公司概况 - 公司于2018年1月30日在开曼群岛注册成立[1] - 公司主要在中国苏州设有总部和主要营业地点[9] - 公司在香港设有主要营业地点[9] - 公司主要从事医药研发和销售业务[7] - 公司拥有多项核心产品和在研管线[7] - 公司于2021年12月10日在香港联交所主板上市[6] - 公司采用了多项股权激励计划以吸引和留住人才[6] - 公司的主要股东包括创始人薛群博士和其他非执行董事[9] - 公司的董事会和管理团队由多位资深人士组成[9] - 公司的主要往来银行包括招商永隆银行和招商银行[9] 核心产品及管线 - 公司已在中国商业化推出两款罕见病治疗药物海芮思®和邁芮倍®[15][16] - 海芮思®自2021年5月推出以来，已识别822名患者，覆盖中国5.26亿人口[15] - 邁芮倍®自2024年1月推出以来，已识别766名患者，覆盖中国1.49亿人口[15] - 公司取得了邁芮倍®适用人群扩展的监管批准，可用于治疗3个月及以上的ALGS患者[16] - 公司的CAN103用于治疗戈谢病的II期临床试验已完成最后一名患者的末次访视[16] - 公司已从ScriptR Global获得用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症的基因治疗技术授权[16] - 公司在罕见病领域拥有七种生物制剂及小分子产品[21] - 公司正在投资于下一代基因疗法技术，包括用于治疗法布雷病、庞贝氏病、SMA及DMD的基因疗法[23] 市场机遇 - 中国罕见病药物市场规模预计将于2030年达到259亿美元，为公司提供具吸引力的商机[24] - 中国已简化罕见病治疗申请流程并精简监管审批途径，并给予罕见病新药最长7年的市场独占期[26] - 中国已有92种罕见疾病的165种罕见疾病药物上市，其中112种药物被纳入医保[26] - 中国政府出台多项政策支持罕见病用药、生物酶制剂及基因治疗药物的发展[26,27] 财务表现 - 公司的收入由2023年同期增加24.4%，主要由于邁芮倍®销售增加[18] - 公司的研发支出增加21.2%，主要用于CAN103的潜在注册性试验[18] - 公司进一步精简员工至79人，以降低运营成本[20] - 公司收益由2023年同期人民币43.1百万元增加至2024年同期人民币44.8百万元[46] - 公司毛利由2023年同期人民币26.7百万元增加至2024年同期人民币29.4百万元，毛利率由62.0%提升至65.7%[48] - 公司研发开支由2023年同期人民币143.0百万元增加至2024年同期人民币173.3百万元[53][54] - 公司就位于美国波士顿的实验室及办公室租赁计提使用权资产减值损失人民币26.3百万元[56] - 公司期内经调整亏损由2023年同期人民币204.4百万元增加至2024年同期人民币242.5百万元[61] - 公司现金及银行结余由2023年末人民币137.5百万元减少至2024年中期人民币49.1百万元[63] 融资及股权激励 - 公司于2021年12月10日在联交所上市，获得所得款项净额604.0百万港元[76] - 截至2024年6月30日，公司已动用所得款项约576.8百万港元，未动用所得款项净额约为27.2百万港元[76] - 公司董事及最高行政人员合共持有公司约13.29%的股份[80] - 公司采用了首次公开发售前股权激励计划、首次公开发售后受限制股份单位计划和首次公开发售后购股权计划[90,104,120] - 截至2024年6月30日，公司根据上述计划有可认购合共32,294,076股股份的未行使奖励[91] - 公司授出的受限制股份单位和购股权与公司业务发展相关的里程碑或业绩指标挂钩[118,138] 风险因素 - 公司存在重大流动性风险和持续经营能力存疑，正采取多项措施应对[164][166] - 公司面临交易性货币风险，但目前并无外汇对冲政策[68] - 公司尚未在中国开始基因疗法解决方案业务,需密切关注监管动态[74]

