One stock that might be an intriguing choice for investors right now is Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) . This is because this security in the Medical - Biomedical and Genetics space is seeing solid earnings estimate revision activity, and is in great company from a Zacks Industry Rank perspective.This is important because, often times, a rising tide will lift all boats in an industry, as there can be broad trends taking place in a segment that are boosting securities across the board. This is arguably t ...

公司介绍 - Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ:NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于用CRISPR技术革新医学[2] 2023年计划 - 2023年对Intellia来说是具有里程碑意义的一年，NTLA-2001进入了治疗转甲状腺激素前体蛋白淀样变性伴心肌病的临床开发最后阶段[2] - 公司计划在2026年前完成NTLA-2002的第三阶段研究和BLA提交，以及NTLA-2001关键研究的患者招募[1]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和可流通证券约为9.93亿美元,较2022年12月31日的13亿美元有所下降 [21] - 公司预计现金余额可为未来24个月以上的运营计划提供资金支持 [22] - 公司将继续谨慎部署资源,重点推进两个领先的在体基因编辑项目NTLA-2001和NTLA-2002的商业化进程 [21][22][23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进两个领先的在体基因编辑项目NTLA-2001(ATTR淀粉样变性)和NTLA-2002(HAE)的临床开发 [6][7] - NTLA-2001在第1期临床试验中显示良好的安全性和持久的血清TTR水平降低,公司计划在今年年底启动III期临床试验 [6][9][10][11][12][13][14][15][16] - NTLA-2002正在进行II期临床试验,预计今年年底完成患者入组 [7][17] - 公司计划于明年第一季度提交NTLA-3001(α1抗胰蛋白缺乏症)的临床试验申请 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及具体市场数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于实现基因编辑技术在医疗领域的突破性应用,已成为后期药物开发公司 [6] - 公司正在加快推进两个领先的在体基因编辑项目NTLA-2001和NTLA-2002的临床开发和商业化进程 [6][7][16] - 公司正在拓展基因编辑技术在神经系统和肌肉疾病领域的应用,与Regeneron建立了扩展的研究合作关系 [19] - 公司正在优化资源配置,暂停NTLA-2003的开发,转而优先推进利用DNA写入技术的α1抗胰蛋白缺乏症研究项目 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在充满挑战的金融市场环境下,将进一步收紧财务管理,专注于两个领先在体项目的高效快速推进及未来商业化 [8] - 公司有信心NTLA-2001可能重塑ATTR淀粉样变性的标准治疗 [6] - 公司正朝着实现基因编辑技术转化为患者治疗方案的目标不断前进 [24][25] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Kostas Biliouris提问** NTLA-2001的III期临床试验是否有足够的统计学功效来证明其在合并使用他汀类药物的患者中的疗效优势 [27] **John Leonard回答** 预计约有一半患者会合并使用他汀类药物,试验设计考虑了这一因素,通过分组分析可以评估NTLA-2001在合并使用他汀类药物患者中的疗效 [28] 问题2 **Joon Lee提问** NTLA-2001能否通过更深度和持久的TTR降低来在临床上明显区分于RNA干扰疗法 [30] **David Lebwohl回答** NTLA-2001可以将TTR水平降至约17微克,而RNA干扰疗法只能降至约40微克,更低的TTR水平可能带来更大的临床获益 [33] 问题3 **Mani Forooher提问** NTLA-2001III期临床试验的目标疗效剖面是什么,是否类似于之前他汀类药物的研究 [36][37][38][39] **John Leonard回答** NTLA-2001III期临床试验的主要终点和其他正在进行的ATTR淀粉样变性研究类似,均为心血管事件和心血管相关死亡的复合终点 [39]

