公司产品 - 公司是一家全球专注于罕见疾病的生物技术公司，拥有包括Fabry病首个口服单药治疗和Pompe病的生物制剂在内的产品组合[304] - Galafold®（migalastat）是治疗Fabry病的首个和唯一获批准的口服精准医学，已在美国、欧盟、英国和日本获得批准[304] - AT-GAA（cipaglucosidase alfa/miglustat）是公司管道中的主要生物制剂项目，用于治疗Pompe病，FDA已授予其突破性疗法指定[304] 财务表现 - 2022年度净产品销售额较2021年度增加了2371.9万美元，主要受到美国、欧洲和日本市场持续增长的影响[310] - 研发支出增加460万美元，主要是由于人员股权补偿和Fabry病临床研究的增加[312] - 销售、一般和行政支出增加2033.1万美元，主要是由于对基因疗法组合的战略优先级提升，导致云计算成本和软件许可费用的冲销[312] 现金流和资金状况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为2.936亿美元[322] - 2022年公司运营活动净现金流为负16.66亿美元，主要受到236.6亿美元的净亏损和39.9亿美元的经营资产和负债变动的影响[322] - 公司可能通过公开或私人融资来寻求额外资金，根据当前运营模式，公司认为目前的现金位置足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[326] 风险管理 - 未来业绩可能受到各种假设的影响，包括历史波动率、预期寿命和无风险利率等[316] - 公司面临市场风险，主要是由于现金、现金等价物和可市场交易证券中利率的变化[330] - 公司暴露于外汇风险，主要是由于以美元以外的货币进行交易[331]