公司概况 - 公司是一家全球专注于发现、开发和提供罕见疾病新药的生物技术公司[32] 财务状况 - 2023年第一季度，Galafold®收入为8627万美元，同比增长740万美元[34] - 公司现金、现金等价物和可市场化证券总额截至2023年3月31日为2.671亿美元[39] - 公司自2002年成立以来，由于大量的研发支出和建立商业组织的支出，一直处于亏损状态[45] - 公司通过股票发行、Galafold®收入、债务发行、合作和其他融资安排来资助运营[46] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为2.671亿美元[47] - 2023年第一季度，公司运营活动净现金流为负1,810万美元，主要由于净亏损和股票补偿等因素[47] - 2023年第一季度，公司投资活动净现金流为正3,630万美元，主要包括投资、销售和到期投资以及资本支出[47] - 2023年第一季度，公司融资活动净现金流为负780万美元，主要反映了购买已获授予的限制性股票单位等因素[47] - 公司预计未来将继续承担重大成本，主要是由于研发支出，包括进行临床试验的费用[47] - 公司可能通过公开或私人融资来寻求额外资金，目前的现金位置足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[49] - 公司可能需要支付未来里程碑付款和版税，例如与Callidus、Celenex、Penn和GSK等合作伙伴的协议[51] 产品情况 - AT-GAA正在接受监管审查，已获得欧洲委员会批准用于晚发型庞贝病成年患者[37] 风险管理 - 公司的市场风险和管理方式在2022年12月31日的年度报告中有详细总结，至2023年3月31日，没有重大变化[52]