公司概况 - 公司于2018年1月30日在开曼群岛注册成立[1] - 公司主要在中国苏州设有总部和主要营业地点[9] - 公司在香港设有主要营业地点[9] - 公司主要从事医药研发和销售业务[7] - 公司拥有多项核心产品和在研管线[7] - 公司于2021年12月10日在香港联交所主板上市[6] - 公司采用了多项股权激励计划以吸引和留住人才[6] - 公司的主要股东包括创始人薛群博士和其他非执行董事[9] - 公司的董事会和管理团队由多位资深人士组成[9] - 公司的主要往来银行包括招商永隆银行和招商银行[9] 核心产品及管线 - 公司已在中国商业化推出两款罕见病治疗药物海芮思®和邁芮倍®[15][16] - 海芮思®自2021年5月推出以来，已识别822名患者，覆盖中国5.26亿人口[15] - 邁芮倍®自2024年1月推出以来，已识别766名患者，覆盖中国1.49亿人口[15] - 公司取得了邁芮倍®适用人群扩展的监管批准，可用于治疗3个月及以上的ALGS患者[16] - 公司的CAN103用于治疗戈谢病的II期临床试验已完成最后一名患者的末次访视[16] - 公司已从ScriptR Global获得用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症的基因治疗技术授权[16] - 公司在罕见病领域拥有七种生物制剂及小分子产品[21] - 公司正在投资于下一代基因疗法技术，包括用于治疗法布雷病、庞贝氏病、SMA及DMD的基因疗法[23] 市场机遇 - 中国罕见病药物市场规模预计将于2030年达到259亿美元，为公司提供具吸引力的商机[24] - 中国已简化罕见病治疗申请流程并精简监管审批途径，并给予罕见病新药最长7年的市场独占期[26] - 中国已有92种罕见疾病的165种罕见疾病药物上市，其中112种药物被纳入医保[26] - 中国政府出台多项政策支持罕见病用药、生物酶制剂及基因治疗药物的发展[26,27] 财务表现 - 公司的收入由2023年同期增加24.4%，主要由于邁芮倍®销售增加[18] - 公司的研发支出增加21.2%，主要用于CAN103的潜在注册性试验[18] - 公司进一步精简员工至79人，以降低运营成本[20] - 公司收益由2023年同期人民币43.1百万元增加至2024年同期人民币44.8百万元[46] - 公司毛利由2023年同期人民币26.7百万元增加至2024年同期人民币29.4百万元，毛利率由62.0%提升至65.7%[48] - 公司研发开支由2023年同期人民币143.0百万元增加至2024年同期人民币173.3百万元[53][54] - 公司就位于美国波士顿的实验室及办公室租赁计提使用权资产减值损失人民币26.3百万元[56] - 公司期内经调整亏损由2023年同期人民币204.4百万元增加至2024年同期人民币242.5百万元[61] - 公司现金及银行结余由2023年末人民币137.5百万元减少至2024年中期人民币49.1百万元[63] 融资及股权激励 - 公司于2021年12月10日在联交所上市，获得所得款项净额604.0百万港元[76] - 截至2024年6月30日，公司已动用所得款项约576.8百万港元，未动用所得款项净额约为27.2百万港元[76] - 公司董事及最高行政人员合共持有公司约13.29%的股份[80] - 公司采用了首次公开发售前股权激励计划、首次公开发售后受限制股份单位计划和首次公开发售后购股权计划[90,104,120] - 截至2024年6月30日，公司根据上述计划有可认购合共32,294,076股股份的未行使奖励[91] - 公司授出的受限制股份单位和购股权与公司业务发展相关的里程碑或业绩指标挂钩[118,138] 风险因素 - 公司存在重大流动性风险和持续经营能力存疑，正采取多项措施应对[164][166] - 公司面临交易性货币风险，但目前并无外汇对冲政策[68] - 公司尚未在中国开始基因疗法解决方案业务,需密切关注监管动态[74]