公司业务及财务概况 - 公司主要从事医药产品的研发及商业化[12] - 公司已打造一个由12个活跃药物资产组成的全面的产品线，针对最常见的罕见病的适应症[36] - 公司已获得用于治疗黏多糖贮积症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准，以及用于治疗ALGS的邁芮倍®的批准[37] - 公司正在开发用于治疗PNH的CAN106，已取得中国IND批准并在新加坡和中国进行临床试验，初步结果显示良好疗效和安全性[37] - 公司正在开发用于治疗GD的CAN103，已完成I期和II期试验，并于2024年8月报告了关键试验的积极顶线数据[37] - 公司正在投资于下一代基因疗法技术，包括用于治疗法布雷病、龐貝氏病、SMA和DMD的项目[38] - 公司已从LogicBio Therapeutics、马萨诸塞州立大学Chan医学院和ScriptR Global获得相关技术授权[38] - 公司已进一步精简人员至79人，以降低营运成本[36] - 公司的管理团队拥有在各主要市场成功商业化罕见病疗法的良好业绩[36] - 公司的创始人薛群博士目前担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长[36] - 公司将通过向外许可合作以及与学术机构的合作和内部研发持续优化业务产品线[36] 财务表现 - 公司收益由2023年同期人民币43.1百万元增加4.0%至人民币44.8百万元，主要由于邁芮倍®的销售增加[3] - 研发开支增加21.2%至人民币173.3百万元，主要由于CAN103正在进行注册试验[2] - 行政开支减少26.0%至人民币35.7百万元，主要由于公司努力控制员工成本及其他行政成本[3] - 期内亏损增加13.3%至人民币247.3百万元，主要由于研发开支增加[3] - 期内经调整亏损增加18.6%至人民币242.5百万元[3] - 截至2024年6月30日，公司负债净额为人民币280,238,000元，产生净亏损人民币247,269,000元[13] - 公司收入为44,794人民幣千元，同比增長4.1%[19] - 中國內地收入為23,905人民幣千元，其他國家/地區收入為20,889人民幣千元[19] - 非流動資產總額為146,739人民幣千元，其中中國內地為5,088人民幣千元，其他國家/地區為141,651人民幣千元[20] - 研發成本為150,104人民幣千元，同比增長41.7%[22] - 員工福利開支為54,057人民幣千元，同比減少31.1%[22] - 使用權資產減值為26,270人民幣千元[22] - 母公司普通股權益持有人應佔每股虧損為人民幣0.58元[31] - 公司未宣派股息[29] 融资及流动性 - 公司正积极寻找新的融资来源或探索战略投资机会[13] - 公司已从中国两家银行获得总额为人民币3,000万元的新信贷融资[13] - 公司正积极与银行协商续约及延期将于2024年6月30日后12个月内到期的现有银行借款[13] - 公司将继续与供应商协商延长应付款项的信贷期限[13] - 公司董事认为，若上述计划及措施取得成功，公司将有充足营运资金维持持续经营[13,14] - 公司能否持续经营存在重大不确定性，取决于多项因素的成功实施[14] - 現金及銀行結餘為人民幣49.1百萬元，較2023年12月31日減少64.3%[68] - 銀行貸款及其他借款為人民幣45.8百萬元，較2023年12月31日增加51.2%[70] - 流動比率為24.5%，較2023年12月31日下降39.5個百分點[71] - 資產負債比率為18.4%，較2023年12月31日增加10.7個百分點[72] 股权激励计划 - 首次公开发售前股权激励计划下有32,652,806份购股权尚未行使[76] - 首次公开发售后受限制股份单位计划下有9,998,625份受限制股份单位尚未兑现[76] - 首次公开发售后购股权计划已于2024年6月27日作出修订[77] - 根据首次公开发售后购股权计划可能授出的最大股份数目不得超过公司已发行股本的10%[78] - 於報告期間內授出12,815,000份購股權，但須待相關承授人接納後方可作實[78] - 於報告期間內無購股權獲行使，1,460,875份購股權已沒收，公司尚有20,976,125份購股權未行使[78] 公司治理 - 公司董事會包括主席兼執行董事薛群博士，非執行董事陳侃博士及胡正國先生，以及4名獨立非執行董事[82] - 公司於報告期間內遵守企業管治守則，惟未區分董事會主席與首席執行官的職責[78] - 於2024年6月30日，公司擁有93名僱員，員工成本總額約為人民幣54.1百萬元[80] - 董事會決議不派付截至2024年6月30日止六個月的中期股息[80] - 審核委員會已審議及審閱公司截至2024年6月30日止六個月的未經審核中期業績[81] - 公司的2024中期報告將於2024年9月刊載於公司網站及聯交所網站[81] - 公司於報告期間內概無購買、出售或贖回任何上市證券[79]

