公司概况 - 公司于2018年1月30日在开曼群岛注册成立,主要从事医药产品的研发及商业化[48] - 公司股票于2021年12月10日在香港联交所主板上市[49] - 公司由一支拥有丰富罕见病行业经验的管理团队领导,其中15人拥有博士学位及/或医学博士学位,超过80%的员工有跨国生物制药公司工作经验[73] - 公司的创始人薛群博士目前担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长,在推动中国罕见病行业发展及打造罕见病生态系统方面发挥积极作用[74] - 公司董事会成员发生部分变动[128] - 公司董事会主席兼首席执行官由同一人薛博士担任,以促进策略倡议的有效执行[178] - 于2022年12月31日,公司有117名员工,员工成本总额约为人民币158.6百万元[181][183] 财务概况 - 公司收入由2021年12月31日止年度的人民幣31.2百萬元增加153.2%至2022年12月31日止年度的人民幣79.0百萬元,主要是由於海芮思®及Nerlynx®的銷售額增加[41] - 研發開支由2021年12月31日止年度的人民幣427.7百萬元減少27.2%至2022年12月31日止年度的人民幣311.2百萬元,主要歸因於向許可夥伴作出的預付款及里程碑付款減少[42] - 年內虧損由2021年12月31日止年度的人民幣1,077.0百萬元減少55.1%至2022年12月31日止年度的人民幣483.5百萬元,主要由於可轉換可贖回優先股公平值變動虧損及研發成本減少[43] - 年內經調整虧損由2021年12月31日止年度的人民幣581.3百萬元減少21.4%至2022年12月31日止年度的人民幣456.7百萬元[44] - 2022年12月31日,公司资产净值为人民币308,555,000元,累计亏损为人民幣3,410,605,000元[51] - 公司2022年12月31日的流动资产净值为人民幣227,055,000元[51] - 公司2022年12月31日的现金及银行结余为人民幣463,107,000元[47] - 公司2022年12月31日的贸易应付款项为人民幣107,540,000元,其他应付款項及應計費用為人民幣130,670,000元[47] - 公司2022年12月31日的計息銀行及其他借款為人民幣26,867,000元[47] - 公司已打造一个由14个拥有巨大市场潜力的药物资产组成的全面管线[72] - 公司已建立一套豐富的產品組合,包括生物製劑、小分子及基因療法,專注於具有經驗證作用機制的疾病[15] - 公司在罕見病領域擁有七種生物製劑及小分子產品及候選產品,涵蓋多種適應症[76] - 公司正在投資於下一代基因療法技術,開發治療法布雷病、龐貝氏病及脊髓性肌萎縮症的基因療法產品[78] 产品管线 - 公司已診斷識別667名黏多糖貯積症II型患者[4] - Livmarli在美國及歐洲已獲批准用於治療阿拉傑里綜合症(ALGS)[9] - Livmarli正在研究用於治療進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)和膽道閉鎖(BA)[6] - Livmarli在中國獲得優先審評資格,有望於2023年上半年獲批[9] - Mirum在Livmarli首個完整財政年度實現銷售淨額75.1百萬美元[10] - CAN106獲美國FDA授予治療重症肌無力(MG)的孤兒藥資格認證[12] - CAN106I期試驗數據顯示其對補體系統具有安全性和耐受性[13] - 公司在中國進行的CAN106注射液Ib/II期試驗已完成首例PNH患者給藥[15] - 公司計劃於2023年年中公佈CAN106 Ib期頂線數據[16] - CAN008 II期临床试验正在中国招募新确诊患者,主要终点为无进展生存期[18] - 公司拥有CAN008在大中华区用于所有潜在适应症的权利,包括作为一种用于治疗新冠的潜在新型治疗方案[20] - CAN103是中国首个处于临床试验开发阶段的针对戈谢病的酶替代疗法[23] - 公司正在開發用於治療膠質母細胞瘤的CAN008,並已取得中國NMPA的IND批准[77] - 本公司於2020年9月成功獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)對海芮思®(CAN101)（作為MPS II的首個及唯一療法）的上市批准[90] - 海芮思®(CAN101)目前由GC Pharma在全球超過10個國家上市,在頭對頭I期研究中,與Elaprase®相比,海芮思®(CAN101)展現出良好的療效[90] - 本公司於2021年5月在中國商業化推出海芮思®(CAN101)進入非醫保市場,商業滲透順利進行,並加快擴大患者市場和醫保覆蓋範圍[91] - Livmarli已在ALGS及PFIC多項已完成及正在進行的臨床試驗中進行研究,超過120名兒童接受治療,部分接受研究超過七年[93] - Mirum已完成Livmarli針對PFIC的III期研究評估,結果顯示Livmarli治療的患者在瘙癢、血清膽酸、膽紅素及按體重z分計的生長方面有顯著的改善[93] - Mirum於2021年9月就用於治療ALGS的Livmarli獲得FDA批准且於2022年12月獲得歐盟市場批准[93] - 根據與北海康成訂立的許可協議,