业绩总结 - Intellia Therapeutics在2023年第三季度完成了NTLA-2001用于治疗ATTR-CM的临床试验的招募工作[9] - 公司现金及市场证券余额为9.925亿美元，预计可支持未来24个月的运营计划[25] 新产品和新技术研发 - NTLA-2001治疗ATTR-CM的临床试验中，最常见的治疗相关不良事件包括输液相关反应、头痛、腹泻等[10] - NTLA-2001治疗ATTR-CM的患者在血清TTR水平上呈现出剂量依赖性的快速和深刻的降低，持续性良好[12] - NTLA-2001单剂量治疗ATTR淀粉样变性患者的关键数据显示，所有患者血清TTR绝对值持续低且稳定[17] - 在ATTR-CM Phase 3研究中，选择了55mg剂量进行进一步评估，计划年底前开始[17] - NTLA-2001 Phase 3试验计划按时启动，已选定大多数临床研究地点[19] - NTLA-2001 Phase 3试验包括可选的中期分析和应用其他ATTR-CM临床研究的经验[20] - NTLA-2002计划在2023年年底完成第2阶段招募，计划在2024年第3季度开始第3阶段[21] - NTLA-3001计划在2024年第1季度提交临床试验申请，启动首次人体研究[23] 市场扩张和并购 - Intellia和Regeneron扩大合作，开发CRISPR基因编辑疗法用于神经和肌肉疾病[23] - SparingVision已选择第二个目标，与Intellia合作开发用于眼部疾病的CRISPR疗法[23]

