财务表现 - 公司收益由2022年同期的人民幣34.7百萬元增加24.2%至2023年同期的人民幣43.1百萬元，主要由於海芮思®及邁芮倍®的銷售額增加[21] - 研發開支由2022年同期的人民幣158.3百萬元減少9.7%至2023年同期的人民幣143.0百萬元，主要由於向許可方合作夥伴作出的預付款及里程碑付款減少以及技術服務費減少[22] - 虧損由2022年同期的人民幣249.0百萬元減少12.4%至2023年同期的人民幣218.2百萬元，主要由於收益增加以及開支減少[23] - 經調整虧損由2022年同期的人民幣228.9百萬元減少10.7%至2023年同期的人民幣204.4百萬元[24] - 收益为人民币43,051千元，同比增长24.1%[4] - 毛利为人民币26,677千元，毛利率为62.0%[4] - 研发开支为人民币142,975千元，占收益的33.2%[4] - 期內虧損為人民幣218,161千元[4] - 現金及銀行結餘為人民幣283,558千元，流動資產淨值為人民幣11,778千元[7] - 累計虧損為人民幣3,628,766千元，資產淨值為人民幣123,441千元[7] - 公司預計未來十二個月內擁有充足流動資金支持營運[7] - 收益同比增长24.1%，达到人民幣43,051千元[41] - 中國內地市場收益增長68.1%，達到人民幣19,659千元[40] - 研發成本為人民幣105,977千元，同比下降15.0%[41] - 僱員福利開支為人民幣78,433千元，同比下降13.8%[41] - 匯兌差額淨額為人民幣16,772千元[41] - 中國內地非流動資產為人民幣28,616千元，其他國家/地區為人民幣198,178千元[40] - 母公司普通股權益持有人應佔每股基本虧損[50][51][52] - 截至2023年6月30日止六個月未宣派及派付股息[49] - 銷售及分銷開支由上年同期減少人民幣4.3百萬元至人民幣38.3百萬元，主要是銷售活動效率提高導致員工成本減少[110] - 行政開支由上年同期減少人民幣7.4百萬元至人民幣48.2百萬元，主要是行政員工成本、辦公開支及專業服務費減少[111] - 研發開支由上年同期減少人民幣15.3百萬元至人民幣143.0百萬元，主要是許可費和技術服務費減少[112] - 期內經調整虧損為人民幣204.4百萬元，較上年同期減少人民幣24.5百萬元[115] - 截至2023年6月30日，現金及銀行結餘為人民幣283.6百萬元，較2022年12月31日減少主要由於運營現金流出[115] - 截至2023年6月30日，銀行貸款及其他借款為人民幣34.7百萬元，其中人民幣26.8百萬元將於一年內到期[117] - 流動比率為103.6%，較2022年12月31日的181.6%有所下降[118] - 資產負債率為6.1%，較2022年12月31日的5.4%有所上升[119] - 資本開支由上年同期的人民幣27.0百萬元減少至人民幣3.0百萬元，主要是上年同期購買土地使用權[123] 業務發展 - 海芮思®作為中國首個及唯一用於治療黏多糖貯積症II型的酶替代療法，新患者識別加速，截至2023年6月30日已識別739例[4] - 邁芮倍®於2023年5月在中國獲批上市，成為中國首個且唯一獲批上市的產品，用於治療1歲及以上阿拉傑里綜合症患者的膽汁淤積性瘙癢[6] - 公司計劃於2024年1月在中國全國推出邁芮倍，並計劃於2023年下半年與國家醫保藥品目錄(NRDL)進行磋商[7] - 公司正在中國進行CAN106針對PNH患者的1b期研究，顯示陽性初步頂線數據[12] - 公司將於2023年下半年開始在中國進行CAN106針對PNH的註冊臨床試驗[13] - 公司已完成CAN103用於治療戈謝病的1/2期臨床試驗的A部分，並於2023年第一季度啟動B部分[17] - 公司成立于2012年，是一家专注于罕见疾病和肿瘤领域的全球化生物制药公司[55] - 公司拥有14个药物资产组成的全面管线，包括4个已上市产品、3个临床阶段候选药物、1个IND准备阶段、2个临床前阶段和4个基因治疗项目[55] - 公司管理团队拥有丰富的罕见病行业经验，在中国罕见病行业发展和生态系统建设方面发挥积极作用[56] - 公司在罕见病领域拥有7种生物制剂和小分子产品及候选产品，涉及多种适应症如亨特综合症、补体介导紊乱、A型血友病等[58] - 公司在2020年9月和2023年5月分別獲得了用於治療亨特綜合症和ALGS的兩個產品在中國的上市批准[58,59] - 公司正在開發用於治療GBM的CAN008,已在中國開展II期臨床試驗,並於2023年3月完成了患者招募[60] - 公司正在投資下一代基因疗法技术,开发用于治疗法布雷病、庞贝氏病和SMA的基因疗法产品[61] - 公司於2020年9月成功獲得NMPA對海芮思®(CAN101)作為MPS II的首個及唯一療法的上市批准[72]