财务表现 - 公司2023年度收入为XXX亿元人民幣[1] - 公司毛利率为XX%，净利率为XX%[1] - 收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元，主要由於海芮思®及邁芮倍®的銷售額增加[11] - 研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.4%至2023年的人民幣257.2百萬元，主要由於向許可方合作夥伴作出的預付款及里程碑付款減少、檢測及臨床試驗開支減少、研發僱員成本減少[11] - 年內虧損由2022年的人民幣483.5百萬元減少21.7%至2023年的人民幣378.8百萬元，主要由於收益增加以及研發開支及行政開支減少[12] - 年內經調整虧損由2022年的人民幣456.7百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[13] - 公司收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元[69] - 公司毛利由2022年的人民幣48.9百萬元增加31.3%至2023年的人民幣64.2百萬元，毛利率為62.4%[71] - 公司研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.3%至2023年的人民幣257.2百萬元[76] - 公司年內經調整虧損由2022年的人民幣456.6百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[79] - 截至2023年12月31日，公司现金及银行结余為人民幣137.5百萬元[81] - 截至2023年12月31日，公司銀行貸款及其他借款為人民幣30.3百萬元[84] - 截至2023年12月31日，公司流動比率為64.0%[85] - 截至2023年12月31日，公司資產負債比率為7.7%[86] 主要产品及管线 - 公司核心產品包括XXX、XXX等[1] - 邁芮倍®獲中國、香港及台灣等多個地區監管部門批准上市，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[18] - 海芮思®在中國非醫保市場商業化推出後，截至2023年12月31日已識別757名患者，並在103個城市實施商業保險計劃[19] - CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據，表明CAN106能有效阻斷補體C5並具有安全且耐受性良好的特點[20] - CAN106為國內唯一正在積極開發的PNH治療方案[20] - 公司已打造一個由14個藥物資產組成的全面的管線，針對最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應症[24] - 公司已在中國獲得用於治療黏多糖貯積症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准，並在中國、香港和台灣獲得用於治療ALGS的邁芮倍®的批准[27] - 公司正在開發用於治療PNH、戈謝病的CAN106和CAN103候選藥物，並取得了積極的臨床試驗結果[27] - 公司正在投資於下一代基因療法技術，開發用於治療法佈雷病、龐貝氏病和SMA的基因療法產品[28] - 海芮思®是中國第一種獲批用於治療亨特綜合症的ERT，在臨床試驗中展現良好療效[40] - 自2021年5月商業化推出以來，公司已識別757名MPS II患者，並將商業保險計劃實施在103個城市[41] - 邁芮倍®已獲得中國大陸、香港及台灣地區的上市許可，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[45] - CAN106已被FDA授予孤兒藥資格認證，用於治療重症肌無力[48] - 正在中国进行的CAN106用于治疗PNH的1b期研究取得正面初步结果[49] - CAN106在所有剂量下的安全性及耐受性良好[49] - CAN008已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定,并被纳入EMA优质(优先药品)计划[52] - CAN008在已完成及进行中的临床试验中展现出前景可观的疗效及良好的安全性[53] - 正在中国进行的CAN103 I/II期试验已完成首例患者给药[57] - 预計在2024年下半年提交CAN103的新藥上市申請[59] - 