财务表现 - 公司2023年度收入为XXX亿元人民幣[1] - 公司毛利率为XX%，净利率为XX%[1] - 收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元，主要由於海芮思®及邁芮倍®的銷售額增加[11] - 研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.4%至2023年的人民幣257.2百萬元，主要由於向許可方合作夥伴作出的預付款及里程碑付款減少、檢測及臨床試驗開支減少、研發僱員成本減少[11] - 年內虧損由2022年的人民幣483.5百萬元減少21.7%至2023年的人民幣378.8百萬元，主要由於收益增加以及研發開支及行政開支減少[12] - 年內經調整虧損由2022年的人民幣456.7百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[13] - 公司收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元[69] - 公司毛利由2022年的人民幣48.9百萬元增加31.3%至2023年的人民幣64.2百萬元，毛利率為62.4%[71] - 公司研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.3%至2023年的人民幣257.2百萬元[76] - 公司年內經調整虧損由2022年的人民幣456.6百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[79] - 截至2023年12月31日，公司现金及银行结余為人民幣137.5百萬元[81] - 截至2023年12月31日，公司銀行貸款及其他借款為人民幣30.3百萬元[84] - 截至2023年12月31日，公司流動比率為64.0%[85] - 截至2023年12月31日，公司資產負債比率為7.7%[86] 主要产品及管线 - 公司核心產品包括XXX、XXX等[1] - 邁芮倍®獲中國、香港及台灣等多個地區監管部門批准上市，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[18] - 海芮思®在中國非醫保市場商業化推出後，截至2023年12月31日已識別757名患者，並在103個城市實施商業保險計劃[19] - CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據，表明CAN106能有效阻斷補體C5並具有安全且耐受性良好的特點[20] - CAN106為國內唯一正在積極開發的PNH治療方案[20] - 公司已打造一個由14個藥物資產組成的全面的管線，針對最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應症[24] - 公司已在中國獲得用於治療黏多糖貯積症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准，並在中國、香港和台灣獲得用於治療ALGS的邁芮倍®的批准[27] - 公司正在開發用於治療PNH、戈謝病的CAN106和CAN103候選藥物，並取得了積極的臨床試驗結果[27] - 公司正在投資於下一代基因療法技術，開發用於治療法佈雷病、龐貝氏病和SMA的基因療法產品[28] - 海芮思®是中國第一種獲批用於治療亨特綜合症的ERT，在臨床試驗中展現良好療效[40] - 自2021年5月商業化推出以來，公司已識別757名MPS II患者，並將商業保險計劃實施在103個城市[41] - 邁芮倍®已獲得中國大陸、香港及台灣地區的上市許可，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[45] - CAN106已被FDA授予孤兒藥資格認證，用於治療重症肌無力[48] - 正在中国进行的CAN106用于治疗PNH的1b期研究取得正面初步结果[49] - CAN106在所有剂量下的安全性及耐受性良好[49] - CAN008已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定,并被纳入EMA优质(优先药品)计划[52] - CAN008在已完成及进行中的临床试验中展现出前景可观的疗效及良好的安全性[53] - 正在中国进行的CAN103 I/II期试验已完成首例患者给药[57] - 预計在2024年下半年提交CAN103的新藥上市申請[59] - 公司獲得了新型第二代scAAV基因療法的全球開發和商業化授權，用於治療SMA[60] - CAN201作為治療法布雷病患者的潛在基因療法在臨床前研究中展現良好耐受性[61] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作開發了新型AAV治療SMA的基因療法[62] - 第二代載體在嚴重SMA疾病小鼠模型的中樞神經系統和主要系統器官中使SMN表達恢復到接近正常生理水平，並展示了優越的安全性[62] 行业发展及公司优势 - 公司未來將繼續加大XXX、XXX等新產品的研發投入[1] - 公司計劃在未來3年內在XXX、XXX等領域進行市場拓展和並購[1] - 公司預計2024年收入將達到XXX亿元人民幣，同比增長XX%[1] - 公司用戶數達到XXX萬，同比增長XX%[1] - 公司將持續優化產品結構、提升運營效率、加強研發創新等措施[1] - 公司將進一步完善公司治理，提升信息披露質量[1] - 中國罕見病藥物市場規模預計將於2030年達到259億美元