公司动态 - Intellia Therapeutics, Inc. 宣布在第三期 MAGNITUDE 研究中给首位患者注射了其正在研究的体内基因编辑候选药物 NTLA-2001，用于治疗转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性[1] - MAGNITUDE 研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，将评估 NTLA-2001 在患有心肌病的 ATTR 淀粉样变性患者中的安全性和有效性[2] - 公司在一项 I 期研究的中期数据显示，单剂 NTLA-2001 治疗导致了负责该疾病的 TTR 蛋白质的深度和持久降低后，开始在第三期 MAGNITUDE 研究中给药[3]

Intellia Therapeutics宣布NTLA-2001治疗在全球关键性第三阶段MAGNITUDE试验中首次给药 - NTLA-2001是一种体内CRISPR基因编辑疗法，旨在通过单剂量治疗来使TTR基因失活，从而预防ATTR淀粉样变性的TTR蛋白产生[1] - MAGNITUDE试验旨在评估NTLA-2001在患有心肌病的ATTR淀粉样变性患者中的疗效和安全性[1] Intellia总裁兼首席执行官John Leonard表示NTLA-2001的第一例患者给药将使公司更接近为患有ATTR淀粉样变性的患者带来潜在的一次性基因编辑治疗 - 该疗法有望为ATTR淀粉样变性患者带来突破性治疗，为未来全球营销申请铺平道路[2] NTLA-2001是基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术，有望成为首个一次性治疗ATTR淀粉样变性的疗法 - ATTR淀粉样变性是一种进行性致命疾病，分为遗传性ATTR和野生型ATTR，目前尚无已知治愈方法[3][4]

公司概况 - Intellia Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，尽管公司有一些有前途的项目，但收入很少，持续亏损[3] - Intellia Therapeutics最先进的项目是NTLA-2001，旨在治疗转甲状腺激素淀粉样变性，与Regeneron合作开发[4] - Intellia Therapeutics还有另一种处于临床试验阶段的产品：NTLA-2002，一种用于遗传性血管性水肿的研究性治疗[7] 项目进展 - Intellia Therapeutics已经开始为治疗非遗传性转甲状腺激素淀粉样变性的NTLA-2001进行第3期研究的患者招募，计划在第一季度给第一个患者注射[5] - 如果NTLA-2001在晚期临床试验中取得积极结果，Intellia将在两年内（乐观估计）推出该药物，潜力巨大[6] - Intellia Therapeutics正在进行NTLA-2002的1/2期研究，并计划在今年发布正在进行的试验数据，同时启动第3期研究[7] 财务状况 - Intellia Therapeutics截至2023年底拥有10亿美元的现金、等价物和可交易证券，相比一年前的13亿美元有所减少，管理层认为足以支撑到2026年中期[8] - 即使与Regeneron合作，也不能保证Intellia Therapeutics的项目会取得成功，投资者应考虑风险[9]

The day after Intellia Therapeutics (NTLA -0.84%) updated investors with its results for the fourth quarter on Feb. 23, Cannacord Genuity analyst Whitney Ijem issued a new price target for the stock, estimating that it'd climb by 119% to $73. But, per management's anticipated milestones for 2024, the pre-revenue biotech's most exciting catalysts will be when it reports preliminary data from a pair of its clinical trials later this year. Though it won't have an opportunity to seek regulatory approval for any ...

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) reached a significant support level, and could be a good pick for investors from a technical perspective. Recently, NTLA broke through the 50-day moving average, which suggests a short-term bullish trend.One of the three major moving averages, the 50-day simple moving average is commonly used by traders and analysts to determine support or resistance levels for different types of securities. However, the 50-day is considered to be more important since it's the first marker ...

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) is looking like an interesting pick from a technical perspective, as the company reached a key level of support. Recently, NTLA crossed above the 20-day moving average, suggesting a short-term bullish trend.The 20-day simple moving average is a well-liked trading tool because it provides a look back at a stock's price over a 20-day period. Additionally, short-term traders find this SMA very beneficial, as it smooths out short-term price trends and shows more trend reversal ...

Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) reported fourth-quarter 2023 loss of $1.46 per share, narrower than the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.47. In the year-ago quarter, Intellia incurred a loss of $1.40 per share.The company’s total revenues currently comprise only collaboration revenues. NTLA reported negative revenues of $1.9 million during the fourth quarter of 2023 compared with $13.6 million reported in the year-ago quarter. The top line missed the Zacks Consensus Estimate of $15 million.The de ...

NTLA股价表现 - Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) 过去四周股价上涨8.3%，收盘价为$27.18[1] NTLA价格目标分析 - 分析师对NTLA的短期价格目标平均值为$77.61，表示潜在上涨幅度为185.5%[2] - 最乐观的估计甚至达到433.5%[2] 盈利预期修订 - 分析师普遍认为公司的盈利将好于之前的预期，盈利预期修订的积极趋势有助于预测股价上涨[4] - 分析师对公司盈利前景日益乐观，盈利预期修订的一致性可能是预期股价上涨的合理理由[9] 价格目标分析 - 研究表明，分析师的价格目标往往误导投资者，而不是指导他们，因此投资决策不应仅基于价格目标[5] - 分析师通常会设定过于乐观的价格目标，这可能是为了吸引对公司股票感兴趣的投资者，因此价格目标应该持怀疑态度[6] - 分析师对股价走势有高度一致性的价格目标集中表示，虽然不一定意味着股价会达到平均价格目标，但可以作为进一步研究的起点[7] - 投资者不应完全忽视价格目标，但基于价格目标做出投资决策可能导致令人失望的投资回报率[8] - 尽管共识价格目标可能不是NTLA可能获得的可靠指标，但它所暗示的价格走势方向似乎是一个良好的指导[12] 其他指标 - 过去30天，NTLA今年的Zacks一致估计增加了0.5%，这是一个积极的迹象[10] - NTLA目前的Zacks排名为2（买入），这是对股票短期潜在上涨更具有决定性的指标[11]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券约为10亿美元,较2022年12月31日的13亿美元减少[21] - 2023年第四季度合作收入为负1.9百万美元,较2022年同期的13.6百万美元下降[22] - 2023年第四季度研发费用为109百万美元,较2022年同期的100百万美元增加[23] - 2023年第四季度管理费用为29百万美元,较2022年同期的23.6百万美元增加[23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在积极推进两个主要在Ⅲ期临床的基因敲除项目[8][10] - 公司还计划在2024年启动两个基因插入项目的首次人体试验[16][17] - 公司正在五种不同的组织中开展基因编辑研究项目[18] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极推进ATTR淀粉样变性心肌病项目MAGNITUDE的Ⅲ期临床试验,已有多个美国和其他国家的试验点开始招募患者[13] - 公司正在准备启动ATTR淀粉样变性多发性神经病的全球Ⅲ期临床试验[13] - 公司正在推进遗传性血管性水肿(HAE)项目2002的Ⅲ期临床试验,预计2023年下半年启动[14][15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司拥有最先进和最广泛的体内和体外基因编辑管线,有望在2026年提交首个体内CRISPR疗法的生物制品许可申请[8][10][12] - 公司正在拓展基因编辑技术的应用范围,包括扩大可编辑的组织范围和改善编辑工具,以治疗更多疾病[9][16][17][18] - 公司正在与多家公司建立合作关系,利用公司的技术开发潜在的药物产品[10] - 公司有望在2024年底前实现三年战略目标,包括两个体内基因敲除项目进入Ⅲ期临床、两个基因插入项目开始首次人体试验,以及在五种不同组织开展研究项目[10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有信心实现上述雄心勃勃的目标,因为拥有成功推进CRISPR疗法临床试验的良好记录,并有一支经验丰富的药物开发团队[11] - 公司认为ATTR淀粉样变性和遗传性血管性水肿是两个大型且快速增长的商业市场,公司的CRISPR疗法有望成为这些疾病的标准治疗[8] - 公司相信其基因编辑平台的独特优势,包括广泛的编辑和递送能力,将使其能够开发出更多创新的治疗方案[9] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 询问公司是否能够从2001项目的Ⅰ期临床数据中了解TTR水平与心血管事件的关系,以及与其他竞争对手的数据进行比较[26][27][28] **John Leonard 和 David Lebwohl 回答** 由于Ⅰ期临床研究规模有限,很难从临床数据中得出TTR水平与临床进展的关系。公司会参考其他竞争对手的数据作为补充,但目前并未发现会根本改变公司Ⅲ期临床试验设计的信息[27][28] 问题2 **Luca Issi 提问** 询问HELIOS-B研究结果是否会导致公司提前终止ATTR心肌病的MAGNITUDE研究[31][32] **John Leonard 回答** HELIOS-B结果不会影响公司MAGNITUDE研究的进行。公司正在积极推进MAGNITUDE研究,并有多个试验点开始招募患者。公司会关注HELIOS-B等其他研究的信息,但目前并未发现会改变公司自身研究计划的必要性[32] 问题3 **Greg Harrison 提问** 询问公司对2002项目在HAE治疗格局中的定位的最新看法[34][35] **John Leonard 回答** 公司认为现有的HAE治疗仍无法从根本上解决患者的需求,即完全消除发作的担忧。公司相信2002项目一次性给药后能够永久预防发作,这是患者最期望的解决方案[35]