公司獲得了新型第二代scAAV基因療法的全球開發和商業化授權，用於治療SMA[60] - CAN201作為治療法布雷病患者的潛在基因療法在臨床前研究中展現良好耐受性[61] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作開發了新型AAV治療SMA的基因療法[62] - 第二代載體在嚴重SMA疾病小鼠模型的中樞神經系統和主要系統器官中使SMN表達恢復到接近正常生理水平，並展示了優越的安全性[62] 行业发展及公司优势 - 公司未來將繼續加大XXX、XXX等新產品的研發投入[1] - 公司計劃在未來3年內在XXX、XXX等領域進行市場拓展和並購[1] - 公司預計2024年收入將達到XXX亿元人民幣，同比增長XX%[1] - 公司用戶數達到XXX萬，同比增長XX%[1] - 公司將持續優化產品結構、提升運營效率、加強研發創新等措施[1] - 公司將進一步完善公司治理，提升信息披露質量[1] - 中國罕見病藥物市場規模預計將於2030年達到259億美元

公司业务及管线进展 - 公司在其藥物管線及業務運營方面取得重大進展[2] - 本公司主要從事針對規模龐大且缺醫少藥、有待開發的全球罕見疾病市場的生物技術療法的研究、開發及商業化[1] - 北海康成蘇州為本公司的全資附屬公司,主要業務為醫藥產品的研究、開發及商業化[1] - 公司已打造一个由14个药物资产组成的全面管线，针对最常见的罕见病以及罕见的肿瘤适应症[58] - 公司已进一步确定关键项目的优先次序，该等项目将在来年实现重大开发和监管里程碑[58] - 公司正在開發用於治療GBM的CAN008，並已取得國家藥監局的IND批准，於2021年10月在中國內地進行CAN008 II期臨床試驗的首例患者給藥[62] - 公司正在使用LogicBio Therapeutics授權的AAV sL65衣殼載體開發治療法佈雷病及龐貝氏病的基因療法產品[63] - 公司已行使選擇權從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得開發、生產和商業化用於治療SMA的新型第二代基因療法的全球獨家授權[63] 上市及商业化进展 - 海芮思(® 艾度硫酸酶β)已在中國內地推出，作為黏多糖貯積症II型的首個及唯一ERT[3] - 邁芮倍(® 氯馬昔巴特口服液)已在中國大陸、香港及台灣地區獲得上市許可，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[5] - 於2023年，北海康成獲得了邁芮倍®在中國大陸、香港及台灣地區的上市許可[80] - 公司將繼續加強整體專業商業化團隊，有能力商業化多種罕見病產品[77] - 公司在北京和上海設立主要運營中心,為上市產品及後期候選藥物建立商業化團隊[100] 临床试验进展 - CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據，能有效阻斷補體C5並安全耐受[7] - CAN008針對新診斷GBM患者的II期研究獲獨立數據監測委員會建議繼續進行[10] - CAN103是中國首個進入臨床階段的為戈謝病開發的ERT，預計於2024年下半年提交新藥上市申請[12,13] - 公司宣布针对12岁及以上的GDI型和III型初始患者的CAN103 II期临床试验核心部分已完成招募[93] - 预计于2024年下半年提交CAN103新药上市申请[94] 基因治疗研发进展 - 公司開發的基因療法CAN203和CAN201在臨床前研究中顯示出良好的療效和安全性[15,16] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院合作開發的新型AAV治療SMA的基因療法在著名學術刊物上發表,具有顯著的科學意義[17] - 公司在美国马萨诸塞州建立了全面运作的内部基因治疗研发实验室[95] - 公司從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得新型第二代scAAV基因疗法的全球開發和商業化授權[95] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作,在ASGCT年會上展示CAN203臨床前數據[96] - 公司在ESGCT年會上公布CAN201作為治療法布雷病的潛在基因療法的臨床前數據[97] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作開發了新型AAV治療SMA的基因療法,相關研究成果在EMBO Molecular Medicine上發表[98] 