafold在全球Fabry病可治疗患者中的市场份额达到60% [22] - Galafold在新诊断和既往治疗患者群体中的渗透率均有提升 [21][22] - Galafold患者依从性和依赖性持续保持在90%以上的高水平 [22] - 公司预计Galafold未来5年内有望达到10亿美元的年收入目标 [23][24] - 公司拥有54项橙皮书专利,包括10项成分专利,可提供到2030年代中期的知识产权保护 [27] Pombiliti和Opfolda业务表现 - 已在美国、英国和德国三大庞贝市场获批上市并开始商业化 [12][28][29] - 已完成临床试验和扩展获取计划患者向商业供应的转换,并开始接收新商业患者 [13][29][33][34] - 截至11月初,已有60多名患者开始接受商业产品治疗,还有多名患者已安排开始治疗 [13][31] - 已有部分患者从其他两种治疗药物(Myozyme和Nexviazyme)转换到Pombiliti和Opfolda [33][50][51] - 预计2023年全年Pombiliti和Opfolda收入将达到1000万美元,符合市场预期 [31] - 正在与主要欧洲市场进行价格和报销谈判,到年底将在12个以上国家提交报销申请 [32][35] 公司战略和发展方向 - 继续保持Galafold的双位数增长,2023年全年增长目标提高至16%-18% [16] - 成功推出Pombiliti和Opfolda,并实现向商业供应的顺利转换 [16] - 持续投资于下一代法布里和庞贝基因疗法以及法布里新型分子伴侣 [17] - 通过谨慎管理费用和投资,以及Galafold和Pombiliti/Opfolda的收入增长,实现第四季度非GAAP盈利 [15][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold和Pombiliti/Opfolda的商业化进展感到非常满意 [9][10][15] - 认为Pombiliti和Opfolda有巨大的商业机会,能为法布里和庞贝病患者提供新的治疗选择 [28][35] - 对公司的财务状况和未来发展前景保持乐观,有信心实现第四季度的非GAAP盈利目标 [15][45] - 将继续专注于Galafold和Pombiliti/Opfolda的商业化,谨慎投资于管线项目 [17] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Tazeen Ahmad 提问 询问Pombiliti和Opfolda的商业化进度和节奏,以及新患者和转换患者的占比情况 [49] Bradley Campbell 回答 - 今年主要集中于转换临床试验和扩展获取计划的现有患者,但也已经看到部分新商业患者和从其他治疗药物转换的患者 [50][51] - 预计明年新商业患户和转换患者将占主要份额 [52] - 可能会出现一定的季节性波动,但公司将密切关注并提供更多信息 [52][53] 问题2 Anupam Rama 提问 询问公司2024年在其他市场的监管提交计划和收入贡献时间 [55] Bradley Campbell 和 Jeff Castelli 回答 - 2024年将在其他主要市场进行监管提交,但这些新市场的收入贡献可能要到2025年才会体现 [57][60] - 公司将继续推进报销谈判,预计未来12个月内将在12个以上国家提交报销申请 [58][59] 问题3 Ritu Baral 提问 询问PRF(处方转介表)的具体含义,以及从Myozyme和Nexviazyme转换的患者情况 [62] Mike Kaveney 和 Bradley Campbell 回答 - PRF是处方转介表,是患者开始商业治疗的必要步骤 [64][65] - 目前约有66%的临床试验患者已提交了PRF,公司正在推进报销审批 [64][65] - 从Myozyme和Nexviazyme转换的患者约各占一半,公司预计6-12个月内这些患者会考虑转换 [66][67]