公司业务及管线进展 - 公司在其藥物管線及業務運營方面取得重大進展[2] - 本公司主要從事針對規模龐大且缺醫少藥、有待開發的全球罕見疾病市場的生物技術療法的研究、開發及商業化[1] - 北海康成蘇州為本公司的全資附屬公司,主要業務為醫藥產品的研究、開發及商業化[1] - 公司已打造一个由14个药物资产组成的全面管线，针对最常见的罕见病以及罕见的肿瘤适应症[58] - 公司已进一步确定关键项目的优先次序，该等项目将在来年实现重大开发和监管里程碑[58] - 公司正在開發用於治療GBM的CAN008，並已取得國家藥監局的IND批准，於2021年10月在中國內地進行CAN008 II期臨床試驗的首例患者給藥[62] - 公司正在使用LogicBio Therapeutics授權的AAV sL65衣殼載體開發治療法佈雷病及龐貝氏病的基因療法產品[63] - 公司已行使選擇權從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得開發、生產和商業化用於治療SMA的新型第二代基因療法的全球獨家授權[63] 上市及商业化进展 - 海芮思(® 艾度硫酸酶β)已在中國內地推出，作為黏多糖貯積症II型的首個及唯一ERT[3] - 邁芮倍(® 氯馬昔巴特口服液)已在中國大陸、香港及台灣地區獲得上市許可，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[5] - 於2023年，北海康成獲得了邁芮倍®在中國大陸、香港及台灣地區的上市許可[80] - 公司將繼續加強整體專業商業化團隊，有能力商業化多種罕見病產品[77] - 公司在北京和上海設立主要運營中心,為上市產品及後期候選藥物建立商業化團隊[100] 临床试验进展 - CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據，能有效阻斷補體C5並安全耐受[7] - CAN008針對新診斷GBM患者的II期研究獲獨立數據監測委員會建議繼續進行[10] - CAN103是中國首個進入臨床階段的為戈謝病開發的ERT，預計於2024年下半年提交新藥上市申請[12,13] - 公司宣布针对12岁及以上的GDI型和III型初始患者的CAN103 II期临床试验核心部分已完成招募[93] - 预计于2024年下半年提交CAN103新药上市申请[94] 基因治疗研发进展 - 公司開發的基因療法CAN203和CAN201在臨床前研究中顯示出良好的療效和安全性[15,16] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院合作開發的新型AAV治療SMA的基因療法在著名學術刊物上發表,具有顯著的科學意義[17] - 公司在美国马萨诸塞州建立了全面运作的内部基因治疗研发实验室[95] - 公司從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得新型第二代scAAV基因疗法的全球開發和商業化授權[95] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作,在ASGCT年會上展示CAN203臨床前數據[96] - 公司在ESGCT年會上公布CAN201作為治療法布雷病的潛在基因療法的臨床前數據[97] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作開發了新型AAV治療SMA的基因療法,相關研究成果在EMBO Molecular Medicine上發表[98] 财务数据 - 收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元[20] - 研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.4%至2023年的人民幣257.2百萬元[20] - 年內虧損由2022年的人民幣483.5百萬元減少21.7%至2023年的人民幣378.8百萬元[21] - 年內經調整虧損由2022年的人民幣456.7百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[22] - 公司2023年收益為102,871千元人民幣，較2022年增長30.2%[45] - 公司2023年銀行利息收入為10,977千元人民幣，較2022年增長182.1%[46] - 公司2023年政府補助為1,433千元人民幣，較2022年下降83.1%[46] - 公司2023年12月31日的貿易應收款項為31,228千元人民幣，較2022年增長63.8%[56] - 公司2023年12月31日的貿易應付款項為198,054千元人民幣，較2022年增長84.1%[57] - 公司2023年度母公司普通股權持有人應佔虧損為378,837千元人民幣[54] - 公司2023年度每股基本虧損為人民幣0.89元[54] - 公司2023年12月31日的現金及銀行結餘為人民幣137.5百萬元[115] - 公司2023年12月31日的銀行貸款及其他借款為人民幣30.3百萬元[117] - 公司2023年12月31日的流動比率為64.0%[118] - 公司2023年12月31日的資產負債比率為7.7%[119] - 公司2023年度經調整虧損為人民幣358,920,000元,較2022年度的人民幣456,653,000元有所改善[113] 公司治理及人力资源 - 委任Jason West博士為副總裁及基因治療研究主管[18] - Derek Paul Di Rocco博士辭去非