财务数据 - 收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元[20] - 研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.4%至2023年的人民幣257.2百萬元[20] - 年內虧損由2022年的人民幣483.5百萬元減少21.7%至2023年的人民幣378.8百萬元[21] - 年內經調整虧損由2022年的人民幣456.7百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[22] - 公司2023年收益為102,871千元人民幣，較2022年增長30.2%[45] - 公司2023年銀行利息收入為10,977千元人民幣，較2022年增長182.1%[46] - 公司2023年政府補助為1,433千元人民幣，較2022年下降83.1%[46] - 公司2023年12月31日的貿易應收款項為31,228千元人民幣，較2022年增長63.8%[56] - 公司2023年12月31日的貿易應付款項為198,054千元人民幣，較2022年增長84.1%[57] - 公司2023年度母公司普通股權持有人應佔虧損為378,837千元人民幣[54] - 公司2023年度每股基本虧損為人民幣0.89元[54] - 公司2023年12月31日的現金及銀行結餘為人民幣137.5百萬元[115] - 公司2023年12月31日的銀行貸款及其他借款為人民幣30.3百萬元[117] - 公司2023年12月31日的流動比率為64.0%[118] - 公司2023年12月31日的資產負債比率為7.7%[119] - 公司2023年度經調整虧損為人民幣358,920,000元,較2022年度的人民幣456,653,000元有所改善[113] 公司治理及人力资源 - 委任Jason West博士為副總裁及基因治療研究主管[18] - Derek Paul Di Rocco博士辭去非

产品研发与上市 - 海芮思®(CAN101)是用于治疗黏多糖贮积症II型的酶替代疗法，已被列入中国国家罕见病目录[9] - 新患者识别加速，截至2023年6月30日已识别739例[10] - 邁芮倍®(CAN108氯马昔巴特口服液)是用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，已获国家药监局批准上市[11][12] - CAN106用于治疗補體介導的疾病，包括PNH和MG等，已在中国展示了积极的初步研究数据[16] - CAN008用于治疗膠質母細胞瘤，已完成中期分析及審查，建议继续进行研究[20] - CAN103用于治疗戈謝病，已完成1/2期临床试验A部分，启动B部分作为潜在注册性试验[21] - 公司正开发CAN008用于治疗GBM，已完成II期临床试验患者招募[32] - 公司正在投资下一代基因疗法技术，开发治疗法布雷病和龐貝氏病的基因疗法产品[33] 财务状况 - 公司的收益在截至2023年6月30日止六个月增加至43.1百萬元，主要来自海芮思®及邁芮倍®的销售额增加[25] - 公司的研发开支在同期减少至143.0百萬元，主要归因于向合作夥伴的付款减少以及技术服务费减少[25] - 公司报告期内的经调整虧損在同期减少至204.4百萬元，主要由于收益增加以及各项开支减少所致[27] 市场前景与政策 - 全球罕见病市场快速增长，2016年至2020年增长至1351亿美元，预计到2030年将增长至3833亿美元[35] - 中国罕见病市场规模虽然较低，但患者人数可能超过美国的四倍，预计到2030年将达到259亿美元[36] - 中华人民共和国藥品管理法修订草案征求意见稿提出对罕见病新药给予最长不超过7年的市场独占期[39] 股权激励计划 - 首次公开发售前股权激励计划有效期为10年，截至报告日期尚有5年11个月[116] - 根据首次公开发售前股权激励计划，尚未行使的獎勵股份占已发行股份总数的约9.27%[118] - 首次公开发售前股权激励计划由董事会管理，委任委员会负责实际执行[120]

