财务数据和关键指标变化 - 2022年全年收入为3.292亿美元,同比增长8%,按固定汇率计算增长16% [51] - 2022年全年非GAAP经营费用为4.132亿美元,2021年为4.069亿美元 [53] - 2022年全年净亏损为2.366亿美元,每股亏损0.82美元,2021年为2.505亿美元,每股亏损0.92美元 [54] - 2022年12月31日现金、现金等价物和可流动证券为2.936亿美元,2021年12月31日为4.825亿美元 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold全年收入为3.292亿美元,同比增长8%,按固定汇率计算增长16% [51] - Galafold患者人数超过2000人,为法布里病患者的主要治疗方式 [9] - Galafold新患者增加、患者依从性和依附率超过90%,体现了强劲的需求 [10] - 公司预计2023年Galafold收入将实现12%-17%的固定汇率增长 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 2022年Galafold在美国市场占收入的35%,其他国际市场占65% [24] - 公司预计未来Pompe病治疗市场中,美国占40%,欧洲占36%-37%,其他国家占23% [131] - 欧洲Pompe病患者数量超过1500人,美国约800人 [131] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进Galafold的全球扩张,并准备在2023年第三季度推出新的Pompe治疗药物AT-GAA [20][21][22] - AT-GAA已有195名患者参与临床试验和扩展获取计划,占全球Pompe病患者的5%以上 [15] - 公司有丰富的商业化经验,将利用Galafold团队成功推出AT-GAA [35][36] - 公司将继续投资于法布里病和Pompe病的下一代基因治疗药物 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold的强劲需求和持续增长感到非常满意 [9][10][26] - 公司对即将获批的AT-GAA在美国、欧洲和英国的推出充满信心 [12][13][16][21] - 公司有望在2023年下半年实现非GAAP盈利,这是一个重要里程碑 [18][55] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Ellie Jiang 提问 询问公司对Lumizyme和Nexviazyme患者群体的了解情况 [135] Jiazhen Zhao 回答 公司无法具体区分Nexviazyme新患者中的新诊断患者和转换患者,但认为更多选择对整个Pompe病市场的发展是有利的 [136][137] 问题2 Yang Bai 提问 询问公司实现2023年下半年非GAAP盈利的信心和持续性 [140] Jiazhen Zhao 回答 公司认为实现盈利是重要里程碑,未来会谨慎管理财务,同时也会适当投资早期研发项目 [141][142] 问题3 Joyce Ju 提问 询问公司对WuXi制造厂FDA检查的具体安排和风险 [116] Lei Chen 回答 公司已进行过模拟检查,WuXi制造厂有良好的检查记录,公司会继续做好准备,预计不会出现重大问题 [117][118][119]