公司业务 - 公司是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR/Cas9技术开发潜在的治疗性药物[568] 财务表现 - 合作收入在2023年12月31日的年度中下降了1584.6万美元，为3,627.5万美元，与2022年12月31日的5,212.1万美元相比[574] - 研发支出在2023年12月31日的年度中增加了1,509万美元，为4,350.7万美元，与2022年12月31日的4,199.8万美元相比[575] - 总体而言，公司在2023年12月31日的年度中出现净亏损，为4,811.9万美元，与2022年12月31日的4,741.9万美元相比[574] - 其他收入（费用）净额在2023年12月31日的年度中增加了5,012.1万美元，主要是由于利息收入增加了4,129万美元[579] 资金情况 - 公司截至2023年12月31日，现金、现金等价物和可市场出售证券总额为10.121亿美元[580] - 公司通过合作协议、首次公开募股和同时私人配售、跟投公开募股、市场出售优先股等方式筹集了25.341亿美元资金，以资助其运营[580] - 公司在2022年12月进行了一次跟投公开募股，发行了7,532,751股普通股，募集资金净额为3.379亿美元[586] - 预计公司的现金、现金等价物和可交易证券截至2023年12月31日将能够支持经营支出和资本支出至2026年中期[591] 经营活动 - 在2023年，公司的经营活动现金流为-3.94亿美元，主要由4.81亿美元的净亏损和1.34亿美元的非现金费用组成[594] 投资活动 - 在2023年，公司的投资活动使用了3130万美元，主要是由购买9.045亿美元的可交易证券和1400万美元购买固定资产和设备所致[596] 融资活动 - 在2023年，公司的融资活动提供了1.3032亿美元的净现金，主要是由于来自市场发行的1.198亿美元净收益和股票期权行使所得的660万美元[598] 其他信息 - 公司的收入主要来自与第三方的合作协议，根据合作协议的范围，收入可能是合作收入或特许权收入[609] - 公司的研发费用估计包括与CRO进行的临床研究、与预临床开发活动相关的供应商以及与开发、制造和分销临床试验材料相关的供应商[611] - 员工股权补偿是基于股权奖励的授予日公允价值进行衡量的，股权补偿费用按照奖励的服务期间直线摊销，并根据预先归还的股权进行调整[613] - 股票基于绩效条件的补偿费用包括对绩效条件实现概率的重要判断[615] - 我们将股票基于绩效条件的补偿费用分类在财务报表和综合损益表中，与获奖者的工资和相关成本分类相同[616] - 我们的主要市场风险是利率敏感性，主要受美国利率水平变化影响[618] - 我们没有任何外币或衍生金融工具[619]