财务表现 - 公司收益由2022年同期的人民幣34.7百萬元增加24.2%至2023年同期的人民幣43.1百萬元，主要由於海芮思®及邁芮倍®的銷售額增加[21] - 研發開支由2022年同期的人民幣158.3百萬元減少9.7%至2023年同期的人民幣143.0百萬元，主要由於向許可方合作夥伴作出的預付款及里程碑付款減少以及技術服務費減少[22] - 虧損由2022年同期的人民幣249.0百萬元減少12.4%至2023年同期的人民幣218.2百萬元，主要由於收益增加以及開支減少[23] - 經調整虧損由2022年同期的人民幣228.9百萬元減少10.7%至2023年同期的人民幣204.4百萬元[24] - 收益为人民币43,051千元，同比增长24.1%[4] - 毛利为人民币26,677千元，毛利率为62.0%[4] - 研发开支为人民币142,975千元，占收益的33.2%[4] - 期內虧損為人民幣218,161千元[4] - 現金及銀行結餘為人民幣283,558千元，流動資產淨值為人民幣11,778千元[7] - 累計虧損為人民幣3,628,766千元，資產淨值為人民幣123,441千元[7] - 公司預計未來十二個月內擁有充足流動資金支持營運[7] - 收益同比增长24.1%，达到人民幣43,051千元[41] - 中國內地市場收益增長68.1%，達到人民幣19,659千元[40] - 研發成本為人民幣105,977千元，同比下降15.0%[41] - 僱員福利開支為人民幣78,433千元，同比下降13.8%[41] - 匯兌差額淨額為人民幣16,772千元[41] - 中國內地非流動資產為人民幣28,616千元，其他國家/地區為人民幣198,178千元[40] - 母公司普通股權益持有人應佔每股基本虧損[50][51][52] - 截至2023年6月30日止六個月未宣派及派付股息[49] - 銷售及分銷開支由上年同期減少人民幣4.3百萬元至人民幣38.3百萬元，主要是銷售活動效率提高導致員工成本減少[110] - 行政開支由上年同期減少人民幣7.4百萬元至人民幣48.2百萬元，主要是行政員工成本、辦公開支及專業服務費減少[111] - 研發開支由上年同期減少人民幣15.3百萬元至人民幣143.0百萬元，主要是許可費和技術服務費減少[112] - 期內經調整虧損為人民幣204.4百萬元，較上年同期減少人民幣24.5百萬元[115] - 截至2023年6月30日，現金及銀行結餘為人民幣283.6百萬元，較2022年12月31日減少主要由於運營現金流出[115] - 截至2023年6月30日，銀行貸款及其他借款為人民幣34.7百萬元，其中人民幣26.8百萬元將於一年內到期[117] - 流動比率為103.6%，較2022年12月31日的181.6%有所下降[118] - 資產負債率為6.1%，較2022年12月31日的5.4%有所上升[119] - 資本開支由上年同期的人民幣27.0百萬元減少至人民幣3.0百萬元，主要是上年同期購買土地使用權[123] 業務發展 - 海芮思®作為中國首個及唯一用於治療黏多糖貯積症II型的酶替代療法，新患者識別加速，截至2023年6月30日已識別739例[4] - 邁芮倍®於2023年5月在中國獲批上市，成為中國首個且唯一獲批上市的產品，用於治療1歲及以上阿拉傑里綜合症患者的膽汁淤積性瘙癢[6] - 公司計劃於2024年1月在中國全國推出邁芮倍，並計劃於2023年下半年與國家醫保藥品目錄(NRDL)進行磋商[7] - 公司正在中國進行CAN106針對PNH患者的1b期研究，顯示陽性初步頂線數據[12] - 公司將於2023年下半年開始在中國進行CAN106針對PNH的註冊臨床試驗[13] - 公司已完成CAN103用於治療戈謝病的1/2期臨床試驗的A部分，並於2023年第一季度啟動B部分[17] - 公司成立于2012年，是一家专注于罕见疾病和肿瘤领域的全球化生物制药公司[55] - 公司拥有14个药物资产组成的全面管线，包括4个已上市产品、3个临床阶段候选药物、1个IND准备阶段、2个临床前阶段和4个基因治疗项目[55] - 公司管理团队拥有丰富的罕见病行业经验，在中国罕见病行业发展和生态系统建设方面发挥积极作用[56] - 公司在罕见病领域拥有7种生物制剂和小分子产品及候选产品，涉及多种适应症如亨特综合症、补体介导紊乱、A型血友病等[58] - 公司在2020年9月和2023年5月分別獲得了用於治療亨特綜合症和ALGS的兩個產品在中國的上市批准[58,59] - 公司正在開發用於治療GBM的CAN008,已在中國開展II期臨床試驗,並於2023年3月完成了患者招募[60] - 公司正在投資下一代基因疗法技术,开发用于治疗法布雷病、庞贝氏病和SMA的基因疗法产品[61] - 公司於2020年9月成功獲得NMPA對海芮思®(CAN101)作為MPS II的首個及唯一療法的上市批准[72]