公司发展战略 - 公司是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR/Cas9技术开发潜在的治疗性药物[90] - 公司的主要策略是发展和商业化治愈性CRISPR/Cas9基因疗法，利用其模块化平台[96] 药物研发进展 - 公司的首个体内候选药物NTLA-2001用于治疗ATTR淀粉样变性病，已获得美国FDA批准进行第三阶段临床试验[100][102] - NTLA-2001的中期数据显示，单剂量后可实现持续的TTR蛋白降低，降幅达91%[101] - 公司计划在2024年第三季度尽早启动全球关键的NTLA-2002治疗HAE的第三阶段研究[109] - NTLA-2002已获得EMA的PRIME认定，是公司获得的第四个专业监管认定[110] - NTLA-3001是公司全资拥有的首个CRISPR介导的体内靶向基因插入开发候选药物，用于治疗与AATD相关的肺部疾病[111] - NTLA-2003是公司全资拥有的体内敲除开发候选药物，用于治疗与AATD相关的肝脏疾病[112] 研究合作与战略联盟 - 公司继续进行各种以肝脏为重点的研究项目，包括与Regeneron合作开发的血友病A和B，以及其他肝脏靶点，旨在利用基因组敲除、插入和连续编辑的能力[113] - 公司正在研究针对肝脏以外组织的递送策略，例如已经展示了在小鼠骨髓和造血干细胞中进行非病毒基因组编辑的概念验证数据[114] - 公司与Regeneron扩大了研究合作，致力于开发基于CRISPR的基因编辑疗法，重点放在神经和肌肉疾病上[115] - 公司正在推进多个临床前项目，利用其异基因平台治疗免疫肿瘤学和自身免疫疾病[116] - 公司与Regeneron、AvenCell Therapeutics、SparingVision、Kyverna Therapeutics和ONK Therapeutics等合作伙伴形成战略联盟，加速CRISPR/Cas9产品在多个治疗领域的开发和商业化[117] 财务状况与资金管理 - 公司迄今为止所有收入均来自合作收入[96] - 公司已筹集约24.24亿美元资金，用于支持其运营[97] - 截至2023年9月30日，公司通过合作协议、首次公开募股和同时私募、跟进公开募股、市场销售和可转换优先股出售筹集了2424.1万美元，截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为992.5万美元[135] - 公司的主要资金来源是股权融资和合作安排，除此之外，公司没有任何已承诺的外部资金来源[145]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券为11亿美元,较2022年12月31日的13亿美元减少[24] - 合作收入从2022年第二季度的1400万美元减少到2023年第二季度的1360万美元[25] - 研发费用从2022年第二季度的9020万美元增加到2023年第二季度的11530万美元,主要是由于推进主要项目以及人员增加[26] - 管理费用从2022年第二季度的2210万美元增加到2023年第二季度的3070万美元,主要是由于股票激励费用增加[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进两个主要临床项目NTLA-2002和NTLA-2001的进展,这两个项目可能成为颠覆性治疗[8][9] - NTLA-2002(用于治疗遗传性血管性水肿)已完成II期试验的全部患者入组,预计将于2024年第三季度启动III期试验[10][19] - NTLA-2001(用于治疗ATTR心肌病)计划于2023年9月提交IND申请,并有望于年内启动III期全球试验[11][14] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极与全球各地的研究者和患者互动,获得了很多积极的反馈[44][45][46] - 公司计划在美国以外的地区先完成NTLA-2002的II期试验,并在III期试验中包括美国患者[54][55] - 公司认为NTLA-2001适用于一个很大的患者群体,可能有多达50万人受到ATTR心肌病的影响[11] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进基因编辑技术在肝脏以外的应用,包括造血干细胞等[35][36] - 公司正在推进NTLA-3001(用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症)的IND申报,这将是公司首个进入临床的基因插入项目[20][21] - 公司密切关注行业内其他公司的临床进展,如Bridge Bio的ATTR心肌病数据,并将其纳入自身项目的设计考虑[31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对NTLA-2002和NTLA-2001的临床进展感到非常高兴,这两个项目的成功将为公司未来的战略目标奠定基础[9] - 公司认为NTLA-2002和NTLA-2001的深度降低TTR水平以及一致性将为患者带来重大临床获益[58][59] - 公司表示将继续密切关注行业动态,并将其纳入自身项目的设计考虑[31][32] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 对于NTLA-2001的III期试验设计,公司是否会与Alnylam的HELIOS-B试验类似,还是可能会根据最新数据设计一个更小规模的试验?[29][30] **John Leonard 回答** 公司将根据最新的临床数据和行业动态来设计III期试验,预计试验规模和Alnylam的HELIOS-B试验相当。公司将在确定最终方案后公布具体细节。[31][32] 问题2 **Joseph Thome 提问** FDA要求公司就NTLA-2002补充女性患者生育能力相关的临床数据,这是否会对公司其他项目产生影响?[38][39][40] **John Leonard 回答** 公司认为这个要求不会对NTLA-2001项目产生实质性影响,因为ATTR心肌病主要发生在老年男性患者群体。公司将尽快完成FDA要求的补充研究,以推进NTLA-2002项目。[39][40] 问题3 **Debjit Chattopadhyay 提问** 公司是否认为NTLA-2001能够达到90%以上的TTR降低,以及这种深度降低是否能够转化为生存获益?公司在制造方面的准备如何?[57][58][59] **John Leonard 和 David Lebwohl 回答** 公司相信NTLA-2001能够达到非常深度和一致的TTR降低,这将为患者带来重大临床获益,包括生存获益。公司已经在提前做好III期试验的制造准备,确保在获批后能够尽快上市。[58][59]

公司战略 - Intellia在2023年的核心战略是启动全球关键试验，包括治疗ATTR-CM的NTLA-2001的关键试验[13] - 公司的核心战略是发展潜在治愈基因编辑疗法，改变患者生活，包括全谱的in vivo和ex vivo CRISPR疗法[8] - 公司的全谱策略包括in vivo和ex vivo CRISPR疗法，针对高度未满足需求的危及生命的疾病[14] 产品发展 - NTLA-2001是针对Transthyretin Amyloidosis的关键治疗方案，通过CRISPR技术单剂治疗，有潜力稳定和逆转疾病[19] - NTLA-2002是用于遗传性血管性水肿（HAE）的治疗药物[33] - NTLA-3001和NTLA-2003针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的开发策略旨在最大化患者影响[45] 临床试验 - NTLA-2001的临床试验旨在评估其在ATTRv-PN和ATTR-CM患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学[22] - ATTRv-PN患者接受NTLA-2001后，血清TTR水平快速且深度降低，持续6-12个月[30] - ATTR-CM患者接受NTLA-2001后，血清TTR水平快速且深度降低，持续4-6个月[31] 市场前景 - ATTR淀粉样变性疗法在2026年的全球市场规模预计超过110亿美元，现有TTR降低疗法的美国年成本超过45万美元[20] - HAE市场预计2026年全球市场规模将达到40亿美元以上[35] - 公司与合作伙伴建立了多达15个体内靶点的合作项目，涉及肝脏中心产品开发[96]

