产品研发与上市 - 海芮思®(CAN101)是用于治疗黏多糖贮积症II型的酶替代疗法，已被列入中国国家罕见病目录[9] - 新患者识别加速，截至2023年6月30日已识别739例[10] - 邁芮倍®(CAN108氯马昔巴特口服液)是用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，已获国家药监局批准上市[11][12] - CAN106用于治疗補體介導的疾病，包括PNH和MG等，已在中国展示了积极的初步研究数据[16] - CAN008用于治疗膠質母細胞瘤，已完成中期分析及審查，建议继续进行研究[20] - CAN103用于治疗戈謝病，已完成1/2期临床试验A部分，启动B部分作为潜在注册性试验[21] - 公司正开发CAN008用于治疗GBM，已完成II期临床试验患者招募[32] - 公司正在投资下一代基因疗法技术，开发治疗法布雷病和龐貝氏病的基因疗法产品[33] 财务状况 - 公司的收益在截至2023年6月30日止六个月增加至43.1百萬元，主要来自海芮思®及邁芮倍®的销售额增加[25] - 公司的研发开支在同期减少至143.0百萬元，主要归因于向合作夥伴的付款减少以及技术服务费减少[25] - 公司报告期内的经调整虧損在同期减少至204.4百萬元，主要由于收益增加以及各项开支减少所致[27] 市场前景与政策 - 全球罕见病市场快速增长，2016年至2020年增长至1351亿美元，预计到2030年将增长至3833亿美元[35] - 中国罕见病市场规模虽然较低，但患者人数可能超过美国的四倍，预计到2030年将达到259亿美元[36] - 中华人民共和国藥品管理法修订草案征求意见稿提出对罕见病新药给予最长不超过7年的市场独占期[39] 股权激励计划 - 首次公开发售前股权激励计划有效期为10年，截至报告日期尚有5年11个月[116] - 根据首次公开发售前股权激励计划，尚未行使的獎勵股份占已发行股份总数的约9.27%[118] - 首次公开发售前股权激励计划由董事会管理，委任委员会负责实际执行[120]