财务表现 - 公司2022年全年收入為14.5億港元，同比增長48.5%[1] - 公司2022年全年毛利率為85.1%，同比提升2.1個百分點[1] - 公司2022年全年研發投入為3.8億港元，佔收入比重26.3%[1] - 公司2022年末現金及現金等價物餘額為17.1億港元[1] - 公司2023年首季收入為3.8億港元，同比增長41.5%[1] - 公司2023年首季毛利率為86.8%，同比提升1.7個百分點[1] - 公司2023年首季研發投入為1.1億港元，佔收入比重29.0%[1] - 公司2023年首季淨利潤為0.8億港元，同比增長48.1%[1] - 公司預計2023年全年收入將增長30%-40%[1] - 公司預計2023年全年毛利率將維持在85%-87%之間[1] - 收益由2021年的人民幣31.2百萬元增加至2022年的人民幣79.0百萬元，主要由於Nerlynx®(CAN030)在台灣的銷售額增加以及海芮思®(CAN101)在中國內地的銷售額增加[82] - 毛利由2021年的人民幣18.8百萬元增加至2022年的人民幣48.9百萬元，毛利率由60.3%提升至61.9%[84] - 銷售及分銷開支由2021年的人民幣100.7百萬元減少至2022年的人民幣86.8百萬元，主要由於銷售活動效果提高令市場推廣活動減少[86] - 行政開支由2021年的人民幣145.5百萬元減少至2022年的人民幣108.9百萬元，主要由於上市開支及專業服務費減少[87] - 研發開支由2021年的人民幣427.7百萬元減少至2022年的人民幣311.2百萬元，主要由於許可費減少[88] - 可轉換可贖回優先股的公平值變動由2021年的虧損人民幣462.4百萬元減少至2022年的零，因為優先股已於2021年12月轉換為普通股[89] 現金流及財務狀況 - 公司通過全球發售所得款項淨額及債務融資為運營提供資金[98] - 公司現金及銀行結餘為人民幣463.1百萬元,較2021年12月31日的人民幣745.8百萬元減少,主要由於經營所用現金淨額流出[97] - 公司流動比率為181.6%,較2021年12月31日的436.9%有所下降,主要由於現金及現金等價物減少,以及貿易應付款項、其他應付款項及應計費用增加[100] - 公司資產負債率為5.4%,較2021年12月31日的3.5%有所上升[101] - 公司面臨交易性貨幣風險,目前未採取外匯對沖政策,但管理層會監控外匯風險並在必要時考慮對沖[102] - 公司2022年資本開支為人民幣33.3百萬元,主要用於購買物業、廠房及設備、土地使用權以及其他無形資產[104] - 公司兩家附屬公司已將其所有資產抵押予銀行,作為支付銀行借款的擔保[105] - 公司全資附屬公司與一家可變利益實體簽訂合約安排,以取得該實體的經濟利益及控制權[107] 股權激勵計劃 - 公司於2022年授出5,800,000份受限制股份單位及7,405,000份購股權,其中1,000,000份購股權授予公司董事長[112,115] - 公司採納了首次公開發售前股權激勵計劃,目的為向公司董事及僱員提供獎勵[195,196,197,198,199,200] - 根據首次公開發售前股權激勵計劃,最高可授出5,454.923萬股股份[200] 公司概況 - 本集團成立於2012年,是立足中國、專注於罕見病的生物醫藥公司[158] - 本集團截至2022年12月31日止年度的主要業務性質並無重大變動[159] - 本公司股份於2021年12月10日於聯交所上市[162] - 公司於2021年12月10日在香港聯交所上市,發行5,625.1萬股普通股,發行價為每股12.18港元[175] - 公司獲得上市所得款項淨額為604.0百萬港元,將用於公司核心產品候選藥物CAN008的研發、生產等[176,177] - 公司董事會由8名董事組成,包括執行董事、非執行董事及獨立非執行董事[179] - 報告期內董事會成員發生變動[180,181]

公司概况 - 公司于2018年1月30日在开曼群岛注册成立,主要从事医药产品的研发及商业化[48] - 公司股票于2021年12月10日在香港联交所主板上市[49] - 公司由一支拥有丰富罕见病行业经验的管理团队领导,其中15人拥有博士学位及/或医学博士学位,超过80%的员工有跨国生物制药公司工作经验[73] - 公司的创始人薛群博士目前担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长,在推动中国罕见病行业发展及打造罕见病生态系统方面发挥积极作用[74] - 公司董事会成员发生部分变动[128] - 公司董事会主席兼首席执行官由同一人薛博士担任,以促进策略倡议的有效执行[178] - 