公司发展战略 - 公司是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR/Cas9技术开发潜在的治疗性药物[95] - 公司的主要策略是通过利用模块化平台，推进开发和商业化治愈性CRISPR/Cas9基因疗法[101] 资金情况 - 公司已筹集约24.048亿美元资金，用于支持运营[102] 产品线介绍 - 公司的主要在体候选药物包括NTLA-2001用于治疗ATTR淀粉样变性和NTLA-2002用于治疗HAE[103] - NTLA-2001是首个系统内给药的CRISPR疗法候选药物，有望成为ATTR淀粉样变性的首个单剂治疗[105] - NTLA-2002是公司完全拥有的治疗HAE的候选药物，已获得英国MHRA的创新护照[110] - 公司计划在2024年第三季度启动全球关键性第3期研究，以评估NTLA-2002的疗效[112] - NTLA-3001是公司的首个CRISPR介导的体内靶向基因插入开发候选药物，用于治疗AATD相关肺病[113] - NTLA-2003是公司全资拥有的在体基因敲除开发候选药物，用于治疗AATD相关的肝病[114] 项目合作 - 公司继续进行各种以肝脏为重点的项目，包括与Regeneron合作开发的血友病A和B，以及其他肝脏靶点[115] - 公司与SparingVision SAS合作开发利用CRISPR/Cas9技术治疗眼部疾病的新型基因药物[117] - 公司与多个合作伙伴合作开发利用其异基因平台治疗免疫肿瘤和自身免疫疾病的多个临床前项目[118] - 公司与Regeneron、AvenCell Therapeutics、SparingVision等合作伙伴形成战略联盟，加速CRISPR/Cas9产品在多个治疗领域的开发和商业化[119] 财务情况 - 2023年6月30日三个月内，合作收入为13594万美元，较2022年同期减少436万美元[125] - 2023年6月30日三个月内，研发费用为115276万美元，较2022年同期增加25077万美元[126] - 2023年6月30日三个月内，总体研发费用中，NTLA-2001、NTLA-2002、NTLA-3001的外部开发费用均有增加[127] - 2023年6月30日三个月内，总体行政费用为30652万美元，较2022年同期增加8520万美元[129] - 2023年6月30日三个月内，其他收入(费用)中，利息收入增加11650万美元[130] - 2022年第一季度，公司按照2019年销售协议，以69.43美元的平均价格发行了579,788股普通股，净收益为38.9百万美元[139] - 2022年3月，公司与Jefferies签订了2022年销售协议，可发行总额高达4亿美元的普通股[140] - 截至2023年6月30日，公司根据2022年销售协议发行了35,349股普通股，净收益为1.5百万美元[142]

Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) Q1 2023 Earnings Conference Call May 4, 2023 8:00 AM ET Company Participants Ian Karp - Senior Vice President, Investor Relations and Corporate Communications John Leonard - Chief Executive Officer David Lebwohl - Chief Medical Officer Laura Sepp-Lorenzino - Chief Scientific Officer Glenn Goddard - Chief Financial Officer Conference Call Participants Joseph Thome - TD Cowen Maury Raycroft - Jefferies Yanan Zhu - Wells Fargo Securities Dae Gon Ha - Stifel Liisa Bayko ...

Nancy and her father, Il Hyung, both living with ATTR amyloidosis Intellia is Leading the Genome Editing Revolution Corporate Overview May 2023 2 Intellia Therapeutics' Legal Disclaimer This presentation contains "forward-looking statements" of Intellia Therapeutics, Inc. ("Intellia", "we" or "our") within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These forward-looking statements include, but are not limited to, express or implied statements about Intellia's beliefs and expectatio ...