于2022年12月31日,公司有117名员工,员工成本总额约为人民币158.6百万元[181][183] 财务概况 - 公司收入由2021年12月31日止年度的人民幣31.2百萬元增加153.2%至2022年12月31日止年度的人民幣79.0百萬元,主要是由於海芮思®及Nerlynx®的銷售額增加[41] - 研發開支由2021年12月31日止年度的人民幣427.7百萬元減少27.2%至2022年12月31日止年度的人民幣311.2百萬元,主要歸因於向許可夥伴作出的預付款及里程碑付款減少[42] - 年內虧損由2021年12月31日止年度的人民幣1,077.0百萬元減少55.1%至2022年12月31日止年度的人民幣483.5百萬元,主要由於可轉換可贖回優先股公平值變動虧損及研發成本減少[43] - 年內經調整虧損由2021年12月31日止年度的人民幣581.3百萬元減少21.4%至2022年12月31日止年度的人民幣456.7百萬元[44] - 2022年12月31日,公司资产净值为人民币308,555,000元,累计亏损为人民幣3,410,605,000元[51] - 公司2022年12月31日的流动资产净值为人民幣227,055,000元[51] - 公司2022年12月31日的现金及银行结余为人民幣463,107,000元[47] - 公司2022年12月31日的贸易应付款项为人民幣107,540,000元,其他应付款項及應計費用為人民幣130,670,000元[47] - 公司2022年12月31日的計息銀行及其他借款為人民幣26,867,000元[47] - 公司已打造一个由14个拥有巨大市场潜力的药物资产组成的全面管线[72] - 公司已建立一套豐富的產品組合,包括生物製劑、小分子及基因療法,專注於具有經驗證作用機制的疾病[15] - 公司在罕見病領域擁有七種生物製劑及小分子產品及候選產品,涵蓋多種適應症[76] - 公司正在投資於下一代基因療法技術,開發治療法布雷病、龐貝氏病及脊髓性肌萎縮症的基因療法產品[78] 产品管线 - 公司已診斷識別667名黏多糖貯積症II型患者[4] - Livmarli在美國及歐洲已獲批准用於治療阿拉傑里綜合症(ALGS)[9] - Livmarli正在研究用於治療進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)和膽道閉鎖(BA)[6] - Livmarli在中國獲得優先審評資格,有望於2023年上半年獲批[9] - Mirum在Livmarli首個完整財政年度實現銷售淨額75.1百萬美元[10] - CAN106獲美國FDA授予治療重症肌無力(MG)的孤兒藥資格認證[12] - CAN106I期試驗數據顯示其對補體系統具有安全性和耐受性[13] - 公司在中國進行的CAN106注射液Ib/II期試驗已完成首例PNH患者給藥[15] - 公司計劃於2023年年中公佈CAN106 Ib期頂線數據[16] - CAN008 II期临床试验正在中国招募新确诊患者,主要终点为无进展生存期[18] - 公司拥有CAN008在大中华区用于所有潜在适应症的权利,包括作为一种用于治疗新冠的潜在新型治疗方案[20] - CAN103是中国首个处于临床试验开发阶段的针对戈谢病的酶替代疗法[23] - 公司正在開發用於治療膠質母細胞瘤的CAN008,並已取得中國NMPA的IND批准[77] - 本公司於2020年9月成功獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)對海芮思®(CAN101)（作為MPS II的首個及唯一療法）的上市批准[90] - 海芮思®(CAN101)目前由GC Pharma在全球超過10個國家上市,在頭對頭I期研究中,與Elaprase®相比,海芮思®(CAN101)展現出良好的療效[90] - 本公司於2021年5月在中國商業化推出海芮思®(CAN101)進入非醫保市場,商業滲透順利進行,並加快擴大患者市場和醫保覆蓋範圍[91] - Livmarli已在ALGS及PFIC多項已完成及正在進行的臨床試驗中進行研究,超過120名兒童接受治療,部分接受研究超過七年[93] - Mirum已完成Livmarli針對PFIC的III期研究評估,結果顯示Livmarli治療的患者在瘙癢、血清膽酸、膽紅素及按體重z分計的生長方面有顯著的改善[93] - Mirum於2021年9月就用於治療ALGS的Livmarli獲得FDA批准且於2022年12月獲得歐盟市場批准[93] - 根據與北海康成訂立的許可協議,